A nyílt címkés kiterjesztési adatok megerősítik az Acoramidis tartós előnyeit a szív- és érrendszeri eredményekben, beleértve az ACM statisztikailag szignifikáns csökkenését 36 hónapon belül

Kövesse a Drugslib-et

PALO ALTO, Kalifornia, 2024. november 18. (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) („BridgeBio” vagy „Company”), egy új típusú biogyógyszeripari vállalat, amely genetikai betegségekre összpontosít , pozitív kezdeti eredményeket mutatott be az ATTRibute-CM nyílt elrendezésű kiterjesztéssel (OLE) végzett acoramidis vizsgálatából ATTR-CM-ben az American Heart Association (AHA) tudományos ülésein. Az ATTRIbute-CM-et arra tervezték, hogy értékelje az acoramidis hatásosságát és biztonságosságát, amely a TTR vizsgálati, csaknem teljes, orálisan adagolható kis molekulájú stabilizátora. Ennek a folyamatban lévő OLE-tanulmánynak az előzetes eredményeit egyidejűleg a Circulation is publikálta. Az OLE-vizsgálatban 389 résztvevő vett részt, akik befejezték a 30 hónapos ATTRIbute-CM 3. fázisú vizsgálatot.

„Az ATTRIbute-CM OLE eredményei továbbra is bemutatják az acoramidisben rejlő lehetőségeket, és a vizsgálat során folyamatosan rendelkezésre álló adatok arra utalnak, hogy a korai beavatkozás ezzel a stabilizátorral a placebótól való korai elválasztáshoz vezet, ami tartós előnyökkel jár az ATTR-CM-ben szenvedő betegek számára” – mondta Daniel Judge, M.D., a Dél-Karolinai Orvostudományi Egyetem orvostudományi és kardiológiai professzora. „A gyógyszert felíró közösség lelkesen várja egy másik fontos kezelési lehetőséget, tekintettel az ATTR-CM-betegek továbbra is nagy kielégítetlenségére.”

Az OLE vizsgálat legfontosabb kezdeti eredményei, amelyeket Dr. Judge az AHA-nál mutatott be, azt mutatják, hogy a folyamatos acoramidis kezelés a következőkhöz vezetett:

  • A placebóhoz képest megerősített tartós javulás időben az első eseményig (CVH vagy ACM) a 3. hónaptól kezdődően az ATTRIbute-CM-ben
  • Csak az ACM statisztikailag szignifikáns, 36%-os csökkenése a 36. hónapra (p=0,009) és 34% a 42. hónapra (p=0,006), a Stratified Cox arányos veszélyek modellje alapján
  • Az összetett ACM és CVH jelentős, 46%-os csökkenése a 36. hónapban (p< 0,0001) és 48% a 42. hónapban (p<0,0001), negatív binomiális regresszióval értékelve, az ATTRIbute-CM 30. hónapjában korábban bemutatott 42%-os csökkentésére építve
  • Az extrapolált placebo görbéhez képest a korai haszon bizonyítéka azoknál a betegeknél, akik placebóról acoramidisre tértek át a 30. hónap után, megerősíti a korábban tapasztalt korai elválasztást az ATTRIbute-CM-ben
  • Az Acoramidis továbbra is jól tolerálható, és ebben a hosszú távon nem azonosítottak új klinikailag jelentős biztonsági jeleket értékelés

    • Az OLE adatok az ATTRibute-CM korábban jelentett eredményeire épülnek, amelyekben az acoramidis klinikailag jelentős kezelési hatást mutatott a mortalitásra, a CVH-ra és az életminőségre, tovább támasztva a transzthyretin (TTR) növekedését. a stabilizálás javíthatja a betegek klinikai eredményeit. Ez magában foglalta a CVH kumulatív gyakoriságának 50%-os csökkenését a placebóhoz képest a 30. hónapban.

    "Örömmel osztjuk meg az ATTRibute-CM folyamatban lévő, nyílt kiterjesztésű vizsgálatának kezdeti eredményeit, amelyek bemutatják az acoramidis kezelés tartós előnyeit ATTR-CM-ben szenvedő betegek számára" - mondta Jonathan Fox, M.D., Ph.D. ., a BridgeBio Cardiorenal tiszti főorvosa. „A klinikai eredmények alapján az acoramidis legkorábbi időpontjával, amikor az ismert ATTR-CM kezelést el kellett választani, ezek az elemzések továbbra is támogatják az acoramidist, mint egy jelentős első vonalbeli lehetőséget.”

    A kiemelt tudományon kívül szóbeli előadás az AHA-n, a BridgeBio három moderált posztert is megosztott:

  • A Transthyretin Amyloid Cardiomyopathia költségei és az egészségügyi erőforrások felhasználása meghaladja a generalizált szívelégtelenségét
  • Evolúció A Transthyretin Amyloid Cardiomyopathiában szenvedő betegek kiindulási kockázata: A klinikai vizsgálatok szisztematikus szakirodalmi áttekintése
  • Az Acoramidis javította a túlélést Transthyretin Cardiac Amyloidosisban szenvedő betegeknél, függetlenül a korábbi kardiovaszkuláris kórházi kezeléstől

    • Ezek az eredmények megerősítik egy olyan hatékony terápia fontosságát, amely csökkenti a CVH-t és javítja az ATTR-CM-ben szenvedő betegek túlélését.

    Az ATTRibute-CM pozitív eredményei alapján a BridgeBio új gyógyszer iránti kérelmet nyújtott be a Az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága, amelyet a PDUFA 2024. november 29-i intézkedési dátumával és az Európai Gyógyszerügynökséghez benyújtott forgalomba hozatali engedély iránti kérelemmel fogadtak el, és a döntés 2025-ben várható. A BridgeBio kizárólagos jogokat biztosított a Bayer számára az acoramidis kereskedelmi forgalomba hozatalára ATTR-CM Európában.

    A BridgeBio Pharma, Inc.-rőlA BridgeBio Pharma (BridgeBio) egy új típusú biogyógyszeripari vállalat, amelyet genetikai betegségekben szenvedő betegek kezelésére szolgáló transzformatív gyógyszerek felfedezésére, létrehozására, tesztelésére és szállítására alapítottak. A BridgeBio fejlesztési programjai a korai tudománytól a fejlett klinikai vizsgálatokig terjednek. A BridgeBio-t 2015-ben alapították, és tapasztalt gyógyszerfelfedezőkből, fejlesztőkből és innovátorokból álló csapata elkötelezett a genetikai orvoslás vívmányainak alkalmazása mellett, hogy a lehető leggyorsabban segítse a betegeket. További információért látogasson el a bridgebio.com oldalra, és kövessen minket a LinkedIn, a Twitter és a Facebook oldalain.

    BridgeBio előretekintő nyilatkozataiEz a sajtóközlemény előremutató kijelentéseket tartalmaz. A sajtóközleményben szereplő nyilatkozatok tartalmazhatnak olyan kijelentéseket, amelyek nem történelmi tények, és az 1933. évi értékpapírtörvény 27A. szakasza (a módosított értékpapírtörvény) és az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. szakasza értelmében előretekintőnek minősülnek. , a módosításokkal (a cseretörvény), amelyeket általában olyan szavak használatával azonosítanak, mint „előrelát”, „hisz”, „folytatja”, „becsüli”, „elvárja”, „remélik”, „szándékozza”, „lehet ”, „tervek”, „projektek”, „marad”, „keres”, „kell”, „akarat” és az ilyen szavak vagy hasonló kifejezések változatai. Célunk, hogy ezekre az előretekintő kijelentésekre az Értékpapírtörvény 27A. szakaszában és a Tőzsdetörvény 21E. szakaszában foglalt, előretekintő kijelentésekre vonatkozó "biztonságos kikötő" rendelkezések vonatkozzanak. Ezek az előretekintő kijelentések, beleértve az acoramidis klinikai kimenetelre gyakorolt ​​hatásával kapcsolatos kijelentéseket, beleértve az ACM és a CVH csökkentését, a TTR stabilizálását és a korai beavatkozás előnyeit; az acoramidis lehetséges előnyei; az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság és az Európai Gyógyszerügynökség tervezett intézkedéseivel és határozataival kapcsolatos nyilatkozatok az acoramidis ATTR-CM kezelésére benyújtott új gyógyszer- és forgalomba hozatali engedély iránti kérelmünkre vonatkozóan; valamint az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága és az Európai Gyógyszerügynökség által végzett szabályozási felülvizsgálatok lehetséges eredményei és várható időzítése, valamint a megfelelő statisztikailag szignifikáns előnyök a klinikai események kimenetelével kapcsolatban; valamint az acoramidis klinikai fejlesztési programjában és ütemtervében rejlő klinikai, terápiás és piaci potenciál tükrözi jelenlegi nézeteinket terveinkről, szándékainkról, elvárásainkról és stratégiáinkról, amelyek a jelenleg rendelkezésünkre álló információkon és az általunk megfogalmazott feltételezéseken alapulnak. Bár úgy gondoljuk, hogy terveink, szándékaink, elvárásaink és stratégiáink, ahogyan ezek az előretekintő kijelentések tükröződnek vagy sugallják, ésszerűek, nem tudunk garanciát adni arra, hogy terveink, szándékaink, elvárásaink vagy stratégiáink megvalósulnak vagy megvalósulnak. Ezenkívül a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban leírtaktól, és számos kockázat, bizonytalanság és feltételezés befolyásolja őket, beleértve, de nem kizárólagosan, a preklinikai tanulmányainkból és klinikai vizsgálatainkból származó kezdeti és folyamatban lévő adatokat. a végleges adatokra, a folyamatban lévő és tervezett klinikai vizsgálatok tervezésére és sikerére, a jövőbeli hatósági bejelentésekre, jóváhagyásokra és/vagy értékesítésekre, az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságára vagy más olyan szabályozó ügynökségekre, amelyek nem értenek egyet a hatósági jóváhagyási stratégiánkkal, bejelentéseink összetevőivel, mint például a klinikai vizsgálatok tervei, lebonyolítása és módszertana, vagy a benyújtott adatok elegendősége, együttműködéseink folyamatos sikere, részvényárfolyamunk esetleges ingadozása, a globális egészségügyi vészhelyzetek által okozott hatások bizonytalansága, beleértve a szabályozási felülvizsgálat, a gyártás és a szállítás késedelmeit. a lánc megszakításai, az egészségügyi rendszerekre gyakorolt ​​káros hatások és a globális gazdaság zavarai, a jelenlegi makrogazdasági és geopolitikai események hatásai, beleértve az ukrajnai, izraeli és a gázai övezet ellenségeskedéseiből adódó változó körülményeket, az infláció növekedését és a kamatok növekedését üzleti műveletek és elvárások, valamint azok a kockázatok, amelyeket a 10-K formanyomtatványról szóló legfrissebb éves jelentésünk Kockázati tényezők című részében és az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez benyújtott egyéb bejelentéseinkben ismertetünk. Emellett rendkívül versenyképes és gyorsan változó környezetben tevékenykedünk, amelyben időről időre új kockázatok jelennek meg. Ezek az előretekintő kijelentések vezetőségünk jelenlegi elvárásain és meggyőződésein alapulnak a sajtóközlemény kiadásának időpontjában, és bizonyos kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban leírtaktól. . A vonatkozó törvények által megkövetelt esetek kivételével nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítsünk jövőre vonatkozó kijelentéseket, akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként vagy egyéb módon.

    Forrás: BridgeBio Pharma, Inc.

    Elküldve : 2024-11-19 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak