Az Ocugen bejelenti, hogy az OCU410ST - MÓDOSÍTÓ Génterápia a Stargardt -kór kezelésére szolgáló ritka gyermekbetegség -megnevezés

Malvern, Pa., 2025. május 27. (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen vagy The Company) (NASDAQ: OCGN), az úttörő biotechnológiai vezető a vakságterápiákban (RPDD) az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (az Egyesült Államok FDA -ja) a kezelésben részesítették (RPDD) az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (az Egyesült Államok FDA -ja). Az ABCA4-vel társított retinopathiák, beleértve a Stargardt-kórot, a Retinitis Pigmentosa 19-et és a kúp-rod dystrophy 3-at A Stargardt-betegek, akiknek nincs elérhető FDA által jóváhagyott kezelése ”-mondta Dr. Shankar Musunuri, az Ocugen elnöke, vezérigazgatója és társalapítója. „Ez az örökölt retina betegség leggyakrabban gyermekkorban jelentkezik - a Stargardt -kór olyan diagnózisát, amely nemcsak a beteget érinti, hanem az egész családot is érinti.”

Az FDA az RPDD-t olyan súlyos és életveszélyes betegségekre támogatja, amelyek elsősorban a 18 éves vagy annál fiatalabb és kevesebb mint 200 000 embert érintik az Egyesült Államokban. Az Egyesült Államokban és Európában kb. Kongresszus. A PRV programot úgy tervezték, hogy ösztönözze a gyógyszer fejlődését a súlyos ritka gyermekbetegségek számára. Ha odaítélik, akkor a PRV -t megválthatják, hogy prioritási felülvizsgálatot kapjanak egy másik termékre, vagy eladjanak egy másik szponzornak, és általában körülbelül 100 millió dollárért értékesítik.

A

Ocugen elkötelezett amellett, hogy klinikai fejlesztéssel továbbfejleszti az OCU410 programot, és a következő hetekben tervezi a 2/3 fázisú döntési megerősítő vizsgálat kezdeményezését egy célbiológiai licenc alkalmazás (BLA) benyújtásával. A) Gene. Ez az Ocugen módosító génterápiás megközelítését képviseli, amely a nukleáris hormonreceptor (NHR) RORA -n alapul, amely szabályozza a Stargardt -kórhoz kapcsolódó patofiziológiai útvonalakat, például lipofuscin -képződést, oxidatív stressz, komplementek képződését, gyulladásos és sejtes túlélési hálózatait.

a Stargardt -betegségről A Stargardt -betegség egy genetikai szembetegség, amely retina degenerációt és látásvesztést okoz. A Stargardt -betegség az örökölt makuladegeneráció leggyakoribb formája. A Stargardt -betegséggel kapcsolatos progresszív látásvesztést a fotoreceptorsejtek degenerációja okozza a retina középső részében, melynek nevezett macula. Néhány perifériás látás általában megmarad. A Stargardt -betegség általában gyermekkorban vagy serdülőkorban alakul ki, de a kezdet kora és a progresszió sebessége eltérő lehet. A retina pigment hám (RPE), a fotoreceptorokat támogató sejtréteg is, a Stargardt -kórban szenvedő emberekben is befolyásolják.

az Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. úttörő biotechnológiai vezetője a vakságbetegségek génterápiájának. A áttörő módosító génterápiás platformunk gén-agnosztikai megközelítésünk révén kielégítheti a nagy betegpopulációk jelentős kielégítetlen orvosi igényeit. A hagyományos génterápiákkal és a gént szerkesztéssel ellentétben az Ocugen módosító génterápiái a teljes betegséggel foglalkoznak - olyan komplex betegségeket, amelyeket potenciálisan több génhálózat egyensúlyhiány okoz. Jelenleg az öröklött retina betegségek és vakságbetegségek fejlesztési programjaink vannak, amelyek a világ minden tájáról milliókat érintnek, ideértve a retinitis pigmentosa-t, a Stargardt-betegséget és a földrajzi atrófiát-a száraz stádiumú száraz életkorral összefüggő makuladegenerációt. Fedezze fel többet a www.ocugen.com oldalon, és kövesse minket X-et és a LinkedIn-t.

Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1995. évi magántulajdonban lévő peres peres reformról szóló törvény értelmében, ideértve, de nem kizárólag, a rendelkezésre álló adatok kvalitatív értékelésével kapcsolatos nyilatkozatokat, a potenciális előnyöket, a folyamatban lévő klinikai vizsgálatokra vonatkozó elvárásokat, a várható szabályozási beadványokat és a várható fejlesztési ütemterveket, amelyek kockázatok és bizonytalanságok vonatkoznak. Bizonyos esetekben olyan kifejezéseket használhatunk, mint például a „jósol”, „hisz”, „potenciál”, „javasolt”, „folytatja”, „becslések”, „előrejelzés”, „elvárások”, „tervek”, „szándéka”, „lehet”, „lehet”, „erről”, „kell”, „kell” vagy más szavakat, amelyek a jövőbeli események vagy a kimenetek bizonytalanságát közvetítik, hogy azonosítsák ezeket az előremenő látványosságokat. Az ilyen állítások számos fontos tényezőnek, kockázattal és bizonytalanságra vonatkoznak, amelyek a tényleges események vagy eredmények lényegében különböznek a jelenlegi elvárásainktól, ideértve, de nem korlátozódnak azokra a kockázatokra, amelyek előzetes, ideiglenes és legmagasabb szintű klinikai vizsgálat eredményei nem jelezhetik, és eltérhetnek a végleges klinikai adatoktól; Az OCU410S képessége, hogy emberekben teljesítsen, a nem klinikai, preklinikai vagy korábbi klinikai vizsgálati adatokkal összhangban; Ez a kedvezőtlen új klinikai vizsgálati adatok a folyamatban lévő klinikai vizsgálatokban vagy a meglévő klinikai vizsgálatok további elemzésein keresztül jelentkezhetnek; hogy a korábbi nem-klinikai és klinikai adatok, valamint a későbbi klinikai vizsgálatok eredményei vagy sikere nem jósolhatják meg; és hogy a klinikai vizsgálati adatok eltérő értelmezések és értékelések vonatkoznak, ideértve a szabályozó hatóságokat is. Ezeket és egyéb kockázatokat és bizonytalanságokat teljesebben leírjuk az Értékpapír- és Tőzsdebizottság (SEC) periódusos bejelentéseiben, ideértve a negyedéves és éves jelentések „Kockázati tényezők” című szakaszban leírt kockázati tényezőket is, amelyeket a SEC -hez nyújtunk be. Bármely előretekintő nyilatkozat, amelyet ebben a sajtóközleményben teszünk, csak a sajtóközlemény napjától szól. A törvény előírásainak kivételével nem vállalunk kötelezettséget az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő nyilatkozatok frissítésére, akár új információk, jövőbeli események eredményeként, akár a sajtóközlemény dátuma után.

Forrás: Ocugen, Inc.

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak