MC4R agonist ในช่องปากของ Palatin PL7737 ได้รับการกำหนดยาเสพติดของ FDA เด็กกำพร้าสำหรับโรคอ้วนเนื่องจากการขาด leptin receptor

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Cranbury, N.J. , 25 มีนาคม, 2025 / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN) บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่พัฒนายาเสพติดในระดับแรก การรักษาด้วยช่องปากที่เปิดใช้งานตัวรับ melanocortin-4 สำหรับการขาด leptin receptor (LEPR) รวมถึงโรคอ้วนที่เกิดจากเงื่อนไขนี้

“ การกำหนดเด็กกำพร้าขององค์การอาหารและยานี้เป็นขั้นตอนสำคัญในการพัฒนาตัวรับสัญญาณ MC4R ของ Palatin “ ในปัจจุบันการรักษาโรคอ้วนที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาเพียงแห่งเดียวเนื่องจากการขาดตัวรับ leptin คือการฉีดประจำวันรูปแบบปากเปล่าของ PL7737 สามารถให้ทางเลือกที่สะดวกและมีประสิทธิภาพมากขึ้นสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้และผู้อื่นที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมทางพันธุกรรมที่หายาก

ดร. Spana กล่าวต่อไปว่า“ การวิเคราะห์ทางสถิติเสร็จสมบูรณ์สำหรับระยะที่ 2 BMT-801 การศึกษาทางคลินิกของการบริหารร่วมของ MC4R bremelanotide + GLP-1/GIP tirzepatide สำหรับการรักษาโรคอ้วนและการศึกษาทางคลินิกของเรา เดือน”

โรคอ้วนที่เกิดจากการขาด LEPR เป็นเงื่อนไขทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งการกลายพันธุ์ในยีน LEPR รบกวนการส่งสัญญาณ MC4R ทางเดิน leptin-melanocortin ใน hypothalamus มีบทบาทสำคัญในการควบคุมความหิวการจัดเก็บพลังงานและน้ำหนักตัว ผู้ที่มีอาการนี้ประสบกับความหิวโหยอย่างมากตั้งแต่อายุยังน้อยนำไปสู่โรคอ้วนที่เริ่มมีอาการรุนแรง PL7737 ซึ่งเป็นตัวเอก MC4R ได้รับการออกแบบมาเพื่อเรียกคืนการส่งสัญญาณที่บกพร่องซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมเหล่านี้

การสนับสนุนการพัฒนาและการประเมินผลการรักษาใหม่สำหรับโรคที่หายากเป็นสิ่งสำคัญสำหรับ FDA องค์การอาหารและยามีอำนาจในการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าให้กับยาเสพติดหรือผลิตภัณฑ์ชีวภาพเพื่อป้องกันการวินิจฉัยหรือรักษาโรคหรือเงื่อนไขที่หายาก การกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้ามีคุณสมบัติเหมาะสมสำหรับผู้สนับสนุนสำหรับสิ่งจูงใจรวมถึง:

  • เครดิตภาษีสำหรับการทดลองทางคลินิกที่ผ่านการรับรอง
  • ยกเว้นค่าธรรมเนียมผู้ใช้
  • การยกเว้นตลาดที่มีศักยภาพ ผู้สนับสนุนที่ขอการกำหนดยาชนิดเดียวกันสำหรับโรคหรือเงื่อนไขที่หายากเช่นเดียวกับผลิตภัณฑ์ที่กำหนดไว้ก่อนหน้านี้จะต้องส่งข้อมูลและข้อมูลของตนเองเพื่อสนับสนุนคำขอการกำหนดของพวกเขา การกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าเป็นกระบวนการแยกต่างหากจากการขออนุมัติหรือออกใบอนุญาต ยาเสพติดสำหรับโรคที่หายากต้องผ่านกระบวนการตรวจสอบทางวิทยาศาสตร์ที่เข้มงวดเช่นเดียวกับยาอื่น ๆ เพื่อขออนุมัติหรือออกใบอนุญาต

    เกี่ยวกับ melanocortin-4 ตัวรับ agonists ผลต่อโรคอ้วน เซลล์ประสาท hypothalamic แสดง melanocortin-4 receptor (MC4R) มีบทบาทสำคัญในการควบคุมพลังงานที่เก็บอาหารและน้ำหนักตัว การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ยับยั้งการส่งสัญญาณผ่านทางเดิน MC4R นำไปสู่ ​​hyperphagia ลดค่าใช้จ่ายพลังงานและโรคอ้วนที่เริ่มมีอาการ การกลายพันธุ์ดังกล่าวได้รับการระบุว่าเป็นสาเหตุของความผิดปกติทางพันธุกรรมทางพันธุกรรมที่หายากหลายประการ MC4R agonism แสดงให้เห็นถึงเป้าหมายที่น่าสนใจสำหรับการรักษาโรคอ้วนที่อาจเกิดขึ้น

    เกี่ยวกับตัวรับ melanocortin agonists ระบบ melanocortin receptor (“ MCR”) มีผลต่อการอักเสบการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันการเผาผลาญอาหารและการทำงานทางเพศ มีตัวรับ melanocortin ห้าตัว MC1R ผ่าน MC5R การปรับตัวรับเหล่านี้ผ่านการใช้ agonists เฉพาะตัวรับซึ่งเปิดใช้งานฟังก์ชั่นตัวรับหรือคู่อริตัวรับเฉพาะซึ่งบล็อกการทำงานของตัวรับสามารถมีผลกระทบทางเภสัชวิทยาทางการแพทย์

    เกี่ยวกับปาลาติน ปาลาตินเป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่พัฒนายาชั้นหนึ่งในระดับโมเลกุลที่ปรับกิจกรรมของระบบตัวรับ melanocortin โดยมีผู้สมัครผลิตภัณฑ์เฉพาะตัวรับเป้าหมาย กลยุทธ์ของปาลาตินคือการพัฒนาผลิตภัณฑ์แล้วสร้างความร่วมมือด้านการตลาดกับผู้นำอุตสาหกรรมเพื่อเพิ่มศักยภาพทางการค้าของพวกเขา สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Palatin กรุณาเยี่ยมชมเว็บไซต์ของ Palatin ที่ www.palatin.com และติดตาม Palatin บน Twitter ที่ @palatintech.

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า แผนการกำกับดูแลโปรแกรมการพัฒนาข้อบ่งชี้ที่เสนอสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์และศักยภาพทางการตลาดสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์คือ“ งบคาดการณ์ล่วงหน้า” ภายใต้ความหมายของมาตรา 27A ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์ของปี 1933 มาตรา 21E ของพระราชบัญญัติการแลกเปลี่ยนหลักทรัพย์ของปี 1934 ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงที่รู้จักและไม่รู้จักความไม่แน่นอนและปัจจัยอื่น ๆ ที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงของปาลาตินแตกต่างอย่างมากจากผลลัพธ์ทางประวัติศาสตร์หรือจากผลลัพธ์ใด ๆ ที่แสดงหรือบอกเป็นนัย ผลลัพธ์ที่แท้จริงของปาลาตินอาจแตกต่างกันอย่างมากจากที่กล่าวถึงในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าด้วยเหตุผลรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงผลการทดลองทางคลินิกการดำเนินการด้านกฎระเบียบโดย FDA และกฎระเบียบอื่น ๆ และความต้องการการอนุมัติด้านกฎระเบียบ บริษัท เภสัชกรรมชีวเวชภัณฑ์และเทคโนโลยีชีวภาพการยอมรับเชิงพาณิชย์ของผลิตภัณฑ์ของปาลาตินและปัจจัยอื่น ๆ ที่กล่าวถึงในการยื่นเอกสารเป็นระยะของปาลาตินกับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ Palatin จะไม่รับผิดชอบในการอัปเดตเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้

    Palatin Technologies®เป็นเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนของ Palatin Technologies, Inc.

    __________________ 1 Huvenne H, Duberne B, Clément K, Poitou C. รูปแบบทางพันธุกรรมที่หายากของโรคอ้วน: วิธีการทางคลินิกและการรักษาในปัจจุบันในปี 2559 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone Rd. บทบาทของระบบ melanocortin กลางในการควบคุมการบริโภคอาหารและสภาวะสมดุลพลังงาน: บทเรียนจากแบบจำลองเมาส์ Prisoc Trans R Soc Land B Biol Sci 2549; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Melanocortin 4 ตัวรับความผิดปกติทางเดินในโรคอ้วน: การแบ่งชั้นผู้ป่วยมุ่งเป้าไปที่การรักษาด้วย Agonist MC4R J Clin Endocrinol Metab 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. โรคอ้วนที่เริ่มมีอาการรุนแรง, ต่อมหมวกไตและผิวคล้ำสีแดงที่เกิดจากสายพันธุ์ POMC ในมนุษย์ Nat Genet 1998; 19 (2): 155-157.

    Source Palatin Technologies, Inc.

    โพสต์แล้ว : 2025-03-26 18:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม