A Pasithea Therapeutics bejelentette, hogy az FDA a PAS-004-nek megadja a ritka gyermekbetegségek minősítését (RPDD) az 1-es típusú neurofibromatózis (NF1) kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

MIAMI, 2026. április 20. (GLOBE NEWSWIRE) -- A Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) („Pasithea” vagy „Vállalat”), a PAS-004 következő generációs makrociklikus és a DruDA-inhibitort fejlesztő klinikai szakaszban lévő biotechnológiai vállalat. A Food and Drug Administration ma bejelentette. Gyermekbetegségek PAS-004 szerinti besorolása az 1-es típusú neurofibromatózis (NF1) kezelésére.

  • A ritka gyermekbetegségek elnevezése a Pasithea jogosulttá teheti a Priority Review Voucher (PRV) elnyerését.

    • Az FDA engedélyezi az RPDD-t a súlyos vagy életveszélyes súlyos vagy életveszélyes megnyilvánulások esetén. születéstől 18 éves korig, és kevesebb, mint 200 000 embert érint az Egyesült Államokban. Az Egyesült Államokban hozzávetőleg 115 000 ember él NF1-gyel.

    Az FDA Ritka Gyermekbetegségek Priority Review Voucher programja értelmében az a szponzor, aki egy ritka gyermekbetegségre vonatkozó új gyógyszer-kérelem (NDA) vagy biológiai engedélykérelem (BLA) jóváhagyását kapja, jogosult lehet Priority Review Voucher-re ("PRV"), amely beváltható egy másik termékre vonatkozó későbbi forgalomba hozatali kérelem elsőbbségi felülvizsgálatára. A PRV eladható vagy átruházható egy másik szponzorra. Az elmúlt 12 hónapban a nyilvánosságra hozott PRV-eladások 150 és 205 millió dollár között mozogtak.

    „Örülünk, hogy az Egyesült Államok FDA-tól megkaptuk a ritka gyermekbetegségek minősítését az NF1-ben szenvedő betegek PAS-004 programjához” – mondta Dr. Tiago Reis Marques, a Pasithea vezérigazgatója. „Ez a PAS-004 megjelölés megerősíti a PAS-004 lehetőségét ennek a súlyos állapotnak a kezelésére.”

    A PAS-004 eddig a következő FDA szabályozási elnevezéseket kapta: Ritka Gyógyszer minősítés, Gyorsított Megjelölés és Ritka Gyermekbetegségek Megjelölés.

    A vállalat jelenleg a PAS-004 1/1b fázisú, multicentrikus, nyílt elrendezésű, dóziseszkalációs vizsgálatát végzi reoperábilis, komplikált, reoperábilis, komplikált, felnőtt betegeken. visszatérő NF1-PN (NCT06961565).

    Az NF1-PN-rőlA plexi alakú neurofibromák (PN) az ideghüvelyből származó daganatok, amelyek az idegeken keresztül és azok körül nőnek, és több idegágat is érinthetnek. Az NF1-ben szenvedő betegek 30-50 százaléka (30-50%) PN-eket hordoz, amelyek rosszindulatú átalakuláson eshetnek át. A PN-hez kapcsolódó megbetegedések oka elsősorban a daganatnak a környező struktúrákra gyakorolt közvetlen hatása, és életveszélyesek lehetnek, ha létfontosságú szerveket összenyomnak, vagy rosszindulatúvá válnak.

    A Pasithea Therapeutics Corp.-rólA Pasithea egy klinikai stádiumú biotechnológiai vállalat, a következő matricagenerációs vállalat, amely elsősorban a PAS-0EK04 vezető gyógyszerének kutatására és fejlesztésére összpontosít. RASopathiák, MAPK útvonal által vezérelt daganatok és más betegségek kezelésére szolgáló inhibitor. A Társaság jelenleg teszteli a PAS-004-et egy 1. fázisú klinikai vizsgálatban előrehaladott rákos betegeken (NCT06299839), és egy fázis 1/1b klinikai vizsgálatban 1. típusú neurofibromatózissal (NF1) összefüggő plexiform neurofibromákban szenvedő betegeknél, akiknek tüneti és inoperabilis, nem teljesen vagy visszatérően jelentkező P. (NCT06961565).

    Jövőre tekintő nyilatkozatok

    Ez a sajtóközlemény olyan kijelentéseket tartalmaz, amelyek „előretekintő kijelentések” az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvényének biztonságos kikötő rendelkezései alapján. Ezek az előretekintő kijelentések a Társaság folyamatban lévő 1. fázisú klinikai vizsgálatára vonatkozó kijelentéseket tartalmaznak a Társaság előrehaladott rákbetegeivel kapcsolatban a Phase-014 Phase-014-ben. a PAS-004 klinikai vizsgálata felnőtt NF1-es betegeken, valamint a PAS-004 biztonságossága, tolerálhatósága, farmakokinetikai (PK), farmakodinamikai (PD) és előzetes hatásossága, valamint minden egyéb állítás, a történelmi tények megállapításán kívül, a Társaság jelenlegi nézeteivel és feltételezéseivel, valamint a jövőbeni eseményekre, a Társaság üzleti tevékenységére vonatkozó tervekre és egyéb nyilatkozatokra vonatkozóan feltételezések, elvárások, hiedelmek és célkitűzések, a Vállalat jelenlegi és jövőbeli üzleti stratégiáinak sikere, termékfejlesztés, preklinikai tanulmányok, klinikai tanulmányok, klinikai és szabályozási időrendek, piaci lehetőségek, versenyhelyzet, üzleti stratégiák, potenciális növekedési és finanszírozási lehetőségek és egyéb előrejelző jellegű kijelentések. A jövőre vonatkozó kijelentésekre számos feltétel vonatkozik, amelyek közül sok a Vállalat befolyásán kívül esik. Bár a Vállalat úgy véli, hogy ezek az előretekintő kijelentések ésszerűek, nem szabad túlzottan támaszkodni egyetlen ilyen előretekintő állításra sem, amelyek a jelen közzététel időpontjában a Társaság rendelkezésére álló információkon alapulnak. Ezek az előretekintő állítások jelenlegi becsléseken és feltételezéseken alapulnak, és különféle kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, beleértve azokat a kockázatokat, amelyek a jövőbeni klinikai vizsgálatok eredményei nem egyeznek az eddig megfigyelt eredményekkel, negatívak vagy félreérthetőek lehetnek, vagy nem érik el a hatósági jóváhagyáshoz szükséges statisztikai szignifikancia szintet, valamint egyéb tényezők, amelyeket a Társaság a Társaság legfrissebb éves jelentésében és egyéb 10. az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (SEC) benyújtott bejelentések. Így a tényleges eredmények lényegesen eltérőek lehetnek. A Társaság nem vállal kötelezettséget ezen nyilatkozatok aktualizálására, akár új információk, jövőbeli események eredményeként, akár egyéb módon, a jelen közzététel dátumát követően, kivéve, ha a törvény előírja.

    Forrás: Pasithea

    Forrás: HealthDay

    További hírforrások

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszer-jóváhagyások
  • Új gyógyszerre vonatkozó bejelentések
  • < Trilili>
  • Általános gyógyszerengedélyek
  • Drugs.com Podcast

    • Iratkozzon fel hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-04-21 14:29

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak