ข้อมูลระยะที่ 2 จากการศึกษาดอกชบาที่กำลังดำเนินอยู่แสดงให้เห็นว่า Etavopivat เชิงสืบสวนสามารถลดอุบัติการณ์ของภาวะหลอดเลือดอุดตันในผู้ที่เป็นโรคเคียวเซลล์ได้

ติดตาม Drugslib ได้ที่

เพลนส์โบโร นิวเจอร์ซีย์, 7 ธ.ค. 2567 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- วันนี้ Novo Nordisk ประกาศผลการดำเนินงาน 52 สัปดาห์จากระยะที่ 2 ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของโปรแกรมการศึกษา HIBISCUS ระยะที่ 2/3 ที่กำลังดำเนินอยู่เกี่ยวกับยา etavopivat ที่ทำการศึกษาในผู้ที่เป็นโรคเคียว ผลลัพธ์เหล่านี้ถูกนำเสนอในการประชุมประจำปีครั้งที่ 66 และนิทรรศการของ American Society of Hematology (ASH) ในเมืองซานดิเอโก รัฐแคลิฟอร์เนีย

ผลลัพธ์จากการศึกษาในส่วนนี้ได้ถูกนำมาใช้เพื่อกำหนดขนาดยาสำหรับการรักษาที่กำลังดำเนินอยู่ โปรแกรมการศึกษา HIBISCUS ระยะที่ 3 จากข้อมูลทั้งหมด การพิสูจน์แนวคิดของ etavopivat ได้รับการพิสูจน์แล้วในโรคเคียวเซลล์ ซึ่งบ่งชี้ถึงแนวโน้มที่จะลดอุบัติการณ์ของวิกฤตการอุดตันของหลอดเลือด (VOCs — ความเจ็บปวดอย่างรุนแรงที่เกิดขึ้นเมื่อหลอดเลือดถูกปิดกั้นและทำให้เนื้อเยื่อขาดออกซิเจน) ในระยะเวลา 52 สัปดาห์ และเพิ่มการตอบสนองของฮีโมโกลบินในสัปดาห์ที่ 24 เมื่อเทียบกับยาหลอก 1,2 ผลลัพธ์จะพยายามยืนยันในองค์ประกอบระยะที่ 3 ของ HIBISCUS ทดลองใช้

"เนื่องจากหลายทศวรรษแห่งการขาดแคลนเงินทุนและการขาดการลงทะเบียนทางคลินิกอย่างต่อเนื่องในระยะยาว จึงมีการรักษาเพียงไม่กี่อย่างที่ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ที่เป็นโรคเคียวเซลล์ ผลก็คือ บุคคลที่ได้รับผลกระทบมักจะเผชิญกับความเจ็บปวดที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลงตลอดชีวิต คุณภาพชีวิตลดลง" ดร. จูลี แคนเตอร์ ผู้อำนวยการร่วมของ Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center และศาสตราจารย์ภาควิชาโลหิตวิทยาและมะเร็งวิทยา แห่งมหาวิทยาลัยอลาบามา ในเบอร์มิงแฮม กล่าว "วิกฤตการณ์ความเจ็บปวดเฉียบพลันเป็นเครื่องหมายที่ได้รับการยอมรับของโรคเคียว ส่งผลให้เกิดความเจ็บปวดอย่างมากที่อาจนำไปสู่ความเสียหายของอวัยวะ เช่นเดียวกับการไปแผนกฉุกเฉินและการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล เราต้องการทางเลือกการรักษาเพิ่มเติมสำหรับผู้ที่มีโรคเคียวเซลล์ เพื่อช่วยตอบสนองความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองใน ชุมชนนี้ Etavopivat ถือเป็นการรักษาเชิงทดลองที่น่าหวังสำหรับผู้ป่วยโรคเคียวเซลล์ และฉันหวังว่าจะได้เห็นว่าสิ่งนี้อาจส่งผลกระทบต่อภาพรวมการรักษาอย่างไร"

ในสัปดาห์ที่ 52 ในกลุ่มประชากรที่ตั้งใจจะรักษา (n=60) อัตรา VOC ต่อปีเท่ากับ 1.07 และ 1.06 สำหรับกลุ่มที่ได้รับ etavopivat 200 มก. และ 400 มก. ตามลำดับ และ 1.97 สำหรับกลุ่มยาหลอก2 เวลาเฉลี่ยจนถึง VOC แรกคือ 33.6 สัปดาห์สำหรับทั้งสองกลุ่ม เทียบกับ 16.9 สัปดาห์ สำหรับยาหลอก 2 ในสัปดาห์ที่ 24 การตอบสนองของฮีโมโกลบิน (>1 กรัม/เดซิลิตร เพิ่มขึ้นจาก พื้นฐาน) สูงกว่าในกลุ่ม etavopivat โดยร้อยละ 38 และ 25 ตอบสนองในกลุ่มขนาด 200 มก. และ 400 มก. ตามลำดับ เทียบกับร้อยละ 10.5 ในกลุ่มยาหลอก2 การวัดผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงานโดยใช้ PROMIS Fatigue Scale แสดงให้เห็นการปรับปรุงเชิงตัวเลขสำหรับ ผู้เข้าร่วมที่ได้รับ etavopivat เปรียบเทียบกับผู้ที่ได้รับยาหลอก2

ในประชากรต่อโปรโตคอล (หมายถึง 80% หรือสูงกว่าที่ปฏิบัติตามข้อกำหนดของโปรโตคอล และสิ้นสุดระยะเวลาปกปิดสองทางโดยไม่มีการเบี่ยงเบนของโปรโตคอลหลัก) อัตรา VOC ต่อปีคือ 0.66 (n=13) และ 0.7 (n=12) สำหรับกลุ่มที่ได้รับยา etavopivat 200 มก. และ 400 มก. ตามลำดับ และ 1.77 (n=15) สำหรับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก2 การตอบสนองของฮีโมโกลบินในแต่ละสัปดาห์ 24 คือ 46% (n=6/13) และ 33% (n=4/12) ในกลุ่ม 200 มก. และ 400 มก. และ 13% (n=2/15) ในกลุ่มยาหลอก2

SAE สองรายการถูกระบุว่าเป็นไปได้/อาจเกี่ยวข้องกับยา เอนไซม์ตับเพิ่มขึ้นในผู้ป่วยรายหนึ่งในกลุ่มที่ได้รับยา etavopivat 200 มก. และฮีโมโกลบินลดลง ผู้ป่วย 1 รายในกลุ่ม etavopivat 400 มก.2 มีรายงาน SAE 2 รายที่นำไปสู่การหยุดยาอย่างถาวรในกลุ่ม etavopivat 200 มก. การเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับ และอุบัติเหตุหลอดเลือดสมอง2

"ที่ Novo Nordisk เรามีมรดกและความเชี่ยวชาญในด้านโลหิตวิทยาและโรคหายากมามากกว่า 35 ปี และความทะเยอทะยานของเราคือการเปลี่ยนแปลงมาตรฐานการดูแลผู้ป่วยโรคเคียวด้วยการพัฒนาวิธีการรักษาที่ไม่เพียงบรรเทาอาการเท่านั้น แต่ยังปรับเปลี่ยนอีกด้วย ของโรคนี้” Martin Holst Lange รองประธานบริหารและหัวหน้าฝ่ายพัฒนาของ Novo Nordisk กล่าว3 “แม้ว่าจะจำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติม แต่ผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจาก HIBISCUS อาจเป็นก้าวสำคัญในการบรรลุเป้าหมาย ความทะเยอทะยานนี้และอาจช่วยให้ผู้คนที่ป่วยเป็นโรคเคียวเซลล์มีทางเลือกที่สามารถช่วยจัดการกับอาการและการลุกลามของโรคได้"

เกี่ยวกับโรคเคียวเซลล์โรคเคียวเซลล์ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง -กลุ่มที่คุกคามความผิดปกติของเซลล์เม็ดเลือดแดงที่สืบทอดมาซึ่งหายากซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนฮีโมโกลบิน 4 การกลายพันธุ์นี้ทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงแข็งตัวและมีรูปร่างคล้ายพระจันทร์เสี้ยวหรือรูปเคียว 4 เซลล์รูปเคียวมีประสิทธิภาพในการลำเลียงออกซิเจนน้อยลง ไม่นาน ตราบใดที่เซลล์แข็งแรง และเสี่ยงต่อการติดอยู่ในหลอดเลือด ทำให้เกิดการอุดตันที่เรียกว่า vaso-occlusion โรคเคียวเซลล์มีลักษณะอาการปวดเฉียบพลันและเรื้อรัง ภาวะโลหิตจาง และความเหนื่อยล้าควบคู่ไปกับ VOCs ซึ่งอาจต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล และอาจนำไปสู่ภาวะแทรกซ้อน รวมถึงความเสียหายของอวัยวะ4,7,8 ทั่วโลกมีผู้ป่วยโรคเคียวเซลล์เกือบ 8 ล้านคน9

เกี่ยวกับ HIBISCUSHIBISCUS (NCT04624659) เป็นโครงการศึกษาแบบหลายศูนย์ ระยะที่ 2/3 แบบสุ่ม ปกปิดสองด้าน มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก เพื่อตรวจสอบข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ etavopivat ในโรคเม็ดเคียว .10 กลุ่มกำหนดขนาดยาระยะที่ 2 มีผู้ป่วยโรคเคียวเซลล์จำนวน 60 ราย สุ่ม 1:1:1 เพื่อรับ etavopivat 200 มก., 400 มก. หรือยาหลอกในช่วง 52 สัปดาห์10 ส่วนประสิทธิภาพระยะที่ 3 ของ HIBISCUS จะสุ่มผู้ป่วยที่เป็นโรคเคียวเซลล์ประมาณ 380 ราย ในอัตราส่วน 1:1 เพื่อรับยา etavopivat (400 มก.) หรือยาหลอกในขนาดที่เลือก 10 ผู้เข้าร่วมใน HIBISCUS สามารถรักษาต่อไปได้อีก 52 สัปดาห์ในระยะขยายยาแบบ open-label และมีทางเลือกในการ เข้าร่วมในการศึกษาแบบโรลโอเวอร์ในระยะยาว10

จุดยุติหลักของ HIBISCUS คืออัตรา VOC ต่อปีในสัปดาห์ที่ 52 และอัตราการตอบสนองของฮีโมโกลบินในสัปดาห์ที่ 24 ซึ่งวัดจากการเพิ่มขึ้น >1 กรัม/เดซิลิตรจาก การตรวจวัดพื้นฐาน10 จุดสิ้นสุดรองที่สำคัญคือ VOC จากเวลาถึงครั้งแรก การเปลี่ยนแปลงตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของภาวะเม็ดเลือดแดงแตก (จำนวนเรติคูโลไซต์สัมบูรณ์ บิลิรูบินทางอ้อม และแลคเตต ดีไฮโดรจีเนส) และการวัดผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงาน (PROMIS Fatigue Scale)10

เกี่ยวกับ etavopivatEtavopivat เป็นตัวกระตุ้นโมเลกุลขนาดเล็กในช่องปากที่ใช้ศึกษาของ erythrocyte pyruvate kinase (PKR) ในการพัฒนาสำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์และโรคฮีโมโกลบินาผิดปกติอื่นๆ11 การกระตุ้น PKR โดยใช้สื่อกลางของ Etavopivat ลดระดับของ 2,3- diphosphoglycerate (2,3-DPG) และเพิ่ม adenosine triฟอสเฟต ระดับ (ATP) ในเซลล์เม็ดเลือดแดงซึ่งมีศักยภาพในการเพิ่มความสัมพันธ์ของออกซิเจน ลดภาวะเม็ดเลือดแดงแตก และลด VOCs.11-13

เกี่ยวกับ Novo NordiskNovo Nordisk เป็นผู้นำ บริษัทด้านการดูแลสุขภาพระดับโลก ก่อตั้งขึ้นในปี 1923 และมีสำนักงานใหญ่ในประเทศเดนมาร์ก จุดประสงค์ของเราคือการขับเคลื่อนการเปลี่ยนแปลงเพื่อเอาชนะโรคเรื้อรังร้ายแรง ซึ่งสร้างขึ้นจากมรดกด้านโรคเบาหวานของเรา เราทำเช่นนั้นโดยการบุกเบิกความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ ขยายการเข้าถึงยาของเรา และทำงานเพื่อป้องกันและรักษาโรคในท้ายที่สุด Novo Nordisk มีพนักงานประมาณ 72,000 คนใน 80 ประเทศ และจำหน่ายผลิตภัณฑ์ในประมาณ 170 ประเทศ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn และ YouTube

ข้อมูลอ้างอิง

  • Jang T, Poplawska M, Cimpeanu E, และคณะ วิกฤตหลอดเลือดอุดตันในโรคเม็ดเคียว: วงจรอุบาทว์ของเหตุการณ์รอง เจ. แปล. ยา 2021;19(1):397.
  • Delicou S, El Rassi F, และคณะ Etavopivat ช่วยลดอุบัติการณ์ของวิกฤตหลอดเลือดอุดตันในผู้ป่วยโรคเคียว: การทดลอง HIBISCUS ระยะที่ 2 ให้ผลลัพธ์จนถึง 52 สัปดาห์ การประชุมประจำปีครั้งที่ 66 และนิทรรศการของ American Society of Hematology (ASH) 7-10 ธันวาคม 2567 ซานดิเอโก สหรัฐอเมริกา 179.
  • โนโว นอร์ดิสก์ ข้อมูลในไฟล์
  • American Society of Hematology โรคเคียวเซลล์. เข้าถึงเมื่อเดือนธันวาคม 2024 มีอยู่ที่ https://www.hematology.org/education/ Patients/anemia/sickle-cell-disease
  • Safo MK, Kato GJ . กลยุทธ์การรักษาเพื่อเปลี่ยนความสัมพันธ์ของออกซิเจนของเคียวฮีโมโกลบิน เฮมาทอล ออนคอล คลิน นอร์ธ แอม 2014;28(2):217–231.
  • สถาบันหัวใจ ปอด และเลือดแห่งชาติ โรคเคียวเซลล์คืออะไร? เข้าถึงเมื่อเดือนธันวาคม 2024 มีอยู่ที่ https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease
  • Bailey M, Abioye A, Morgan กรัมและคณะ ความสัมพันธ์ระหว่างวิกฤตหลอดเลือดอุดตันกับภาวะแทรกซ้อนที่สำคัญในผู้ป่วยโรคเคียวเซลล์ เลือด. 2019; 134 (ภาคผนวก_1):2167
  • องค์การแห่งชาติเพื่อความผิดปกติที่หายาก (NORD) โรคเคียวเซลล์ โรคที่หายาก เข้าถึงเมื่อเดือนธันวาคม 2024 มีอยู่ที่ https://rarediseases.org/rare-diseases/sickle-cell-disease/
  • Thomson AM และคณะ GBD 2021 ผู้ทำงานร่วมกันโรคเคียวเซลล์ ความชุกและภาระการเสียชีวิตของโรคเคียวเซลล์ทั่วโลก ระดับภูมิภาค และระดับประเทศ พ.ศ. 2543-2564: การวิเคราะห์อย่างเป็นระบบจากการศึกษาภาระโรคทั่วโลก พ.ศ. 2564 Lancet Haematol 2023;10(8):e585–e599.
  • Clinicaltrials.gov. การศึกษา Etavopivat ในผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่เป็นโรคเคียวเซลล์ (HIBISCUS) เข้าถึงเมื่อเดือนธันวาคม 2024 มีอยู่ที่ https://clinicaltrials.gov/study/NCT04624659
  • Saraf SL, Hagar R, Idowu M และอื่นๆ การศึกษาแบบหลายศูนย์ ระยะที่ 1 ของการรักษาด้วย etavopivat (FT-4202) นานถึง 12 สัปดาห์ในผู้ป่วยโรคเคียวเซลล์ ผู้เชี่ยวชาญด้านเลือด 2024;8(16):4459–4475.
  • Barros GDS, Leal CVF, Leite LAC, Fujimoto DE, Cançado RD. หลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริงเกี่ยวกับภาระของโรคเคียว: การศึกษาระยะยาว 5 ปีที่ศูนย์อ้างอิงของบราซิล Hematol Transfus Cell Ther. 2024;46(2):161-166. doi:10.1016/j.htct.2023.10.001
  • ชโรเดอร์, พี และคณะ Etavopivat สำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์ เจ ฟาร์มาคอล ประสบการณ์ 2022; 380(3):210-219

    • แหล่งข่าวโนโว นอร์ดิสก์

    โพสต์แล้ว : 2024-12-09 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม