Palatin orális MC4R agonistája PL7737 FDA árva gyógyszer -jelölést kap az elhízás miatt a leptin receptor hiánya miatt

Kövesse a Drugslib-et

Cranbury, N. J., 2025. március 25. / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), egy biofarmakoni vállalat, amely az első osztályú gyógyszereket fejleszti ki, amelyek a melanokortin-receptor rendszert modulálják, és a Pl7737373, a Pl7737373. Az orális kezelés, amely aktiválja a melanokortin-4 receptor, a leptin receptor (LEPR) hiányát, beleértve az elhízást, amelyet ennek a betegségnek okozott. „Jelenleg a leptin receptorhiány miatt az elhízás egyetlen FDA által jóváhagyott kezelése a napi injekció. A PL7737 orális formája kényelmesebb és hatékonyabb lehetőséget kínálhat ezeknek a betegeknek, és másoknak, akiknek ritka genetikai elhízási rendellenességei vannak. A PL7737-et is feltárjuk a hipotalamusz elhízás és a terv megkezdése az 1. fázisú SAD tanulmány megkezdése.”

dr. A Spana folytatta: „A statisztikai elemzés most befejeződött a 2. fázisban, a BMT-801 MC4R Bremelanotide + GLP-1/GIP tirzepatid ko-adminisztrációjának klinikai vizsgálata az elhízás kezelésére, és a 2. fázisú klinikai vizsgálatunkhoz, a PL8177 ORAL-formulációhoz. Az uscerative kolitisz kezelésére. A későbbiekben felvetettük az ehhez a havi.

A LEPH -hiány által okozott elhízás egy ritka genetikai állapot, amikor a LEPR gén mutációi megzavarják az MC4R jelátvitelt. A hypothalamus leptin-melanokortin útja kulcsszerepet játszik az éhség, az energiatárolás és a testtömeg szabályozásában. Az ilyen állapotban lévő emberek fiatalkorától kezdve rendkívüli, állandó éhségben szenvednek, ami súlyos korai kezdetű elhízáshoz vezet. A PL7737, az MC4R agonistát úgy tervezték, hogy helyreállítsa az ezen genetikai mutációk által okozott károsodott jelátvitelt.

Az FDA kulcsfontosságú prioritása a ritka betegségek új kezelések fejlesztésének és értékelésének támogatása és értékelése. Az FDA jogosult az árva gyógyszerek megnevezésének megadására egy gyógyszernek vagy biológiai terméknek egy ritka betegség vagy állapot megelőzésére, diagnosztizálására vagy kezelésére. Az árva gyógyszer -jelölés a szponzorokat ösztönzőkre jogosítja:

  • Adójóváírások a minősített klinikai vizsgálatokhoz
  • A felhasználói díjak alóli mentesség
  • Potenciálisan hét éves piaci exkluzivitás a jóváhagyás után. A szponzorok, akik ugyanazon gyógyszer megnevezését kérik ugyanazon ritka betegségre vagy állapotra, mint a korábban kijelölt terméknek, be kell nyújtaniuk saját adataikat és információkat a kijelölési kérelem támogatása érdekében. Az árva kábítószer -jelölés külön folyamat a jóváhagyás vagy engedélyezés kérésétől. A ritka betegségekhez szükséges gyógyszerek ugyanolyan szigorú tudományos felülvizsgálati folyamaton mennek keresztül, mint bármely más gyógyszer jóváhagyásra vagy engedélyezésére.

    a melanokortin-4 receptor agonistákról az elhízásra hatással A melanokortin-4 receptor (MC4R) expresszáló hipotalamusz idegsejtjei központi szerepet játszanak a tárolt energia, az élelmiszer-bevitel és a testtömeg szabályozásában. A genetikai mutációk, amelyek gátolják a jelátvitelt az MC4R útvonalon, hiperfágiahoz, csökkent energiafelhasználáshoz és korai kezdetű elhízáshoz vezetnek; Az ilyen mutációkat számos ritka genetikai elhízási rendellenesség okaként azonosították. Az MC4R agonizmus vonzó célt jelent a potenciális elhízás kezelésére. Öt melanokortin receptor van, az MC1R az MC5R -en keresztül. Ezen receptorok modulálása olyan receptor-specifikus agonisták alkalmazásával, amelyek aktiválják a receptor funkciót, vagy a receptor-specifikus antagonistákat, amelyek blokkolják a receptor funkciót, orvosi szempontból szignifikáns farmakológiai hatásokkal rendelkeznek.

    A Palatinról A Palatin egy biofarmakutikus vállalat, amely az első osztályú gyógyszereket fejleszti ki olyan molekulákon alapuló, amelyek modulálják a melanokortin receptor rendszerek aktivitását, célzott, receptor-specifikus termékjelöltekkel a jelentős kielégítő orvosi igényekkel és kereskedelmi potenciállal rendelkező betegségek kezelésére. Palatin stratégiája az, hogy termékeket fejlesszen ki, majd marketing együttműködést alakítson ki az ipari vezetőkkel, hogy maximalizálják kereskedelmi potenciáljukat. A Palatinnal kapcsolatos további információkért kérjük, látogasson el a Palatin weboldalára a www.palatin.com oldalon, és kövesse a Palatint a Twitteren a @Palatintech oldalon. Az ügynökségek, a szabályozási tervek, a fejlesztési programok, a termékjelöltekre javasolt indikációk és a termékjelöltek piaci potenciálja „előretekintő kimutatások” az 1933. évi értékpapír-törvény 27A. Szakaszának 27A. Szakaszának értelmében, az 1934. évi értékpapír-tőzsde 21. szakaszában, és mivel ezt a kifejezést az 1995-ös magánpapír-peres törvényben meghatározzák. Az ilyen előretekintő nyilatkozatok ismert és ismeretlen kockázatokat, bizonytalanságokat és egyéb tényezőket vonnak maguk után, amelyek a Palatin tényleges eredményeit lényegesen különbözhetik annak történelmi eredményeitől, vagy az ilyen előretekintő állítások által kifejezett vagy feltételezett eredményektől. A Palatin tényleges eredményei lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban tárgyalt okokból, ideértve, de nem kizárólag, a klinikai vizsgálatok eredményeit, az FDA általi szabályozási intézkedéseket és más szabályozást, valamint a szabályozási jóváhagyások szükségességét, a Palatin képességét a technológiai fejlesztésekkel és a regisztrációs kérelmek fejlesztésére, valamint a beadványok fejlesztésére, valamint a költségek teljesített kidolgozására, a költségek teljes és a költségek teljes körű kidolgozására, a költségek teljes és a költségekkel kapcsolatos költségekkel foglalkoznak. Gyógyszerészeti, biofarmakoni és biotechnológiai vállalatok, a Palatin termékeinek kereskedelmi elfogadása és más tényezők, amelyeket a Palatin periódusos bejelentéseiben tárgyaltak az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal. A Palatin nem felelős a sajtóközlemény dátuma után bekövetkező események frissítéséért.

    A

    Palatin Technologies® a Palatin Technologies, Inc. regisztrált védjegye. 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone Rd. A központi melanokortin rendszer szerepe az élelmiszer -bevitel és az energia homeosztázisának szabályozásában: egérmodellek tanulságai. Philos Trans R Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Melanokortin 4 receptor út diszfunkció az elhízásban: A beteg rétegződése az MC4R agonista kezelésre irányul. J Clin endokrinol metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Súlyos korai kezdetű elhízás, mellékvese-elégtelenség és vörös hajpigmentáció, amelyet a POMC variánsok okoznak az emberekben. Nat genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    Forrás Palatin Technologies, Inc.

    Elküldve : 2025-03-26 18:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak