Dữ liệu giai đoạn 2 từ nghiên cứu hoa dâm bụt đang diễn ra cho thấy hứa hẹn rằng Etavopivat đang được nghiên cứu có thể làm giảm tỷ lệ mắc các cơn khủng hoảng tắc mạch ở những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm

Theo dõi Drugslib trên

PLAINSBORO, N.J., ngày 7 tháng 12 năm 2024 /PRNewswire/ -- Novo Nordisk hôm nay đã công bố kết quả 52 tuần từ phần 2 của giai đoạn 2 của chương trình nghiên cứu HIBISCUS giai đoạn 2/3 đang diễn ra về nghiên cứu etavopivat ở những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Những kết quả này đã được trình bày tại Hội nghị thường niên lần thứ 66 và Triển lãm của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) ở San Diego, California.

Kết quả từ phần này của nghiên cứu đã được sử dụng để xác định liều lượng cho quá trình điều trị đang diễn ra. chương trình nghiên cứu HIBISCUS giai đoạn 3. Dựa trên tổng số dữ liệu, bằng chứng về khái niệm etavopivat đã được thiết lập trong bệnh hồng cầu hình liềm, cho thấy xu hướng giảm tỷ lệ mắc các cơn tắc mạch (VOC - cơn đau dữ dội gây ra khi mạch máu bị tắc nghẽn và làm mất oxy của các mô) trong 52 tuần và tăng phản ứng huyết sắc tố ở tuần 24 so với giả dược.1,2 Kết quả sẽ cố gắng được xác nhận trong giai đoạn 3 của thử nghiệm HIBISCUS.

"Do thiếu kinh phí trong nhiều thập kỷ và thiếu cơ quan đăng ký lâm sàng liên tục và lâu dài, nên có rất ít phương pháp điều trị được phê duyệt cho những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Kết quả là, những người bị ảnh hưởng thường phải đối mặt với cơn đau suy nhược suốt đời và chất lượng cuộc sống giảm sút,” Tiến sĩ Julie Kanter, đồng giám đốc Trung tâm Tế bào Liềm Toàn diện Tuổi thọ và giáo sư Khoa Huyết học và Ung thư tại Đại học Alabama ở Birmingham, cho biết. "Các cơn đau cấp tính là dấu hiệu đặc trưng được công nhận của bệnh hồng cầu hình liềm, dẫn đến cơn đau đáng kể có thể dẫn đến tổn thương nội tạng cũng như phải đến khoa cấp cứu và nhập viện. Chúng tôi cần thêm nhiều lựa chọn điều trị cho những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm để giúp giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng trong cộng đồng này Etavopivat là một phương pháp điều trị mang tính nghiên cứu đầy hứa hẹn cho những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và tôi mong muốn được xem điều này có thể tác động như thế nào đến bối cảnh điều trị."

Ở tuần thứ 52 trong nhóm có ý định điều trị. (n=60), tỷ lệ VOC hàng năm lần lượt là 1,07 và 1,06 đối với nhóm etavopivat 200 mg và 400 mg và 1,97 đối với nhóm giả dược.2 Thời gian trung bình để có VOC đầu tiên là 33,6 tuần đối với cả hai nhóm etavopivat so với 16,9 tuần đối với giả dược.2 Vào tuần 24, đáp ứng huyết sắc tố (tăng >1 g/dL so với ban đầu) cao hơn ở nhóm nhóm etavopivat với tỷ lệ đáp ứng lần lượt là 38% và 25% ở nhóm 200 mg và 400 mg, so với 10,5% ở nhóm giả dược.2 Các thước đo kết quả do bệnh nhân báo cáo bằng Thang đo mức độ mệt mỏi PROMIS cho thấy sự cải thiện về số lượng đối với những người tham gia dùng etavopivat so với những nhóm đó. nhận giả dược.2

Trong nhóm theo mỗi giao thức (được xác định là tuân thủ 80% giao thức trở lên và hoàn thành giai đoạn mù đôi mà không có sai lệch lớn về giao thức), tỷ lệ VOC hàng năm là 0,66 (n=13) và 0,7 (n=12) tương ứng đối với nhóm etavopivat 200 mg và 400 mg và 1,77 (n=15) đối với nhóm giả dược.2 Phản ứng huyết sắc tố ở tuần 24 là 46% (n=6/13) và 33% (n=4/12) ở nhóm dùng 200 mg và 400 mg, và 13% (n=2/15) ở nhóm giả dược.2

Hai SAE được xác định là có thể/có thể liên quan đến thuốc, tăng men gan ở một bệnh nhân trong nhóm etavopivat 200 mg và giảm hemoglobin ở một bệnh nhân trong nhóm etavopivat Nhóm 400 mg.2 Hai SAE dẫn đến ngừng thuốc vĩnh viễn đã được báo cáo ở nhóm etavopivat 200 mg, tăng men gan và tai biến mạch máu não.2

"Tại Novo Nordisk, chúng tôi có hơn 35 năm kinh nghiệm và chuyên môn về huyết học và bệnh hiếm gặp. Tham vọng của chúng tôi là thay đổi tiêu chuẩn chăm sóc cho những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm bằng cách phát triển các phương pháp điều trị không chỉ làm giảm triệu chứng mà còn cải thiện tình trạng bệnh. Martin Holst Lange, phó chủ tịch điều hành và trưởng bộ phận Phát triển tại Novo Nordisk cho biết.3 "Mặc dù cần có những nghiên cứu bổ sung nhưng những kết quả mới nổi từ HIBISCUS có thể đánh dấu một bước tiến đáng kể trong việc đạt được tham vọng này và có khả năng cung cấp cho mọi người cuộc sống." mắc bệnh hồng cầu hình liềm với một lựa chọn có thể giúp kiểm soát các triệu chứng và tiến triển của bệnh."

Giới thiệu về bệnh hồng cầu hình liềmBệnh hồng cầu hình liềm là một nhóm bệnh rối loạn hồng cầu di truyền hiếm gặp, gây suy nhược, đe dọa tính mạng do đột biến gen hemoglobin.4 Đột biến này làm cho các tế bào hồng cầu trở nên cứng và có hình dạng nửa vầng trăng hoặc 'liềm'.4 Tế bào hình liềm kém hiệu quả trong việc vận chuyển oxy, không tồn tại lâu như các tế bào khỏe mạnh và có nguy cơ bị mắc kẹt trong mạch máu, dẫn đến tắc nghẽn được gọi là tắc mạch.1,5-8 Bệnh hồng cầu hình liềm có đặc điểm là đau cấp tính và mãn tính, thiếu máu và mệt mỏi cùng với VOC, có thể phải nhập viện và có thể dẫn đến các biến chứng, bao gồm tổn thương nội tạng.4,7,8 Trên toàn cầu, có gần 8 triệu người mắc bệnh hồng cầu hình liềm.9

Giới thiệu về HIBISCUSHIBISCUS (NCT04624659) là chương trình nghiên cứu đa trung tâm, giai đoạn 2/3, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược nhằm điều tra hồ sơ an toàn và hiệu quả của etavopivat trong bệnh hồng cầu hình liềm .10 Nhóm xác định liều giai đoạn 2 đã tuyển chọn 60 bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm, được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1:1 để nhận etavopivat 200 mg, 400 mg hoặc giả dược trong 52 tuần.10 Phần hiệu quả giai đoạn 3 của HIBISCUS sẽ chọn ngẫu nhiên khoảng 380 bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm theo tỷ lệ 1:1 để nhận liều etavopivat (400 mg) hoặc giả dược đã chọn.10 Những người tham gia HIBISCUS có thể tiếp tục điều trị thêm 52 tuần trong giai đoạn mở rộng nhãn mở và có tùy chọn tham gia vào nghiên cứu chuyển tiếp dài hạn.10

Các mục tiêu chính của HIBISCUS là tỷ lệ VOC hàng năm ở tuần 52 và tỷ lệ đáp ứng hemoglobin ở tuần 24, được đo khi mức tăng >1 g/dL so với mức cơ bản.10 Các mục tiêu phụ chính là VOC theo thời gian đầu tiên, sự thay đổi về dấu ấn sinh học tan máu (số lượng hồng cầu lưới tuyệt đối, bilirubin gián tiếp và lactate dehydrogenase) và thước đo kết quả do bệnh nhân báo cáo (Thang đo mức độ mệt mỏi PROMIS).10

Giới thiệu về etavopivatEtavopivat là một chất kích hoạt phân tử nhỏ, qua đường uống, đang được nghiên cứu của hồng cầu pyruvate kinase (PKR) đang được phát triển để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và các bệnh huyết sắc tố khác.11 Kích hoạt PKR qua trung gian Etavopivat làm giảm nồng độ 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG) và tăng nồng độ adenosine triphosphate (ATP) trong màu đỏ tế bào máu, có khả năng tăng ái lực với oxy, giảm tan máu và giảm VOC.11-13

Giới thiệu về Novo NordiskNovo Nordisk là công ty chăm sóc sức khỏe hàng đầu toàn cầu, được thành lập vào năm 1923 và có trụ sở tại Đan Mạch. Mục đích của chúng tôi là thúc đẩy sự thay đổi để đánh bại các bệnh mãn tính nghiêm trọng, được xây dựng dựa trên di sản của chúng tôi về bệnh tiểu đường. Chúng tôi làm như vậy bằng cách tiên phong trong những đột phá khoa học, mở rộng khả năng tiếp cận các loại thuốc của mình và nỗ lực ngăn ngừa và cuối cùng là chữa khỏi bệnh. Novo Nordisk tuyển dụng khoảng 72.000 người tại 80 quốc gia và tiếp thị sản phẩm của mình tại khoảng 170 quốc gia. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn và YouTube.

Tài liệu tham khảo

  • Jang T, Poplawska M, Cimpeanu E, et al. Khủng hoảng tắc mạch trong bệnh hồng cầu hình liềm: một vòng luẩn quẩn của các sự kiện thứ cấp. J. Dịch. Med. 2021;19(1):397.
  • Delicou S, El Rassi F, và cộng sự. Etavopivat làm giảm tỷ lệ mắc các cơn tắc mạch ở bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm: kết quả thử nghiệm HIBISCUS giai đoạn 2 trong 52 tuần. Hội nghị thường niên lần thứ 66 và Triển lãm của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) từ ngày 7 đến ngày 10 tháng 12 năm 2024, San Diego, Hoa Kỳ. 179.
  • Novo Nordisk. Dữ liệu trên hồ sơ.
  • Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ. Bệnh hồng cầu hình liềm. Truy cập vào tháng 12 năm 2024. Có sẵn tại https://www.hematology.org/education/ Patients/anemia/sickle-cell-disease.
  • Safo MK, Kato GJ . Các chiến lược điều trị để thay đổi ái lực oxy của hồng cầu hình liềm. Phòng khám Hematol Oncol Bắc Am. 2014;28(2):217–231.
  • Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia. Bệnh hồng cầu hình liềm là gì? Truy cập vào tháng 12 năm 2024. Có sẵn tại https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease.
  • Bailey M, Abioye A, Morgan G, và cộng sự. Mối quan hệ giữa các cơn khủng hoảng tắc mạch và các biến chứng quan trọng ở bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Máu. 2019; 134 (Supplement_1):2167.
  • Tổ chức quốc gia về các chứng rối loạn hiếm gặp (NORD). Bệnh hồng cầu hình liềm. Bệnh hiếm gặp. Truy cập vào tháng 12 năm 2024. Có sẵn tại https://rarediseases.org/rare-diseases/sickle-cell-disease/.
  • Thomson AM, et al. GBD 2021 Cộng tác viên về bệnh hồng cầu hình liềm. Gánh nặng tỷ lệ mắc và tử vong của bệnh hồng cầu hình liềm trên toàn cầu, khu vực và quốc gia, 2000-2021: phân tích có hệ thống từ Nghiên cứu gánh nặng bệnh tật toàn cầu năm 2021. Lancet Haematol. 2023;10(8):e585–e599.
  • Clinicaltrials.gov. Một nghiên cứu về Etavopivat ở người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh hồng cầu hình liềm (HIBISCUS). Truy cập vào tháng 12 năm 2024. Có sẵn tại https://clinicaltrials.gov/study/NCT04624659.
  • Saraf SL, Hagar R, Idowu M, et al. Nghiên cứu đa trung tâm, giai đoạn 1 về điều trị etavopivat (FT-4202) trong tối đa 12 tuần ở bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Máu Adv. 2024;8(16):4459–4475.
  • Barros GDS, Leal CVF, Leite LAC, Fujimoto DE, Cançado RD. Bằng chứng thực tế về gánh nặng của bệnh hồng cầu hình liềm: nghiên cứu dài hạn 5 năm tại một trung tâm tham khảo ở Brazil. Tế bào truyền máu Hematol. 2024;46(2):161-166. doi:10.1016/j.htct.2023.10.001
  • Schroeder, P và cộng sự. Etavopivat dùng để bệnh hồng cầu hình liềm J Pharmacol Exp. 2022; 380(3):210-219.

    • NGUỒN Novo Nordisk

    Đã đăng : 2024-12-09 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến