Palatin sườn bằng máy chủ vận MC4R PL7737 nhận chỉ định thuốc Orphan FDA cho bệnh béo phì do thiếu hụt thụ thể leptin

Theo dõi Drugslib trên

Cranbury, N.J., ngày 25 tháng 3 năm 2025 / PRNewswire /-Palatin Technologies, Inc. (NYSE American: PTN), một công ty dược phẩm sinh học đang phát triển các loại thuốc điều hành Một phương pháp điều trị bằng miệng kích hoạt thụ thể melanocortin-4, cho sự thiếu hụt thụ thể leptin (LEPR), bao gồm béo phì do tình trạng này. Hiện tại, phương pháp điều trị béo phì được FDA phê duyệt duy nhất do thiếu thụ thể leptin là tiêm hàng ngày. PL7737, có thể cung cấp một lựa chọn thuận tiện và hiệu quả hơn cho những bệnh nhân này và những người khác bị rối loạn béo phì hiếm gặp.

DR. Spana tiếp tục, phân tích thống kê hiện tại đã hoàn thành cho nghiên cứu lâm sàng BMT-801 giai đoạn 2 của chúng tôi về việc đồng quản trị MC4R bremelanotide + GLP-1/GIP tirzepatide để điều trị béo phì. tháng. Con đường leptin-melanocortin ở vùng dưới đồi đóng vai trò chính trong việc điều chỉnh cơn đói, lưu trữ năng lượng và trọng lượng cơ thể. Những người bị tình trạng này trải qua cực kỳ đói từ khi còn trẻ, dẫn đến béo phì khởi phát sớm nghiêm trọng. PL7737, chất chủ vận MC4R, được thiết kế để khôi phục tín hiệu bị suy yếu do các đột biến gen này.

Hỗ trợ phát triển và đánh giá các phương pháp điều trị mới cho các bệnh hiếm gặp là ưu tiên chính của FDA. FDA có thẩm quyền cấp chỉ định thuốc mồ côi cho một loại thuốc hoặc sản phẩm sinh học để ngăn ngừa, chẩn đoán hoặc điều trị một bệnh hoặc tình trạng hiếm gặp. Chỉ định thuốc mồ côi đủ điều kiện tài trợ cho các ưu đãi bao gồm:

  • Tín dụng thuế cho các thử nghiệm lâm sàng đủ điều kiện
  • Miễn phí của người dùng

  • về chất chủ vận thụ thể melanocortin-4 có tác dụng đối với bệnh béo phì tế bào thần kinh vùng dưới đồi biểu hiện thụ thể melanocortin-4 (MC4R) đóng vai trò trung tâm trong việc điều chỉnh năng lượng lưu trữ, lượng thức ăn và trọng lượng cơ thể. Đột biến gen ức chế tín hiệu thông qua con đường MC4R dẫn đến hyperphagia, giảm chi tiêu năng lượng và béo phì khởi phát sớm; Những đột biến như vậy đã được xác định là nguyên nhân của một số rối loạn béo phì hiếm gặp. Chủ vận MC4R đại diện cho một mục tiêu hấp dẫn cho các phương pháp điều trị béo phì tiềm năng. There are five melanocortin receptors, MC1R through MC5R. Điều chế các thụ thể này, thông qua việc sử dụng các chất chủ vận đặc hiệu thụ thể, kích hoạt chức năng thụ thể hoặc chất đối kháng đặc hiệu thụ thể, ngăn chặn chức năng thụ thể, có thể có tác dụng dược lý có ý nghĩa y tế.

    về palatin palatin là một công ty dược phẩm sinh học phát triển các loại thuốc hạng nhất dựa trên các phân tử điều chỉnh hoạt động của các hệ thống thụ thể melanocortin, với các ứng cử viên sản phẩm đặc hiệu của thụ thể để điều trị các bệnh có nhu cầu y tế đáng kể và tiềm năng thương mại. Chiến lược Palatin sườn là phát triển các sản phẩm và sau đó hình thành sự hợp tác tiếp thị với các nhà lãnh đạo ngành để tối đa hóa tiềm năng thương mại của họ. Để biết thêm thông tin liên quan đến Palatin, vui lòng truy cập trang web Palatin, tại www.palatin.com và theo dõi Palatin trên Twitter tại @PalatIntech. Các cơ quan, các kế hoạch quy định, chương trình phát triển, chỉ định đề xuất cho các ứng cử viên sản phẩm và tiềm năng thị trường cho các ứng cử viên sản phẩm là các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của phần 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, Đạo luật Sàn giao dịch Chứng khoán đã được xác định theo Đạo luật Thương lượng Những tuyên bố hướng tới như vậy liên quan đến những rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác có thể khiến kết quả thực tế của Palatin khác với kết quả lịch sử của nó hoặc từ bất kỳ kết quả nào được thể hiện hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới như vậy. Kết quả thực tế của Palatin có thể khác về mặt vật chất so với các kết quả được thảo luận trong các tuyên bố hướng tới vì lý do bao gồm, nhưng không giới hạn ở kết quả của các thử nghiệm lâm sàng, hành động theo quy định của FDA và các quy định khác và nhu cầu phê duyệt điều tiết Các công ty dược phẩm, sinh học và công nghệ sinh học, chấp nhận thương mại các sản phẩm Palatin, và các yếu tố khác được thảo luận trong hồ sơ định kỳ của Palatin, với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Palatin không chịu trách nhiệm cập nhật các sự kiện xảy ra sau ngày thông cáo báo chí này.

    Palatin Technologies® là nhãn hiệu đã đăng ký của Palatin Technologies, Inc. 2016; 9 (3): 158-173.2 Ellacott KL, Cone Rd. Vai trò của hệ thống melanocortin trung tâm trong việc điều chỉnh lượng thức ăn và cân bằng nội môi năng lượng: Bài học từ các mô hình chuột. Philos Trans r Soc Land B Biol Sci. 2006; 361 (1471): 1265-1274.3 Ayers KL, Glicksberg BS, Garfield AS, et al. Rối loạn chức năng con đường thụ thể melanocortin 4 trong béo phì: phân tầng bệnh nhân nhằm vào điều trị bằng chất chủ vận MC4R. J Clin Endocrinol Metab. 2018; 103 (7): 2601-2612.4 Krude H, Biebermann H, Luck W, Horn R, Brabant G, Grüters A. Béo phì khởi phát sớm, suy tuyến thượng thận và sắc tố tóc đỏ do biến thể POMC ở người. Nat Genet. 1998; 19 (2): 155-157.

    Nguồn Palatin Technologies, Inc.

    Đã đăng : 2025-03-26 18:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến