Partner Therapeutics Mengumumkan Penerimaan Voucher Prioritas Nasional Komisaris FDA untuk Bizengri (zenocutuzumab-zbco) pada NRG1 Fusion-Positive Cholangiocarcinoma

LEXINGTON, Mass. – 06 Mei 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), sebuah perusahaan bioteknologi swasta yang terintegrasi penuh, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan voucher program percontohan Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) untuk Bizengri (zenocutuzumab-zbco) untuk pengobatan orang dewasa dengan kolangiokarsinoma stadium lanjut, yang tidak dapat dioperasi atau metastatik menyimpan fusi gen neuregulin 1 (NRG1) dengan perkembangan penyakit pada atau setelah terapi sistemik sebelumnya. PTx mengajukan Permohonan Lisensi Biologis tambahan (sBLA) kepada FDA untuk indikasi ini berdasarkan data dari uji coba eNRGy Fase 2. Bizengri sebelumnya menerima Penunjukan Terapi Terobosan dan Penunjukan Obat Yatim Piatu dari FDA untuk kolangiokarsinoma NRG1+.

Voucher Menyadari Tingginya Kebutuhan Medis yang Belum Terpenuhi pada Kolangiokarsinoma yang Sangat Langka dan Terdefinisi Secara Molekuler

“Kami merasa terhormat menerima Voucher Prioritas Nasional dari Komisaris ini, yang mencerminkan pengakuan FDA atas kebutuhan besar yang belum terpenuhi yang dihadapi pasien dengan kolangiokarsinoma NRG1+, sebuah kanker sangat langka yang saat ini belum ada terapi bertarget yang disetujui,” kata Pritesh J. Gandhi, Kepala Pengembangan, Terapi Mitra. "Menerima voucher ini menyoroti kebutuhan mendesak akan pilihan pengobatan baru pada kolangiokarsinoma fusi-positif NRG1. Berdasarkan data yang menggembirakan dari uji coba eNRGy, termasuk respons tumor yang berarti, manfaat jangka panjang, dan profil tolerabilitas yang baik, kami yakin Bizengri memiliki potensi untuk mengatasi kesenjangan kritis dalam perawatan pasien ini. Kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA melalui proses peninjauan yang dipercepat ini."

Program percontohan Voucher Prioritas Nasional Komisaris FDA, yang diumumkan pada bulan Juni 2025, dirancang untuk mengurangi waktu peninjauan obat dan biologis dari standar 10–12 bulan menjadi hanya 1–2 bulan untuk produk yang selaras dengan satu atau lebih prioritas kesehatan nasional AS. Prioritas-prioritas ini berfokus pada kemajuan terapi-terapi terobosan inovatif yang memperkenalkan mekanisme-mekanisme baru dan meningkatkan cara pengobatan penyakit secara bermakna, sekaligus mengatasi kebutuhan-kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi ketika pilihan-pilihan pengobatan yang ada saat ini tidak tersedia bagi pasien. Program ini menggunakan proses peninjauan multidisiplin seperti dewan tumor yang melibatkan tim peninjau utama FDA dan pimpinan lembaga senior. Bizengri, sebagai antibodi bispesifik pertama di kelasnya yang menargetkan pemicu onkogenik yang langka dan dapat ditindaklanjuti tanpa terapi bertarget yang disetujui, sejalan dengan prioritas nasional.

"Bagi pasien yang menghadapi kolangiokarsinoma, inovasi dan diagnosis tepat waktu dapat membawa perbedaan besar. Pengakuan FDA terhadap pengobatan potensial ini menggarisbawahi kebutuhan yang belum terpenuhi pada populasi langka yang memiliki biomarker ini dan pentingnya memperluas akses terhadap pengujian biomarker yang komprehensif sehingga pasien dapat mendapatkan terapi yang paling tepat sedini mungkin," kata Stacie Lindsey, CEO dari Cholangiocarcinoma Foundation.

Data dari kelompok pasien dengan kolangiokarsinoma NRG1+ dalam uji coba eNRGy Fase 2 dipresentasikan pada Pertemuan AACR-NCI-EORTC pada bulan Oktober 2025, menyoroti hasil klinis pada kanker langka ini.1 “Pasien dengan kolangiokarsinoma fusi-positif NRG1 menghadapi kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi, dengan terbatasnya pilihan pengobatan efektif yang tersedia saat ini,” kata Alison Schram, MD, Ahli Onkologi Medis Ginekologi di Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) dan Penyelidik Utama uji coba eNRGy. "Pengakuan FDA melalui program Voucher Prioritas Nasional Komisaris menekankan pentingnya memajukan terapi untuk populasi ini. Dalam studi eNRGy, zenocutuzumab menunjukkan aktivitas yang bermakna secara klinis, dengan respons obyektif pada lebih dari sepertiga pasien yang dapat dievaluasi dan rata-rata kelangsungan hidup bebas perkembangan penyakit selama lebih dari sembilan bulan. Data ini juga menyoroti peran penting dari pengujian molekuler komprehensif, khususnya profil molekuler komprehensif berbasis RNA, dalam mengidentifikasi pasien yang mungkin mendapat manfaat dari pendekatan bertarget yang muncul."

Tentang NRG1+ KolangiokarsinomaKolangiokarsinoma adalah keganasan saluran empedu yang jarang dan agresif dengan tingkat kelangsungan hidup keseluruhan 5 tahun di semua tahap kurang dari 15%. Fusi gen NRG1 terjadi pada kurang dari 1% kasus kolangiokarsinoma. Fusi NRG1 sebagian besar bersifat eksklusif dengan pemicu onkogenik lain yang dapat ditindaklanjuti, sehingga pasien yang terkena dampak—kebanyakan di antaranya adalah orang dewasa muda—tanpa terapi bertarget yang disetujui. Regimen sitotoksik standar membawa toksisitas yang besar, dan pilihan lini kedua seperti FOLFOX menghasilkan respons objektif hanya pada sekitar 5% pasien.

Untuk informasi lebih lanjut tentang uji coba eNRGy dan zenocutuzumab-zbco, silakan kunjungi www.partnertx.com.

Tentang NRG1 Fusi GenFusi NRG1 adalah pendorong kanker unik yang menghasilkan ligan chimeric onkogenik dibandingkan reseptor chimeric yang lebih banyak dijelaskan (fusi NTRK, RET, ROS1, ALK, dan FGFR). Ligan chimeric berikatan dengan HER3, memicu heterodimerisasi HER2/HER3 dan mengaktifkan jalur sinyal hilir yang menyebabkan sel kanker tumbuh dan berkembang biak. Zenocutuzumab-zbco adalah antibodi bispesifik yang menghambat dimerisasi HER2/HER3 dan interaksi fusi NRG1 dengan HER3, yang mengakibatkan penekanan jalur ini. Pengujian molekuler yang komprehensif, terutama kombinasi pengurutan DNA dan RNA generasi berikutnya berbasis jaringan, sangat penting untuk mengidentifikasi fusi gen yang langka dan dapat ditindaklanjuti seperti NRG1.

Tentang Bizengri (zenocutuzumab-zbco)

INDIKASIBizengri diindikasikan untuk pengobatan orang dewasa dengan kanker paru-paru non-sel kecil (NSCLC) stadium lanjut yang tidak dapat dioperasi atau metastatik yang mengandung fusi gen neuregulin 1 (NRG1) dengan perkembangan penyakit pada atau setelah terapi sistemik sebelumnya.

Bizengri diindikasikan untuk pengobatan orang dewasa dengan adenokarsinoma pankreas stadium lanjut yang tidak dapat dioperasi atau metastatik yang mengandung fusi gen neuregulin 1 (NRG1) dengan perkembangan penyakit pada atau setelah terapi sistemik sebelumnya.

Indikasi ini disetujui dalam persetujuan yang dipercepat berdasarkan tingkat respons keseluruhan dan durasi respons. Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji konfirmasi.

Informasi Keselamatan Penting

PERINGATAN KOTAK: TOKSISITAS EMBRIO-JANIN

Toksisitas Embrio-Janin: Paparan Bizengri selama kehamilan dapat menyebabkan kerusakan embrio-janin. Anjurkan pasien mengenai risiko ini dan perlunya kontrasepsi yang efektif.

PERINGATAN DAN TINDAKAN PENCEGAHAN

Reaksi Terkait Infus/Hipersensitivitas/Reaksi AnafilaksisBizengri dapat menyebabkan reaksi terkait infus (IRR), hipersensitivitas, dan reaksi anafilaksis yang serius dan mengancam jiwa. Tanda dan gejala IRR mungkin termasuk menggigil, mual, demam, dan batuk.

Dalam penelitian eNRGy, 13% pasien mengalami IRR, semuanya berada pada Tingkat 1 atau 2; 91% terjadi pada infus pertama.

Berikan Bizengri di lingkungan dengan peralatan resusitasi darurat dan staf yang terlatih untuk memantau IRR dan memberikan obat darurat. Pantau pasien dengan cermat untuk mengetahui tanda dan gejala reaksi infus selama infus dan setidaknya 1 jam setelah selesainya infus Bizengri pertama dan sesuai indikasi klinis. Hentikan infus Bizengri pada pasien dengan IRR ≤ Grade 3 dan berikan pengobatan simtomatik sesuai kebutuhan. Lanjutkan infus dengan kecepatan yang lebih rendah setelah resolusi gejala. Segera hentikan infus dan hentikan Bizengri secara permanen untuk IRR Tingkat 4 atau reaksi hipersensitivitas/anafilaksis yang mengancam jiwa.

Penyakit Paru-Paru Interstitial/PneumonitisBizengri dapat menyebabkan penyakit paru-paru interstitial (ILD)/pneumonitis yang serius dan mengancam jiwa.

Dalam studi eNRGy, ILD/pneumonitis terjadi pada 2 (1,1%) pasien yang diobati dengan Bizengri. ILD/pneumonitis tingkat 2 (Kelas 2) yang mengakibatkan penghentian Bizengri secara permanen terjadi pada 1 (0,6%) pasien. Pantau adanya gejala paru yang baru atau memburuk yang mengindikasikan ILD/pneumonitis (misalnya dispnea, batuk, demam). Segera hentikan Bizengri pada pasien dengan dugaan ILD/pneumonitis dan berikan kortikosteroid sesuai indikasi klinis.

Hentikan Bizengri secara permanen jika ILD/pneumonitis ≥ Tingkat 2 dipastikan.

Disfungsi Ventrikel KiriBizengri dapat menyebabkan disfungsi ventrikel kiri.

Penurunan fraksi ejeksi ventrikel kiri (LVEF) telah diamati dengan terapi anti-HER2, termasuk Bizengri. Pengobatan dengan Bizengri belum diteliti pada pasien dengan riwayat penyakit jantung yang signifikan secara klinis atau LVEF kurang dari 50% sebelum memulai pengobatan.

Dalam studi eNRGy, penurunan LVEF tingkat 2 (40%-50%; penurunan 10 – 19% dari nilai awal) terjadi pada 2% pasien yang dievaluasi. Gagal jantung tanpa penurunan LVEF terjadi pada 1,7% pasien, termasuk 1 (0,6%) kejadian fatal.

Sebelum memulai Bizengri, evaluasi LVEF dan pantau secara berkala selama pengobatan sesuai indikasi klinis. Untuk LVEF kurang dari 45% atau kurang dari 50% dengan penurunan absolut dari nilai awal 10% atau lebih yang telah dikonfirmasi, atau pada pasien dengan gejala gagal jantung kongestif (CHF), hentikan Bizengri secara permanen.

Toksisitas Embrio-JaninBerdasarkan mekanisme kerjanya, Bizengri dapat menyebabkan kerusakan pada janin bila diberikan kepada wanita hamil. Tidak ada penelitian reproduksi hewan yang dilakukan dengan Bizengri. Dalam laporan pasca pemasaran, penggunaan antibodi terarah HER2 selama kehamilan mengakibatkan kasus oligohidramnion yang bermanifestasi sebagai hipoplasia paru yang fatal, kelainan tulang, dan kematian neonatal. Pada model hewan, penelitian menunjukkan bahwa penghambatan HER2 dan/atau HER3 mengakibatkan gangguan perkembangan embrio-janin, termasuk efek pada perkembangan jantung, pembuluh darah dan saraf, serta embrioletalitas. Anjurkan pasien tentang potensi risiko pada janin. Verifikasi status kehamilan wanita yang memiliki potensi reproduksi sebelum memulai Bizengri. Anjurkan wanita yang memiliki potensi reproduksi untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan Bizengri dan selama 2 bulan setelah dosis terakhir.

REAKSI SAMPING

Penggabungan Gen NRG1 Positif NSCLC yang Tidak Dapat Direseksi atau Metastatik

Reaksi merugikan yang serius terjadi pada 25% pasien dengan NSCLC positif fusi gen NRG1 yang menerima Bizengri. Reaksi merugikan yang serius pada ≥ 2% pasien termasuk pneumonia (n=4), dispnea dan kelelahan (masing-masing n=2). Reaksi merugikan yang fatal terjadi pada 3 (3%) pasien dan termasuk gagal napas (n=2), dan gagal jantung (n=1). Penghentian Bizengri secara permanen karena reaksi merugikan terjadi pada 3% pasien. Reaksi merugikan yang mengakibatkan penghentian Bizengri secara permanen termasuk dispnea, pneumonitis, dan sepsis (masing-masing n=1).

Pada pasien dengan NSCLC fusi gen NRG1 positif yang menerima Bizengri, efek samping yang paling umum (>20%), termasuk kelainan laboratorium, adalah penurunan hemoglobin (35%), peningkatan alanine aminotransferase (30%), penurunan magnesium (28%), peningkatan alkaline fosfatase (27), penurunan fosfat (26%), diare (25%), nyeri muskuloskeletal (23%), peningkatan gamma-glutamil transpeptidase (23%), peningkatan aspartat aminotransferase (22%), dan penurunan kalium (21%).

Fusi Gen NRG1 Positif Adenokarsinoma Pankreas Metastatik atau Tidak Dapat Dioperasi

Reaksi merugikan yang serius terjadi pada 23% pasien dengan adenokarsinoma pankreas positif fusi gen NRG1 yang menerima Bizengri.

Ada 2 efek samping yang fatal, satu karena COVID-19 dan satu lagi karena gagal napas.

Pada pasien dengan adenokarsinoma pankreas positif fusi gen NRG1 yang menerima Bizengri, efek samping yang paling umum (≥20%), termasuk kelainan laboratorium, adalah peningkatan alanine aminotransferase (51%), diare (36%), peningkatan aspartat aminotransferase (31%), peningkatan bilirubin (31%), penurunan fosfat (31%), peningkatan alkaline fosfatase (28%), penurunan natrium (28%), nyeri muskuloskeletal (28%), penurunan albumin (26%), penurunan kalium (26%), penurunan trombosit (26%), penurunan magnesium (24%), peningkatan gamma-glutamil transpeptidase (23%), penurunan hemoglobin (23%), muntah (23%), mual (23%), penurunan leukosit (21%), dan kelelahan (21%).

Tentang Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), sebuah perusahaan bioteknologi terintegrasi, berfokus pada pengembangan dan komersialisasi terapi untuk meningkatkan hasil kesehatan pada kanker dan penyakit serius, serta ancaman keamanan kesehatan global. Perusahaan percaya dalam memberikan produk dan mendukung tim medis dengan tujuan mencapai hasil yang unggul bagi pasien dan keluarga mereka. Portofolio PTx meliputi zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) dan sargramostim (EU: IMREPLYS®; US: LEUKINE®; dan dengan Nobelpharma Co. Ltd untuk JEPANG: SARGMALIN®). Kunjungi www.partnertx.com.

Referensi:

Schram AM, Clearly JM, Arnold D, dkk. Kemanjuran dan keamanan Zenocutuzumab pada kolangiokarsinoma NRG1+ lanjut: Analisis dari uji coba eNRGy fase 2 [abstrak]. Kanker Mol Ada. 2025;24(10_Tambahan):A102.

Bizengri® adalah merek dagang terdaftar Merus B.V., anak perusahaan yang dimiliki sepenuhnya oleh Genmab A/S. Berdasarkan perjanjian dengan Merus, PTx memiliki hak eksklusif untuk mengembangkan, memproduksi, dan mengkomersialkan zenocutuzumab-zbco untuk pengobatan kanker NRG1+ di A.S. dan menyediakan produk berdasarkan nama pasien untuk penggunaan ini di luar A.S. sambil menunggu perkembangan peraturan di masa depan.

Sumber: Partner Therapeutics, Inc.

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Uji Klinis Hasil

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-05-11 09:45

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Partner Therapeutics Mengumumkan Penerimaan Voucher Prioritas Nasional Komisaris FDA untuk Bizengri (zenocutuzumab-zbco) pada NRG1 Fusion-Positive Cholangiocarcinoma

Artikel terkait

Sumber berita lainnya

Berlangganan buletin kami

Baca selengkapnya

Penafian

Kata kunci populer