Ocugen ประกาศการกำหนดโรคสำหรับเด็กที่หายากสำหรับ OCU410ST - การบำบัดด้วยยีน modifier สำหรับการรักษาโรค stargardt
Malvern, Pa., 27 พฤษภาคม, 2025 (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen หรือ บริษัท ) (NASDAQ: OCGN), ผู้นำเทคโนโลยีชีวภาพผู้บุกเบิกการบำบัดโรคตาบอด retinopathies ที่เกี่ยวข้องกับ ABCA4 รวมถึงโรค stargardt, retinitis pigmentosa 19 และ dystrophy กรวย rod 3 ก่อนหน้านี้, ocu410st ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าสำหรับการรักษา abca4-reace reace reace ผู้ป่วย Stargardt ที่ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA” ดร. Shankar Musunuri ประธานซีอีโอและผู้ร่วมก่อตั้ง Ocugen กล่าว “ โรคจอประสาทตาที่สืบทอดมานี้นำเสนอตัวเองบ่อยที่สุดในวัยเด็ก - ทำให้โรค Stargardt เป็นโรคการวินิจฉัยที่ไม่เพียง แต่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยเท่านั้น แต่ยังส่งผลกระทบต่อทั้งครอบครัว”
องค์การอาหารและยามอบ RPDD สำหรับโรคที่ร้ายแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อเด็กอายุ 18 ปีหรือน้อยกว่าและน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกามีผู้คนประมาณ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกาและยุโรปรวมกับโรค Stargardt สภาคองเกรส โปรแกรม PRV ได้รับการออกแบบมาเพื่อกระตุ้นการพัฒนายาสำหรับโรคเด็กที่หายากอย่างรุนแรง หากได้รับรางวัล PRV สามารถไถ่ถอนได้เพื่อรับการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับผลิตภัณฑ์อื่นหรือขายให้กับสปอนเซอร์รายอื่นและโดยทั่วไปจะขายประมาณ $ 100 ล้าน
Ocugen มุ่งมั่นที่จะพัฒนาโปรแกรม OCU410ST ผ่านการพัฒนาทางคลินิกและวางแผนที่จะเริ่มต้นการทดลองเชิงยืนยันระยะที่ 2/3 ในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้าด้วยการยื่นใบอนุญาตทางชีววิทยาเป้าหมาย (BLA) ในปี 2027
ตัวรับ A) ยีน มันแสดงถึงวิธีการบำบัดยีน modifier ของ Ocugen ซึ่งขึ้นอยู่กับตัวรับฮอร์โมนนิวเคลียร์ (NHR) RORA ที่ควบคุมเส้นทางพยาธิสรีรวิทยาที่เชื่อมโยงกับโรค stargardt เช่นการสร้าง lipofuscin ความเครียดออกซิเดชัน เกี่ยวกับโรค Stargardt โรค Stargardt เป็นโรคตาทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดการเสื่อมสภาพของจอประสาทตาและการสูญเสียการมองเห็น โรค Stargardt เป็นรูปแบบที่พบบ่อยที่สุดของการเสื่อมสภาพของจอประสาทตาที่สืบทอดมา การสูญเสียการมองเห็นแบบก้าวหน้าที่เกี่ยวข้องกับโรค stargardt เกิดจากการเสื่อมสภาพของเซลล์รับแสงในส่วนกลางของเรตินาที่เรียกว่า macula ลดการมองเห็นส่วนกลางเนื่องจากการสูญเสียของเซลล์รับแสงใน macula เป็นจุดเด่นของโรค Stargardt การมองเห็นรอบข้างมักจะถูกเก็บรักษาไว้ โรค Stargardt มักจะพัฒนาในช่วงวัยเด็กหรือวัยรุ่น แต่อายุของการโจมตีและอัตราการลุกลามอาจแตกต่างกันไป เยื่อบุผิวเม็ดสีเรติน เกี่ยวกับ Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. เป็นผู้นำเทคโนโลยีชีวภาพที่บุกเบิกในการรักษาด้วยยีนสำหรับโรคตาบอด แพลตฟอร์มการรักษาด้วยยีนที่มีการปรับเปลี่ยนการพัฒนาของเรามีศักยภาพที่จะตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่คาดคิดสำหรับประชากรผู้ป่วยจำนวนมากผ่านวิธีการที่ไม่เชื่อเรื่องยีนของเรา ซึ่งแตกต่างจากการรักษาด้วยยีนแบบดั้งเดิมและการแก้ไขยีนการรักษาด้วยยีน modifier ของ Ocugen กล่าวถึงโรคทั้งหมดซึ่งเป็นโรคที่เกิดจากความไม่สมดุลซึ่งอาจเกิดจากความไม่สมดุลในเครือข่ายยีนหลายแห่ง ขณะนี้เรามีโปรแกรมในการพัฒนาโรคจอประสาทตาที่สืบทอดมาและโรคตาบอดที่มีผลกระทบต่อคนนับล้านทั่วโลกรวมถึง retinitis pigmentosa, โรค stargardt และการฝ่อทางภูมิศาสตร์-การเสื่อมสภาพที่เกี่ยวข้องกับอายุ ค้นพบเพิ่มเติมได้ที่ www.ocugen.com และติดตาม US X และ LinkedIn. หมายเหตุเตือนเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538 รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะงบเกี่ยวกับการประเมินเชิงคุณภาพของข้อมูลที่มีอยู่ประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นความคาดหวังสำหรับการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่อง ในบางกรณีเราอาจใช้คำศัพท์เช่น "ทำนาย" "เชื่อ" "ศักยภาพ" "เสนอ" "ดำเนินการต่อ" "ประมาณการ" "คาดการณ์" "คาดหวัง" "แผน" "ตั้งใจ" "อาจ" "อาจ" ข้อความดังกล่าวอยู่ภายใต้ปัจจัยสำคัญความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้เกิดเหตุการณ์จริงหรือผลลัพธ์ที่แตกต่างจากความคาดหวังในปัจจุบันของเรารวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความเสี่ยงที่ผลการทดลองทางคลินิกเบื้องต้นระหว่างประเทศ ความสามารถของ OCU410ST ในการดำเนินการในมนุษย์ในลักษณะที่สอดคล้องกับข้อมูลการศึกษาทางคลินิกที่ไม่เกี่ยวกับคลินิกพรีคลินิกหรือก่อนหน้านี้ ข้อมูลการทดลองทางคลินิกใหม่ที่ไม่เอื้ออำนวยอาจเกิดขึ้นในการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่องหรือผ่านการวิเคราะห์เพิ่มเติมของข้อมูลการทดลองทางคลินิกที่มีอยู่ ก่อนหน้านี้ข้อมูลที่ไม่ใช่คลินิกและคลินิกและการทดสอบอาจไม่สามารถทำนายผลลัพธ์หรือความสำเร็จของการทดลองทางคลินิกในภายหลัง และข้อมูลการทดลองทางคลินิกนั้นขึ้นอยู่กับการตีความและการประเมินที่แตกต่างกันรวมถึงหน่วยงานกำกับดูแล ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ เหล่านี้ได้รับการอธิบายอย่างเต็มที่ในการยื่นเอกสารเป็นระยะของเรากับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) รวมถึงปัจจัยเสี่ยงที่อธิบายไว้ในหัวข้อ“ ปัจจัยเสี่ยง” ในรายงานรายไตรมาสและประจำปีที่เรายื่นต่อ SEC ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่เราทำในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะพูดเฉพาะ ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนดเราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่เหตุการณ์ในอนาคตหรืออื่น ๆ
โพสต์แล้ว : 2025-05-30 12:00 มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณอ่านเพิ่มเติม
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
คำหลักยอดนิยม