A Palvella Therapeutics bejelentette a QTORIN™ 3,9%-os vízmentes rapamicin gél 3. fázisú SELVA klinikai vizsgálatának pozitív felső vonalának eredményeit mikrocisztás nyirokfejlődési rendellenességekben
WAYNE, Pa., 2026. február 24. (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella vagy „a Társaság”), klinikai stádiumban lévő biofarmakon cég, amely olyan új résztvevők fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít, amelyekben súlyos érbetegségek és ritka bőrbetegségek, illetve ritka bőrbetegségek kezelése Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által jóváhagyott terápiák ma bejelentették a vállalat 3. fázisú SELVA-vizsgálatának pozitív eredményeit a QTORIN™ 3,9%-os rapamicin vízmentes gélről (QTORIN™ rapamicin) a mikrocisztás nyirokfejlődési rendellenességek (mikrocisztás LM-ek) kezelésére. A 3. fázisú vizsgálat elsődleges végpontját a Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA) statisztikailag szignifikáns javulásával érte el (p<0,001). A vizsgálat teljesítette az előre meghatározott kulcsfontosságú másodlagos végpontot (p<0,001) és mind a négy további másodlagos végpontot statisztikailag szignifikánsan (mindegyik p<0,001).
Ezen eredmények alapján a Palvella azt tervezi, hogy 2026 második felében új gyógyszer iránti kérelmet (NDA) nyújt be az FDA-hoz a QTORIN™ rapamicin iránt mikrocisztás LM-ben szenvedő betegek számára, a potenciális QTORIN™ jóváhagyásával az U. 2027. Ha jóváhagyják, a QTORIN™ rapamicin lenne az első jóváhagyott terápia a mikrocisztás LM-ben szenvedő betegek számára.
A SELVA egy 3. fázisú, egykarú, kiindulási kontrollált klinikai vizsgálat, amely a napi egyszeri QTORIN™ rapamicint értékeli mikrocisztás LM-ben szenvedő, ≥ 3 éves egyéneknél. Az 51 beiratkozott résztvevő közül 50-en kezdték meg a kezelést, köztük 49 6 évesnél idősebb résztvevő és 1 résztvevő a 3-5 éves feltáró csoportban. A statisztikai elemzési tervnek megfelelően a hatékonysági eredményeket a 6 évesnél idősebb résztvevők esetében jelentik, amelyek a kezelési szándék (ITT) populációját alkották. A vizsgálatot eredetileg úgy tervezték, hogy 40 résztvevőt vonjanak be az Egyesült Államok vezető érrendszeri anomáliáinak központjaiból, és meghaladta a megcélzott felvételi számát.
A SELVA hatékonyságának csúcsvonalai a következők:
| Hatékonysági végpontok a 24. héten, ><49d> (ITnT Po49d) | Átlagos változás | Kétoldalas p-érték | ||
| Elsődleges: Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA)* | +2,13 | |||
| Másodlagos kulcs: Vakított mLM többkomponensű statikus skála (mLM-MCSS)** | -3,36 | p<0,001 | ||
| Másodlagos: A változás globális benyomása a betegeknél (PGI-1-9)d1C. | p<0,001 | |||
| Másodlagos: Élő mLM-MCSS** | -4,6 | p<0,001 | ||
| Másodlagos: Klinikai Globális Impression of Severity (Clinician Global Impression of Severity) | -1,7 | p<0,001 | ||
| Másodlagos: Beteg globális benyomása a súlyosságról (PGI-S)*** | -1,0 | p<0,001 | p<0,001 | • ntrged = 4> 6 éves és idősebb; statisztikai elemzési terv szerint elemzett adatok; az elsődleges végpont statisztikai elemzési tervénként többszörös imputációval kezelt nem teljes adatok; az előre meghatározott hierarchikus tesztelési eljárás szerint tesztelt végpontok*Dinamikus változási skálák (7 pontos skála a "Nagyon sokkal rosszabb" (-3) és a "Nagyon sokat javult" (+3) között; a pozitív értékek javulást jeleznek a kiindulási értékhez képest)**mLM-MCSS (három statikus súlyossági skála összege, magassági skálák, magassági szint. "Tiszta vagy majdnem tiszta" (1) a "Nagyon súlyos" (5) összpontszám: a teszt alapértéke a 24. héthez képest javulást jelez
Az elsődleges végpont, az mLM-IGA egy 7 pontos klinikus által értékelt dinamikus skála, amely a betegség súlyosságának változását méri az alapvonaltól a „Nagyon rosszabb” (-3) és a „Nagyon sokat javult” (+3) között. Az mLM-IGA-n a 24. héten az ITT-populációban (n=49) a QTORIN™ rapamicin átlagosan +2,13 pontos javulást mutatott, ami megfelel a vizsgálat elsődleges végpontjának (p<0,001). A hatékonyságértékelési időszakot befejező 6 évesnél idősebb résztvevők 95%-a (41/43) legalább 1 pontos javulást mutatott, és 86%-uk (37/43) „sokat javult” (+2) vagy „nagyon sokat javult” (+3). A 3-5 éves kohorszban egy résztvevő jelentkezett, és „nagyon sokat javult” (+3) az mLM-IGA-n a 24. héten.
A kulcsfontosságú másodlagos végpont, a vak mLM többkomponensű statikus skála (mLM-MCSS), a klinikai statisztika három al-skála. (minimális pontszám: 3; maximális pontszám: 15) a léziómagasság, a szivárgás/vérzés és a hólyagok megjelenésének rögzítése, átlagosan 3,36 ponttal javulva (p<0,001), a klinikai szakértőkből álló bizottság által értékelt, randomizált kiindulási és 24. heti fényképek független elvakult felülvizsgálata alapján.
„A SELVA 3. fázisának eredményei fontos mérföldkövet jelentenek a mikrocisztás nyirokrendszeri rendellenességekkel küzdő egyének számára” – mondta Joyce M. Teng, M.D., Ph.D., a Stanford Egyetem Orvostudományi Karának bőrgyógyászati és gyermekgyógyászati professzora és a SELVA egyik vezető kutatója. "Első alkalommal állnak rendelkezésünkre robusztus, statisztikailag szignifikáns 3. fázisú adatok, amelyek azt mutatják, hogy a gyógyszeres célzott terápia jelentősen javíthatja a betegség súlyosságát ebben a krónikusan legyengítő állapotban. A mikrocisztás LM egy veleszületett, progresszív betegség. A léziók szivárgást, visszatérő fertőzéseket és funkcionális károsodást okozhatnak, ami a lézeres műtétek során jelentős hatással lehet a betegek életminőségére és fájdalmaira. A SELVA eredményei rámutatnak arra, hogy a QTORIN™ rapamicin nagyon szükséges terápia lehet olyan mikrocisztás LM-ben szenvedő gyermekek és felnőttek számára, akik jelenleg nem részesülnek az FDA által jóváhagyott kezelésben.”
Hasonlóan a QTORIN™ rapamycinnal végzett korábbi klinikai vizsgálatokhoz, az SELVA TORIN™ rapamycin,3 volt a rapamycin. jól tolerálható. A kezelést megkezdő 50 résztvevő közül 35 résztvevő (70%) tapasztalt kezelésből eredő nemkívánatos eseményeket (TEAE). Négyen tapasztaltak súlyos nemkívánatos eseményeket, amelyek közül egy súlyos TEAE-t; a vizsgálók mindegyiket nem tekintették kapcsolatban a vizsgált gyógyszerrel. A TEAE-k közül összesen 17 résztvevő tapasztalt kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményeket (TRAE), amelyek mindegyike enyhe vagy közepesen súlyos volt. A leggyakoribb TRAE-k az alkalmazás helyén fellépő pattanások, az alkalmazás helyének elszíneződése és viszketés (mindegyik n=3, 6%). A rapamicin szintje 2 ng/ml alatt volt a szisztémás keringésben minden résztvevőnél a vizsgálat minden időpontjában.
A kezelést megkezdő 50 résztvevő közül 44 résztvevő (88%) fejezte be a 24 hetes hatékonyságértékelési időszakot. Négy résztvevő a nemkívánatos eseményekkel összefüggő okok miatt, egy résztvevő a vizsgálati gyógyszerhez nem kapcsolódó nemkívánatos esemény miatt, egy résztvevő pedig egy esetlegesen a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódó nemkívánatos esemény (nyirorea) miatt hagyta abba a kezelést. A hatékonysági értékelési időszak befejeztével a 44 jogosult résztvevő közül 43-an (98%, beleértve a 3 évesnél idősebbeket is) úgy döntöttek, hogy folytatják a QTORIN™ rapamicint a folyamatban lévő kezelési meghosszabbítási időszakban.
„Mélyen hálásak vagyunk a résztvevőknek, családoknak, gondozóknak, akik lehetővé tették az SEL-ben, a KaupVA vizsgálati csoportjában, és a vizsgálóiban. A Palvella Therapeutics alapítója és vezérigazgatója. „A SELVA pozitív felsővonal-eredményei jelentős mérföldkövet jelentenek Palvella és a becslések szerint több mint 30 000 diagnosztizált beteg számára az Egyesült Államokban, akik mikrocisztás LM-vel élnek. Ez egy súlyos, ritka és krónikusan legyengítő betegség, FDA által jóváhagyott terápia nélkül. Ezek az adatok alátámasztják annak lehetőségét, hogy a QTORIN™ rapamycin az FLMDAcycin mikroterápia elsőként jóváhagyja a mikroterápiát. Az eredmények megerősítik a QTORIN™ rapamicinnel kapcsolatos meggyőződésünket, validálják a QTORIN™ platformot, és előremozdítják jövőképünket, hogy a ritka betegségeket okozó, súlyos, ritka bőrbetegségekben és érrendszeri rendellenességekben szenvedő betegeket kiszolgáló vezető vállalattá váljunk.”
A QTORIN™ rapamicin áttörést jelentő terápia, ritka gyógyszer és gyorsított eljárás elnevezést kapott az FDA-tól a mikrocisztás LM-ek kezelésére, valamint az FDA ritka termékek fejlesztési támogatását. Palvella azt tervezi, hogy a következő orvosi találkozókon bemutatja a SELVA-vizsgálat részletes eredményeit.
A Palvella a QTORIN™ rapamicint más súlyos, ritka bőrbetegségekben és vaszkuláris malformációkban is előmozdítja, amelyeket a rapamicin (mTOR) útvonal emlős célpontjának hiperaktivációja okoz, ideértve a bőrtüneteket és a klinikailag jelentős vénás vénás malformációt is. Pálya kijelölése.
A mikrocisztás nyirokfejlődési rendellenességekről
A mikrocisztás LM-k egy ritka, krónikusan legyengítő genetikai betegség, amelyet a foszfatidil-inozitol-3-kináz (PI3K)/emlős rapamicin (mTOR) útvonal emlős célpontjának szabályozási zavara okoz. Az állapotot a nyirokerek rossz formája jellemzi, amelyek kinyúlhatnak a bőrön, és folyamatosan szivárognak a nyirokfolyadékból (limforrhea) és véreznek, ami gyakran visszatérő súlyos fertőzésekhez és cellulitiszhez vezet, ami kórházi kezelést is okozhat. A mikrocisztás LM-ek természetes története perzisztens és progresszív, spontán feloldódás nélkül, a tünetek általában idővel rosszabbodnak, beleértve a hibás erek számának és méretének növekedését, ami szövődményekhez és élethosszig tartó morbiditáshoz vezet. Jelenleg nincs az FDA által jóváhagyott kezelés a becslések szerint több mint 30 000 diagnosztizált mikrocisztás LM-es beteg számára az Egyesült Államokban.
A Palvella Therapeutics-ról
A ritka betegségek gyógyszerfejlesztésének veteránjai által alapított és vezetett Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) egy klinikai stádiumban lévő biogyógyszerészeti vállalat, amely a súlyos vazkuláris betegségek fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára, valamint a ritka bőrbetegségek új formáinak kezelésére összpontosít. amelyekre nincsenek az FDA által jóváhagyott terápiák. A Palvella a szabadalmaztatott QTORIN™ platformon alapuló termékjelöltek széles skáláját fejleszti ki, kezdetben a súlyos, ritka bőrbetegségekre összpontosítva, amelyek közül sok egész életen át tartó jellegű. A Palvella vezető termékjelöltjét, a QTORIN™ 3,9%-os rapamicin vízmentes gélt (QTORIN™ rapamicin) jelenleg fejlesztik mikrocisztás nyirokfejlődési rendellenességek, bőrvénás malformációk és klinikailag jelentős angiokeratomák kezelésére. A Palvella második termékjelöltje, a QTORIN™ pitavastatin jelenleg fejlesztés alatt áll a disszeminált felületes aktinikus porokeratosis helyi kezelésére. További információért látogasson el a www.palvellatx.com oldalra, vagy kövesse a Palvellát a LinkedIn-en vagy az X-en (korábbi nevén Twitter).
A QTORIN™ rapamicin és a QTORIN™ pitavastatin kizárólag vizsgálati használatra szolgál, és egyiket sem hagyta jóvá az FDA vagy más szabályozó ügynökség semmilyen indikációra.
Jövőre vonatkozó nyilatkozatok
Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz (beleértve az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E szakaszának (a módosított változata) és az 1933. évi értékpapírtörvény 27A szakaszának értelmében a módosításokkal (Értékpapírtörvény)). Ezek a nyilatkozatok a jövőbeni tervekre, trendekre, eseményekre, működési eredményekre vagy pénzügyi helyzetre vonatkozó célokat, szándékokat és elvárásokat tárgyalhatják, a Palvella vezetőségének jelenlegi meggyőződésén, valamint a Palvella vezetése által megfogalmazott feltételezéseken és a jelenleg rendelkezésre álló információkon alapulva. Az előretekintő állítások általában olyan állításokat tartalmaznak, amelyek prediktív jellegűek, és a jövőbeli eseményektől vagy feltételektől függenek, vagy azokra utalnak, és olyan szavakat tartalmaznak, mint „lehet”, „lesz”, „kell”, „vár”, „előre”, „tervezés”, „valószínűleg”, „hiszem”, „becslés”, „tervezés”, „szándék” és más hasonló kifejezések, amelyek ezeknek a szavaknak a negatív, vagy hasonló kifejezési vagy jövőbeli eseményekre vagy más kifejezésekre utalnak. kilátások, bár nem minden előretekintő nyilatkozat tartalmazza ezeket a szavakat. Azok az állítások, amelyek nem történelmi tények, előremutató kijelentések. Az előretekintő kijelentések közé tartoznak többek között a folyamatban lévő klinikai vizsgálatokból származó adatok várható időzítésével kapcsolatos kijelentések, beleértve a TOIVA-tanulmányt, a Palvella klinikai fejlesztési terveit és a kapcsolódó várható fejlesztési mérföldköveket, a Palvella terveit az áttörést jelentő terápiás kijelölés megvalósítására, a Palvella várható pénzforrásaira és a Palvella pénzügyi hatóságaival való találkozásra vonatkozó tervekre, A Palvella programjaival, köztük a QTORIN™ rapamicinnel és a QTORIN™ pitavastatinnal kapcsolatos elvárásai, valamint a kutatási szakaszban rejlő lehetőségek, beleértve a várható terápiás potenciált és piaci lehetőséget. Az előretekintő állítások jelenlegi hiedelmeken és feltételezéseken alapulnak, amelyek kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, és nem jelentenek garanciát a jövőbeli teljesítményre. A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban foglaltaktól, különböző tényezők következtében, többek között, de nem kizárólagosan: a műveletek finanszírozásához szükséges további tőkebevonás képessége; a termékjelöltek előmozdításának képessége preklinikai és klinikai fejlesztésen keresztül; a Palvella termékjelöltjeire, köztük a QTORIN™ rapamicinre és a QTORIN™ pitavastatinra vonatkozó hatósági jóváhagyás megszerzésének és végső soron kereskedelmi forgalomba hozatalának képessége; a Palvella termékjelöltjein végzett korai klinikai vizsgálatok eredményei, beleértve azt is, hogy e vizsgálatok mennyire képesek megfelelni a vonatkozó kormányzati vagy szabályozási követelményeknek; az a tény, hogy a klinikai vizsgálatokból származó adatok és eredmények nem feltétlenül jelzik a jövőbeli eredményeket; Palvella korlátozott tapasztalata a klinikai vizsgálatok tervezése terén, és nincs tapasztalata a klinikai vizsgálatok lefolytatásában; más programok, termékjelöltek vagy jelzések azonosításának és azokhoz való kapcsolódásának képessége, amelyek jövedelmezőbbek vagy sikeresebbek lehetnek, mint a Palvella jelenlegi termékjelöltjei; a jelentős verseny, amellyel Palvella szembesül a termékek felfedezése, fejlesztése vagy kereskedelmi forgalomba hozatala során; a globális események negatív hatásai a műveletekre, beleértve a folyamatban lévő és tervezett klinikai vizsgálatokat, valamint a folyamatban lévő és tervezett preklinikai vizsgálatokat; képzett vezető tisztségviselők és alkalmazottak vonzásának, felvételének és megtartásának képessége; a Palvella azon képessége, hogy megvédje szellemi tulajdonát és védett technológiáit; harmadik felekre, szerződéses gyártókra és szerződéses kutatószervezetekre való támaszkodás; valamint a Palvella által az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC) benyújtott beadványokban leírt kockázatok és bizonytalanságok, beleértve a 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentést, a 10-Q űrlapról szóló negyedéves jelentéseket és a 8-K űrlapon szereplő aktuális jelentéseket, amelyeket a SEC-hez nyújtottak be vagy nyújtottak be, és elérhetők a www.sec.gov webhelyen. Előfordulhat, hogy az előretekintő nyilatkozatainkban szereplő események és körülmények nem valósulnak meg vagy következnek be, és a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban előre jelzettektől. Időről időre új kockázati tényezők és bizonytalanságok merülhetnek fel, és a menedzsment nem tudja előre jelezni az összes kockázati tényezőt és bizonytalanságot, amellyel Palvella szembesülhet. A vonatkozó törvények által megkövetelt esetek kivételével a Palvella nem tervezi, hogy nyilvánosan frissíti vagy felülvizsgálja a jelen dokumentumban szereplő előretekintő kijelentéseket, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények vagy egyéb módon. Ez a sajtóközlemény hiperhivatkozásokat tartalmaz olyan információkra, amelyek nem tekinthetők hivatkozásként e sajtóközleményben foglaltaknak.
Forrás: Palvella Therapeutics, Inc.
Forrás: HealthDay
További hírforrások
Iratkozzon fel hírlevelünkre
Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre.
a legjobb hírleveleinkhez.Elküldve : 2026-02-25 13:58
Olvass tovább
- A méhen belüli expozíció a Forever vegyi anyagoknak nagyobb, mint korábban gondolták
- Édesített italok, amelyek a tizenévesek fokozott szorongásához kapcsolódnak
- A Novo Nordisk a Wegovy, az Ozempic és a Rybelsus (szemaglutid gyógyszerek) amerikai listaárának jelentős csökkentését jelenti be, a hozzáférés bővítésére irányuló folyamatos erőfeszítésekre építve
- Növekszik a szakadék a megelőzhető halálesetek között a főiskolai végzettséggel nem rendelkezők között
- SMFM: A születés előtti COVID-19 vakcina nem befolyásolja az utódok idegfejlődési eredményeit
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions