NX-5948 ใช้สำหรับการรักษา Macroglobulinemia ของ Waldenstrom ที่กำเริบหรือทนไฟได้

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ซานฟรานซิสโก, Dec. 19, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX) บริษัทชีวเวชภัณฑ์ในระยะทางคลินิกที่พัฒนายาปรับโปรตีนแบบกำหนดเป้าหมาย ซึ่งออกแบบมาเพื่อรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งและ โรคที่เกิดจากการอักเสบ ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการกำหนด Fast Track สำหรับ NX-5948 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่คัดเลือกมาเป็นอย่างดี สารลดระดับของไทโรซีนไคเนส (BTK) ของ Bruton สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะมาโครโกลบูลินีเมีย (WM) ของ Waldenstrom ที่เป็นกำเริบหรือดื้อต่อการรักษา หลังการรักษาอย่างน้อยสองบรรทัด ซึ่งรวมถึงตัวยับยั้ง BTK

“การกำหนด Fast Track สำหรับ NX -5948 เป็นการยอมรับที่สำคัญถึงความต้องการของผู้ป่วยที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในภาวะมาโครโกลบูลินีเมียของ Waldenstrom โดยเฉพาะอย่างยิ่งในผู้ป่วยจำนวนมากขึ้นที่มะเร็งลุกลามตามตัวยับยั้ง BTK การบำบัด” นพ. Arthur T. Sands ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Nurix กล่าว “การกำหนดนี้เป็นไปตามการสนับสนุนข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ที่กำลังดำเนินอยู่ของเรา ซึ่งแสดงให้เห็นถึงคำมั่นสัญญาตั้งแต่เนิ่นๆ ถึงประโยชน์ทางคลินิกพร้อมศักยภาพในการให้ผลลัพธ์ที่ยั่งยืน เรายังคงรับผู้ป่วยมาโครโกลบูลินีเมียของ Waldenstrom ต่อไปในกลุ่มการขยายระยะที่ 1b ที่กำลังดำเนินอยู่ และคาดว่าจะแบ่งปันข้อมูลทางคลินิกเพิ่มเติมในปี 2025"

นอกเหนือจากการกำหนด Fast Track ที่ประกาศในวันนี้สำหรับ Macroglobulinemia ของ Waldenstrom แล้ว NX-5948 ยังได้รับการกำหนด Fast Track ในเดือนมกราคม 2024 สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวลิมโฟไซติกเรื้อรังที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา หรือมะเร็งต่อมน้ำเหลืองลิมโฟไซติกขนาดเล็ก (CLL/SLL) ภายหลัง การบำบัดอย่างน้อยสองแนวทาง รวมถึงตัวยับยั้ง BTK และตัวยับยั้ง B-cell lymphoma 2 (BCL2) ในเดือนพฤศจิกายน พ.ศ. 2567 สำนักงานยาแห่งยุโรป (EMA) ได้รับการแต่งตั้ง NX-5948 PRIME สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี CLL/SLL ที่กำเริบหรือดื้อต่อการรักษา หลังจากใช้สารยับยั้ง BTK และสารยับยั้ง BCL2 เป็นอย่างน้อย

เกี่ยวกับ Macroglobulinemia ของ Waldenstrom

WM เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดนอนฮอดจ์กินที่เติบโตช้าและหายาก โดยมีลักษณะพิเศษคือการแทนที่เซลล์ไขกระดูกปกติด้วยเซลล์ลิมโฟไซต์ที่เป็นเนื้อร้ายซึ่งผลิตโมโนโคลนอล IgM การทดแทนนี้ทำให้เกิดภาวะโลหิตจาง มีเลือดออก และการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันบกพร่อง ในขณะที่ระดับ IgM ที่เพิ่มขึ้นอาจทำให้เกิดอาการทางระบบประสาท อุบัติการณ์ของ Macroglobulinemia ของ Waldenstrom อยู่ระหว่าง 0.361.2 ถึง 0.573 ต่อ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกาหรือประมาณ 1,200 ถึง 1,900 ต่อปี ด้วยระยะเวลาเฉลี่ยของโรคที่ใกล้เข้ามาถึง 10 ปี4 ผู้ป่วยประมาณ 12,000 ถึง 19,000 รายอาศัยอยู่กับภาวะ Macroglobulinemia ของ Waldenstrom ในสหรัฐอเมริกา การรักษาทางเลือกแรกที่แนะนำ ได้แก่ การบำบัดด้วยเคมีบำบัดและการบำบัดด้วยสารยับยั้ง BTK ไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติให้รักษาผู้ป่วย WM หลังจาก BTKi

เกี่ยวกับการกำหนดช่องทางด่วน

การกำหนด Fast Track ของ FDA มีวัตถุประสงค์เพื่ออำนวยความสะดวกและเร่งการพัฒนาและทบทวนกลุ่มยาเพื่อรักษาอาการร้ายแรงและตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง เพื่อให้มีคุณสมบัติเหมาะสม ข้อมูลทางคลินิกและไม่ใช่ทางคลินิกที่มีอยู่จำเป็นต้องแสดงให้เห็นถึงศักยภาพของผู้เข้ารับการบำบัดเพื่อตอบสนองต่อความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองนี้ ผู้สมัครในการรักษาโรคที่ได้รับการกำหนด Fast Track อาจมีสิทธิ์ได้รับการโต้ตอบกับ FDA บ่อยขึ้นเพื่อหารือเกี่ยวกับแผนการพัฒนาของผู้สมัคร และหากเป็นไปตามเกณฑ์ที่เกี่ยวข้อง จะมีสิทธิ์ได้รับ Accelerated Approval และ Priority Review

เกี่ยวกับการกำหนด PRIME

โครงการริเริ่ม PRIME ซึ่งเปิดตัวโดย EMA ในปี 2559 ให้การสนับสนุนตั้งแต่เนิ่นๆ เชิงรุก และปรับปรุงแก่นักพัฒนายาที่มีศักยภาพ เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพแผนการพัฒนาและเร่งการประเมิน เพื่อให้ยาเหล่านี้สามารถเข้าถึงผู้ป่วยได้เร็วขึ้น เพื่อให้มีสิทธิ์ได้รับ PRIME ยาจะต้องมุ่งเป้าไปที่ความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง และแสดงผลประโยชน์ที่เป็นไปได้สำหรับผู้ป่วยโดยพิจารณาจากข้อมูลทางคลินิกในระยะเริ่มแรก

เกี่ยวกับ NX-5948

NX-5948 เป็นสารชีวปริมาณออกฤทธิ์ทางปากที่ใช้ในการศึกษาวิจัย สารแทรกซึมในสมอง และสารย่อยสลายโมเลกุลขนาดเล็กของ BTK ปัจจุบัน NX-5948 กำลังได้รับการประเมินในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ในผู้ป่วยมะเร็งบีเซลล์ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา ก่อนหน้านี้ Nurix ได้รายงานว่า NX-5948 มีศักยภาพสูงในการต่อต้านเซลล์เนื้องอกหลายชนิดที่มีความทนทานต่อการบำบัดด้วยสารยับยั้ง BTK ในปัจจุบัน ซึ่งเป็นข้อพิจารณาที่สำคัญในประชากรผู้ป่วย CLL/SLL ที่ได้รับการบำบัดอย่างหนัก สามารถดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่ได้ที่ Clinicaltrials.gov (NCT05131022)

เกี่ยวกับ Nurix

Nurix Therapeutics เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่มุ่งเน้นการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายโมเลกุลขนาดเล็กและการบำบัดด้วยแอนติบอดีที่เป็นนวัตกรรมใหม่ โดยอาศัยการปรับระดับโปรตีนในเซลล์ ซึ่งเป็นแนวทางการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคมะเร็ง อาการอักเสบ และโรคที่ท้าทายอื่นๆ Nurix ใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญที่ครอบคลุมในด้าน E3 ligases ร่วมกับห้องสมุดที่เข้ารหัส DNA ที่เป็นกรรมสิทธิ์ โดยได้สร้าง DELigase ซึ่งเป็นแพลตฟอร์มการค้นพบแบบบูรณาการ เพื่อระบุและพัฒนาตัวยาใหม่ๆ ที่มุ่งเป้าไปที่ E3 ligases ซึ่งเป็นเอนไซม์ประเภทกว้างๆ ที่สามารถปรับโปรตีนภายในเซลล์ได้ แนวทางการค้นพบยาของ Nurix คือการควบคุมหรือยับยั้งการทำงานตามธรรมชาติของ E3 ligases ภายในระบบ ubiquitin-proteasome เพื่อเลือกลดหรือเพิ่มระดับโปรตีนในเซลล์ กระบวนการทางคลินิกของ Nurix ที่ Nurix เป็นเจ้าของทั้งหมดนั้น ประกอบด้วยตัวย่อยสลายโปรตีนแบบกำหนดเป้าหมายของไทโรซีนไคเนสของ Bruton ซึ่งเป็นโปรตีนส่งสัญญาณบีเซลล์ และสารยับยั้งของ Casitas B-lineage lymphoma proto-oncogene B ซึ่งเป็น E3 ligase ที่ควบคุมการกระตุ้นการทำงานของเซลล์ภูมิคุ้มกันหลายประเภท ซึ่งรวมถึงทีเซลล์ และเอ็นเคเซลล์ Nurix มีสำนักงานใหญ่ในซานฟรานซิสโก รัฐแคลิฟอร์เนีย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ http://www.nurixtx.com

แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความที่เกี่ยวข้องกับเหตุการณ์และการคาดการณ์ในอนาคต และด้วยเหตุนี้จึงถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 เมื่อหรือหากใช้ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ คำว่า "คาดการณ์ ” “เชื่อว่า” “สามารถ” “ประมาณการ” “คาดหวัง” “ตั้งใจ” “อาจ” “แนวโน้ม” “วางแผน” “คาดการณ์” “ควร” “จะ” และสำนวนที่คล้ายกันและ ตัวแปรตามที่เกี่ยวข้อง ถึง Nurix อาจระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าได้ ข้อความทั้งหมดที่สะท้อนถึงความคาดหวัง การสันนิษฐาน หรือการคาดการณ์ของ Nurix เกี่ยวกับอนาคต นอกเหนือจากข้อความเกี่ยวกับข้อเท็จจริงในอดีต ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความเกี่ยวกับแผนและกลยุทธ์ของ Nurix ที่เกี่ยวข้องกับ NX-5948 ข้อดีที่เป็นไปได้และการรักษาโรค คุณประโยชน์ของ NX-5948 รวมถึงบทบาทที่เป็นไปได้ในการรักษามะเร็งบีเซลล์ รวมถึงมาโครโกลบูลินีเมียของ Waldenstrom ระยะเวลาที่วางแผนไว้สำหรับการจัดหาข้อมูลอัปเดตจาก การทดลองทางคลินิก NX-5948 และประโยชน์ที่เป็นไปได้ของการกำหนด Fast Track ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าสะท้อนถึงความเชื่อ ความคาดหวัง และสมมติฐานในปัจจุบันของ Nurix แม้ว่า Nurix จะเชื่อว่าความคาดหวังและสมมติฐานที่สะท้อนอยู่ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวมีความสมเหตุสมผล แต่ Nurix ไม่สามารถรับประกันได้ว่าสิ่งเหล่านั้นจะพิสูจน์ได้ว่าถูกต้อง ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่รับประกันผลการดำเนินงานในอนาคต และขึ้นอยู่กับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และการเปลี่ยนแปลงในสถานการณ์ที่ยากต่อการคาดเดา ซึ่งอาจทำให้กิจกรรมและผลลัพธ์ที่แท้จริงของ Nurix แตกต่างอย่างมากจากที่แสดงไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนดังกล่าวรวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะ: (i) ความเสี่ยงที่มีอยู่ในกระบวนการพัฒนายา รวมถึงการเกิดขึ้นที่ไม่คาดคิดของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์หรือผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์อื่น ๆ ในระหว่างการพัฒนาทางคลินิก; (ii) ความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับระยะเวลาและผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิก; (iii) Nurix จะสามารถให้ทุนสนับสนุนกิจกรรมการวิจัยและพัฒนาของตนและบรรลุเป้าหมายการวิจัยและพัฒนาได้หรือไม่ (iv) ผลกระทบของสภาวะเศรษฐกิจและตลาด รวมถึงเหตุการณ์ระดับโลกและระดับภูมิภาคต่อธุรกิจของ Nurix การทดลองทางคลินิก สถานะทางการเงิน สภาพคล่อง และผลการดำเนินงาน (v) ว่า Nurix จะสามารถปกป้องทรัพย์สินทางปัญญาได้หรือไม่ และ (vi) ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ที่อธิบายไว้ภายใต้หัวข้อ “ปัจจัยความเสี่ยง” ในรายงานรายไตรมาสของ Nurix ในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับรอบระยะเวลาบัญชีสิ้นสุดวันที่ 31 สิงหาคม 2567 และ SEC อื่นๆ เอกสารที่ยื่น ดังนั้น ผู้อ่านจึงควรระมัดระวังอย่าให้ความเชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป ข้อความในข่าวประชาสัมพันธ์นี้กล่าวถึง ณ วันที่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เท่านั้น แม้ว่า Nurix จะเผยแพร่ในภายหลังบนเว็บไซต์หรืออย่างอื่นก็ตาม Nurix ไม่มีเจตนาหรือภาระผูกพันในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นการตอบสนองต่อข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออื่นๆ ยกเว้นตามที่กฎหมายที่เกี่ยวข้องกำหนด

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , คาสติลโล เจ.เจ. Waldenström Macroglobulinemia - การทบทวนที่ทันสมัย: ส่วนที่ 1: ระบาดวิทยา, การเกิดโรค, ลักษณะทางคลินิก, การวินิจฉัยแยกโรค, การแบ่งชั้นความเสี่ยงและปัญหาทางคลินิก Mediterr J Hematol โรคติดเชื้อ 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. ระบาดวิทยาของWaldenström Macroglobulinemia เซมินเฮมาทอล. มีนาคม 2566; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, อุบัติการณ์ของWaldenström Macroglobulinemia 50 ปีใน Olmsted County, Minnesota ตั้งแต่ปี 1961–2010: การศึกษาโดยอิงประชากรพร้อมการจับผู้ป่วยที่สมบูรณ์และการทบทวนทางโลหิตวิทยา มาโย คลินิก พรอค. 2561; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: อัปเดตปี 2023 เกี่ยวกับการวินิจฉัย การแบ่งชั้นความเสี่ยง และการจัดการ ฉันชื่อ เจ ฮีมาทอล 2023;98(1):348-358

ที่มา: Nurix Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-12-20 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม