A Nurix Therapeutics megkapta az Egyesült Államok FDA gyorsított jelölését az NX-5948-hoz a visszaeső vagy refrakter Waldenstrom-féle makroglobulinémia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

SAN FRANCISCO, 2024. december 19. (GLOBE NEWSWIRE) -- A Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), klinikai szakaszban működő biofarmakon cég, amely célzott fehérjemoduláló gyógyszereket fejleszt rákos és daganatos betegek kezelésére. gyulladásos betegségek, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) Fast Track kijelölést adott Az NX-5948, a Bruton-tirozin-kináz (BTK) rendkívül szelektív lebontója, relapszusos vagy refrakter Waldenstrom-makroglobulinémiában (WM) szenvedő felnőtt betegek kezelésére legalább két terápiasor után, beleértve a BTK-gátlót is.

„Az NX-5948 Fast Track megjelölése fontos elismerése a Waldenstrom által kielégítetlen betegek igényeinek makroglobulinémia, különösen azoknál a betegeknél, akiknél a rák a BTK-gátló kezelést követően előrehaladottá vált” – mondta Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., a Nurix elnök-vezérigazgatója. „Ez az elnevezés a folyamatban lévő 1. fázisú klinikai vizsgálatunk biztató biztonságossági és hatékonysági adatait követi, amely a klinikai előny korai ígéretét mutatja tartós kimenetel lehetőségével. Folytatjuk a Waldenstrom-féle makroglobulinémiás betegek felvételét a folyamatban lévő 1b fázisú bővítési csoportba, és további klinikai adatok megosztására számítunk 2025-ben.”

A Waldenstrom-féle makroglobulinémiára ma bejelentett Fast Track minősítés mellett az NX-5948 korábban Fast Track jelölést kapott 2024 januárjában a kiújult vagy refrakter krónikus limfocitás leukémiában vagy kis limfocitás limfómában (CLL/SLL) szenvedő felnőtt betegek kezelésére. legalább két terápiás vonal, beleértve a BTK-gátlót és a B-sejtes limfómát 2 (BCL2) inhibitor. 2024 novemberében az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) megadta az NX-5948 PRIME minősítést relapszusos vagy refrakter CLL/SLL-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, legalább egy BTK- és egy BCL2-gátló után.

A Waldenstrom-féle makroglobulinémiáról

A WM a non-Hodgkin-limfóma ritka, lassan növekvő típusa, amelyre a normál csontvelősejtek monoklonális IgM-et termelő rosszindulatú limfocita sejtekkel történő helyettesítése jellemző. Ez a pótlás vérszegénységhez, vérzéshez és az immunrendszer károsodásához vezet, míg a megnövekedett IgM szint neurológiai tüneteket okozhat. A Waldenstrom-féle makroglobulinémia előfordulási gyakorisága 0,361,2-0,573/100 000 ember az Egyesült Államokban, vagy körülbelül 1200-1900 évente. A betegség medián időtartama megközelíti a 10 évet4, az Egyesült Államokban körülbelül 12 000-19 000 beteg él Waldenstrom makroglobulinémiában. Ajánlott első vonalbeli kezelések, beleértve a kemoimmunterápiát és a BTK-gátló terápiát. Nincsenek jóváhagyott terápiák a WM-betegek BTKi utáni kezelésére.

A gyorsított kijelölésről

Az FDA Fast Track jelölésének célja, hogy megkönnyítse és felgyorsítsa a súlyos állapotok kezelésére és kielégítetlen orvosi szükségletek kielégítésére alkalmas gyógyszerjelöltek kifejlesztését és felülvizsgálatát. A minősítéshez a rendelkezésre álló klinikai és nem klinikai adatoknak bizonyítaniuk kell, hogy a terápiás jelölt képes megfelelni ennek a kielégítetlen orvosi igénynek. A Fast Track kijelölésben részesülő terápiás jelölt alkalmas lehet arra, hogy gyakrabban lépjen kapcsolatba az FDA-val, hogy megvitassák a jelölt fejlesztési tervét, és – ha a vonatkozó kritériumok teljesülnek – a gyorsított jóváhagyásra és elsőbbségi felülvizsgálatra való jogosultságot.

A PRIME megnevezés

ről

Az EMA által 2016-ban elindított PRIME kezdeményezés korai, proaktív és fokozott támogatást kínál az ígéretes gyógyszerek fejlesztőinek a fejlesztési tervek optimalizálása és az értékelés felgyorsítása érdekében, hogy ezek a gyógyszerek gyorsabban eljuthassanak a betegekhez. A PRIME-ra való jogosultsághoz a gyógyszereknek kielégítetlen egészségügyi szükségletet kell megcélozniuk, és a korai klinikai adatok alapján potenciális előnyt kell mutatniuk a betegek számára.

Az NX-5948-ról

Az NX-5948 a BTK vizsgálati célú, orálisan biológiailag hozzáférhető, agybehatoló, kis molekulájú lebontója. Az NX-5948-at jelenleg egy fázis 1 klinikai vizsgálatban értékelik kiújult vagy refrakter B-sejtes rosszindulatú betegeken. A Nurix korábban arról számolt be, hogy az NX-5948 rendkívül hatékony számos olyan daganatsejtvonal ellen, amelyek rezisztensek a jelenlegi BTK-gátló terápiákkal szemben, ami fontos szempont az erősen előkezelt CLL/SLL-betegpopulációkban. A folyamatban lévő klinikai vizsgálatról további információk érhetők el a clinictrials.gov webhelyen (NCT05131022).

A Nurix-ról

A Nurix Therapeutics egy klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amely innovatív kis molekulák és antitestterápiák felfedezésére, fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít, amelyek a sejtek fehérjeszintjének módosításán alapulnak, és ez a rák, gyulladásos állapotok és más kihívást jelentő betegségek újszerű kezelési megközelítése. Az E3 ligázok terén szerzett széleskörű szakértelmét és a szabadalmaztatott DNS-kódolt könyvtárakat kihasználva a Nurix megépítette a DELigase-t, egy integrált felfedezési platformot, hogy azonosítsa és előmozdítsa az E3 ligázokat célzó új gyógyszerjelölteket, amelyek a sejten belüli fehérjéket módosítani képesek. A Nurix gyógyszerkutatási megközelítése az E3 ligázok természetes funkciójának kihasználása vagy gátlása az ubiquitin-proteaszóma rendszerben, hogy szelektíven csökkentse vagy növelje a sejtfehérje szintjét. A Nurix 100%-os tulajdonában lévő, klinikai stádiumú csővezetékben megtalálhatók a Bruton-féle tirozin-kináz, egy B-sejtes jelátviteli fehérje célzott fehérjebontói, valamint a Casitas B-vonalbeli limfóma proto-onkogén B inhibitorai, egy E3-ligáz, amely számos immunsejttípus aktiválását szabályozza, beleértve a T-sejteket is. és NK sejtek. A Nurix központja a kaliforniai San Francisco-ban található. További információkért látogasson el a http://www.nurixtx.com webhelyre.

Jövőre tekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény olyan kijelentéseket tartalmaz, amelyek a jövőbeli eseményekre és várakozásokra vonatkoznak, és mint ilyenek, az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében jövőbe mutató kijelentések. Amikor vagy ha ebben a sajtóközleményben használják, az „előre, ” „hinni”, „lehet”, „becsülni”, „várni”, „szánni”, „lehet”, „kilátást”, „tervezni”, „megjósolni”, „kell”, „akarat” és a hasonló kifejezések és változataik, mivel a Nurixra vonatkoznak, előretekintő állításokat azonosíthatnak. Minden olyan állítás, amely a Nurix jövőre vonatkozó várakozásait, feltételezéseit vagy előrejelzéseit tükrözi, a történelmi tények kijelentései kivételével, előretekintő állítások, beleértve a korlátozás nélkül a Nurix NX-5948-cal kapcsolatos terveire és stratégiáira vonatkozó kijelentéseket, a lehetséges előnyöket és a terápiát. az NX-5948 előnyei, beleértve a B-sejtes rosszindulatú daganatok kezelésében betöltött potenciális szerepét, beleértve a Waldenstrom-féle makroglobulinémiát, az NX-5948 klinikai vizsgálat frissítéseinek tervezett ütemezése és a Fast Track kijelölés lehetséges előnyei. Az előretekintő kijelentések Nurix jelenlegi hiedelmeit, elvárásait és feltételezéseit tükrözik. Noha Nurix úgy véli, hogy az ilyen előretekintő kijelentésekben tükröződő elvárások és feltételezések ésszerűek, a Nurix nem tud garanciát adni arra, hogy helyesnek bizonyulnak. Az előretekintő kijelentések nem jelentenek garanciát a jövőbeli teljesítményre, és nehezen előrejelezhető kockázatoknak, bizonytalanságnak és körülmények változásának vannak kitéve, amelyek miatt a Nurix tényleges tevékenységei és eredményei lényegesen eltérhetnek bármely előretekintő nyilatkozatban megfogalmazottaktól. Ilyen kockázatok és bizonytalanságok többek között a következők: (i) a gyógyszerfejlesztési folyamatban rejlő kockázatok, beleértve a nemkívánatos események vagy egyéb nemkívánatos mellékhatások váratlan megjelenését a klinikai fejlesztés során; ii. a klinikai vizsgálatok időzítésével és eredményeivel kapcsolatos bizonytalanságok; (iii) a Nurix képes lesz-e finanszírozni kutatási és fejlesztési tevékenységeit, és megvalósítani kutatási és fejlesztési céljait; (iv) a gazdasági és piaci feltételek, valamint a globális és regionális események hatása a Nurix üzletére, klinikai vizsgálataira, pénzügyi helyzetére, likviditására és működési eredményeire; (v) hogy a Nurix képes lesz-e megvédeni a szellemi tulajdont, és (vi) egyéb kockázatok és bizonytalanságok, amelyeket a Nurix 2024. augusztus 31-én végződő pénzügyi időszakra vonatkozó 10-Q űrlapján a „Kockázati tényezők” címszó alatt leírtak, és egyéb SEC reszelék. Ennek megfelelően figyelmeztetjük az olvasókat, hogy ne hagyatkozzanak indokolatlanul ezekre az előretekintő kijelentésekre. A sajtóközleményben szereplő kijelentések csak a jelen sajtóközlemény dátumára vonatkoznak, még akkor is, ha a Nurix később közzétette a honlapján vagy más módon. A Nurix elhárít minden olyan szándékot vagy kötelezettséget, hogy nyilvánosan frissítse a jövőre vonatkozó kijelentéseket, akár új információkra, jövőbeli eseményekre, akár más módon, kivéve, ha a vonatkozó törvény előírja.

_________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Waldenström Makroglobulinémia – A legkorszerűbb áttekintés: 1. rész: Epidemiológia, patogenezis, klinikopatológiai jellemzők, differenciáldiagnózis, kockázati rétegződés és klinikai problémák. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. A Waldenström makroglobulinémia epidemiológiája. Semin Hematol. 2023 március; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, 50 éves Waldenström makroglobulinémia előfordulása Olmsted megyében, Minnesota 1961–2010: Population-Based Study with Complete Case Capture and Hematopathologic Review. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: 2023-as frissítés a diagnózisról, a kockázati rétegződésről és a kezelésről. Am J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Forrás: Nurix Therapeutics, Inc.

Elküldve : 2024-12-20 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak