Partner Therapeutics, NRG1 Füzyon-Pozitif Kolanjiokarsinomda Bizengri (zenocutuzumab-zbco) için FDA Komisyon Üyesinin Ulusal Öncelik Kuponunu Aldığını Duyurdu

LEXINGTON, Mass. – 06 Mayıs 2026 – Özel, tamamen entegre bir biyoteknoloji şirketi olan Partner Therapeutics, Inc. (PTx), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), ilerlemiş, ameliyat edilemeyen veya metastatik hastalıklı yetişkinlerin tedavisi için Bizengri'ye (zenocutuzumab-zbco) Komisyon Üyesinin Ulusal Öncelik Kuponu (CNPV) pilot program kuponu verdiğini duyurdu. Önceki sistemik tedavi sırasında veya sonrasında hastalık ilerlemesi olan bir neuregulin 1 (NRG1) gen füzyonunu barındıran kolanjiyokarsinom. PTx, Faz 2 eNRGy denemesinden elde edilen verilere dayanarak bu endikasyon için FDA'ya ek bir Biyolojik Lisans Başvurusu (sBLA) sundu. Bizengri daha önce NRG1+ kolanjiokarsinom için FDA'dan Çığır Açan Tedavi Unvanı ve Yetim İlaç Unvanını almıştı.

Kupon, Ultra Nadir, Moleküler Tanımlı Kolanjiokarsinomda Karşılanmayan Yüksek Tıbbi İhtiyacın Tanındığını Tanıtıyor

"FDA'nın, şu anda onaylanmış hedefe yönelik tedavisi bulunmayan çok nadir bir kanser olan NRG1+ kolanjiokarsinomlu hastaların karşı karşıya olduğu derin karşılanmamış ihtiyacı kabul ettiğini yansıtan bu Komisyon Üyesinin Ulusal Öncelik Kuponunu almaktan onur duyuyoruz" dedi. Pritesh J. Gandhi, Geliştirmeden Sorumlu Başkan, Partner Therapeutics. "Bu kuponu almak, NRG1 füzyon pozitif kolanjiyokarsinomda yeni tedavi seçeneklerine acil ihtiyaç olduğunu vurgulamaktadır. Anlamlı tümör yanıtları, kalıcı fayda ve olumlu tolere edilebilirlik profili dahil olmak üzere eNRGy denemesinden elde edilen cesaret verici verilere dayanarak, Bizengri'nin bu hastaların bakımındaki kritik bir boşluğu giderme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz. Bu hızlandırılmış inceleme süreci aracılığıyla FDA ile yakın çalışmayı dört gözle bekliyoruz."

Haziran 2025'te duyurulan FDA Komiseri Ulusal Öncelik Kuponu pilot programı, bir veya daha fazla ABD ulusal sağlık önceliğine uygun ürünler için ilaç ve biyolojik inceleme sürelerini standart 10-12 aydan 1-2 aya kadar kısaltmak üzere tasarlanmıştır. Bu öncelikler, yeni mekanizmalar sunan ve hastalıkların tedavi edilme biçimini anlamlı şekilde iyileştiren yenilikçi, çığır açan tedavilerin geliştirilmesine odaklanırken aynı zamanda mevcut tedavi seçeneklerinin hastalar için yetersiz kaldığı önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları da ele alıyor. Program, birincil FDA inceleme ekibini ve kıdemli kurum liderliğini içeren multidisipliner, tümör kurulu tarzı bir inceleme sürecini kullanır. Onaylanmış hedefe yönelik tedavisi olmayan, nadir ve eyleme geçirilebilir bir onkojenik etkeni hedef alan, sınıfında ilk bispesifik antikor olan Bizengri, ulusal önceliklere doğrudan uyum sağlıyor.

"Kolanjiokarsinomla karşı karşıya kalan hastalar için yenilik ve zamanında teşhis derin bir fark yaratabilir. FDA'nın bu potansiyel tedaviyi tanıması, hem bu nadir biyobelirteç tanımlı popülasyondaki karşılanmayan ihtiyacın hem de hastaların mümkün olan en erken zamanda en uygun tedavilerle eşleştirilebilmesi için kapsamlı biyobelirteç testlerine erişimin genişletilmesinin öneminin altını çiziyor" dedi Kolanjiyokarsinoma Vakfı CEO'su Stacie Lindsey.

Faz 2 eNRGy çalışmasında NRG1+ kolanjiyokarsinomlu hasta grubundan elde edilen veriler Ekim 2025'teki AACR-NCI-EORTC Toplantısında sunuldu ve bu nadir kanserdeki klinik sonuçlara dikkat çekildi.1 Jinekolojik Tıbbi Onkolog MD Alison Schram, "NRG1 füzyon-pozitif kolanjiyokarsinomalı hastalar, bugün sınırlı etkili tedavi seçenekleriyle karşılanmamış önemli bir ihtiyaçla karşı karşıyadır" dedi. Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi (MSK) ve eNRGy araştırmasının Baş Araştırmacısı. "FDA'nın Komiserin Ulusal Öncelik Kuponu programı aracılığıyla tanınması, bu popülasyon için tedavilerin geliştirilmesinin aciliyetini vurgulamaktadır. eNRGy çalışmasında, zenocutuzumab, değerlendirilebilir hastaların üçte birinden fazlasında objektif yanıtlar ve ortalama dokuz aydan fazla progresyonsuz sağkalım ile klinik olarak anlamlı aktivite göstermiştir. Bu veriler ayrıca, ortaya çıkan hedefli yaklaşımlardan yararlanabilecek hastaların belirlenmesinde kapsamlı moleküler testlerin, özellikle de RNA bazlı kapsamlı moleküler profil oluşturmanın kritik rolünü vurgulamaktadır."

NRG1+ Hakkında KolanjiokarsinomKolanjiokarsinom, tüm evrelerde 5 yıllık genel sağkalım oranı %15'ten az olan nadir, agresif bir safra kanalı malignitesidir. NRG1 gen füzyonları kolanjiyokarsinom vakalarının %1'inden azında meydana gelir. NRG1 füzyonları, diğer eyleme geçirilebilir onkogenik faktörlerle büyük ölçüde birbirini dışlıyor ve çoğu genç yetişkin olan etkilenen hastaları onaylanmış hedefe yönelik tedaviden mahrum bırakıyor. Standart sitotoksik rejimler ciddi toksisite taşır ve FOLFOX gibi ikinci basamak seçenekler hastaların yalnızca yaklaşık %5'inde objektif yanıtlar üretir.

ENRGy denemesi ve zenocutuzumab-zbco hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.partnertx.com adresini ziyaret edin.

NRG1 Hakkında Gen FüzyonlarıNRG1 füzyonları, daha yaygın olarak tanımlanan kimerik reseptörler (NTRK, RET, ROS1, ALK ve FGFR füzyonları) yerine onkogenik kimerik ligandlar oluşturan benzersiz kanser sürücüleridir. Kimerik ligandlar HER3'e bağlanarak HER2/HER3 heterodimerizasyonunu tetikler ve kanser hücrelerinin büyümesine ve çoğalmasına neden olan aşağı yöndeki sinyal yollarını aktive eder. Zenocutuzumab-zbco, HER2/HER3 dimerizasyonunu ve HER3 ile NRG1 füzyon etkileşimlerini bloke ederek bu yolların baskılanmasına neden olan bispesifik bir antikordur. Kapsamlı moleküler testler, özellikle doku bazlı DNA ve yeni nesil RNA dizileme kombinasyonu, NRG1 gibi nadir ve eyleme geçirilebilir gen füzyonlarını tanımlamak için gereklidir.

Bizengri (zenocutuzumab-zbco) hakkında

ENDİKASYONLARBizengri, önceki sistemik tedavi sırasında veya sonrasında hastalık ilerlemesi olan, bir neuregulin 1 (NRG1) gen füzyonu barındıran ilerlemiş, ameliyat edilemeyen veya metastatik küçük hücreli olmayan akciğer kanseri (KHDAK) olan yetişkinlerin tedavisinde endikedir.

Bizengri, önceki sistemik tedavi sırasında veya sonrasında hastalık ilerlemesi olan, neuregulin 1 (NRG1) gen füzyonunu barındıran ilerlemiş, rezeke edilemeyen veya metastatik pankreas adenokarsinomlu yetişkinlerin tedavisinde endikedir.

Bu endikasyonlar, genel yanıt oranına ve yanıt süresine dayalı olarak hızlandırılmış onay kapsamında onaylanmıştır. Bu endikasyonların sürekli onayı, doğrulayıcı araştırma(lar)da klinik yararın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

Önemli Güvenlik Bilgileri

KUTULU UYARI: EMBRİYO-FETAL TOKSİSİTESİ

Embriyo-Fetal Toksisite: Hamilelik sırasında Bizengri'ye maruz kalmak embriyo-fetal zarara neden olabilir. Hastalara bu risk ve etkili doğum kontrolünün gerekliliği konusunda tavsiyelerde bulunun.

UYARILAR VE ÖNLEMLER

İnfüzyonla İlgili Reaksiyonlar/Aşırı Duyarlılık/Anafilaktik ReaksiyonlarBizengri ciddi ve yaşamı tehdit eden infüzyonla ilişkili reaksiyonlara (IRR'ler), aşırı duyarlılığa ve anafilaktik reaksiyonlara neden olabilir. IRR'nin belirti ve semptomları titreme, mide bulantısı, ateş ve öksürüğü içerebilir.

eNRGy çalışmasında hastaların %13'ünde IRR yaşandı, hepsi Derece 1 veya 2 idi; %91'i ilk infüzyon sırasında meydana geldi.

Bizengri'yi, acil resüsitasyon ekipmanının ve IRR'leri izlemek ve acil durum ilaçlarını uygulamak üzere eğitilmiş personelin bulunduğu bir ortamda yönetin. İnfüzyon sırasında ve ilk Bizengri infüzyonunun tamamlanmasından sonra en az 1 saat boyunca ve klinik olarak endike olduğu şekilde hastaları infüzyon reaksiyonlarının belirti ve semptomları açısından yakından izleyin. ≤ Derece 3 IRR'si olan hastalarda Bizengri infüzyonunu kesin ve gerektiğinde semptomatik tedavi uygulayın. Semptomların düzelmesinden sonra infüzyona azaltılmış bir hızda devam edin. İnfüzyonu derhal durdurun ve 4. Derece veya yaşamı tehdit eden IRR veya aşırı duyarlılık/anafilaksi reaksiyonları için Bizengri'yi kalıcı olarak kesin.

İnterstisyel Akciğer Hastalığı/PnömoniBizengri ciddi ve yaşamı tehdit eden interstisyel akciğer hastalığı (ILD)/pnömoniye neden olabilir.

eNRGy çalışmasında Bizengri ile tedavi edilen 2 (%1,1) hastada İAH/pnömoni ortaya çıktı. Bizengri tedavisinin kalıcı olarak kesilmesiyle sonuçlanan 2. Derece ILD/pnömoni (2. Derece) 1 hastada (%0.6) meydana geldi. İAH/pnömoniye işaret eden yeni veya kötüleşen pulmoner semptomları (örn. nefes darlığı, öksürük, ateş) izleyin. ILD/pnömoni şüphesi olan hastalarda Bizengri'yi derhal kesin ve klinik olarak endike olduğu şekilde kortikosteroid uygulayın.

ILD/pnömoni ≥ Derece 2 doğrulanırsa Bizengri'yi kalıcı olarak bırakın.

Sol Ventrikül DisfonksiyonuBizengri sol ventriküler fonksiyon bozukluğuna neden olabilir.

Bizengri de dahil olmak üzere anti-HER2 tedavilerinde sol ventriküler ejeksiyon fraksiyonunda (LVEF) azalma gözlemlenmiştir. Bizengri tedavisi, klinik olarak anlamlı kalp hastalığı öyküsü olan veya tedaviye başlamadan önce LVEF oranı %50'nin altında olan hastalarda araştırılmamıştır.

eNRGy çalışmasında, değerlendirilebilen hastaların %2'sinde 2. Derece LVEF düşüşü (%40-%50; başlangıca göre %10 – 19 düşüş) meydana geldi. Hastaların %1,7'sinde, 1 (%0,6) ölümcül olay da dahil olmak üzere, LVEF düşüşü olmaksızın kalp yetmezliği meydana geldi.

Bizengri'ye başlamadan önce LVEF'yi değerlendirin ve tedavi sırasında klinik olarak endike olduğu şekilde düzenli aralıklarla izleyin. LVEF'nin %45'in altında veya %50'nin altında olduğu ve başlangıca göre mutlak azalmanın %10 veya daha fazla olduğu doğrulanırsa veya semptomatik konjestif kalp yetmezliği (KKY) olan hastalarda Bizengri'yi kalıcı olarak bırakın.

Embriyo-Fetal ToksisiteEtki mekanizmasına bağlı olarak Bizengri, hamile bir kadına uygulandığında fetal zarara neden olabilir. Bizengri ile hiçbir hayvan üreme çalışması yapılmamıştır. Pazarlama sonrası raporlarda, hamilelik sırasında HER2'ye yönelik bir antikorun kullanılması, ölümcül pulmoner hipoplazi, iskelet anormallikleri ve neonatal ölüm olarak kendini gösteren oligohidramnios vakalarıyla sonuçlandı. Hayvan modellerinde çalışmalar, HER2 ve/veya HER3'ün inhibisyonunun, kardiyak, vasküler ve nöronal gelişim ve embriyoletalite üzerindeki etkiler de dahil olmak üzere embriyo-fetal gelişimde bozulmaya yol açtığını göstermiştir. Hastalara fetüse yönelik potansiyel risk konusunda bilgi verin. Bizengri tedavisine başlanmadan önce üreme potansiyeli bulunan dişilerin gebelik durumunu doğrulayın. Üreme potansiyeli olan kadınlara Bizengri tedavisi sırasında ve son dozdan sonraki 2 ay boyunca etkili doğum kontrolü kullanmalarını önerin.

ADVERS REAKSİYONLAR

NRG1 Gen Füzyonu Pozitif Rezeke Edilemez veya Metastatik KHDAK

Bizengri alan NRG1 gen füzyonu pozitif KHDAK hastalarının %25'inde ciddi advers reaksiyonlar meydana geldi. Hastaların ≥%2'sindeki ciddi advers reaksiyonlar arasında pnömoni (n=4), dispne ve yorgunluk (her biri n=2) yer almaktadır. Ölümcül advers reaksiyonlar 3 (%3) hastada meydana geldi ve solunum yetmezliği (n=2) ve kalp yetmezliğini (n=1) içeriyordu. Hastaların %3'ünde advers reaksiyon nedeniyle Bizengri tedavisinin kalıcı olarak kesilmesi meydana geldi. Bizengri'nin kalıcı olarak kesilmesine neden olan advers reaksiyonlar arasında dispne, pnömoni ve sepsis (her biri n=1) yer almıştır.

Bizengri alan NRG1 gen füzyonu pozitif KHDAK hastalarında laboratuvar anormallikleri de dahil olmak üzere en yaygın (>%20) advers reaksiyonlar, hemoglobin azalması (%35), alanin aminotransferaz artışı (%30), magnezyum azalması (%28), alkalin fosfataz artışı (27), fosfat azalması (%26), ishal (%25), kas-iskelet ağrısı (%23), gama-glutamil transpeptidaz artışı (%23), aspartat aminotransferaz artışı (%22) ve potasyum azalması (%21).

NRG1 Gen Füzyonu Pozitif Rezeke Edilemeyen veya Metastatik Pankreas Adenokarsinomu

Bizengri alan NRG1 gen füzyonu pozitif pankreas adenokarsinomlu hastaların %23'ünde ciddi advers reaksiyonlar meydana geldi.

Biri COVID-19'a ve diğeri solunum yetmezliğine bağlı olmak üzere 2 ölümcül advers reaksiyon meydana geldi.

Bizengri alan NRG1 gen füzyonu pozitif pankreas adenokarsinomlu hastalarda laboratuvar anormallikleri de dahil olmak üzere en yaygın (≥%20) advers reaksiyonlar, alanin aminotransferaz artışı (%51), diyare (%36), aspartat aminotransferaz artışı (%31), bilirubin artışı (%31), fosfat azalması (%31), alkalin fosfataz artışı (%28), sodyum azalması (%28), kas-iskelet ağrısıdır. (%28), albüminde azalma (%26), potasyumda azalma (%26), trombositlerde azalma (%26), magnezyumda azalma (%24), gama-glutamil transpeptidazda artış (%23), hemoglobinde azalma (%23), kusma (%23), bulantı (%23), lökositlerde azalma (%21) ve yorgunluk (%21).

Partner Therapeutics HakkındaEntegre bir biyoteknoloji şirketi olan Partner Therapeutics, Inc. (PTx), küresel sağlık güvenliği tehditlerinin yanı sıra kanser ve ciddi hastalıklarda sağlık sonuçlarını iyileştirmek için terapötiklerin geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Şirket, hastalar ve aileleri için üstün sonuçlar elde etmek amacıyla ürünler sunmaya ve tıbbi ekipleri desteklemeye inanıyor. PTx'in portföyü, zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) ve sargramostim'i (AB: IMREPLYS®; ABD: LEUKINE®; ve JAPONYA için Nobelpharma Co. Ltd ile: SARGMALIN®) içerir. www.partnertx.com adresini ziyaret edin.

Referanslar:

Schram AM, Clearly JM, Arnold D, ve diğerleri. İleri NRG1+ kolanjiokarsinomda Zenocutuzumab etkinliği ve güvenliği: Faz 2 eNRGy denemesinden analiz [özet]. Mol Kanseri Ther. 2025;24(10_Ek):A102.

Bizengri®, Genmab A/S'nin yüzde yüz iştiraki olan Merus B.V.'nin tescilli ticari markasıdır. Merus ile yapılan bir anlaşma uyarınca PTx, ABD'de NRG1+ kanserinin tedavisi için zenocutuzumab-zbco'yu geliştirme, üretme ve ticarileştirme konusunda münhasır haklara sahiptir ve gelecekteki düzenleyici gelişmelere bağlı olarak ürünü ABD dışında bu kullanım için hasta bazlı olarak sağlama konusunda münhasır haklara sahiptir.

Kaynak: Partner Therapeutics, Inc.

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

FDA, NRG1+ Pankreatik Adenokarsinom ve NRG1+ Küçük Hücreli Dışı Akciğer Kanseri için Bizengri'ye (zenocutuzumab-zbco) Hızlandırılmış Onay Verdi - 4 Aralık, 2024

Merus, Zenocutuzumab için FDA'nın PDUFA Uzatmasını Aldı - 5 Kasım 2024

Merus, NRG1+ KHDAK ve PDAC Tedavisine Yönelik Zeno'ya Yönelik Biyolojik Lisans Başvurusunun ABD FDA Kabulünü ve Öncelik İncelemesini Duyurdu - 6 Mayıs 2024

Bizengri (zenocutuzumab-zbco) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deneme Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyilerinden yararlanmak için bültenlerimize abone olun. gelen kutusu.

Gönderildi : 2026-05-11 09:45

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.