Partner Therapeutics kondigt ontvangst aan van de nationale prioriteitsvoucher van de FDA-commissaris voor Bizengri (zenocutuzumab-zbco) bij NRG1-fusiepositief cholangiocarcinoom

LEXINGTON, Mass. – 6 mei 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), een particulier, volledig geïntegreerd biotechnologiebedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een pilotprogrammavoucher van een Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) heeft toegekend aan Bizengri (zenocutuzumab-zbco) voor de behandeling van volwassenen met gevorderde, niet-reseceerbare of gemetastaseerde cholangiocarcinoom met een neureguline 1 (NRG1) genfusie met ziekteprogressie tijdens of na eerdere systemische therapie. PTx heeft voor deze indicatie een aanvullende Biologics License Application (sBLA) ingediend bij de FDA, op basis van gegevens uit de Fase 2 eNRGy-studie. Bizengri ontving eerder de Breakthrough Therapy Designation en Orphan Drug Designation van de FDA voor NRG1+ cholangiocarcinoom.

Voucher erkent grote onvervulde medische behoefte aan ultrazeldzaam, moleculair gedefinieerd cholangiocarcinoom

“We zijn vereerd met het ontvangen van de National Priority Voucher van deze commissaris, die de erkenning door de FDA weerspiegelt van de diepgaande onvervulde behoefte waarmee patiënten met NRG1+ cholangiocarcinoom worden geconfronteerd, een ultrazeldzame vorm van kanker waarvoor momenteel geen goedgekeurde gerichte therapie bestaat”, aldus Pritesh J. Gandhi, Chief Development Officer, Partner Therapeutics. "Het ontvangen van deze voucher benadrukt de dringende behoefte aan nieuwe behandelingsopties voor NRG1-fusiepositief cholangiocarcinoom. Op basis van de bemoedigende gegevens uit de eNRGy-studie, waaronder betekenisvolle tumorreacties, duurzaam voordeel en een gunstig verdraagbaarheidsprofiel, geloven wij dat Bizengri het potentieel heeft om een kritieke leemte in de zorg voor deze patiënten aan te pakken. We kijken ernaar uit om via dit versnelde beoordelingsproces nauw samen te werken met de FDA."

Het pilotprogramma National Priority Voucher van de FDA, aangekondigd in juni 2025, is bedoeld om de beoordelingstijden van geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen terug te brengen van de standaard 10 tot 12 maanden tot slechts 1 tot 2 maanden voor producten die aansluiten bij een of meer Amerikaanse nationale gezondheidsprioriteiten. Deze prioriteiten zijn gericht op het bevorderen van innovatieve baanbrekende therapieën die nieuwe mechanismen introduceren en de manier waarop ziekten worden behandeld op betekenisvolle wijze verbeteren, terwijl ze ook tegemoetkomen aan aanzienlijke onvervulde medische behoeften waar de huidige behandelingsopties tekortschieten voor patiënten. Het programma maakt gebruik van een multidisciplinair beoordelingsproces in de stijl van een tumorbord, waarbij het primaire beoordelingsteam van de FDA en de leiding van de hogere instanties betrokken zijn. Bizengri sluit, als eersteklas bispecifiek antilichaam dat zich richt op een zeldzame en bruikbare oncogene driver zonder goedgekeurde gerichte therapie, rechtstreeks aan bij nationale prioriteiten.

"Voor patiënten die geconfronteerd worden met cholangiocarcinoom kunnen innovatie en tijdige diagnose een groot verschil maken. De erkenning door de FDA van deze potentiële behandeling onderstreept zowel de onvervulde behoefte in deze zeldzame door biomarkers gedefinieerde populatie als het belang van het uitbreiden van de toegang tot uitgebreide biomarkertests, zodat patiënten zo vroeg mogelijk aan de meest geschikte therapieën kunnen worden gekoppeld", aldus Stacie Lindsey, CEO van de Cholangiocarcinoma Foundation.

Gegevens van het cohort patiënten met NRG1+ cholangiocarcinoom in de fase 2 eNRGy-studie werden gepresenteerd tijdens de AACR-NCI-EORTC-bijeenkomst in oktober 2025, waarbij de klinische resultaten bij deze zeldzame vorm van kanker werden benadrukt.1 “Patiënten met NRG1-fusiepositief cholangiocarcinoom worden geconfronteerd met een aanzienlijke onvervulde behoefte, en er zijn momenteel beperkte effectieve behandelingsopties beschikbaar”, zegt Alison Schram, MD, Gynecologic Medical Oncoloog bij het Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) en hoofdonderzoeker van de eNRGy-studie. "De erkenning door de FDA via het National Priority Voucher-programma van de Commissioner benadrukt de urgentie van het bevorderen van therapieën voor deze populatie. In het eNRGy-onderzoek vertoonde zenocutuzumab klinisch betekenisvolle activiteit, met objectieve reacties bij meer dan een derde van de evalueerbare patiënten en een mediane progressievrije overleving van meer dan negen maanden. Deze gegevens benadrukken ook de cruciale rol van uitgebreide moleculaire testen, met name op RNA gebaseerde uitgebreide moleculaire profilering, bij het identificeren van patiënten die baat kunnen hebben bij opkomende gerichte benadert.”

Over NRG1+ CholangiocarcinoomCholangiocarcinoom is een zeldzame, agressieve maligniteit van de galwegen met een totale vijfjaarsoverleving in alle stadia van minder dan 15%. NRG1-genfusies komen voor bij minder dan 1% van de gevallen van cholangiocarcinoom. NRG1-fusies sluiten elkaar grotendeels uit met andere bruikbare oncogene factoren, waardoor getroffen patiënten – van wie velen jongere volwassenen zijn – zonder goedgekeurde gerichte therapie achterblijven. Standaard cytotoxische regimes brengen aanzienlijke toxiciteit met zich mee, en tweedelijnsopties zoals FOLFOX produceren bij slechts ongeveer 5% van de patiënten objectieve reacties.

Ga voor meer informatie over de eNRGy-studie en zenocutuzumab-zbco naar www.partnertx.com.

Over NRG1 GenfusiesNRG1-fusies zijn unieke kankerfactoren die oncogene chimere liganden creëren in plaats van de meer algemeen beschreven chimere receptoren (NTRK, RET, ROS1, ALK en FGFR-fusies). De chimere liganden binden aan HER3, veroorzaken HER2/HER3-heterodimerisatie en activeren stroomafwaartse signaalroutes die ervoor zorgen dat kankercellen groeien en prolifereren. Zenocutuzumab-zbco is een bispecifiek antilichaam dat de dimerisatie van HER2/HER3 en de NRG1-fusie-interacties met HER3 blokkeert, wat resulteert in de onderdrukking van deze routes. Uitgebreide moleculaire testen, met name de combinatie van op weefsel gebaseerd DNA en RNA van de volgende generatie, zijn essentieel om zeldzame en bruikbare genfusies zoals NRG1 te identificeren.

Over Bizengri (zenocutuzumab-zbco)

INDICATIESBizengri is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met gevorderde inoperabele of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een neureguline 1 (NRG1) genfusie herbergt met ziekteprogressie tijdens of na eerdere systemische therapie.

Bizengri is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met gevorderd, niet-reseceerbaar of gemetastaseerd adenocarcinoom van de pancreas dat een neureguline 1-genfusie (NRG1) bevat, met ziekteprogressie tijdens of na eerdere systemische therapie.

Deze indicaties worden goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van het algehele responspercentage en de duur van de respons. Voortdurende goedkeuring voor deze indicaties kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in een of meer bevestigende onderzoeken.

Belangrijke veiligheidsinformatie

WAARSCHUWING IN EEN DOOS: EMBRYO-FOETALE TOXICITEIT

Embryo-foetale toxiciteit: Blootstelling aan Bizengri tijdens de zwangerschap kan schade aan het embryo en de foetus veroorzaken. Informeer patiënten over dit risico en de noodzaak van effectieve anticonceptie.

WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN

Infusiegerelateerde reacties/overgevoeligheid/anafylactische reactiesBizengri kan ernstige en levensbedreigende infusiegerelateerde reacties (IRR's), overgevoeligheid en anafylactische reacties veroorzaken. Tekenen en symptomen van IRR kunnen koude rillingen, misselijkheid, koorts en hoesten zijn.

In het eNRGy-onderzoek ondervond 13% van de patiënten IRR's, allemaal graad 1 of 2; 91% trad op tijdens de eerste infusie.

Dien Bizengri toe in een omgeving met noodreanimatieapparatuur en personeel dat is opgeleid om te controleren op IRR's en om noodmedicatie toe te dienen. Controleer patiënten nauwlettend op tekenen en symptomen van infusiereacties tijdens de infusie en gedurende ten minste 1 uur na voltooiing van de eerste Bizengri-infusie, zoals klinisch geïndiceerd. Onderbreek de Bizengri-infusie bij patiënten met IRR's ≤ graad 3 en dien indien nodig een symptomatische behandeling toe. Hervat de infusie met een lagere snelheid nadat de symptomen zijn verdwenen. Stop onmiddellijk de infusie en stop definitief met Bizengri bij graad 4 of levensbedreigende IRR of overgevoeligheids-/anafylaxiereacties.

Interstitiële longziekte/pneumonitisBizengri kan ernstige en levensbedreigende interstitiële longziekte (ILD)/pneumonitis veroorzaken.

In het eNRGy-onderzoek trad ILD/pneumonitis op bij 2 (1,1%) patiënten die werden behandeld met Bizengri. Graad 2 ILD/pneumonitis (graad 2), resulterend in definitieve stopzetting van Bizengri, trad op bij 1 (0,6%) patiënt. Controleer op nieuwe of verergerende longsymptomen die wijzen op ILD/pneumonitis (bijv. kortademigheid, hoesten, koorts). Bij patiënten met vermoedelijke ILD/pneumonitis dient Bizengri onmiddellijk te worden stopgezet en corticosteroïden te worden toegediend zoals klinisch geïndiceerd.

Stop definitief met Bizengri als ILD/pneumonitis ≥ graad 2 wordt bevestigd.

LinkerventrikeldisfunctieBizengri kan linkerventrikeldisfunctie veroorzaken.

Een afname van de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) is waargenomen bij anti-HER2-therapieën, waaronder Bizengri. Behandeling met Bizengri is niet onderzocht bij patiënten met een voorgeschiedenis van klinisch significante hartaandoeningen of een LVEF van minder dan 50% vóór aanvang van de behandeling.

In het eNRGy-onderzoek trad een graad 2 LVEF-afname (40%-50%; 10 – 19% daling ten opzichte van de uitgangswaarde) op bij 2% van de evalueerbare patiënten. Hartfalen zonder afname van de LVEF trad op bij 1,7% van de patiënten, waaronder 1 (0,6%) fatale gebeurtenis.

Evalueer, voordat u met Bizengri start, de LVEF en controleer deze tijdens de behandeling met regelmatige tussenpozen, zoals klinisch geïndiceerd. Voor LVEF van minder dan 45% of minder dan 50% met een absolute afname ten opzichte van de uitgangswaarde van 10% of meer, wat bevestigd is, of bij patiënten met symptomatisch congestief hartfalen (CHF), dient u definitief te stoppen met Bizengri.

Embryo-foetale toxiciteitOp basis van zijn werkingsmechanisme kan Bizengri schade aan de foetus veroorzaken wanneer het wordt toegediend aan een zwangere vrouw. Er zijn geen reproductieonderzoeken bij dieren uitgevoerd met Bizengri. In postmarketingrapporten resulteerde het gebruik van een HER2-gericht antilichaam tijdens de zwangerschap in gevallen van oligohydramnion die zich manifesteerden als fatale pulmonale hypoplasie, skeletafwijkingen en neonatale sterfte. In diermodellen hebben onderzoeken aangetoond dat remming van HER2 en/of HER3 resulteert in een verminderde embryo-foetale ontwikkeling, inclusief effecten op de hart-, vasculaire en neuronale ontwikkeling, en embryoletaliteit. Informeer patiënten over het potentiële risico voor een foetus. Controleer de zwangerschapsstatus van vrouwtjes die zich kunnen voortplanten voordat met Bizengri wordt begonnen. Adviseer vrouwen die vruchtbaar zijn effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met Bizengri en gedurende 2 maanden na de laatste dosis.

BIJWERKINGEN

NRG1-genfusiepositieve, niet-reseceerbare of gemetastaseerde NSCLC

Er kwamen ernstige bijwerkingen voor bij 25% van de patiënten met NRG1-genfusiepositieve NSCLC die Bizengri kregen. Ernstige bijwerkingen bij ≥ 2% van de patiënten waren pneumonie (n=4), kortademigheid en vermoeidheid (elk n=2). Fatale bijwerkingen traden op bij 3 (3%) patiënten en omvatten ademhalingsfalen (n=2) en hartfalen (n=1). Definitieve stopzetting van Bizengri vanwege een bijwerking kwam voor bij 3% van de patiënten. Bijwerkingen die resulteerden in een definitieve stopzetting van de behandeling met Bizengri waren onder meer kortademigheid, pneumonitis en sepsis (elk n=1).

Bij patiënten met NRG1-genfusiepositieve NSCLC die Bizengri kregen, waren de meest voorkomende (>20%) bijwerkingen, waaronder laboratoriumafwijkingen, verlaagd hemoglobine (35%), verhoogd alanineaminotransferase (30%), verlaagd magnesium (28%), verhoogd alkalische fosfatase (27), verlaagd fosfaat (26%), diarree (25%), pijn aan het bewegingsapparaat (23%), verhoogd gamma-glutamyl transpeptidase (23%), verhoogd aspartaataminotransferase (22%) en verlaagd kalium (21%).

NRG1 genfusie positief, niet-reseceerbaar of gemetastaseerd adenocarcinoom van de pancreas

Ernstige bijwerkingen traden op bij 23% van de patiënten met NRG1-genfusie-positief adenocarcinoom van de pancreas die Bizengri kregen.

Er waren 2 fatale bijwerkingen, één als gevolg van COVID-19 en één als gevolg van ademhalingsfalen.

Bij patiënten met NRG1-genfusie-positief adenocarcinoom van de pancreas die Bizengri kregen, waren de meest voorkomende (≥20%) bijwerkingen, waaronder laboratoriumafwijkingen, verhoogd alanineaminotransferase (51%), diarree (36%), verhoogd aspartaataminotransferase (31%), verhoogd bilirubine (31%), verlaagd fosfaat (31%), verhoogd alkalische fosfatase (28%), verlaagd natrium (28%), pijn aan het bewegingsapparaat (28%), verlaagd albumine (26%), verlaagd kalium (26%), verlaagde bloedplaatjes (26%), verlaagd magnesium (24%), verhoogd gamma-glutamyltranspeptidase (23%), verlaagd hemoglobine (23%), braken (23%), misselijkheid (23%), verlaagde leukocyten (21%) en vermoeidheid (21%).

Over Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), een geïntegreerd biotechnologiebedrijf, richt zich op de ontwikkeling en commercialisering van therapieën om de gezondheidsresultaten bij kanker en ernstige ziekten te verbeteren, evenals mondiale bedreigingen voor de veiligheid van de gezondheidszorg. Het bedrijf gelooft in het leveren van producten en het ondersteunen van medische teams met als doel superieure resultaten voor patiënten en hun families te bereiken. De portefeuille van PTx omvat zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) en sargramostim (EU: IMREPLYS®; VS: LEUKINE®; en met Nobelpharma Co. Ltd voor JAPAN: SARGMALIN®). Bezoek www.partnertx.com.

Referenties:

Schram AM, duidelijk JM, Arnold D, et al. De werkzaamheid en veiligheid van zenocutuzumab bij gevorderd NRG1+ cholangiocarcinoom: analyse van de fase 2 eNRGy-studie [abstract]. Mol Kanker Ther. 2025;24(10_supplement):A102.

Bizengri® is een geregistreerd handelsmerk van Merus B.V., een volledige dochteronderneming van Genmab A/S. Op grond van een overeenkomst met Merus heeft PTx de exclusieve rechten om zenocutuzumab-zbco te ontwikkelen, produceren en op de markt te brengen voor de behandeling van NRG1+-kanker in de VS en om het product op naam-patiëntbasis aan te bieden voor dit gebruik buiten de VS, in afwachting van toekomstige ontwikkelingen op het gebied van de regelgeving.

Bron: Partner Therapeutics, Inc.

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

FDA verleent versnelde goedkeuring aan Bizengri (zenocutuzumab-zbco) voor NRG1+ pancreasadenocarcinoom en NRG1+ niet-kleincellige longkanker - 4 december 2024

Merus Ontvangt FDA-verlenging van PDUFA voor Zenocutuzumab - 5 november 2024

Merus kondigt acceptatie en prioriteitsbeoordeling door de Amerikaanse FDA aan van biologische licentieaanvraag voor Zeno voor de behandeling van NRG1+ NSCLC en PDAC - 6 mei 2024

Bizengri (zenocutuzumab-zbco) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische proef Resultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-05-11 09:45

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.