Partner Therapeutics anunță primirea voucherului național prioritar al comisarului FDA pentru Bizengri (zenocutuzumab-zbco) în colangiocarcinomul NRG1 Fusion-Positive

LEXINGTON, Mass. – 06 mai 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), o companie privată, complet integrată de biotehnologie, a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a acordat un bon de prioritate națională (CNPV) al comisarului pentru un bon de program pilot pentru Bizengri (zenocucotub) pentru adulți care nu pot fi tratați cu Bizenzuma (zenocucotub) sau colangiocarcinom metastatic care adăpostește o fuziune a genei neuregulinei 1 (NRG1) cu progresia bolii pe sau după o terapie sistemică anterioară. PTx a trimis o cerere suplimentară de licență pentru produse biologice (sBLA) la FDA pentru această indicație, pe baza datelor din studiul eNRGy de fază 2. Bizengri a primit anterior denumirea de terapie inovatoare și desemnarea de medicament orfan de la FDA pentru colangiocarcinomul NRG1+.

Voucherul recunoaște nevoia medicală mare nesatisfăcută în colangiocarcinomul ultra-rar, definit molecular

„Suntem onorați să primim acest voucher cu prioritate națională al comisarului, care reflectă recunoașterea de către FDA a nevoii profunde nesatisfăcute cu care se confruntă pacienții cu cancer de cholangiocarcinom NRG1+ care nu au fost aprobate terapie țintită există în prezent”, a spus Pritesh J. Gandhi, Chief Development Officer, Partner Therapeutics. "Primirea acestui voucher evidențiază nevoia urgentă de noi opțiuni de tratament în colangiocarcinomul NRG1 cu fuziune pozitivă. Pe baza datelor încurajatoare din studiul eNRGy, inclusiv răspunsuri tumorale semnificative, beneficii durabile și un profil de tolerabilitate favorabil, credem că Bizengri are potențialul de a aborda o lacună critică în îngrijirea acestor pacienți. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm îndeaproape prin acest proces de revizuire accelerat."

Programul pilot de tichete prioritare naționale al comisarului FDA, anunțat în iunie 2025, este conceput pentru a reduce timpii de evaluare a medicamentelor și a produselor biologice de la standardul de 10-12 luni la cel puțin 1-2 luni pentru produsele care se aliniază cu una sau mai multe priorități naționale de sănătate din SUA. Aceste priorități se concentrează pe promovarea terapiilor inovatoare inovatoare care introduc mecanisme noi și îmbunătățesc semnificativ modul în care sunt tratate bolile, abordând în același timp nevoile medicale nesatisfăcute semnificative în cazul în care opțiunile actuale de tratament nu sunt suficiente pentru pacienți. Programul folosește un proces de revizuire multidisciplinar, în stilul consiliului de tumoare, care implică echipa principală de revizuire a FDA și conducerea agenției superioare. Bizengri, ca anticorp bispecific de prim rang care vizează un motor oncogen rar și acționabil, fără terapie țintită aprobată, se aliniază direct cu prioritățile naționale.

"Pentru pacienții care se confruntă cu colangiocarcinom, inovația și diagnosticarea în timp util pot face o diferență profundă. Recunoașterea de către FDA a acestui potențial tratament subliniază atât nevoia nesatisfăcută în această populație rară, definită de biomarkeri, cât și importanța extinderii accesului la testarea cuprinzătoare a biomarkerilor, astfel încât pacienții să poată fi potriviți cu cele mai potrivite terapii", a spus CEO-ul Fundației Sta.

Date de la cohorta de pacienți cu colangiocarcinom NRG1+ din studiul eNRGy de fază a 2-a au fost prezentate la reuniunea AACR-NCI-EORTC din octombrie 2025, evidențiind rezultatele clinice în acest cancer rar.1 „Pacienții cu colangiocarcinom NRG1 pozitiv la fuziune, se confruntă astăzi cu opțiuni semnificative de tratament nedisponibil cu Almetison, care se confruntă cu opțiuni limitate de tratament. MD, medic oncolog ginecologic la Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) și investigator principal al studiului eNRGy. "Recunoașterea FDA prin programul de cupon de prioritate național al comisarului subliniază urgența de a avansa terapiile pentru această populație. În studiul eNRGy, zenocutuzumab a demonstrat o activitate semnificativă din punct de vedere clinic, cu răspunsuri obiective la mai mult de o treime dintre pacienții evaluabili și o supraviețuire medie fără progresie de peste nouă luni, de asemenea, evidențiază un rol cuprinzător al ARN-ului molecular. profilarea, în identificarea pacienților care ar putea beneficia de abordările țintite emergente.”

Despre NRG1+ ColangiocarcinomulColangiocarcinomul este o malignitate rară, agresivă a căilor biliare, cu o supraviețuire globală pe toate stadiile de 5 ani de mai puțin de 15%. Fuziunile genelor NRG1 apar în mai puțin de 1% din cazurile de colangiocarcinom. Fuziunile NRG1 se exclud în mare parte reciproc cu alți factori oncologici acționați, lăsând pacienții afectați - dintre care mulți sunt adulți mai tineri - fără terapie țintită aprobată. Regimurile citotoxice standard prezintă o toxicitate substanțială, iar opțiunile de linia a doua, cum ar fi FOLFOX, produc răspunsuri obiective la numai aproximativ 5% dintre pacienți.

Pentru mai multe informații despre studiul eNRGy și despre zenocutuzumab-zbco, vă rugăm să vizitați www.partnertx.com.

Despre NRG1 Gene Fusions Fuziunile NRG1 sunt factori unici ai cancerului care creează liganzi himeri oncogeni mai degrabă decât receptorii himeric descriși mai pe scară largă (fuziuni NTRK, RET, ROS1, ALK și FGFR). Liganzii himerici se leagă de HER3, declanșând heterodimerizarea HER2/HER3 și activează căile de semnalizare în aval care provoacă creșterea și proliferarea celulelor canceroase. Zenocutuzumab-zbco este un anticorp bispecific care blochează dimerizarea HER2/HER3 și interacțiunile de fuziune NRG1 cu HER3, ducând la suprimarea acestor căi. Testarea moleculară cuprinzătoare, în special combinația de secvențiere de generație următoare a ADN-ului și ARN-ului pe bază de țesut, este esențială pentru identificarea fuziunilor de gene rare și acționabile, cum ar fi NRG1.

Despre Bizengri (zenocutuzumab-zbco)

INDICAȚIIBizengri este indicat pentru tratamentul adulților cu cancer pulmonar fără celule mici (NSCLC) avansat nerezecabil sau metastatic, care găzduiește o neuregulină 1 (NRG1) genică, după fuziunea anterioară a sistemului sau cu progresia bolii.

Bizengri este indicat pentru tratamentul adulților cu adenocarcinom pancreatic avansat nerezecabil sau metastatic, care găzduiește o fuziune a genei neuregulinei 1 (NRG1) cu progresia bolii pe sau după o terapie sistemică anterioară.

Aceste indicații sunt aprobate sub aprobare accelerată pe baza ratei generale de răspuns și a duratei răspunsului. Continuarea aprobării pentru aceste indicații poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic într-un studiu(e) de confirmare.

Informații importante despre siguranță

AVERTISMENT ÎN CUTIE: TOXICITATE EMBRIO-FETALĂ

Toxicitate embrio-fetală: expunerea la Bizengri în timpul sarcinii poate provoca vătămări embrio-fetale. Informați pacienții cu privire la acest risc și necesitatea unei contracepții eficiente.

AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚII

Reacții legate de perfuzie/Hipersensibilitate/Reacții anafilacticeBizengri poate provoca reacții grave și amenințătoare de viață legate de perfuzie (IRR), hipersensibilitate și reacții anafilactice. Semnele și simptomele IRR pot include frisoane, greață, febră și tuse.

În studiul eNRGy, 13% dintre pacienți au prezentat IRR, toți au fost de gradul 1 sau 2; 91% au apărut în timpul primei perfuzii.

Administrați Bizengri într-un cadru cu echipament de resuscitare de urgență și personal care este instruit să monitorizeze RIR și să administreze medicamente de urgență. Monitorizați îndeaproape pacienții pentru semnele și simptomele reacțiilor la perfuzie în timpul perfuziei și timp de cel puțin 1 oră după terminarea primei perfuzii cu Bizengri și conform indicațiilor clinice. Întrerupeți perfuzia cu Bizengri la pacienții cu IRR de grad ≤ 3 și administrați tratament simptomatic după cum este necesar. Reluați perfuzia cu o rată redusă după rezolvarea simptomelor. Opriți imediat perfuzia și întrerupeți definitiv administrarea Bizengri pentru gradul 4 sau pentru reacții de IRR sau hipersensibilitate/anafilaxie care pun viața în pericol.

Boala pulmonară interstițială/PneumonităBizengri poate provoca boală pulmonară interstițială (ILD)/pneumonită gravă și care pune viața în pericol.

În studiul eNRGy, ILD/pneumonita a apărut la 2 (1,1%) pacienți tratați cu Bizengri. ILD/pneumonită de gradul 2 (gradul 2) care a dus la întreruperea definitivă a tratamentului cu Bizengri a apărut la 1 pacient (0,6%). Monitorizați simptomele pulmonare noi sau agravate care indică ILD/pneumonită (de exemplu, dispnee, tuse, febră). Renunțați imediat la Bizengri la pacienții cu suspiciune de ILD/pneumonită și administrați corticosteroizi conform indicațiilor clinice.

Întrerupeți definitiv tratamentul cu Bizengri dacă ILD/pneumonita ≥ gradul 2 este confirmată.

Disfuncție ventriculară stângăBizengri poate provoca disfuncție ventriculară stângă.

Scăderea fracției de ejecție a ventriculului stâng (LVEF) a fost observată în cazul terapiilor anti-HER2, inclusiv Bizengri. Tratamentul cu Bizengri nu a fost studiat la pacienţii cu antecedente de boală cardiacă semnificativă clinic sau FEVS mai mică de 50% înainte de iniţierea tratamentului.

În studiul eNRGy, scăderea LVEF de gradul 2 (40%-50%; scădere cu 10-19% față de valoarea inițială) a avut loc la 2% dintre pacienții evaluabili. Insuficiența cardiacă fără scăderea FEVS a apărut la 1,7% dintre pacienți, inclusiv 1 (0,6%) eveniment fatal.

Înainte de a iniția Bizengri, evaluați FEVS și monitorizați la intervale regulate în timpul tratamentului, conform indicațiilor clinice. Pentru FEVS mai mică de 45% sau mai mică de 50%, cu scădere absolută față de valoarea inițială de 10% sau mai mare, care este confirmată, sau la pacienții cu insuficiență cardiacă congestivă (ICC) simptomatică, întrerupeți definitiv administrarea Bizengri.

Toxicitate embrio-fetalăPe baza mecanismului său de acțiune, Bizengri poate provoca vătămări fetale atunci când este administrat unei femei gravide. Nu au fost efectuate studii de reproducere la animale cu Bizengri. În rapoartele de după punerea pe piață, utilizarea unui anticorp direcționat HER2 în timpul sarcinii a dus la cazuri de oligohidramnios care se manifestă ca hipoplazie pulmonară fatală, anomalii ale scheletului și deces neonatal. La modelele animale, studiile au demonstrat că inhibarea HER2 și/sau HER3 are ca rezultat afectarea dezvoltării embrio-fetale, inclusiv efecte asupra dezvoltării cardiace, vasculare și neuronale și asupra embrioletității. Anunțați pacienții cu privire la riscul potențial pentru un făt. Verificați starea de sarcină a femelelor cu potențial reproducător înainte de inițierea tratamentului cu Bizengri. Sfatuiți femeile cu potențial reproducător să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Bizengri și timp de 2 luni după ultima doză.

REACȚII ADVERSE

NSCLC cu fuziune pozitivă a genei NRG1, nerezecabilă sau metastatică

Reacții adverse grave au apărut la 25% dintre pacienții cu NSCLC cu fuziune pozitivă a genei NRG1 care au primit Bizengri. Reacțiile adverse grave la ≥ 2% dintre pacienți au inclus pneumonie (n=4), dispnee și oboseală (n=2 fiecare). Reacțiile adverse fatale au apărut la 3 (3%) pacienți și au inclus insuficiență respiratorie (n=2) și insuficiență cardiacă (n=1). Întreruperea permanentă a Bizengri din cauza unei reacții adverse a apărut la 3% dintre pacienți. Reacțiile adverse care au dus la întreruperea definitivă a tratamentului cu Bizengri au inclus dispnee, pneumonită și sepsis (n=1 fiecare).

La pacienții cu NSCLC pozitiv la fuziunea genei NRG1 cărora li s-a administrat Bizengri, cele mai frecvente (>20%) reacții adverse, inclusiv anomalii de laborator, au fost scăderea hemoglobinei (35%), creșterea alanin aminotransferazei (30%), scăderea magneziului (28%), creșterea fosfatazei alcaline (27), scăderea fosfatazei (27%), scăderea fosfatazei (27%), durerea musculară (25%), (23%), creșterea gamma-glutamil transpeptidazei (23%), creșterea aspartat aminotransferazei (22%) și scăderea potasiului (21%).

Adenocarcinom pancreatic metastatic sau nerezecabil cu fuziune genică NRG1 pozitivă

Reacții adverse grave au apărut la 23% dintre pacienții cu adenocarcinom pancreatic pozitiv la fuziune gena NRG1 cărora li s-a administrat Bizengri.

Au fost 2 reacții adverse fatale, una din cauza COVID-19 și una din cauza insuficienței respiratorii.

La pacienții cu adenocarcinom pancreatic cu fuziune pozitivă a genei NRG1 cărora li s-a administrat Bizengri cele mai frecvente (≥20%) reacții adverse, inclusiv anomalii de laborator, au fost creșterea alanin aminotransferazei (51%), diaree (36%), creșterea aspartat aminotransferazei (31%), creșterea bilirubinei (31%), scăderea fosfatului (31%), scăderea alaninei (31%). fosfatază (28%), scăderea sodiului (28%), dureri musculo-scheletice (28%), scăderea albuminei (26%), scăderea potasiului (26%), scăderea trombocitelor (26%), scăderea magneziului (24%), creșterea gamma-glutamil transpeptidazei (23%), scăderea hemoglobinei (23%), scăderea hemoglobinei (23%), scăderea vărsăturilor (23%), scăderea leucocitelor (23%) (21%) și oboseală (21%).

Despre Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), o companie integrată de biotehnologie, se concentrează pe dezvoltarea și comercializarea de medicamente pentru a îmbunătăți rezultatele asupra sănătății în cancer și boli grave, precum și pe amenințările la adresa securității sănătății globale. Compania crede în furnizarea de produse și sprijinirea echipelor medicale cu scopul de a obține rezultate superioare pentru pacienți și familiile acestora. Portofoliul PTx include zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) și sargramostim (UE: IMREPLYS®; SUA: LEUKINE®; și cu Nobelpharma Co. Ltd pentru JAPONIA: SARGMALIN®). Vizitați www.partnertx.com.

Referințe:

Schram AM, Clearly JM, Arnold D și colab. Eficacitatea și siguranța Zenocutuzumab în colangiocarcinomul NRG1+ avansat: Analiză din studiul eNRGy de fază 2 [rezumat]. Mol Cancer Ther. 2025;24(10_Supliment):A102.

Bizengri® este o marcă înregistrată a Merus B.V., o subsidiară deținută în totalitate de Genmab A/S. În baza unui acord cu Merus, PTx are drepturi exclusive de a dezvolta, produce și comercializa zenocutuzumab-zbco pentru tratamentul cancerului NRG1+ în S.U.A. și de a furniza produsul pe baza unui pacient numit pentru această utilizare în afara S.U.A., în așteptarea viitoarelor evoluții de reglementare.

Sursa: Partner Therapeutics, Inc.

Sursa: HealthDay

Articole înrudite

FDA acordă aprobare accelerată Bizengri (zenocutuzumab-zbco) pentru adenocarcinomul pancreatic NRG1+ și NRG1+ cu celule non-canceroase, decembrie 4 2024

Merus primește extinderea FDA a PDUFA pentru Zenocutuzumab - 5 noiembrie 2024

Merus anunță acceptarea de către FDA din SUA și revizuirea prioritară a cererii de licență pentru produse biologice pentru Zeno pentru tratamentul NRG1+ NSCLC și PDAC - 6 mai

Bizengri (zenocutuzumab-zbco) Istoricul aprobării FDA

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch despre medicamente

Daily MedNews

Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi <

>li>Noi cereri de medicamente scurte

Rezultatele studiilor clinice

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la newsletter-ul nostru, pentru a vă abona la newsletter-ul nostru de interes

buletine informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2026-05-11 09:45

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.