Partner Therapeutics oznamuje přijetí národního prioritního poukazu komisaře FDA pro Bizengri (zenocutuzumab-zbco) u fúzně pozitivního cholangiokarcinomu NRG1

LEXINGTON, Massachusetts – 6. května 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), soukromá, plně integrovaná biotechnologická společnost, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil pilotní program Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) poukaz na léčbu Bizengri (zenococutuzumab-zb) pro pokročilé dospělé s metastatickým neredukovaným nebo neřezavým metastatickým cholangiokarcinom nesoucí fúzi genu pro neuregulin 1 (NRG1) s progresí onemocnění při předchozí systémové léčbě nebo po ní. Společnost PTx předložila FDA pro tuto indikaci doplňkovou žádost o biologickou licenci (sBLA) na základě údajů ze studie fáze 2 eNRGy. Bizengri dříve obdržel označení Breakthrough Therapy a Orphan Drug od FDA pro cholangiokarcinom NRG1+.

Voucher uznává vysokou nenaplněnou lékařskou potřebu u ultravzácného, molekulárně definovaného cholangiokarcinomu

„Je nám ctí, že jsme obdrželi tento národní prioritní poukaz komisaře, který odráží uznání FDA o hluboké neuspokojené potřebě, které čelí pacienti s rakovinou NRG1 no-ra terapie v současné době existuje,“ řekl Pritesh J. Gandhi, ředitel rozvoje, Partner Therapeutics. "Obdržení tohoto poukazu zdůrazňuje naléhavou potřebu nových možností léčby u fúzně pozitivního cholangiokarcinomu NRG1. Na základě povzbudivých údajů ze studie eNRGy, včetně smysluplných nádorových odpovědí, trvalého přínosu a příznivého profilu snášenlivosti, věříme, že Bizengri má potenciál vyřešit kritickou mezeru v péči o tyto pacienty. Těšíme se na úzkou spolupráci s FDA."

Pilotní program národních prioritních poukazů komisaře FDA, oznámený v červnu 2025, je navržen tak, aby zkrátil dobu kontroly léčiv a biologické kontroly ze standardních 10–12 měsíců na pouhých 1–2 měsíce u produktů, které jsou v souladu s jednou nebo více národními zdravotními prioritami USA. Tyto priority se zaměřují na pokrok v inovativních průlomových terapiích, které zavádějí nové mechanismy a významně zlepšují způsob léčby nemocí a zároveň řeší významné nenaplněné lékařské potřeby tam, kde současné možnosti léčby pacientům zaostávají. Program využívá multidisciplinární proces přezkoumání ve stylu nádorové rady zahrnující primární tým pro hodnocení FDA a vedoucí vedení agentury. Bizengri, jako prvotřídní bispecifická protilátka zacílená na vzácný a účinný onkogenní ovladač bez schválené cílené terapie, je přímo v souladu s národními prioritami.

"Pro pacienty, kteří čelí cholangiokarcinomu, mohou inovace a včasná diagnostika znamenat zásadní rozdíl. Uznání této potenciální léčby ze strany FDA podtrhuje jak nenaplněnou potřebu v této vzácné populaci definované biomarkery, tak důležitost rozšíření přístupu ke komplexnímu testování biomarkerů, aby bylo možné pacienty co nejdříve přiřadit k nejvhodnějším terapiím," řekl generální ředitel nadace Cholangio Lindse Stacie.

Údaje z kohorty pacientů s cholangiokarcinomem NRG1+ ve studii fáze 2 eNRGy byly prezentovány na setkání AACR-NCI-EORTC v říjnu 2025, přičemž byly zdůrazněny klinické výsledky u této dnes vzácné rakoviny.1 „Pacienti s cholangiokarcinomem pozitivním na fúzi NRG1, s omezenými dostupnými možnostmi léčby, řekl Alram, s omezenými možnostmi léčby, řekl Alram Gynekologický lékařský onkolog v Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) a hlavní řešitel studie eNRGy. "Uznání FDA prostřednictvím programu National Priority Voucher programu Commissioner's National Priority Voucher zdůrazňuje naléhavost pokrokových terapií pro tuto populaci. Ve studii eNRGy prokázal zenocutuzumab klinicky smysluplnou aktivitu s objektivními odpověďmi u více než jedné třetiny hodnotitelných pacientů a s komplexním molekulárním přežitím bez progrese delším než devět měsíců. Tato data také zdůrazňují kritickou roli pacientů založených na testování na základě RNA, kteří mohou mít prospěch z nově vznikajících cílených přístupů.“

O NRG1+ CholangiokarcinomCholangiokarcinom je vzácná, agresivní malignita žlučových cest s celkovým pětiletým přežitím v celém stadiu méně než 15 %. Fúze genu NRG1 se vyskytují u méně než 1 % případů cholangiokarcinomu. Fúze NRG1 se do značné míry vzájemně vylučují s jinými účinnými onkogenními ovladači, takže postižení pacienti – z nichž mnozí jsou mladší dospělí – bez schválené cílené léčby. Standardní cytotoxické režimy mají značnou toxicitu a možnosti druhé linie, jako je FOLFOX, poskytují objektivní odpovědi pouze u přibližně 5 % pacientů.

Další informace o studii eNRGy a zenocutuzumab-zbco naleznete na www.partnertx.com.

O NRG1 genových fúzích Fúze NRG1 jsou jedinečné rakovinné faktory, které vytvářejí onkogenní chimérické ligandy spíše než šířeji popsané chimérické receptory (fúze NTRK, RET, ROS1, ALK a FGFR). Chimérické ligandy se vážou na HER3, spouštějí heterodimerizaci HER2/HER3 a aktivují downstream signální dráhy, které způsobují růst a proliferaci rakovinných buněk. Zenocutuzumab-zbco je bispecifická protilátka, která blokuje dimerizaci HER2/HER3 a fúzní interakce NRG1 s HER3, což vede k supresi těchto drah. Komplexní molekulární testování, zejména kombinace tkáňového sekvenování DNA a RNA příští generace, je nezbytné pro identifikaci vzácných a použitelných genových fúzí, jako je NRG1.

O přípravku Bizengri (zenocutuzumab-zbco)

INDIKACEBizengri je indikován k léčbě dospělých s pokročilým neresekovatelným nebo metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC) s neuregulinem 1 (NRG1) genovou fúzí nebo po předchozí fúzi s progresí onemocnění.

Bizengri je indikován k léčbě dospělých s pokročilým neresekovatelným nebo metastatickým adenokarcinomem pankreatu obsahujícím fúzi genu pro neuregulin 1 (NRG1) s progresí onemocnění při předchozí systémové léčbě nebo po ní.

Tyto indikace jsou schvalovány v rámci zrychleného schvalování na základě celkové míry odezvy a trvání odezvy. Pokračující schvalování těchto indikací může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzující studii (zkouškách).

Důležité bezpečnostní informace

VAROVÁNÍ V BALENÍ: EMBRYO-FETÁLNÍ TOXICITA

Embryo-fetální toxicita: Expozice Bizengri během těhotenství může způsobit poškození embrya a plodu. Informujte pacienty o tomto riziku ao potřebě účinné antikoncepce.

VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍ

Reakce související s infuzí/Hypersenzitivita/Anafylaktické reakceBizengri může způsobit závažné a život ohrožující reakce související s infuzí (IRR), hypersenzitivitu a anafylaktické reakce. Příznaky a příznaky IRR mohou zahrnovat zimnici, nevolnost, horečku a kašel.

Ve studii eNRGy mělo 13 % pacientů IRR, všichni byli stupně 1 nebo 2; 91 % se vyskytlo během první infuze.

Podávejte Bizengri v prostředí s vybavením pro nouzovou resuscitaci a personálem, který je vyškolen k monitorování IRR a k podávání urgentních léků. Během infuze a alespoň 1 hodinu po dokončení první infuze Bizengri a podle klinické indikace pacienty pečlivě sledujte, zda se u nich nevyskytují známky a příznaky reakcí na infuzi. U pacientů s IRR ≤ 3. stupně přerušte infuzi přípravku Bizengri a podle potřeby zaveďte symptomatickou léčbu. Po vymizení příznaků pokračujte v infuzi sníženou rychlostí. Okamžitě zastavte infuzi a trvale ukončete léčbu přípravkem Bizengri pro stupeň 4 nebo život ohrožující IRR nebo reakce přecitlivělosti/anafylaxe.

Intersticiální plicní onemocnění/pneumonitidaBizengri může způsobit závažné a život ohrožující intersticiální plicní onemocnění (ILD)/pneumonitidu.

Ve studii eNRGy se ILD/pneumonitida vyskytla u 2 (1,1 %) pacientů léčených Bizengri. ILD/pneumonitida 2. stupně (2. stupeň) vedoucí k trvalému přerušení léčby přípravkem Bizengri se vyskytla u 1 (0,6 %) pacienta. Sledujte nové nebo zhoršující se plicní příznaky svědčící pro ILD/pneumonitidu (např. dušnost, kašel, horečka). Okamžitě přerušte podávání přípravku Bizengri u pacientů s podezřením na intersticiální plicní onemocnění/pneumonitidu a podle klinické indikace podávejte kortikosteroidy.

Pokud se potvrdí ILD/pneumonitida ≥ 2. stupně, trvale přerušte léčbu přípravkem Bizengri.

Dysfunkce levé komoryBizengri může způsobit dysfunkci levé komory.

Snížení ejekční frakce levé komory (LVEF) bylo pozorováno při léčbě anti-HER2, včetně Bizengriho. Léčba přípravkem Bizengri nebyla studována u pacientů s anamnézou klinicky významného srdečního onemocnění nebo LVEF nižší než 50 % před zahájením léčby.

Ve studii eNRGy se pokles LVEF 2. stupně (40–50 %; 10–19 % pokles oproti výchozí hodnotě) vyskytl u 2 % hodnotitelných pacientů. Srdeční selhání bez poklesu LVEF se vyskytlo u 1,7 % pacientů, včetně 1 (0,6 %) fatální příhody.

Před zahájením léčby přípravkem Bizengri vyhodnoťte LVEF a sledujte ji v pravidelných intervalech během léčby, jak je klinicky indikováno. Pokud je LVEF nižší než 45 % nebo nižší než 50 % s absolutním poklesem od výchozí hodnoty o 10 % nebo více, který je potvrzen, nebo u pacientů se symptomatickým městnavým srdečním selháním (CHF), trvale přerušte léčbu Bizengri.

Embryo-fetální toxicitaNa základě mechanismu účinku může přípravek Bizengri způsobit poškození plodu, když je podáván těhotné ženě. S přípravkem Bizengri nebyly provedeny žádné reprodukční studie na zvířatech. V postmarketingových zprávách vedlo použití HER2-řízené protilátky během těhotenství k případům oligohydramnia projevujícího se jako fatální plicní hypoplazie, kosterní abnormality a neonatální úmrtí. Na zvířecích modelech studie prokázaly, že inhibice HER2 a/nebo HER3 vede k poškození embryofetálního vývoje, včetně účinků na srdeční, vaskulární a neuronální vývoj a embryoletalitu. Informujte pacienty o potenciálním riziku pro plod. Před zahájením léčby přípravkem Bizengri ověřte stav březosti samic s reprodukčním potenciálem. Informujte ženy s reprodukčním potenciálem, aby během léčby přípravkem Bizengri a po dobu 2 měsíců po poslední dávce používaly účinnou antikoncepci.

NEŽÁDOUCÍ ÚČINKY

Neresekovatelný nebo metastatický NSCLC s pozitivní fúzí genu NRG1

Závažné nežádoucí reakce se objevily u 25 % pacientů s NSCLC s pozitivní fúzí genu NRG1, kteří dostávali Bizengri. Závažné nežádoucí účinky u ≥ 2 % pacientů zahrnovaly pneumonii (n=4), dušnost a únavu (n=2 každý). Fatální nežádoucí účinky se objevily u 3 (3 %) pacientů a zahrnovaly respirační selhání (n=2) a srdeční selhání (n=1). K trvalému vysazení přípravku Bizengri z důvodu nežádoucího účinku došlo u 3 % pacientů. Nežádoucí reakce vedoucí k trvalému přerušení léčby přípravkem Bizengri zahrnovaly dušnost, pneumonitidu a sepsi (n=1 každý).

U pacientů s NSCLC pozitivním na NRG1 genovou fúzi, kteří dostávali Bizengri, byly nejčastějšími (>20 %) nežádoucími reakcemi, včetně laboratorních abnormalit, snížení hemoglobinu (35 %), zvýšení alaninaminotransferázy (30 %), snížení hořčíku (28 %), zvýšení alkalické fosfatázy (27), snížení fosfátů (26 %), průjem (25 %), bolest glutamátu-2-gama-glutamyltranspeptidázy3 (23 %), zvýšení aspartátaminotransferázy (22 %) a snížení draslíku (21 %).

Neresekovatelný nebo metastatický adenokarcinom pankreatu s pozitivní fúzí NRG1

Závažné nežádoucí účinky se objevily u 23 % pacientů s adenokarcinomem slinivky břišní s pozitivní fúzí NRG1, kteří dostávali Bizengri.

Vyskytly se 2 smrtelné nežádoucí reakce, jedna kvůli COVID-19 a jedna kvůli respiračnímu selhání.

U pacientů s adenokarcinomem slinivky břišní s pozitivní fúzí NRG1, kteří dostávali Bizengriho, byly nejčastějšími (≥20 %) nežádoucími reakcemi, včetně laboratorních abnormalit, zvýšení alaninaminotransferázy (51 %), průjem (36 %), zvýšení aspartátaminotransferázy (31 %), zvýšení bilirubinu (31 %), snížení alkalické fosfatázy sodné (28 %), snížení alkalické fosfatázy sodné (31 %),2 muskuloskeletální bolest (28 %), snížení albuminu (26 %), snížení draslíku (26 %), snížení počtu krevních destiček (26 %), snížení hořčíku (24 %), zvýšení gama-glutamyltranspeptidázy (23 %), snížení hemoglobinu (23 %), zvracení (23 %), nevolnost (23 %), snížení leukocytů (21 %) a únava (21 %).

O společnosti Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), integrovaná biotechnologická společnost, se zaměřuje na vývoj a komercializaci terapeutik ke zlepšení zdravotních výsledků u rakoviny a závažných onemocnění, stejně jako globálních hrozeb pro zdravotní bezpečnost. Společnost věří v poskytování produktů a podporu lékařských týmů s cílem dosáhnout vynikajících výsledků pro pacienty a jejich rodiny. Portfolio PTx zahrnuje zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) a sargramostim (EU: IMREPLYS®; USA: LEUKINE®; a s Nobelpharma Co. Ltd pro JAPONSKO: SARGMALIN®). Navštivte www.partnertx.com.

Odkazy:

Schram AM, Clearly JM, Arnold D, et al. Účinnost a bezpečnost zenocutuzumabu u pokročilého cholangiokarcinomu NRG1+: Analýza ze studie fáze 2 eNRGy [abstrakt]. Mol Cancer Ther. 2025;24(10_Dodatek):A102.

Bizengri® je registrovaná ochranná známka společnosti Merus B.V., plně vlastněná dceřiná společnost Genmab A/S. Na základě smlouvy se společností Merus má společnost PTx výhradní práva na vývoj, výrobu a komercializaci zenocutuzumab-zbco pro léčbu rakoviny NRG1+ v USA a poskytuje produkt pro jmenovitého pacienta pro toto použití mimo USA až do budoucího regulačního vývoje.

Zdroj: Partner Therapeutics, Inc.

Zdroj: HealthDay

Související články

FDA uděluje urychlené schválení společnosti Bizengri (zenocutuzumab-zbco) pro adenokarcinom slinivky břišní NRG1+ a rakovinu pankreatu NRG1+ prosinec L4+ Non–S 2024

Merus dostává FDA prodloužení PDUFA pro Zenocutuzumab – 5. listopadu 2024

Merus oznamuje přijetí americké FDA a prioritní přezkoumání žádosti o licenci biologických přípravků pro Zeno pro léčbu NRG1+ NSCulLC a PDAC – 6. května 24.

<22, 6.

Bizengri (zenocutuzumab-zbco) Historie schválení FDA

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nové schválení léků

Nová aplikace léků

Výsledky klinických studií

Schválení generických léků

Podcast Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Dostávejte nejlepší téma Drugs.com k odběru jakéhokoli tématu. Doručená pošta.

Vyslán : 2026-05-11 09:45

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.