OCUGEN anuncia a designação rara de doenças pediátricas concedidas para o OCU410ST - terapia genética modificadora para o tratamento da doença de Stargardt

Malvern, Pa., 27 de maio de 2025 (Globe Newswire) - OcuGen, Inc. (OcuGen ou a Companhia) (NASDAQ: OCGN), um líder pioneiro de biotecnologia em terapias genes para doenças de cegueira, anunciou hoje que a administração de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos (U.S. FDA) concorda raros Retinopatias associadas à ABCA4, incluindo doença de Stargardt, retinite pigmentosa 19 e distrofia de cone de cone 3. Anteriormente, o OCU410ST recebeu designações de medicamentos órfãos para o tratamento de retinopatias associadas à ABCA para o mais recente da OCUM: a agência de medicamentos da FDA e da Repurência da ABCA. Para pacientes com Stargardt que não têm tratamento aprovado pela FDA disponível ”, disse o Dr. Shankar Musunuri, presidente, CEO e co-fundador da OcuGen. “Esta doença herdada da retina se apresenta com mais frequência na infância - tornando a doença de Stargardt um diagnóstico que não apenas afeta o paciente, mas afeta toda a família.”

O FDA concede rpdd por doenças graves e com risco de vida que afetam principalmente crianças de 18 anos ou menos e menos de 200.000 pessoas nos EUA. Existem aproximadamente 100.000 pessoas nos EUA e na Europa combinados com a vida StarGardt. Congresso. O programa PRV foi projetado para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças pediátricas raras graves. Se concedido, um PRV pode ser resgatado para receber uma revisão prioritária de um produto diferente ou vendida a outro patrocinador e normalmente vende por cerca de US $ 100 milhões.

OcuGen está comprometido em avançar no programa OCU410ST através do desenvolvimento clínico e planeja iniciar o ensaio confirmatório fundamental da Fase 2/3 nas próximas semanas com um pedido de licença de biologia-alvo (BLA) em 2027. A) Gene. Representa a abordagem de terapia genética modificadora do Ocugen, que é baseada no RORA do receptor de hormônio nuclear (NHR) que regula as vias fisiopatológicas ligadas à doença de Stargardt, como formação de lipofuscina, estresse oxidativo, formação de complementos, inflamação e redes de sobrevivência celular.

sobre a doença de Stargardt A doença de Stargardt é um distúrbio ocular genético que causa degeneração da retina e perda de visão. A doença de Stargardt é a forma mais comum de degeneração macular herdada. A perda de visão progressiva associada à doença de Stargardt é causada pela degeneração de células fotorreceptoras na porção central da retina chamada mácula. Alguma visão periférica é geralmente preservada. A doença de Stargardt normalmente se desenvolve durante a infância ou adolescência, mas a idade de início e a taxa de progressão podem variar. O epitélio do pigmento da retina (EPR), uma camada de células que suporta fotorreceptores, também é afetado em pessoas com doença de Stargardt.

sobre OcuGen, Inc. OcuGen, Inc. é um líder pioneiro de biotecnologia em terapias genéticas para doenças de cegueira. Nossa plataforma de terapia genética modificadora inovadora tem o potencial de atender à necessidade médica não atendida significativa de grandes populações de pacientes por meio de nossa abordagem agnóstica de genes. Diferentemente das terapias genéticas tradicionais e da edição de genes, as terapias genéticas de modificador de Ocugen abordam toda a doença - doenças complexas que são potencialmente causadas por desequilíbrios em múltiplas redes de genes. Atualmente, temos programas em desenvolvimento para doenças herdadas da retina e cegueira que afetam milhões em todo o mundo, incluindo retinite pigmentosa, doença de Stargardt e atrofia geográfica-degeneração macular relacionada à idade seca. Descubra mais em www.ocugen.com e siga-nos x e LinkedIn.

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995, incluindo, entre outros, declarações sobre avaliações qualitativas de dados disponíveis, benefícios potenciais, expectativas para ensaios clínicos em andamento, registros regulatórios previstos e prazos de desenvolvimento antecipados, que estão sujeitos a riscos e desivretos. Podemos, em alguns casos, usar termos como "prevê", "acredita", "potencial", "proposto", "continuar", "estimativas", "antecipar", "esperar", "planos", "pretender", "que a inceriva", "poderiam", "poderiam" ou outras palavras que podem ser seguintes. Tais declarações estão sujeitas a inúmeros fatores, riscos e incertezas importantes que podem causar eventos ou resultados reais diferem materialmente de nossas expectativas atuais, incluindo, entre outros, os riscos de que os resultados preliminares, interinos e de ensaios clínicos de primeira linha podem não ser indicativos e podem diferir dos dados clínicos finais; a capacidade do OCU410ST de executar em humanos de maneira consistente com dados de estudo clínico não clínico, pré -clínico ou anterior; que novos dados desfavoráveis ​​de ensaios clínicos podem surgir nos ensaios clínicos em andamento ou por meio de análises posteriores dos dados de ensaios clínicos existentes; que dados não clínicos e clínicos e testes anteriores podem não ser preditivos dos resultados ou sucesso de ensaios clínicos posteriores; e que os dados de ensaios clínicos estão sujeitos a diferentes interpretações e avaliações, inclusive pelas autoridades regulatórias. Esses e outros riscos e incertezas são descritos mais detalhadamente em nossos registros periódicos com a Comissão de Valores Mobiliários (SEC), incluindo os fatores de risco descritos na seção intitulada "Fatores de Risco" nos relatórios trimestrais e anuais que arquivamos na SEC. Quaisquer declarações prospectivas que fizemos neste comunicado à imprensa falam apenas a partir da data deste comunicado de imprensa. Exceto conforme exigido por lei, não assumimos nenhuma obrigação de atualizar as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, após a data deste comunicado à imprensa.

Fonte: Ocugen, Inc.

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