Pasithea Therapeutics が、神経線維腫症 1 型 (NF1) の治療に対する FDA による PAS-004 に対する希少小児疾患指定 (RPDD) の付与を発表

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マイアミ、2026 年 4 月 20 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 次世代大環状 MEK 阻害剤 PAS-004 を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (「Pasithea」または「当社」) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が希少小児疾患指定を付与したと発表しました。神経線維腫症 1 型 (NF1) の治療に対する PAS-004。

  • 小児希少疾患の指定により、パシテアは優先審査券 (PRV) を受け取る資格を得る可能性がある

    • FDA は、重篤または生命を脅かす症状が主に生後 18 歳から 18 歳までの個人に影響を及ぼし、18 歳未満の個人に影響を与える重篤または生命を脅かす疾患に対して RPDD を助成する。米国には 200,000 人がいます。米国には NF1 に感染している人が約 115,000 人います。

    FDA の希少小児疾患優先審査バウチャー プログラムに基づき、希少小児疾患に対する新薬申請 (NDA) または生物製剤ライセンス申請 (BLA) の承認を受けたスポンサーは、優先審査バウチャー (「PRV」) の資格を得ることができます。このバウチャーは、その後の別の製品のマーケティング申請の優先審査を取得するために引き換えることができます。 PRV は別のスポンサーに販売または譲渡される場合があります。過去 12 か月間で、開示された PRV の売上は 1 億 5,000 万ドルから 2 億 500 万ドルの範囲にありました。

    「当社の NF1 患者向け PAS-004 プログラムについて、米国 FDA から小児希少疾患の指定を取得できてうれしく思います」とパシテアの最高経営責任者ティアゴ レイス マルケス博士は述べました。 「PAS-004 のこの指定は、この深刻な状態に対処する PAS-004 の可能性を強化します。」

    PAS-004 はこれまでに、FDA から次の規制指定を受けています: 希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、および希少小児疾患指定。

    同社は現在、症候性、手術不能、不完全切除、再発の NF1-PN を有する成人参加者を対象とした PAS-004 の第 1/1b 相多施設共同非盲検用量漸増試験を実施中です。 (NCT06961565)。

    NF1- PN について叢状神経線維腫 (PN) は、神経鞘から発生する腫瘍であり、神経の中および周囲で増殖し、複数の神経枝が関与する場合があります。 NF1 患者の 30 ～ 50% は PN を保有しており、悪性転換が起こる可能性があります。 PN 関連の罹患率は、主に周囲の構造に対する腫瘍の直接的な影響によって引き起こされ、重要な器官を圧迫したり悪性化した場合には生命を脅かす可能性があります。

    Pasithea Therapeutics Corp についてPasithea は臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、主に臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、主に疾患の治療を目的とした次世代の大環状 MEK 阻害剤であるリード医薬品候補 PAS-004 の研究開発に注力しています。 RASopathies、MAPK 経路による腫瘍、その他の疾患。同社は現在、進行がん患者を対象とした第 1 相臨床試験 (NCT06299839) と、症候性で手術不能、切除が不完全、または再発した神経線維腫症 1 型 (NF1) 関連叢状神経線維腫の患者を対象とした第 1/1 相臨床試験 (NCT06961565) で PAS-004 を試験中です。

    将来の見通しに関する記述

    このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法のセーフハーバー規定に従って作成された「将来の見通しに関する記述」を構成する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、当社が進行がん患者を対象に進行中の PAS-004 の第 1 相臨床試験、成人 NF1 を対象に当社が進行中の PAS-004 の第 1/1b 相臨床試験に関する記述が含まれます。患者、PAS-004 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD) および予備有効性、ならびに事業に関する将来の出来事に関する当社の現在の見解および仮定に関する、歴史的事実の記述を除くその他すべての記述、ならびに当社の計画、仮定、期待、信念および目的、当社の現在および将来のビジネス戦略の成功、製品開発、前臨床試験に関するその他の記述。研究、臨床研究、臨床および規制のタイムライン、市場機会、競争上の地位、ビジネス戦略、潜在的な成長および資金調達の機会、および本質的に予測的なその他の記述。将来の見通しに関する記述には多数の条件が適用されますが、その多くは当社の制御の範囲を超えています。当社は、これらの将来予想に関する記述が合理的であると信じていますが、このリリースの日付時点で当社が入手可能な情報に基づいているこのような将来予想に関する記述に過度に依存すべきではありません。これらの将来予想に関する記述は現在の推定と仮定に基づいており、将来の臨床試験の結果がこれまでに観察された結果と一致しない可能性がある、否定的または曖昧である可能性がある、または規制当局の承認に必要な統計的有意性のレベルに達しない可能性があるリスクや、当社の最新の Form 10-K 年次報告書、Form 10-Q の四半期報告書、および米国証券取引委員会 (SEC) に提出されたその他の提出物に記載されているその他の要因を含む、さまざまなリスクと不確実性の影響を受けます。したがって、実際の結果は大幅に異なる可能性があります。当社は、法律で義務付けられている場合を除き、このリリースの日付以降、新しい情報、将来の出来事、その他の結果であっても、これらの記述を更新する義務を負いません。

    出典: Pasithea

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-04-21 14:29

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