OTSUKA công bố sự chấp nhận của FDA và xem xét ưu tiên của đơn xin cấp phép sinh học (BLA) đối với Sibeprenlimab trong điều trị immunoglobulin A thận (IGAN)

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: immunoglobulin A Nephropathy

OTSUKA thông báo sự chấp nhận của FDA và đánh giá ưu tiên của ứng dụng giấy phép sinh học (BLA) Tokyo, Nhật Bản ngày 27 tháng 5 năm 2025 - Otsuka Dược phẩm & Thương mại hóa, Inc. và Otsuka Dược phẩm Công ty . Tháng Tư đóng một vai trò quan trọng trong sinh bệnh học của IgAN như được giải thích bởi quá trình 4 hit, trong đó IgA thiếu galactose gây bệnh (GD-IGA1) được tạo ra, dẫn đến sự tổng hợp của tự kháng thể chống lại GD-IGA1, sự hình thành phức tạp miễn dịch. Sibeprenlimab là một ống tiêm đơn trước liều để tiêm dưới da cứ sau bốn tuần nhằm mục đích tự quản lý, cung cấp cho bệnh nhân sự thuận tiện của việc sinh nở tại nhà.

BLA được hỗ trợ bởi thử nghiệm lâm sàng có tầm nhìn giai đoạn 3 (NCT05248646), đáp ứng điểm cuối chính của nó tại phân tích tạm thời được chỉ định trước và kết quả từ thử nghiệm lâm sàng Envision Giai đoạn 2 (NCT04287985). Sibeprenlimab đã chứng minh sự giảm có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa về mặt lâm sàng trong UPCR 24 giờ sau chín tháng điều trị so với giả dược trong thử nghiệm có tầm nhìn giai đoạn 3.1

BLA đã được xem xét ưu tiên và hành động của người dùng thuốc theo toa (PDUFA)

Hồi Trong thập kỷ qua, Otsuka đã liên tục tiếp cận các bệnh khó điều trị trong thận với đổi mới khoa học và lâm sàng, tìm cách cung cấp những tiến bộ quan trọng cho các bệnh nhân không được giám sát với các điều kiện phức tạp như IGA Nephropathy Sibeprenlimab sẽ cho phép các cá nhân sống với bệnh thận IGA để tự tiêm 4 tuần một lần.

Sibeprenlimab có chỉ định trị liệu đột phá để điều trị IgAN dựa trên kết quả thuận lợi từ thử nghiệm Giai đoạn 2 (Envision) (NCT04287985) .2

Igan là một bệnh thận tiến triển, tự miễn dịch, có thể dẫn đến bệnh thận giai đoạn cuối (ESKD) trong suốt vòng đời của hầu hết bệnh nhân dưới sự chăm sóc tiêu chuẩn được tối ưu hóa hiện tại nhu cầu cấy ghép.1,2,4,5

Giới thiệu về Sibeprenlimab sibeprenlimab (trước đây là Vis649) được thiết kế và thiết kế bởi Visterra, Inc., một công ty con thuộc sở hữu của Otsuka. Các thử nghiệm tiền lâm sàng và giai đoạn đầu của sibeprenlimab cũng được thực hiện bởi visterra.

sibeprenlimab là một kháng thể đơn dòng nghiên cứu liên kết có chọn lọc và ức chế hoạt động của tháng Tư và đóng vai trò chính trong quá trình 4 hit. Bằng cách liên kết và ức chế April, sibeprenlimab có thể giúp giảm mức độ immunoglobulin A (IgA) và GD-IGA1. Mức độ thấp hơn của GD-IgA1 cung cấp ít chất nền hơn cho sự hình thành phức tạp miễn dịch và cũng có thể dẫn đến giảm sản xuất kháng thể tự động. Giảm sự tạo ra phức tạp miễn dịch sẽ dẫn đến sự lắng đọng giảm ở thận, và giảm protein niệu và thận. Bằng cách giảm sản xuất GD-IGA1, Sibeprenlimab có thể giúp làm chậm tổn thương thận và tiến triển đối với ESKD.2,4,5,6 bằng cách ức chế April, Sibeprenlimab có thể giúp giải quyết một trong những trình điều khiển đặc hiệu của IgAN để mất nephron.

Giới thiệu về Igan và April

Igan là một bệnh thận tiến triển, tự miễn dịch, thường biểu hiện ở người trưởng thành từ 20-40 tuổi và dẫn đến ESKD trong suốt cuộc đời của hầu hết bệnh nhân.3,6,6,7

Igan được đặc trưng bởi sự tích tụ của các phức hợp GD-IgA1 ở thận. Igan có thể dẫn đến mất chức năng thận tiến triển và cuối cùng, ESKD, áp đặt một gánh nặng đáng kể cho bệnh nhân.6 Mặc dù được chăm sóc hỗ trợ, nhưng không cần phải điều trị cho các phương pháp điều trị giải quyết nguyên nhân gốc rễ của tình trạng này. Tiếp tục nghiên cứu về bệnh vẫn còn rất quan trọng đối với việc phát hiện ra sự tiến bộ trong sự hiểu biết và điều trị của chúng ta đối với bệnh nhân.8

April, một cytokine trong họ yếu tố hoại tử khối u (TNF), là không thể thiếu đối với sinh bệnh học và tiến triển của IGAN. Nó thúc đẩy sự sống sót và chuyển đổi lớp B để tạo ra IgA, đặc biệt là GD-IGA1 gây bệnh tạo thành phức hợp miễn dịch ở thận.8 Giới thiệu về Otsuka Otsuka Dược phẩm Công ty TNHH TUYỆT VỜI. Các nghiên cứu, phát triển, sản xuất và thị trường các sản phẩm sáng tạo, tập trung vào các sản phẩm dược phẩm để đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và các sản phẩm dinh dưỡng để duy trì sức khỏe hàng ngày.

Trong dược phẩm, Otsuka là một nhà lãnh đạo trong các lĩnh vực đầy thách thức của sức khỏe tâm thần, thận và tim mạch và có các chương trình nghiên cứu bổ sung về ung thư và về một số bệnh thiếu thốn bao gồm bệnh lao, một vấn đề sức khỏe cộng đồng toàn cầu đáng kể. Những cam kết này minh họa cách Otsuka là một công ty liên doanh lớn của người Hồi giáo, áp dụng tinh thần sáng tạo trẻ trung trong mọi việc. Hai công ty này, 2.250 nhân viên tại Hoa Kỳ phát triển và thương mại hóa các loại thuốc trong các lĩnh vực sức khỏe tâm thần và thận, sử dụng công nghệ tiên tiến để giải quyết các nhu cầu chăm sóc sức khỏe chưa được đáp ứng.

OPDC và OAPI là các công ty con gián tiếp của Công ty TNHH Dược phẩm Otsuka, là công ty con của Otsuka Holdings Co., Ltd. có trụ sở tại Tokyo, Nhật Bản. Nhóm các công ty OTSUKA đã sử dụng 35.340 người trên toàn thế giới và đã hợp nhất doanh số khoảng 14,7 tỷ USD vào năm 2024.

Tất cả các câu chuyện Otsuka bắt đầu bằng cách đi đường ít hơn. Tìm hiểu thêm về Otsuka ở Hoa Kỳ tại www.otsuka-us.com và kết nối với chúng tôi trên LinkedIn và Twitter tại @otsukaus. Công ty TNHH Dược phẩm Otsuka, trang web toàn cầu của Ltd. có thể truy cập tại https://www.otsuka.co.jp/en/.

Tài liệu tham khảo

  • Phát triển dược phẩm & thương mại hóa Otsuka, Inc.Visionary Research: Thử nghiệm giai đoạn 3 của sibeprenlimab trong immunoglobulin A thận (IGAN). Lâm sàng.gov.
  • Mathur M, Barratt J, Suzuki Y, et al. An toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của Vis649 (Sibeprenlimab), một kháng thể đơn dòng IgG2 trung hòa tháng Tư, ở những người tình nguyện khỏe mạnh. Thận Int Rep. 2022; 7 (5): 993-1003.
  • Pitcher, D. Braddon, et. Al kết quả lâu dài trong bệnh thận IGA. Tạp chí lâm sàng của Hiệp hội thận khoa học Hoa Kỳ: CJASN. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37055195/.
  • Mathur M, Barratt J, Chacko B, et al. Một thử nghiệm giai đoạn 2 của sibeprenlimab ở bệnh nhân mắc bệnh nephropulin miễn dịch. Nejm. 2023 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/nejmoa2305635
  • Chang S, Li XK. Vai trò của điều chế miễn dịch trong sinh bệnh học của bệnh thận IGA (Nih.gov)
  • Cheung, Chee Kay & Boyd, JKF & Chargehally, J .. (2012). Đánh giá và quản lý bệnh thận IGA. Y học lâm sàng. 12. S27-S30. 10.7861/Clinmedicine.12-6-S27.
  • Lai K. Iga Nephropathy. Đánh giá tự nhiên. Bệnh mồi. 2016. Https://pubmed.ncbi.nlm.niH.gov/27189177/. Biên giới trong thận. Ngày 1 tháng 2 năm 2024.

    Đã đăng : 2025-05-30 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến