Pasithea Therapeutics annuncia la concessione della designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) da parte della FDA al PAS-004 per il trattamento della neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)

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MIAMI, 20 aprile 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) ("Pasithea" o la "Società"), un'azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa PAS-004, un inibitore macrociclico MEK di prossima generazione, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara a PAS-004 per il trattamento della neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) sono circa 115.000 le persone negli Stati Uniti che vivono con la NF1.

Nell'ambito del programma Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher della FDA, uno sponsor che riceve l'approvazione di una richiesta di nuova farmacologia (NDA) o di una richiesta di licenza per prodotti biologici (BLA) per una malattia pediatrica rara può avere diritto a un Priority Review Voucher ("PRV") che può essere riscattato per ottenere una revisione prioritaria per una successiva domanda di commercializzazione per un prodotto diverso. Il PRV può essere venduto o trasferito ad un altro sponsor. Negli ultimi 12 mesi, le vendite di PRV dichiarate sono variate da 150 a 205 milioni di dollari.

"Siamo lieti di aver ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA statunitense per il nostro programma PAS-004 per i pazienti con NF1", ha affermato il dottor Tiago Reis Marques, amministratore delegato di Pasithea. "Questa designazione per PAS-004 rafforza il potenziale di PAS-004 per affrontare questa grave condizione."

PAS-004 ha finora ottenuto le seguenti designazioni normative dalla FDA: Designazione di farmaco orfano, Designazione Fast Track e Designazione di malattia pediatrica rara.

La Società sta attualmente conducendo uno studio multicentrico di Fase 1/1b, in aperto, con aumento della dose di PAS-004 in partecipanti adulti con NF1-PN sintomatico, inoperabile, resecato in modo incompleto o ricorrente (NCT06961565).

Informazioni su NF1-PNI neurofibromi plessiformi (PN) sono tumori che originano dalla guaina nervosa e crescono attraverso e attorno ai nervi e possono coinvolgere più rami nervosi. Dal trenta al cinquanta per cento (30-50%) dei pazienti con NF1 ospiteranno PN, che possono subire una trasformazione maligna. Le morbilità correlate alla PN sono causate principalmente dall'impatto diretto del tumore sulle strutture circostanti e possono essere pericolose per la vita quando comprimono gli organi vitali o quando diventano maligne.

Informazioni su Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea è un'azienda biotecnologica in fase clinica focalizzata principalmente sulla ricerca e sullo sviluppo del suo farmaco candidato principale, PAS-004, un inibitore macrociclico MEK di prossima generazione destinato al trattamento delle RASopatie, MAPK tumori guidati dal percorso e altre malattie. La Società sta attualmente testando PAS-004 in uno studio clinico di Fase 1 su pazienti con cancro avanzato (NCT06299839) e uno studio clinico di Fase 1/1b su pazienti con neurofibromi plessiformi associati a neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con PN sintomatico e inoperabile, resecato in modo incompleto o ricorrente (NCT06961565).

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni che costituiscono "dichiarazioni previsionali" rese ai sensi delle disposizioni di approdo sicuro del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Queste dichiarazioni previsionali includono dichiarazioni riguardanti lo studio clinico di Fase 1 in corso della Società su PAS-004 in pazienti affetti da cancro avanzato, lo studio clinico di Fase 1/1b in corso della Società su PAS-004 in pazienti adulti con NF1, e la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia preliminare del PAS-004, nonché tutte le altre dichiarazioni, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, riguardanti le opinioni e le ipotesi attuali della Società rispetto a eventi futuri riguardanti la sua attività, nonché altre dichiarazioni relative ai piani, ipotesi, aspettative, convinzioni e obiettivi della Società, il successo delle strategie aziendali attuali e future della Società, lo sviluppo del prodotto, gli studi preclinici, gli studi clinici, i risultati clinici e normativi tempistiche, opportunità di mercato, posizione competitiva, strategie aziendali, potenziali opportunità di crescita e finanziamento e altre dichiarazioni di natura predittiva. Le dichiarazioni previsionali sono soggette a numerose condizioni, molte delle quali esulano dal controllo della Società. Anche se la Società ritiene che queste dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali, che si basano sulle informazioni a disposizione della Società alla data del presente comunicato. Queste dichiarazioni previsionali si basano su stime e ipotesi attuali e sono soggette a vari rischi e incertezze, inclusi i rischi che i futuri risultati degli studi clinici potrebbero non corrispondere ai risultati osservati fino ad oggi, potrebbero essere negativi o ambigui o potrebbero non raggiungere il livello di significatività statistica richiesto per l'approvazione normativa, nonché altri fattori stabiliti nella più recente relazione annuale della Società sul modulo 10-K, relazione trimestrale sul modulo 10-Q e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti. Pertanto, i risultati effettivi potrebbero essere sostanzialmente diversi. La Società non si assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni, a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro, dopo la data di questo rilascio, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

Fonte: Pasithea

Fonte: HealthDay

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    Pubblicato : 2026-04-21 14:29

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