Ocugen công bố chỉ định bệnh nhi hiếm gặp được cấp cho OCU410ST - Liệu pháp gen sửa đổi để điều trị bệnh Stargardt

Theo dõi Drugslib trên

Malvern, Pa., Ngày 27 tháng 5 năm 2025 (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen hoặc Công ty) (NASDAQ: OCGN), một nhà lãnh đạo công nghệ sinh học tiên phong trong điều trị bệnh về bệnh Các bệnh võng mạc liên quan đến ABCA4 bao gồm bệnh Stargardt, viêm võng mạc sắc tố 19 và loạn dưỡng hình nón 3. Trước đây, OCU410ST đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi để điều trị cho các thiết kế mới của ABCA4. Các bệnh nhân Stargardt không có điều trị được FDA phê chuẩn, bác sĩ Shankar Musunuri, Chủ tịch, Giám đốc điều hành, và đồng sáng lập của Ocugen cho biết. Bệnh võng mạc di truyền này thường xuất hiện thường xuyên nhất ở thời thơ ấu. Làm cho bệnh Stargardt là một chẩn đoán không chỉ ảnh hưởng đến bệnh nhân mà còn ảnh hưởng đến cả gia đình.

FDA cấp RPDD cho các bệnh nghiêm trọng và đe dọa đến tính mạng, chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em từ 18 tuổi trở xuống và ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Quốc hội. Chương trình PRV được thiết kế để khuyến khích phát triển thuốc cho các bệnh nhi hiếm nghiêm trọng. Nếu được trao, một PRV có thể được đổi để nhận đánh giá ưu tiên cho một sản phẩm khác hoặc được bán cho một nhà tài trợ khác và thường được bán với giá khoảng 100 triệu đô la.

Ocugen cam kết thúc đẩy chương trình OCU410ST thông qua phát triển lâm sàng và có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm xác nhận then chốt giai đoạn 2/3 trong vài tuần tới với đơn xin cấp phép sinh học mục tiêu (BLA) vào năm 2027. Thụ thể a) gen. Nó đại diện cho phương pháp điều trị gen điều chỉnh OCUGEN, dựa trên RORA thụ thể hormone hạt nhân (NHR) điều chỉnh các con đường sinh lý bệnh liên quan đến bệnh Stargardt, như hình thành lipofuscin, căng thẳng oxy hóa, hình thành bổ sung, viêm và mạng sống tế bào.

về bệnh Stargardt Stargardt là một rối loạn mắt di truyền gây ra thoái hóa võng mạc và mất thị lực. Bệnh Stargardt là hình thức thoái hóa điểm vàng phổ biến nhất. Sự mất thị lực tiến triển liên quan đến bệnh Stargardt là do sự thoái hóa của các tế bào tế bào cảm quang ở phần trung tâm của võng mạc được gọi là macula. Một số tầm nhìn ngoại vi thường được bảo tồn. Bệnh Stargardt thường phát triển trong thời thơ ấu hoặc tuổi thiếu niên, nhưng tuổi khởi phát và tốc độ tiến triển có thể khác nhau. Biểu mô sắc tố võng mạc (RPE), một lớp tế bào hỗ trợ các tế bào cảm quang, cũng bị ảnh hưởng ở những người mắc bệnh Stargardt.

Giới thiệu về Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. là một nhà lãnh đạo công nghệ sinh học tiên phong trong các liệu pháp gen cho các bệnh mù. Nền tảng liệu pháp gen sửa đổi đột phá của chúng tôi có khả năng giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể cho các quần thể bệnh nhân lớn thông qua phương pháp tiếp cận gen của chúng tôi. Không giống như các liệu pháp gen truyền thống và chỉnh sửa gen, các liệu pháp gen sửa đổi OCUGEN, giải quyết toàn bộ bệnh về các bệnh chống lại có khả năng gây ra sự mất cân bằng trong nhiều mạng gen. Hiện tại chúng tôi có các chương trình phát triển cho các bệnh võng mạc di truyền và các bệnh mù ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn cầu, bao gồm viêm võng mạc, bệnh Stargardt và teo địa lý. Khám phá thêm tại www.ocugen.com và theo dõi chúng tôi X và LinkedIn.

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố về đánh giá định tính về dữ liệu có sẵn, lợi ích tiềm năng, kỳ vọng cho các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra, dự đoán hồ sơ theo quy định và dự đoán các thời gian phát triển, phải chịu rủi ro và không rõ ràng. Trong một số trường hợp, chúng tôi có thể sử dụng các thuật ngữ như dự đoán của người Hồi giáo, người Hồi giáo tin tưởng, tiềm năng của người Hồi giáo, đề xuất, đề xuất, tiếp tục Những tuyên bố như vậy phải tuân theo nhiều yếu tố quan trọng, rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với mong đợi hiện tại của chúng tôi, bao gồm, nhưng không giới hạn ở những rủi ro mà kết quả thử nghiệm lâm sàng sơ bộ, tạm thời và hàng đầu có thể không khác nhau và có thể khác với dữ liệu lâm sàng cuối cùng; Khả năng của OCU410ST để thực hiện ở người theo cách phù hợp với dữ liệu nghiên cứu lâm sàng không lâm sàng, tiền lâm sàng hoặc trước đây; rằng dữ liệu thử nghiệm lâm sàng mới không thuận lợi có thể xuất hiện trong các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra hoặc thông qua các phân tích sâu hơn về dữ liệu thử nghiệm lâm sàng hiện có; rằng dữ liệu phi lâm sàng và lâm sàng sớm hơn và thử nghiệm có thể không được dự đoán về kết quả hoặc thành công của các thử nghiệm lâm sàng sau này; và rằng dữ liệu thử nghiệm lâm sàng phải tuân theo các cách giải thích và đánh giá khác nhau, bao gồm cả các cơ quan quản lý. Những và các rủi ro và sự không chắc chắn khác được mô tả đầy đủ hơn trong các hồ sơ định kỳ của chúng tôi với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC), bao gồm các yếu tố rủi ro được mô tả trong phần có tên các yếu tố rủi ro của Hồi giáo trong các báo cáo hàng quý và hàng năm mà chúng tôi nộp với SEC. Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào mà chúng tôi đưa ra trong thông cáo báo chí này chỉ nói về ngày của thông cáo báo chí này. Trừ khi theo yêu cầu của pháp luật, chúng tôi giả sử không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố hướng tới có trong thông cáo báo chí này cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai, hay nói cách khác, sau ngày thông cáo báo chí này.

Đã đăng : 2025-05-30 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến