Nurix Therapeutics nhận được chỉ định theo dõi nhanh của FDA Hoa Kỳ cho NX-5948 để điều trị bệnh Macroglobulinemia của Waldenstrom tái phát hoặc khó chữa

Theo dõi Drugslib trên
SAN FRANCISCO, ngày 19 tháng 12 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển các loại thuốc điều chế protein mục tiêu được thiết kế để điều trị cho bệnh nhân ung thư và bệnh viêm nhiễm, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Fast Track cho NX-5948, một chất phân hủy có tính chọn lọc cao của Bruton's tyrosine kinase (BTK), để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh macroglobulinemia (WM) tái phát hoặc khó chữa của Waldenstrom sau ít nhất hai dòng trị liệu, bao gồm cả thuốc ức chế BTK.

“Chỉ định Fast Track cho NX-5948 là một sự ghi nhận quan trọng về nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc bệnh macroglobulin máu của Waldenstrom, đặc biệt là ở số lượng ngày càng tăng các bệnh nhân bị ung thư tiến triển sau liệu pháp ức chế BTK,” Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., cho biết. chủ tịch và giám đốc điều hành của Nurix. “Việc chỉ định này tuân theo dữ liệu đáng khích lệ về tính an toàn và hiệu quả từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 đang diễn ra của chúng tôi, chứng tỏ sự hứa hẹn sớm về lợi ích lâm sàng với tiềm năng mang lại kết quả lâu dài. Chúng tôi tiếp tục ghi danh các bệnh nhân mắc bệnh macroglobulin máu của Waldenstrom vào đoàn hệ mở rộng Giai đoạn 1b đang diễn ra và dự kiến ​​sẽ chia sẻ thêm dữ liệu lâm sàng vào năm 2025.”

Ngoài chỉ định Fast Track được công bố hôm nay cho bệnh macroglobulin máu của Waldenstrom, NX-5948 trước đó đã nhận được chỉ định Fast Track vào tháng 1 năm 2024 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính tái phát hoặc khó chữa hoặc ung thư hạch lympho nhỏ (CLL/SLL) sau ít nhất hai dòng trị liệu, bao gồm thuốc ức chế BTK và thuốc ức chế u lympho tế bào B 2 (BCL2). Vào tháng 11 năm 2024, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp chỉ định NX-5948 PRIME để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc CLL/SLL tái phát hoặc khó chữa sau ít nhất một chất ức chế BTK và một chất ức chế BCL2.

Giới thiệu về bệnh Macroglobulin máu của Waldenstrom

WM là một loại ung thư hạch không Hodgkin hiếm gặp, phát triển chậm, được đặc trưng bởi sự thay thế các tế bào tủy xương bình thường bằng các tế bào lympho ác tính tạo ra IgM đơn dòng. Sự thay thế này dẫn đến thiếu máu, chảy máu và suy giảm chức năng miễn dịch, trong khi nồng độ IgM tăng cao có thể gây ra các triệu chứng thần kinh. Tỷ lệ mắc bệnh macroglobulinemia của Waldenstrom dao động từ 0,361,2 đến 0,573 trên 100.000 người ở Hoa Kỳ hoặc khoảng 1.200 đến 1.900 mỗi năm. Với thời gian mắc bệnh trung bình gần 10 năm,4 có khoảng 12.000 đến 19.000 bệnh nhân đang sống chung với bệnh macroglobulin máu Waldenstrom ở Hoa Kỳ. Các phương pháp điều trị đầu tay được khuyến nghị bao gồm liệu pháp hóa trị liệu và liệu pháp ức chế BTK. Không có liệu pháp nào được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân WM sau BTKi.

Giới thiệu về Chỉ định Fast Track

Việc chỉ định Fast Track của FDA nhằm tạo điều kiện thuận lợi và đẩy nhanh quá trình phát triển cũng như đánh giá các loại thuốc phù hợp để điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Để đủ điều kiện, dữ liệu lâm sàng và phi lâm sàng có sẵn cần phải chứng minh tiềm năng của ứng viên trị liệu trong việc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này. Ứng viên trị liệu nhận được chỉ định Fast Track có thể đủ điều kiện tương tác thường xuyên hơn với FDA để thảo luận về kế hoạch phát triển của ứng viên đó và nếu đáp ứng các tiêu chí liên quan, sẽ đủ điều kiện để được Phê duyệt nhanh và Đánh giá ưu tiên.

Giới thiệu về chỉ định PRIME

Sáng kiến ​​PRIME do EMA triển khai vào năm 2016, cung cấp sự hỗ trợ sớm, chủ động và nâng cao cho các nhà phát triển các loại thuốc hứa hẹn nhằm tối ưu hóa kế hoạch phát triển và đẩy nhanh quá trình đánh giá để những loại thuốc này có thể đến tay bệnh nhân nhanh hơn. Để đủ điều kiện tham gia PRIME, thuốc phải nhắm tới nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và cho thấy lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân dựa trên dữ liệu lâm sàng ban đầu.

Giới thiệu về NX-5948

NX-5948 là một chất nghiên cứu, có sẵn sinh học qua đường uống, có khả năng thẩm thấu vào não, phân hủy phân tử nhỏ BTK. NX-5948 hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 ở những bệnh nhân có khối u ác tính tế bào B tái phát hoặc khó chữa. Nurix trước đây đã báo cáo rằng NX-5948 có hiệu lực cao đối với nhiều dòng tế bào khối u có khả năng kháng lại các liệu pháp ức chế BTK hiện tại, một yếu tố quan trọng cần cân nhắc ở các quần thể bệnh nhân CLL/SLL được điều trị trước nhiều. Bạn có thể truy cập thêm thông tin về thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra tại trang web Clinictrials.gov (NCT05131022).

Giới thiệu về Nurix

Nurix Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp kháng thể và phân tử nhỏ cải tiến dựa trên việc điều chỉnh nồng độ protein trong tế bào như một phương pháp điều trị mới đối với bệnh ung thư, tình trạng viêm nhiễm và các bệnh khó chữa khác. Tận dụng chuyên môn sâu rộng về dây chằng E3 cùng với các thư viện được mã hóa DNA độc quyền, Nurix đã xây dựng DELigase, một nền tảng khám phá tích hợp, để xác định và cải tiến các loại thuốc mới nhắm vào dây chằng E3, một loại enzyme rộng rãi có thể điều chỉnh protein trong tế bào. Phương pháp khám phá thuốc của Nurix là khai thác hoặc ức chế chức năng tự nhiên của dây chằng E3 trong hệ thống ubiquitin-proteasome để giảm hoặc tăng có chọn lọc mức protein trong tế bào. Quy trình giai đoạn lâm sàng thuộc sở hữu hoàn toàn của Nurix bao gồm các chất phân giải protein mục tiêu của tyrosine kinase của Bruton, một protein truyền tín hiệu tế bào B và các chất ức chế proto-oncogene B dòng B của Casitas, một ligase E3 điều chỉnh sự kích hoạt của nhiều loại tế bào miễn dịch bao gồm cả tế bào T và tế bào NK. Nurix có trụ sở tại San Francisco, California. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập http://www.nurixtx.com.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố liên quan đến các sự kiện và kỳ vọng trong tương lai, đồng thời cấu thành các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Khi hoặc nếu được sử dụng trong thông cáo báo chí này, các từ “dự đoán, “tin tưởng”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự định”, “có thể”, “quan điểm”, “kế hoạch”, “dự đoán”, “nên”, “sẽ” và các cách diễn đạt tương tự và các cách diễn đạt tương tự và chúng các biến thể, vì chúng liên quan đến Nurix, có thể xác định những tuyên bố hướng tới tương lai. Tất cả các tuyên bố phản ánh những kỳ vọng, giả định hoặc dự đoán của Nurix về tương lai, ngoài những tuyên bố về thực tế lịch sử, đều là những tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố về kế hoạch và chiến lược của Nurix đối với NX-5948, những lợi ích tiềm năng và liệu pháp điều trị. lợi ích của NX-5948, bao gồm vai trò tiềm năng của nó trong điều trị các khối u ác tính của tế bào B, bao gồm bệnh macroglobulinemia của Waldenstrom, thời gian dự kiến ​​cung cấp thông tin cập nhật từ thử nghiệm lâm sàng NX-5948 và khả năng lợi ích của việc chỉ định Fast Track. Những tuyên bố hướng tới tương lai phản ánh niềm tin, kỳ vọng và giả định hiện tại của Nurix. Mặc dù Nurix tin rằng những kỳ vọng và giả định được phản ánh trong những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy là hợp lý nhưng Nurix không thể đảm bảo rằng chúng sẽ được chứng minh là đúng. Các tuyên bố hướng tới tương lai không phải là sự đảm bảo cho hiệu quả hoạt động trong tương lai và có thể gặp rủi ro, sự không chắc chắn cũng như những thay đổi trong các hoàn cảnh khó dự đoán, điều này có thể khiến các hoạt động và kết quả thực tế của Nurix khác biệt đáng kể so với những tuyên bố hướng tới tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn đó bao gồm nhưng không giới hạn ở: (i) những rủi ro vốn có trong quá trình phát triển thuốc, bao gồm sự xuất hiện bất ngờ của các tác dụng phụ hoặc tác dụng phụ không mong muốn khác trong quá trình phát triển lâm sàng; (ii) những điều không chắc chắn liên quan đến thời gian và kết quả của các thử nghiệm lâm sàng; (iii) liệu Nuix có thể tài trợ cho các hoạt động nghiên cứu và phát triển của mình cũng như đạt được các mục tiêu nghiên cứu và phát triển hay không; (iv) tác động của các điều kiện kinh tế và thị trường cũng như các sự kiện toàn cầu và khu vực đến hoạt động kinh doanh, thử nghiệm lâm sàng, điều kiện tài chính, tính thanh khoản và kết quả hoạt động của Nurix; (v) liệu Nurix có thể bảo vệ tài sản trí tuệ hay không và (vi) các rủi ro và sự không chắc chắn khác được mô tả trong tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo hàng quý của Nurix trên Mẫu 10-Q cho kỳ tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 8 năm 2024 và SEC khác hồ sơ. Theo đó, độc giả được cảnh báo không nên tin tưởng quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này chỉ nói đến ngày phát hành báo chí này, ngay cả khi sau đó được Nurix cung cấp trên trang web của mình hoặc bằng cách khác. Nurix từ chối bất kỳ ý định hoặc nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, dù là để đáp lại thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay cách khác, trừ khi luật hiện hành yêu cầu.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Waldenström Macroglobulinemia - Đánh giá hiện đại: Phần 1: Dịch tễ học, sinh bệnh học, đặc điểm bệnh lý lâm sàng, chẩn đoán phân biệt, phân tầng nguy cơ và các vấn đề lâm sàng. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Dịch tễ học của Waldenström Macroglobulinemia. Tinh chất Hematol. tháng 3 năm 2023; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, và cộng sự, Tỷ lệ mắc bệnh Macroglobulin máu Waldenström trong 50 năm ở Quận Olmsted, Minnesota Từ 1961–2010: Một nghiên cứu dựa trên dân số với việc thu thập ca bệnh hoàn chỉnh và đánh giá huyết học. Mayo Clinic Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: Cập nhật năm 2023 về chẩn đoán, phân tầng nguy cơ và quản lý. Am J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Nguồn: Nurix Therapeutics, Inc.

Đã đăng : 2024-12-20 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến