Dữ liệu mở rộng nhãn mở xác nhận lợi ích bền vững của Acoramidis đối với kết quả tim mạch, bao gồm cả việc giảm ACM đáng kể về mặt thống kê trong vòng 36 tháng

Theo dõi Drugslib trên

PALO ALTO, California, ngày 18 tháng 11 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” hoặc “Company”), một loại công ty dược phẩm sinh học mới tập trung vào các bệnh di truyền , đã trình bày những kết quả ban đầu tích cực từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở ATTRiute-CM (OLE) về acoramidis trong ATTR-CM tại Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ (AHA) Phiên khoa học. ATTRibute-CM được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của acoramidis, một chất ổn định phân tử nhỏ đang được nghiên cứu, gần hoàn chỉnh, dùng bằng đường uống của TTR. Các kết quả sơ bộ từ nghiên cứu OLE đang diễn ra này cũng được công bố đồng thời trên tạp chí Circulation. Nghiên cứu OLE có sự tham gia của 389 người tham gia đã hoàn thành nghiên cứu Giai đoạn 3 ATTRibute-CM kéo dài 30 tháng.

“Kết quả từ ATTRibute-CM OLE tiếp tục cho thấy tiềm năng của acoramidis, với dữ liệu liên tục trong nghiên cứu cho thấy rằng Daniel Judge, MD, giáo sư y khoa và tim mạch tại Đại học Y Nam Carolina, cho biết can thiệp sớm bằng chất ổn định này sẽ giúp sớm tách khỏi giả dược, mang lại lợi ích lâu dài cho bệnh nhân mắc ATTR-CM. “Cộng đồng kê đơn mong muốn có một lựa chọn điều trị quan trọng khác do nhu cầu vẫn chưa được đáp ứng cao đối với bệnh nhân ATTR-CM.”

Các kết quả ban đầu quan trọng từ nghiên cứu OLE do Tiến sĩ Judge tại AHA trình bày, cho thấy rằng việc điều trị liên tục bằng acoramidis đã dẫn đến:

  • Sự cải thiện bền vững đã được xác nhận so với giả dược theo thời gian cho đến sự kiện đầu tiên (CVH hoặc ACM) bắt đầu từ Tháng 3 trong ATTRibute-CM
  • Mức giảm đáng kể về mặt thống kê chỉ riêng ACM là 36% vào Tháng 36 (p=0,009) và 34% theo Tháng 42 (p=0,006), được đánh giá bằng mô hình mối nguy theo tỷ lệ Stratified Cox
  • ACM tổng hợp và CVH giảm đáng kể 46% vào Tháng 36 (p<0,0001) và 48% vào Tháng 42 (p <0,0001), được đánh giá bằng hồi quy nhị thức âm, dựa trên mức giảm 42% được trình bày trước đó vào Tháng 30 trong ATTRiute-CM
  • Bằng chứng về lợi ích sớm ở những bệnh nhân chuyển từ giả dược sang acoramidis sau Tháng 30 so với đường cong ngoại suy giả dược củng cố sự tách biệt sớm đã thấy trước đây ở ATTRibute-CM
  • Acoramidis tiếp tục được dung nạp tốt, với không có tín hiệu an toàn mới có ý nghĩa lâm sàng nào được xác định trong đánh giá dài hạn này

    • Dữ liệu OLE được xây dựng dựa trên các kết quả được báo cáo trước đây từ ATTRibute-CM trong đó acoramidis đã chứng minh tác dụng điều trị quan trọng về mặt lâm sàng đối với tỷ lệ tử vong, CVH và chất lượng cuộc sống, hỗ trợ thêm rằng sự ổn định transthyretin (TTR) lớn hơn có thể cải thiện kết quả lâm sàng cho bệnh nhân. Điều này bao gồm việc giảm 50% tần suất tích lũy CVH so với giả dược vào Tháng thứ 30.

    “Chúng tôi rất vui được chia sẻ những kết quả ban đầu từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở đang diễn ra về ATTRibute-CM, cho thấy những lợi ích bền vững của việc điều trị bằng acoramidis đối với bệnh nhân mắc ATTR-CM,” Jonathan Fox, M.D., Ph.D cho biết ., giám đốc y tế của BridgeBio Cardiorenal. “Cùng với thời gian sớm nhất của acoramidis để tách bất kỳ phương pháp điều trị ATTR-CM nào đã biết về kết quả lâm sàng sau 3 tháng, những phân tích này tiếp tục hỗ trợ acoramidis như một lựa chọn hàng đầu có ý nghĩa.”

    Ngoài khoa học đặc trưng thuyết trình tại AHA, BridgeBio cũng chia sẻ ba áp phích được kiểm duyệt:

  • Chi phí và việc sử dụng tài nguyên chăm sóc sức khỏe trong bệnh cơ tim dạng amyloid Transthyretin vượt quá mức của bệnh tim tổng quát Thất bại
  • Nguy cơ cơ bản ngày càng tăng ở bệnh nhân mắc bệnh cơ tim dạng bột do Transthyretin: Đánh giá tài liệu có hệ thống về các thử nghiệm lâm sàng
  • Acoramidis cải thiện khả năng sống sót ở bệnh nhân mắc bệnh cơ tim dạng bột do Transthyretin bất kể nhập viện tim mạch trước đó

    • Những phát hiện này củng cố tầm quan trọng của một liệu pháp hiệu quả giúp giảm CVH và cải thiện khả năng sống sót ở bệnh nhân mắc ATTR-CM.

    Dựa trên kết quả tích cực từ ATTRibute-CM, BridgeBio đã gửi Đơn đăng ký thuốc mới tới Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, đã được chấp nhận với ngày hành động PDUFA là ngày 29 tháng 11 năm 2024 và Đơn xin cấp phép tiếp thị cho Cơ quan dược phẩm châu Âu, với quyết định dự kiến ​​vào năm 2025. BridgeBio đã cấp độc quyền cho Bayer để thương mại hóa acoramidis cho ATTR-CM ở Châu Âu.

    Giới thiệu về BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) là một loại công ty dược phẩm sinh học mới được thành lập để khám phá, tạo ra, thử nghiệm và cung cấp các loại thuốc biến đổi để điều trị cho những bệnh nhân mắc các bệnh di truyền. Chuỗi chương trình phát triển của BridgeBio bao gồm từ khoa học ban đầu đến thử nghiệm lâm sàng nâng cao. BridgeBio được thành lập vào năm 2015 và đội ngũ gồm những người khám phá, phát triển và đổi mới thuốc giàu kinh nghiệm cam kết áp dụng những tiến bộ trong y học di truyền để giúp đỡ bệnh nhân nhanh nhất có thể. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập bridgebio.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Twitter và Facebook.

    Tuyên bố hướng tới tương lai của BridgeBioThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai. Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này có thể bao gồm các tuyên bố không phải là sự thật lịch sử và được coi là hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, đã được sửa đổi (Đạo luật Chứng khoán) và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934. , như đã sửa đổi (Đạo luật trao đổi), thường được xác định bằng cách sử dụng các từ như “dự đoán”, “tin tưởng”, “tiếp tục”, “ước tính”, “mong đợi”, “hy vọng”, “dự định”, “có thể ,” “kế hoạch”, “dự án”, “vẫn còn”, “tìm kiếm”, “nên”, “ý chí” và các biến thể của những từ như vậy hoặc cách diễn đạt tương tự. Chúng tôi dự định những tuyên bố hướng tới tương lai này sẽ được bao gồm trong các điều khoản về bến cảng an toàn dành cho các tuyên bố hướng tới tương lai có trong Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch. Những tuyên bố hướng tới tương lai này, bao gồm các tuyên bố liên quan đến tác động của acoramidis đến kết quả lâm sàng, bao gồm việc giảm ACM và CVH, ổn định TTR và lợi ích của việc can thiệp sớm; lợi ích tiềm năng của acoramidis; các tuyên bố liên quan đến các hành động và quyết định theo kế hoạch của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu về việc nộp Đơn đăng ký Cấp phép Tiếp thị và Ứng dụng Thuốc Mới của chúng tôi cho acoramidis để điều trị ATTR-CM; và các kết quả tiềm năng cũng như thời gian đánh giá theo quy định dự kiến ​​của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, cũng như những lợi ích có ý nghĩa thống kê tương ứng đối với các kết quả sự kiện lâm sàng; và tiềm năng lâm sàng, điều trị và thị trường của chương trình phát triển lâm sàng và dòng thời gian đối với acoramidis phản ánh quan điểm hiện tại của chúng tôi về kế hoạch, ý định, kỳ vọng và chiến lược của chúng tôi, dựa trên thông tin hiện có cho chúng tôi và dựa trên các giả định mà chúng tôi đã đưa ra. Mặc dù chúng tôi tin rằng các kế hoạch, ý định, kỳ vọng và chiến lược của chúng tôi như được phản ánh hoặc đề xuất trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó là hợp lý, nhưng chúng tôi không thể đảm bảo rằng các kế hoạch, ý định, kỳ vọng hoặc chiến lược đó sẽ đạt được hoặc đạt được. Hơn nữa, kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được mô tả trong các tuyên bố hướng tới tương lai và sẽ bị ảnh hưởng bởi một số rủi ro, sự không chắc chắn và giả định, bao gồm nhưng không giới hạn ở dữ liệu ban đầu và dữ liệu đang diễn ra từ các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi không được thực hiện. biểu thị dữ liệu cuối cùng, thiết kế và sự thành công của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và theo kế hoạch, hồ sơ quản lý trong tương lai, phê duyệt và/hoặc bán hàng, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hoặc các cơ quan quản lý khác không đồng ý với chiến lược phê duyệt theo quy định, các thành phần trong hồ sơ của chúng tôi, chẳng hạn như thiết kế, tiến hành và phương pháp thử nghiệm lâm sàng hoặc tính đầy đủ của dữ liệu được gửi, sự thành công liên tục trong sự hợp tác của chúng tôi, sự biến động tiềm tàng về giá cổ phiếu của chúng tôi, sự không chắc chắn về bất kỳ tác động nào do tình trạng khẩn cấp về sức khỏe toàn cầu, bao gồm cả sự chậm trễ trong việc xem xét, sản xuất và cung cấp theo quy định gián đoạn chuỗi, tác động bất lợi đến hệ thống chăm sóc sức khỏe và sự gián đoạn của nền kinh tế toàn cầu, tác động của các sự kiện địa chính trị và kinh tế vĩ mô hiện tại, bao gồm các điều kiện thay đổi do tình trạng thù địch ở Ukraine và ở Israel và Dải Gaza, tỷ lệ lạm phát gia tăng và lãi suất tăng cao, đối với chúng ta hoạt động kinh doanh và kỳ vọng, cũng như những rủi ro được nêu trong phần Yếu tố rủi ro trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của chúng tôi theo Mẫu 10-K và các hồ sơ khác của chúng tôi với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Hơn nữa, chúng tôi hoạt động trong một môi trường rất cạnh tranh và thay đổi nhanh chóng, trong đó những rủi ro mới thỉnh thoảng xuất hiện. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng và niềm tin hiện tại của ban quản lý chúng tôi kể từ ngày phát hành báo chí này, đồng thời phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn nhất định có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được mô tả trong các tuyên bố hướng tới tương lai. . Trừ khi luật hiện hành yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ phải cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác.

    Nguồn: BridgeBio Pharma, Inc.

    Đã đăng : 2024-11-19 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến