ข้อมูลส่วนขยายแบบ Open-Label ยืนยันถึงประโยชน์ที่ยั่งยืนของ Acoramidis ต่อผลลัพธ์ของระบบหัวใจและหลอดเลือด รวมถึงการลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติใน ACM ภายใน 36 เดือน

ติดตาม Drugslib ได้ที่

PALO ALTO, Calif., Nov. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” หรือ “บริษัท”) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์รูปแบบใหม่มุ่งเน้นไปที่โรคทางพันธุกรรม นำเสนอผลลัพธ์เบื้องต้นเชิงบวกจากการศึกษา ATTRibute-CM open-label extension (OLE) ของ acoramidis ใน ATTR-CM ที่การประชุมทางวิทยาศาสตร์ของ American Heart Association (AHA) ATTRbute-CM ได้รับการออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ acoramidis ซึ่งเป็นสารทำให้คงตัวโมเลกุลขนาดเล็กของ TTR ที่อยู่ในขั้นทดลอง เกือบจะสมบูรณ์ ให้รับประทานทางปาก ผลลัพธ์เบื้องต้นจากการศึกษา OLE ที่กำลังดำเนินอยู่นี้ได้รับการตีพิมพ์ใน Circulation พร้อมกันด้วย การศึกษา OLE เกี่ยวข้องกับผู้เข้าร่วม 389 คนที่สำเร็จการศึกษา ATTRibute-CM ระยะที่ 3 ระยะเวลา 30 เดือน

"ผลลัพธ์จาก ATTRibute-CM OLE ยังคงแสดงให้เห็นถึงศักยภาพของอะโครามิดิส โดยมีข้อมูลอย่างต่อเนื่องในการศึกษานี้ชี้ให้เห็นว่า การแทรกแซงด้วยสารเพิ่มความคงตัวนี้ตั้งแต่เนิ่นๆ นำไปสู่การแยกตัวจากยาหลอกตั้งแต่เนิ่นๆ โดยมีประโยชน์อย่างยั่งยืนสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรค ATTR-CM” นพ. Daniel Judge ศาสตราจารย์ด้านการแพทย์และหทัยวิทยาจาก Medical University of South Carolina กล่าว “ชุมชนที่สั่งจ่ายยามีความกระตือรือร้นที่จะมีทางเลือกการรักษาที่สำคัญอีกทางหนึ่ง เนื่องจากยังมีความต้องการผู้ป่วย ATTR-CM ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในระดับสูง”

ผลลัพธ์เบื้องต้นที่สำคัญจากการศึกษา OLE ซึ่งนำเสนอโดย Dr. Judge ที่ AHA แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วย acoramidis อย่างต่อเนื่องนำไปสู่:

  • การยืนยันการปรับปรุงอย่างยั่งยืนเมื่อเทียบกับยาหลอก ทันเวลาถึงเหตุการณ์แรก (CVH หรือ ACM) เริ่มต้นที่เดือนที่ 3 ใน ATTRbute-CM
  • การลดลงที่มีนัยสำคัญทางสถิติใน ACM เพียงอย่างเดียวคือ 36% ภายในเดือนที่ 36 (p=0.009) และ 34% ภายในเดือนที่ 42 ( p=0.006) ตามที่ประเมินโดยโมเดลอันตรายตามสัดส่วน Stratified Cox
  • การลดลงอย่างมีนัยสำคัญของ Composite ACM และ CVH ลง 46% ในเดือนที่ 36 (p<0.0001) และ 48% ในเดือนที่ 42 (p<0.0001 ) ตามการประเมินโดยการถดถอยทวินามเชิงลบ โดยต่อยอดจากการลดลง 42% ที่นำเสนอก่อนหน้านี้ที่เดือนที่ 30 ใน ATTRibute-CM
  • หลักฐานของการได้รับประโยชน์ในระยะแรกในผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากยาหลอกไปใช้ acoramidis หลังจากเดือนที่ 30 เมื่อเปรียบเทียบกับ กราฟยาหลอกที่คาดการณ์ไว้ช่วยเสริมการแยกตัวตั้งแต่เนิ่นๆ ที่เห็นก่อนหน้านี้ใน ATTRibute-CM
  • Acoramidis ยังคงสามารถทนต่อยาได้ดี โดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยที่มีนัยสำคัญทางคลินิกใหม่ที่ระบุในการประเมินระยะยาวนี้

    • ข้อมูล OLE สร้างขึ้นจากผลลัพธ์ที่รายงานไว้ก่อนหน้านี้จาก ATTRibute-CM ซึ่ง acoramidis แสดงให้เห็นผลการรักษาที่สำคัญทางคลินิกต่อการเสียชีวิต CVH และคุณภาพชีวิต ซึ่งสนับสนุนเพิ่มเติมว่าการรักษาเสถียรภาพของทรานไทเรติน (TTR) ที่มากขึ้นสามารถปรับปรุงผลลัพธ์ทางคลินิกสำหรับผู้ป่วยได้ ซึ่งรวมถึงความถี่สะสมของ CVH ที่ลดลง 50% เมื่อเทียบกับยาหลอก ณ เดือนที่ 30

    “เรายินดีที่จะแบ่งปันผลลัพธ์เบื้องต้นจากการศึกษาส่วนขยายแบบ open-label ของ ATTRibute-CM ซึ่งกำลังดำเนินการอยู่ ซึ่งแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่ยั่งยืนของการรักษาด้วย acoramidis สำหรับผู้ป่วย ATTR-CM” นพ. Jonathan Fox กล่าว ., หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ BridgeBio Cardiorenal “เมื่อประกอบกับเวลาที่เร็วที่สุดของ acoramidis ในการแยกการรักษา ATTR-CM ที่ทราบเกี่ยวกับผลลัพธ์ทางคลินิกที่ 3 เดือน การวิเคราะห์เหล่านี้ยังคงสนับสนุน acoramidis ในฐานะตัวเลือกบรรทัดแรกที่มีความหมาย”

    นอกเหนือจากวิทยาศาสตร์ที่โดดเด่นแล้ว การนำเสนอแบบปากเปล่าที่ AHA, BridgeBio ยังได้แชร์โปสเตอร์ที่ได้รับการตรวจสอบ 3 โปสเตอร์:

  • ต้นทุนและการใช้ทรัพยากรด้านการดูแลสุขภาพใน Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy เกินกว่าภาวะหัวใจล้มเหลวทั่วไป
  • การพัฒนาอย่างต่อเนื่อง ความเสี่ยงพื้นฐานในผู้ป่วยที่เป็นภาวะหัวใจล้มเหลวชนิดทรานส์ไธเรติน อะไมลอยด์: การทบทวนวรรณกรรมอย่างเป็นระบบของการทดลองทางคลินิก
  • อะโครามิดิสช่วยให้อัตราการรอดชีวิตดีขึ้นในผู้ป่วยที่เป็นภาวะหัวใจล้มเหลวชนิดทรานส์ไธเรติน โดยไม่คำนึงถึงการรักษาในโรงพยาบาลโรคหัวใจและหลอดเลือดมาก่อน

    • การค้นพบนี้ตอกย้ำความสำคัญของการรักษาที่มีประสิทธิผล ซึ่งจะช่วยลด CVH และเพิ่มความอยู่รอดในผู้ป่วย ATTR-CM

    จากผลลัพธ์เชิงบวกจาก ATTRibute-CM นั้น BridgeBio ได้ส่งใบสมัครยาใหม่ไปยัง สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ซึ่งได้รับการยอมรับโดยมีวันที่ดำเนินการกับ PDUFA ในวันที่ 29 พฤศจิกายน พ.ศ. 2567 และคำขออนุมัติการตลาดต่อสำนักงานยาแห่งยุโรป โดยคาดว่าจะมีคำตัดสินในปี พ.ศ. 2568 BridgeBio ได้ให้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวแก่ Bayer ในการทำการค้าอะโครามิดิสสำหรับ ATTR-CM ในยุโรป

    เกี่ยวกับ BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์รูปแบบใหม่ที่ก่อตั้งขึ้นเพื่อค้นหา สร้าง ทดสอบ และส่งมอบยาที่ก่อให้เกิดการเปลี่ยนแปลงเพื่อรักษาผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคทางพันธุกรรม โครงการพัฒนาของ BridgeBio มีตั้งแต่วิทยาศาสตร์ยุคแรกไปจนถึงการทดลองทางคลินิกขั้นสูง BridgeBio ก่อตั้งขึ้นในปี 2558 และทีมงานผู้ค้นพบยา นักพัฒนา และผู้สร้างสรรค์นวัตกรรมที่มีประสบการณ์ มุ่งมั่นที่จะใช้ความก้าวหน้าทางพันธุศาสตร์เพื่อช่วยเหลือผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ Bridgebio.com และติดตามเราบน LinkedIn, Twitter และ Facebook

    แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าของ BridgeBio ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความในข่าวประชาสัมพันธ์นี้อาจรวมถึงข้อความที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงในอดีต และถือเป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของมาตรา 27A ของกฎหมายหลักทรัพย์ปี 1933 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม (กฎหมายหลักทรัพย์) และมาตรา 21E ของกฎหมายตลาดหลักทรัพย์ปี 1934 ตามที่แก้ไขเพิ่มเติม (พระราชบัญญัติการแลกเปลี่ยน) ซึ่งโดยปกติจะระบุโดยใช้คำเช่น “คาดการณ์” “เชื่อ” “ดำเนินต่อไป” “ประมาณการ” “คาดหวัง” “ความหวัง” “ความตั้งใจ” “อาจ” “แผนการ” “โครงการ” “ยังคงอยู่” “แสวงหา” “ควร” “จะ” และรูปแบบต่างๆ ของคำดังกล่าวหรือสำนวนที่คล้ายคลึงกัน เราตั้งใจให้ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ได้รับการคุ้มครองโดยข้อกำหนดด้านความคุ้มครองสำหรับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในมาตรา 27A ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์ และมาตรา 21E ของพระราชบัญญัติการแลกเปลี่ยน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ซึ่งรวมถึงข้อความที่เกี่ยวข้องกับผลกระทบของ acoramidis ต่อผลลัพธ์ทางคลินิก ซึ่งรวมถึงการลดลงของ ACM และ CVH การรักษาเสถียรภาพของ TTR และประโยชน์ของการแทรกแซงในระยะแรก ประโยชน์ที่เป็นไปได้ของอะโครามิดิส ข้อความที่เกี่ยวข้องกับการดำเนินการตามแผนและการตัดสินใจของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาและสำนักงานยาแห่งยุโรปเกี่ยวกับการยื่นคำขอรับยาใหม่และการอนุมัติการตลาดสำหรับ acoramidis สำหรับการรักษา ATTR-CM และผลลัพธ์ที่เป็นไปได้และระยะเวลาที่คาดหวังในการทบทวนกฎระเบียบโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาและสำนักงานยาแห่งยุโรป และผลประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางสถิติที่เกี่ยวข้องต่อผลลัพธ์ของเหตุการณ์ทางคลินิก และศักยภาพทางคลินิก การรักษา และการตลาดของโปรแกรมการพัฒนาทางคลินิกและระยะเวลาสำหรับ acoramidis สะท้อนให้เห็นถึงมุมมองในปัจจุบันของเราเกี่ยวกับแผน ความตั้งใจ ความคาดหวัง และกลยุทธ์ของเรา ซึ่งอิงตามข้อมูลที่เรามีอยู่ในปัจจุบันและบนสมมติฐานที่เราได้ทำไว้ แม้ว่าเราจะเชื่อว่าแผน ความตั้งใจ ความคาดหวัง และกลยุทธ์ของเราตามที่สะท้อนหรือเสนอแนะในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านั้นมีความสมเหตุสมผล แต่เราไม่สามารถรับประกันได้ว่าแผน ความตั้งใจ ความคาดหวัง หรือกลยุทธ์จะบรรลุหรือบรรลุผล นอกจากนี้ ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่อธิบายไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า และจะได้รับผลกระทบจากความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และการสันนิษฐานหลายประการ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะข้อมูลเบื้องต้นและข้อมูลต่อเนื่องจากการศึกษาพรีคลินิกและการทดลองทางคลินิกของเราที่ไม่ได้ บ่งชี้ข้อมูลขั้นสุดท้าย การออกแบบและความสำเร็จของการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่และตามแผน การยื่นตามกฎระเบียบในอนาคต การอนุมัติและ/หรือการขาย สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา หรือหน่วยงานกำกับดูแลอื่นๆ ที่ไม่เห็นด้วยกับกลยุทธ์การอนุมัติตามกฎระเบียบ ส่วนประกอบของเรา ของการยื่นของเรา เช่น การออกแบบการทดลองทางคลินิก การดำเนินการและวิธีการ หรือความเพียงพอของข้อมูลที่ส่งมา ความสำเร็จอย่างต่อเนื่องของความร่วมมือของเรา ความผันผวนที่อาจเกิดขึ้นในราคาหุ้นของเรา ความไม่แน่นอนเกี่ยวกับผลกระทบใด ๆ อันเนื่องมาจากภาวะฉุกเฉินด้านสุขภาพทั่วโลก รวมถึงความล่าช้าในการทบทวนกฎระเบียบ การหยุดชะงักของการผลิตและห่วงโซ่อุปทาน ผลกระทบต่อระบบการดูแลสุขภาพ และการหยุดชะงักของเศรษฐกิจโลก ผลกระทบของเหตุการณ์เศรษฐกิจมหภาคและภูมิรัฐศาสตร์ในปัจจุบัน รวมถึงสภาวะที่เปลี่ยนแปลงจากสงครามในยูเครนและในอิสราเอล และ ฉนวนกาซา อัตราเงินเฟ้อที่เพิ่มขึ้นและอัตราดอกเบี้ยที่สูงขึ้น ในการดำเนินธุรกิจและความคาดหวังของเรา ตลอดจนความเสี่ยงเหล่านั้นที่กำหนดไว้ในส่วนปัจจัยความเสี่ยงของรายงานประจำปีล่าสุดของเราในแบบฟอร์ม 10-K และเอกสารอื่นๆ ที่ยื่นต่อสหรัฐอเมริกา สำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ นอกจากนี้ เรายังดำเนินงานในสภาพแวดล้อมที่มีการแข่งขันสูงและเปลี่ยนแปลงอย่างรวดเร็ว ซึ่งมีความเสี่ยงใหม่ๆ เกิดขึ้นเป็นครั้งคราว ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความคาดหวังและความเชื่อในปัจจุบันของฝ่ายบริหารของเรา ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ และอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนบางประการที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่อธิบายไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า . ยกเว้นตามที่กฎหมายที่ใช้บังคับกำหนด เราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออย่างอื่น

    ที่มา: BridgeBio Pharma, Inc.

    โพสต์แล้ว : 2024-11-19 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม