Partner Therapeutics ogłasza otrzymanie krajowego kuponu priorytetowego komisarza FDA na lek Bizengri (zenocutuzumab-zbco) w leczeniu raka dróg żółciowych NRG1 z dodatnim wynikiem fuzji

LEXINGTON, Massachusetts – 6 maja 2026 r. – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), prywatna, w pełni zintegrowana firma biotechnologiczna, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała kupon pilotażowego programu Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) dla leku Bizengri (zenocutuzumab-zbco) w leczeniu dorosłych pacjentów z zaawansowanymi, nieoperacyjnymi lub przerzutowymi chorobami rak dróg żółciowych zawierający fuzję genu neureguliny 1 (NRG1) z progresją choroby w trakcie lub po wcześniejszej terapii systemowej. Firma PTx złożyła do FDA dodatkowy wniosek o wydanie licencji na leki biologiczne (sBLA) dla tego wskazania w oparciu o dane z badania fazy 2 eNRGy. Bizengri otrzymał wcześniej od FDA oznaczenie terapii przełomowej i lek sierocy w leczeniu raka dróg żółciowych NRG1+.

Voucher stanowi wyraz uznania dla wysoce niezaspokojonych potrzeb medycznych w zakresie ultrarzadkiego raka dróg żółciowych o zdefiniowanym molekularnie

„Jesteśmy zaszczyceni otrzymaniem tego Vouchera Priorytetowego Krajowego Komisarza, który odzwierciedla uznanie przez FDA głęboko niezaspokojonych potrzeb stojących przed pacjentami z rakiem dróg żółciowych NRG1+ – niezwykle rzadkim nowotworem, dla którego obecnie nie istnieje zatwierdzona terapia celowana” – powiedział Pritesh J. Gandhi, dyrektor ds. rozwoju, terapia partnerska. "Otrzymanie tego kuponu podkreśla pilną potrzebę opracowania nowych opcji leczenia raka dróg żółciowych wykazujących fuzję NRG1. W oparciu o zachęcające dane z badania eNRGy, w tym znaczące odpowiedzi nowotworu, trwałe korzyści i korzystny profil tolerancji, wierzymy, że Bizengri ma potencjał, aby wypełnić krytyczną lukę w opiece nad tymi pacjentami. Nie możemy się doczekać ścisłej współpracy z FDA w ramach tego przyspieszonego procesu przeglądu."

Ogłoszony w czerwcu 2025 r. program pilotażowy „National Priority Voucher” Komisji FDA ma na celu skrócenie czasu przeglądu leków i produktów biologicznych ze standardowych 10–12 miesięcy do zaledwie 1–2 miesięcy w przypadku produktów zgodnych z co najmniej jednym krajowym priorytetem zdrowotnym Stanów Zjednoczonych. Priorytety te skupiają się na rozwoju innowacyjnych, przełomowych terapii, które wprowadzają nowe mechanizmy i znacząco poprawiają sposób leczenia chorób, a jednocześnie odpowiadają na istotne niezaspokojone potrzeby medyczne w przypadkach, w których obecne możliwości leczenia nie są wystarczające dla pacjentów. Program wykorzystuje wielodyscyplinarny proces przeglądu na wzór komisji ds. nowotworów, w którym uczestniczy główny zespół oceniający FDA i kierownictwo agencji wyższego szczebla. Bizengri, jako pierwsze w swojej klasie przeciwciało bispecyficzne skierowane przeciwko rzadkiemu i możliwemu do podjęcia działaniu czynnikowi onkogennemu, nieposiadającemu zatwierdzonej terapii celowanej, jest bezpośrednio zgodne z priorytetami krajowymi.

„W przypadku pacjentów cierpiących na raka dróg żółciowych innowacja i terminowa diagnoza mogą mieć ogromne znaczenie. Uznanie przez FDA tego potencjalnego leczenia podkreśla zarówno niezaspokojone potrzeby w tej rzadkiej populacji zdefiniowanej za pomocą biomarkerów, jak i znaczenie szerszego dostępu do kompleksowych badań biomarkerów, aby pacjenci mogli jak najwcześniej dopasować najwłaściwsze terapie” – powiedziała Stacie Lindsey, dyrektor generalna Fundacji Cholangiocarcinoma Foundation.

Dane pochodzące z kohorty pacjentów z rakiem dróg żółciowych NRG1+ w badaniu II fazy eNRGy zostały zaprezentowane na spotkaniu AACR-NCI-EORTC w październiku 2025 r., podkreślając wyniki kliniczne tego rzadkiego nowotworu.1 „Pacjenci z rakiem dróg żółciowych z dodatnią fuzją NRG1 stoją w obliczu znaczących niezaspokojonych potrzeb, a obecnie dostępne skuteczne opcje leczenia są ograniczone” – powiedziała Alison Schram, lekarz medycyny, ginekologia Onkolog w Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) i główny badacz badania eNRGy. "Uznanie FDA w ramach programu Voucherów Priorytetowych Komisarza podkreśla pilną potrzebę udoskonalenia terapii dla tej populacji. W badaniu eNRGy zenocutuzumab wykazał klinicznie znaczące działanie, z obiektywnymi odpowiedziami u ponad jednej trzeciej pacjentów podlegających ocenie i medianą czasu przeżycia wolnego od progresji wynoszącą ponad dziewięć miesięcy. Dane te podkreślają również kluczową rolę kompleksowych badań molekularnych, w szczególności kompleksowego profilowania molekularnego opartego na RNA, w identyfikacji pacjentów, którzy mogą odnieść korzyść z nowych ukierunkowanych terapii podchodzi.”

Informacje o NRG1+ Rak dróg żółciowychRak dróg żółciowych to rzadki, agresywny nowotwór złośliwy dróg żółciowych, w którym 5-letnie przeżycie całkowite we wszystkich stadiach wynosi mniej niż 15%. Fuzje genów NRG1 występują w mniej niż 1% przypadków raka dróg żółciowych. Fuzje NRG1 w dużej mierze wykluczają się wzajemnie z innymi możliwymi do podjęcia działaniami czynnikami onkogennymi, pozostawiając dotkniętych pacjentów – z których wielu to młodsi dorośli – bez zatwierdzonej terapii celowanej. Standardowe schematy leczenia cytotoksycznego niosą ze sobą znaczną toksyczność, a opcje drugiego rzutu, takie jak FOLFOX, dają obiektywną odpowiedź tylko u około 5% pacjentów.

Więcej informacji na temat badania eNRGy i zenocutuzumabu-zbco można znaleźć na stronie www.partnertx.com.

Informacje o NRG1 Fuzje genówFuzje NRG1 to unikalne czynniki nowotworowe, które tworzą onkogenne ligandy chimeryczne, a nie szerzej opisane receptory chimeryczne (fuzje NTRK, RET, ROS1, ALK i FGFR). Chimeryczne ligandy wiążą się z HER3, wyzwalając heterodimeryzację HER2/HER3 i aktywują dalsze szlaki sygnałowe, które powodują wzrost i proliferację komórek nowotworowych. Zenocutuzumab-zbco jest przeciwciałem bispecyficznym, które blokuje dimeryzację HER2/HER3 i interakcje fuzyjne NRG1 z HER3, co powoduje supresję tych szlaków. Kompleksowe badania molekularne, w szczególności połączenie sekwencjonowania nowej generacji DNA i RNA z tkanek, są niezbędne do identyfikacji rzadkich i możliwych do zastosowania fuzji genów, takich jak NRG1.

Informacje o leku Bizengri (zenocutuzumab-zbco)

WSKAZANIABizengri jest wskazany w leczeniu dorosłych chorych na zaawansowanego nieoperacyjnego lub przerzutowego niedrobnokomórkowego raka płuc (NSCLC) z fuzją genu neureguliny 1 (NRG1) z progresją choroby w trakcie lub po wcześniejszej terapii ogólnoustrojowej.

Bizengri jest wskazany w leczeniu dorosłych chorych na zaawansowanego, nieoperacyjnego lub przerzutowego gruczolakoraka trzustki z fuzją genu neureguliny 1 (NRG1), u których występuje progresja choroby w trakcie lub po wcześniejszej terapii systemowej.

Te wskazania są zatwierdzane w ramach przyspieszonego zatwierdzania na podstawie ogólnego odsetka odpowiedzi i czasu trwania odpowiedzi. Dalsze zatwierdzenie tych wskazań może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.

Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

OSTRZEŻENIE W PUDEŁKU: TOKSYCZNOŚĆ DLA PŁODU

Toksyczność dla zarodka i płodu: Narażenie na lek Bizengri podczas ciąży może powodować uszkodzenie zarodka i płodu. Poinformuj pacjentów o tym ryzyku i konieczności stosowania skutecznej antykoncepcji.

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

Reakcje związane z wlewem/nadwrażliwość/reakcje anafilaktyczneBizengri może powodować poważne i zagrażające życiu reakcje związane z wlewem (IRR), nadwrażliwość i reakcje anafilaktyczne. Oznaki i objawy IRR mogą obejmować dreszcze, nudności, gorączkę i kaszel.

W badaniu eNRGy u 13% pacjentów wystąpiły reakcje związane z wlewem, wszystkie były stopnia 1. lub 2.; W 91% przypadków wystąpiło podczas pierwszego wlewu.

Podawać produkt Bizengri w warunkach wyposażonych w sprzęt do resuscytacji w sytuacjach awaryjnych i z personelem przeszkolonym w zakresie monitorowania reakcji związanych z wlewem i podawania leków doraźnych. Należy uważnie monitorować pacjentów pod kątem oznak i objawów reakcji na wlew podczas infuzji i przez co najmniej 1 godzinę po zakończeniu pierwszego wlewu leku Bizengri oraz zgodnie ze wskazaniami klinicznymi. Należy przerwać infuzję leku Bizengri u pacjentów z reakcjami związanymi z wlewem ≤ 3. stopnia i w razie potrzeby zastosować leczenie objawowe. Po ustąpieniu objawów wznowić infuzję ze zmniejszoną szybkością. Natychmiast przerwać infuzję i trwale przerwać podawanie leku Bizengri w przypadku stopnia 4. lub zagrażającej życiu reakcji związanej z wlewem lub reakcji nadwrażliwości/reakcji anafilaktycznych.

Śródmiąższowa choroba płuc/zapalenie płucBizengri może powodować poważną i zagrażającą życiu śródmiąższową chorobę płuc (ILD)/zapalenie płuc.

W badaniu eNRGy ILD/zapalenie płuc wystąpiło u 2 (1,1%) pacjentów leczonych produktem Bizengri. ILD/zapalenie płuc stopnia 2 (stopnia 2), skutkujące trwałym odstawieniem produktu Bizengri, wystąpiło u 1 (0,6%) pacjenta. Monitoruj pod kątem nowych lub nasilających się objawów płucnych wskazujących na ILD/zapalenie płuc (np. duszność, kaszel, gorączka). U pacjentów z podejrzeniem ILD/zapalenia płuc należy natychmiast przerwać podawanie leku Bizengri i podać kortykosteroidy zgodnie ze wskazaniami klinicznymi.

W przypadku potwierdzenia śródmiąższowej choroby płuc/zapalenia płuc ≥ 2. stopnia należy trwale przerwać stosowanie leku Bizengri.

Zaburzenie lewej komoryBizengri może powodować dysfunkcję lewej komory.

W przypadku terapii anty-HER2, w tym leku Bizengri, obserwowano zmniejszenie frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF). Nie badano leczenia lekiem Bizengri u pacjentów z klinicznie istotną chorobą serca w wywiadzie lub LVEF mniejszą niż 50% przed rozpoczęciem leczenia.

W badaniu eNRGy zmniejszenie LVEF stopnia 2 (40%–50%; 10–19% spadek w stosunku do wartości wyjściowych) wystąpiło u 2% ocenianych pacjentów. Niewydolność serca bez zmniejszenia LVEF wystąpiła u 1,7% pacjentów, w tym 1 przypadek (0,6%) zakończył się zgonem.

Przed rozpoczęciem stosowania leku Bizengri należy ocenić LVEF i monitorować ją w regularnych odstępach czasu podczas leczenia, zgodnie ze wskazaniami klinicznymi. W przypadku LVEF mniejszej niż 45% lub mniejszej niż 50% z potwierdzonym bezwzględnym spadkiem w stosunku do wartości wyjściowych o 10% lub więcej lub u pacjentów z objawową zastoinową niewydolnością serca (CHF), należy trwale zaprzestać stosowania leku Bizengri.

Toksyczność dla zarodka i płodu Ze względu na mechanizm działania produkt Bizengri podawany kobiecie w ciąży może spowodować uszkodzenie płodu. Nie przeprowadzono badań dotyczących reprodukcji produktu Bizengri na zwierzętach. Z doniesień otrzymanych po wprowadzeniu produktu do obrotu wynika, że stosowanie w czasie ciąży przeciwciał skierowanych przeciwko HER2 powodowało przypadki małowodzia objawiającego się śmiertelną hipoplazją płuc, nieprawidłowościami szkieletowymi i śmiercią noworodków. Badania na modelach zwierzęcych wykazały, że hamowanie HER2 i/lub HER3 powoduje zaburzenia rozwoju zarodka i płodu, w tym wpływ na rozwój serca, naczyń i neuronów oraz śmiertelność zarodków. Należy poinformować pacjentów o potencjalnym ryzyku dla płodu. Przed rozpoczęciem stosowania leku Bizengri należy sprawdzić stan ciąży samic w wieku rozrodczym. Kobietom w wieku rozrodczym należy zalecić stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas leczenia lekiem Bizengri i przez 2 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki.

DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE

NSCLC z dodatnim wynikiem fuzji genu NRG1, nieoperacyjny lub z przerzutami

Poważne działania niepożądane wystąpiły u 25% pacjentów z NSCLC z dodatnim wynikiem fuzji genu NRG1, którzy otrzymywali Bizengri. Poważne działania niepożądane występujące u ≥ 2% pacjentów obejmowały zapalenie płuc (n=4), duszność i zmęczenie (n=2 każdy). Działania niepożądane zakończone zgonem wystąpiły u 3 (3%) pacjentów i obejmowały niewydolność oddechową (n=2) i niewydolność serca (n=1). Trwałe przerwanie stosowania leku Bizengri z powodu wystąpienia działań niepożądanych wystąpiło u 3% pacjentów. Do działań niepożądanych powodujących trwałe odstawienie leku Bizengri zaliczały się duszność, zapalenie płuc i posocznica (n=1 każdy).

U pacjentów z NSCLC z fuzją genu NRG1, którzy otrzymywali produkt Bizengri, najczęstszymi (>20%) działaniami niepożądanymi, w tym nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych, były: zmniejszenie stężenia hemoglobiny (35%), zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej (30%), zmniejszenie stężenia magnezu (28%), zwiększenie aktywności fosfatazy zasadowej (27), zmniejszenie stężenia fosforanów (26%), biegunka (25%), ból mięśniowo-szkieletowy (23%), zwiększenie stężenia gamma-glutamylu transpeptydazy (23%), zwiększona aktywność aminotransferazy asparaginianowej (22%) i obniżona zawartość potasu (21%).

Potwierdzona fuzja genu NRG1 Nieoperacyjny lub przerzutowy gruczolakorak trzustki

Poważne działania niepożądane wystąpiły u 23% pacjentów z gruczolakorakiem trzustki z dodatnim wynikiem fuzji genu NRG1, którzy otrzymywali produkt Bizengri.

Wystąpiły 2 śmiertelne reakcje niepożądane, jedna spowodowana przez Covid-19 i jedna spowodowana niewydolnością oddechową.

U pacjentów z gruczolakorakiem trzustki z dodatnim wynikiem fuzji genu NRG1, którzy otrzymywali produkt Bizengri, najczęstsze (≥20%) działania niepożądane, w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, obejmowały: zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej (51%), biegunka (36%), zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (31%), zwiększenie stężenia bilirubiny (31%), zmniejszenie stężenia fosforanów (31%), zwiększenie aktywności fosfatazy zasadowej (28%), zmniejszenie stężenia sodu (28%), ból mięśniowo-szkieletowy (28%), zmniejszenie stężenia albuminy (26%), zmniejszenie stężenia potasu (26%), zmniejszenie liczby płytek krwi (26%), zmniejszenie poziomu magnezu (24%), zwiększenie aktywności transpeptydazy gamma-glutamylowej (23%), zmniejszenie stężenia hemoglobiny (23%), wymioty (23%), nudności (23%), zmniejszenie liczby leukocytów (21%) i zmęczenie (21%).

O Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), zintegrowana firma biotechnologiczna, koncentruje się na rozwoju i komercjalizacji leków w celu poprawy wyników zdrowotnych w przypadku nowotworów i poważnych chorób, a także globalnych zagrożeń bezpieczeństwa zdrowotnego. Firma wierzy w dostarczanie produktów i wspieranie zespołów medycznych w celu osiągnięcia doskonałych wyników dla pacjentów i ich rodzin. Portfolio PTx obejmuje zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) i sargramostim (UE: IMREPLYS®; USA: LEUKINE®; oraz Nobelpharma Co. Ltd w JAPONII: SARGMALIN®). Odwiedź www.partnertx.com.

Źródła:

Schram AM, Clearly JM, Arnold D i in. Skuteczność i bezpieczeństwo zenocutuzumabu w zaawansowanym raku dróg żółciowych NRG1+: Analiza z badania fazy 2 eNRGy [streszczenie]. Mol Rak Tam. 2025;24(10_Suplement):A102.

Bizengri® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Merus B.V., spółki zależnej będącej w całości własnością Genmab A/S. Na mocy umowy z firmą Merus firma PTx ma wyłączne prawa do opracowywania, wytwarzania i komercjalizacji zenocutuzumabu-zbco do leczenia raka NRG1+ w USA oraz do dostarczania produktu na podstawie imiennego pacjenta do tego zastosowania poza Stanami Zjednoczonymi w oczekiwaniu na przyszłe zmiany w przepisach.

Źródło: Partner Therapeutics, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

FDA przyspiesza zatwierdzenie leku Bizengri (zenocutuzumab-zbco) w leczeniu gruczolakoraka trzustki NRG1+ i niedrobnokomórkowego raka płuc NRG1+ – 4 grudnia 2024

Merus otrzymuje od FDA przedłużenie PDUFA dla zenocutuzumabu – 5 listopada 2024 r.

Merus ogłasza akceptację amerykańskiej FDA i priorytetową ocenę wniosku o licencję na leki biologiczne dla preparatu Zeno w leczeniu NRG1+ NSCLC i PDAC – 6 maja 2024 r.

Bizengri (zenocutuzumab-zbco) Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Badania kliniczne Wyniki

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w swoim skrzynka odbiorcza.

Wysłano : 2026-05-11 09:45

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.