A Novo Nordisk MIM8 profilaxiskezelése jól tolerálható, amikor az emicizumab-ról az A hemofíliában szenvedő embereknél az új 3. fázisú adatokban vált.

Kövesse a Drugslib-et

Bagsværd, Dánia, 2025. június 22. -Novo Nordisk ma a 3B Fonter5-es vizsgálat eredményeit mutatta be, amely azt mutatja, hogy a vizsgálati MIM8-ra való közvetlen váltás az emicizumab-kezelésből származó, a felnőttkori és az adolescensek nélkül, az adagolók nélkül, vagy a MIM8 terhelési dózis nélkül, nem volt biztonságos, vagy nem biztonságos, vagy nem biztonságos, vagy nem biztonságos, vagy nem biztonságos, vagy nem biztonságos, vagy nem biztonságos, vagy nem biztonságos, vagy nem biztonságos, vagy nem volt biztonsággal. inhibitors1. Ezenkívül a Frontier5 beteg által bejelentett eredmények (PRO-k) értékelése szerint a MIM8 Pen-injektor könnyen használható, és a toll-befecskendezőhöz általában erős felhasználói preferencia volt a korábbi emicizumab injekciós rendszerhez képest. Az eredményeket a washingtoni trombózis és hemosztázis (ISTH) kongresszusról szóló Nemzetközi Társaságon mutatták be. A betegeknek lehetőséget kaptak arra, hogy egyszeri, két hetente egyszer vagy hetente egyszeri adagolási gyakoriságot válthassanak a MIM8-ra, függetlenül az előző adagolási gyakoriságtól1,3-tól. Az egyensúlyi állapotú MIM8 koncentrációt a 16. héten értük el, és az emicizumab eltávolítását a 261. héten végezték el. A MIM8-ra való váltás a trombin csúcsszintjeinek tartós növekedéséhez vezetett, eltúlzott trombin válasz nélkül1.

„A folyamatos profilaktikus lefedettség kritikus fontosságú az áttöréses vérzések elkerülése érdekében a hemofíliában élő emberekben; új, nem tényezői terápiás lehetőségekkel sokan habozhatnak a kezelési lehetőségek váltásáról. Ezek az adatok azt mutatják, hogy a MIM8-ra váltás az emicizumabból, anélkül, hogy mosási periódust igényelne”-mondta Allison P. Wheeler, Md, a Washton Center számára, a Bleeding Centres, a Bleeding Disfort, a Bleeding Disfort, a Bleeding Disfort, a WA-ból, "Ez kritikus fontosságú annak biztosítása érdekében, hogy az egyének folyamatos védelmet nyújtsanak a vérzéses események ellen, mivel arra törekszünk, hogy segítsünk kielégíteni az ebben a komplex betegségben élő emberek folyamatos igényeit."

A nyílt 3B-fázisú Frontier5 vizsgálat 61, 12 éves vagy annál idősebb felnőttből és serdülőkből állt, haemofíliával. A. MIM8 jól tolerálódott, biztonsági aggályok nélkül. Nem figyeltünk meg thromboembolikus eseményeket, túlérzékenységi reakciókat vagy kezelés-ebből adódó káros eseményeket (TEAE), amely a abbahagyáshoz vezetett, és nem volt klinikai bizonyíték az anti-MIM8 antitestek semlegesítésére.

A Frontier5-ből származó PRO-adatok a MIM8 toll-injektor erőteljes preferenciáját mutatták, a betegek 97% -a (n = 57/59) „nagyon erős” vagy „meglehetősen erős” preferenciát jelentett a korábbi emicizumab injekciós rendszerükhöz képest. Azoknak a résztvevőknek, akik befejezték a Haemophilia eszközkezelési és preferencia-értékelést (HDHPA) kérdőívet a 26. héten, 98% (n = 58/59) úgy találták, hogy a MIM8 toll-befecskendező „nagyon egyszerű” vagy „könnyű” használható, és 95% (n = 56/59) úgy találta, hogy „könnyebb” vagy „könnyebb” az előző adminisztrációs módszerükhöz képest. Az összes résztvevő (100%) „rendkívül magabiztos” vagy „nagyon magabiztos” volt a toll-befecskendező helyének megfelelő használatában, és a legtöbb résztvevő (83%; n = 49/59) azt találta, hogy „nagyon egyszerű” az adagot beinjektálására2. közösség ” - mondta Stephanie Seremetis, a Novo Nordisk hemofíliájának főorvosa és CVP -je. „Ezek az eredmények értékes betekintést nyújtanak a hemofíliába a menedzsmentbe, kiemelik a MIM8-ra való közvetlen váltás megvalósíthatóságát az emicizumab-ból, és feltárják a MIM8 Pen-injektor eszköz erős preferenciáját.”

novo nordisk azt várja, hogy a MIM8 -t 2025 -ben benyújtja a szabályozási felülvizsgálatra. A folyamatban lévő 3. fázisú határprogram adatait a közelgő kongresszusokon és a 2025 -ben és a 2026 -os publikációkban közzéteszik. A becslések szerint körülbelül 1,125 000 embert érint világszerte5. Különböző típusú hemofília létezik, amelyeket a hibás vagy hiányzó véralvadási faktorfehérje típusa jellemez. A hemofíliát a hiányzó vagy hibás véralvadási faktor (FVIII) okozza, és a Baemophilia B -t egy hiányzó vagy hibás véralvadási faktor okozza. Az inhibitorok immunrendszeri válaszok a pótolási tényezőkre a helyettesítő terápiában. Jelenleg a becslések szerint a súlyos hemofíliában szenvedő emberek akár 30% -a fejlődik ki az inhibitorokat.

a mim8-ról A MIM8 egy vizsgálati FVIIIA mimetikus biszpecifikus antitest, amelynek célja a jobb hatékonyság és a tartós hatékonyság biztosítása a rugalmas adagolási intervallumok között, havonta havonta a Haemophilia-ban élő emberek számára, inhibitors7-10-ig. A bőr alatt beadott MIM8 hidak IXA faktor és X faktor. Ez a művelet felváltja az FVIII funkciót, amely elősegíti a test trombin generációs kapacitásának a normál tartományba történő helyreállítását, segítve a vért 7,11 -re. A MIM8 használata az A Haemophilia A-ban élő embereknél vizsgálódik, és amelyet a szabályozó hatóságok nem hagynak jóvá, vagy a világ bármely pontján rendelkezésre állnak. Toll-befecskendező felnőtteknél és serdülőknél, haemofíliában, inhibitorokkal vagy anélkül.

A Frontier Klinikai Program a MIM8 -t mint profilaxiskezelést vizsgálja a hemofíliában szenvedő, inhibitorokkal vagy anélkül. Ez a program magában foglalja a Frontier1, a Frontier2, a Frontier3, a Frontier4 és a Frontier53,12-15. Célunk az, hogy a változást a cukorbetegségben örökségünkre épített súlyos krónikus betegségek legyőzése érdekében legyőzzük. Ezt a tudományos áttörések úttörőjével, a gyógyszerekhez való hozzáférés kibővítésével és a betegség megelőzésére és végső gyógyítására irányuló munkával végezzük. A Novo Nordisk 80 országban mintegy 77 400 embert foglalkoztat, és termékeit mintegy 170 országban forgalmazza. További információkért látogasson el a Novonordisk.com, a Facebook, az Instagram, az X, a LinkedIn és a YouTube oldalra.

Referenciák

  • Oldenberg J, Benson G, Chowdaryet P, et al. Frontier5 közvetlen kapcsolóvizsgálat: A MIM8 profilaxis kezdeményezésének biztonsága az emicizumab kimosása nélkül. Szóbeli bemutatás a 2025 -ös trombózisról és hemosztázisról szóló Nemzetközi Társaság kongresszusán; 2025. június 21-25; Walter E. Washington Kongresszusi Központ, Washington D.C., USA. Üléskód 13686.
  • Mahlangu J, Ahuja S, Cockrell E, et al. A Frontier5 eszközkezelés és a beteg által bejelentett eredmények. Szóbeli bemutatás a 2025 -ös trombózisról és hemosztázisról szóló Nemzetközi Társaság kongresszusán; 2025. június 21–25; Walter E. Washington Kongresszusi Központ, Washington D.C., USA. Üléskód 13786.
  • clinicaltrials.gov. Egy kutatási tanulmány, amely azt vizsgálja, hogy mennyire biztonságos az emicizumabról a MIM8 -ra való váltás a Haemophilia A (Frontier5) esetében. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct05878938 Utolsó hozzáférés: 2025. június.
  • MEDLINEPLUS. Vérzékenység. Elérhető a következő címen: https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia. Utolsó hozzáférés: 2025. június. A hemofília születésekor a férfiakban történő prevalencia és prevalencia megállapítása: metaanalitikus megközelítés nemzeti nyilvántartásokkal. Ann Intern Med. 2019; 171: 540–546. doi: 10.7326/m19-1208.
  • Kim Jy, te CW. Az FVIII inhibitor kialakulásának prevalenciája és kockázati tényezői korábban kezelt betegekben, akiknek hemofília A. Blood Res. 2019; 54: 204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
  • Ostergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. A VIIIA-mimetikus biszpecifikus antitest, a MIM8 faktor a vérzést enyhíti az egerek hemofília súlyos vaszkuláris kihívásakor. Vér. 2021; 138: 1258-1268. doi: 10.1182/vér.2020010331.
  • Mancuso EM, et al. A MIM8 profilaxis hatékonysága és biztonsága felnőtteknél és serdülőknél, akiknek inhibitorokkal vagy anélkül vagy anélkül: 3. fázis, nyílt, randomizált, kontrollált Frontier2 vizsgálat. Absztrakt a trombózis és a vérzéses (ISTH) 2024 -es kongresszus (ISTH) Nemzetközi Társaságán.
  • Kenet G, et al. A beteg- és gondozói bejelentett eredmények szubkután MIM8 profilaxissal a hemofíliában szenvedő gyermekeknél, a VIII. Faktor gátlókkal vagy anélkül: 3. fázisú Fontier3 vizsgálat. Absztrakt a Haemophilia és a Szövetséges rendellenességek Európai Szövetségében (EAHAD) mutatják be a 2025 -ös éves kongresszuson. 6. ülés.
  • Chowdary P, Banchev AM, Kavakli K, et al. A MIM8 profilaxis biztonsága és hatékonysága, amelyet kéthetente egyszer adnak be a hemofíliában szenvedő betegek esetében, inhibitorokkal vagy anélkül: a Frontier4 OpenSate Extension vizsgálat ideiglenes elemzése. Absztrakt az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) 2024 éves kongresszusában mutatta be. Munkamenet: 322.
  • Egyesült Államok. Nemzeti Orvostudományi Könyvtár. F8 gén. MedLineplus genetika. Elérhető a https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/ legutóbbi hozzáférésen: 2025. június.
  • clinicaltrials.gov. Egy kutatási tanulmány, amely a MIM8 -at vizsgálja a Haemophilia A -ban (Frontier1). Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct04204408 Utolsó hozzáférés: 2025. június.
  • Clinicaltrials.gov. Egy kutatási tanulmány, amely a MIM8 -at vizsgálta felnőttekben és serdülőknél, akiknek inhibitorokkal vagy anélkül vagy anélkül. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct05053139 Utolsó hozzáférés: 2025. június.
  • Clinicaltrials.gov. Egy kutatási tanulmány, amely a MIM8 -at vizsgálja a hemofíliában szenvedő gyermekeknél, gátlókkal vagy anélkül. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct05306418 utoljára elérhető: 2025. június.
  • Clinicaltrials.gov. Egy kutatási tanulmány, amely a MIM8-val végzett hosszú távú kezelést vizsgálja a Haemophilia A (Frontier4) esetében. Elérhető a következő címen: https://clinicaltrials.gov/study/nct05685238 Utolsó hozzáférés: 2025. június.

    • Forrás: Novo Nordisk

    Elküldve : 2025-06-24 00:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak