A Pilatus Biosciences Inc. megkapta a PLT012-re vonatkozó ritka betegségek gyógyszer-jelölését az FDA-tól a máj- és intrahepatikus epevezetékrák kezelésében

Kövesse a Drugslib-et
2024. december 12. – A Pilatus Biosciences Inc. örömmel jelenti be, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) Ritka Gyógyszer Minősítést (ODD) adományozott vezető molekulájának, a PLT012-nek a máj- és intrahepatikus epevezetékrák kezelésére ( HCC/ICCA). Ez a 2024 novemberében elért mérföldkő jelentős előrelépést jelent az innovatív terápiák fejlesztésében az ilyen kihívást jelentő rosszindulatú daganatokban szenvedő betegek számára. A Pilatus Biosciences, a preklinikai szakaszban működő biogyógyszerészeti vállalat, amelyet a Ludwig Rákkutató Intézetből (Lausanne) hoztak létre, vezeti az anyagcsere-ellenőrző pontokat célzó, első osztályú biológiai szerek fejlesztését. A New York-i Cancer Research Institute támogatásával a vállalat úttörő megközelítést alkalmaz az immunmetabolizmus terén, átprogramozva az immun mikrokörnyezetét a rák elleni hatékony küzdelem érdekében. „Megtiszteltetés számunkra, hogy megkaptuk a PLT012-re vonatkozó „Orphan Drug” minősítést, amely mérföldkő, amely tükrözi elkötelezettségünket a máj- és intrahepatikus epevezetékrák innovatív terápiáinak sürgős szükségleteinek kielégítésére” – mondta Dr. Raven Lin, a Pilatus Biosciences vezérigazgatója és társalapítója. Prof. Ping-Chih Ho, a Tudományos Tanácsadó Testület elnöke és a Pilatus Biosciences társalapítója hozzátette: „A PLT012 a metabolikus ellenőrzőpont-célzást használja fel a tumor mikrokörnyezetének (TME) újraprogramozására, és egyedülálló terápiás megközelítést kínál. Ez az elnevezés kiemeli azokat az ígéretes tudományos felfedezéseket és eredményeket, amelyeket a rosszul ellátott terület kezelése során értünk el. Tovább motivál bennünket a PLT012 fejlesztésének felgyorsítására és a globális együttműködésre annak érdekében, hogy ezt az ígéretes kezelést a korlátozott lehetőségekkel rendelkező betegekhez is eljuttassuk.” Jelenleg a Pilatus Biosciences előmozdítja a PLT012 fejlesztését, aktívan együttműködve a szabályozó hatóságokkal és az érdekelt felekkel, hogy felgyorsítsa ennek az ígéretes terápiának az elérhetőségét. A PLT012-ről A PLT012 egy humanizált anti-CD36 antitest, egyedülálló kettős hatásmechanizmussal (MOA): egyszerre hatástalanítja az immunszuppresszív sejtpopulációkat és felerősíti az effektor sejtek funkcióit. A PLT012 számos daganat ellen mutatott potenciált kielégítetlen orvosi szükségletekkel. A tervek szerint 2025-ben fog eljutni az első egyesült államokbeli IND-beadásig és az első betegadagolásig. Monoterápiaként a PLT012 figyelemre méltó daganatellenes hatékonyságot mutat mind a „meleg”, mind a „hideg” immun tumormodellekben, a GzmB-t expresszáló CD8+ jelentős növekedésével. T-sejtek és mind az intratumorális Treg-ek, mind a pro-tumorigén makrofágok csökkenése. Ezenkívül a PLT012-kezelés megváltoztatja a citotoxikus CD8+ T-sejtek kimerülési jellemzőit azáltal, hogy növeli a progenitor- (Texprog) és a terminális kimerült T-sejtek (Texterm) populációit, kiemelve a fokozott daganatellenes immunitást, ha immun-ellenőrzőpont-blokkoló terápiákkal, például PD-vel kombinálják. -1 vagy PD-L1 inhibitorok. A ritka betegségek gyógyszereinek megjelöléséről Az FDA Orphan Drug Designation (ODD) programja ritka betegségek státuszt biztosít azoknak a gyógyszereknek, amelyeket olyan ritka betegségek kezelésére, diagnosztizálására vagy megelőzésére szántak, amelyek kevesebb mint 200 000 embert érintenek az Egyesült Államokban. Az ODD feljogosítja a gyógyszer szponzorát bizonyos fejlesztési ösztönzőkre, ideértve a minősített klinikai vizsgálatok adójóváírását, a vényköteles gyógyszerhasználati díjak alóli mentességet és az FDA jóváhagyásával 7 éves marketing kizárólagosságot. A máj- és az intrahepatikus epevezetékrákról (HCC/ICCA) Az elsődleges májrák először a májban vagy az intrahepatikus epeutakban fordul elő. A máj- és intrahepatikus epevezetékrák két leggyakoribb típusa a hepatocellularis carcinoma (HCC, az esetek 80-90%-a) és az intrahepatikus cholangiocarcinoma (ICCA, az esetek 10-15%-a). A HCC-ben és az ICCA-ban az anyagcsere-átprogramozás kulcsfontosságú szerepet játszik a tumor progressziójának elősegítésében azáltal, hogy módosítja a TME-t, hogy támogassa a tumor növekedését és az immunrendszer elkerülését. A HCC esetében a leggyakoribb első vonalbeli szisztémás terápia vagy egy PD-L1 inhibitor és egy VEGF inhibitor kombinációja, vagy egy PD-L1 inhibitor és egy CTLA-4 inhibitor kombinációja. A legtöbb betegnek több soros kezelésre lesz szüksége, mivel a HCC kiújulási aránya akár 88%-ot is elérhet. A HCC másodvonalbeli kezelései elsősorban többszörös tirozin-kináz-receptor-gátlók, még a második HCC kiújulásának incidenciája is 50-70%. További kezelési vonalak adhatók, ha a beteg elviseli a másodvonalbeli terápiát, amely a korábban alkalmazottaktól eltérő MOA-val történik. A PLT012 ígéretes jelöltként jelenik meg, bemutatva a kettős MOA-t, amely szinergizál a meglévő kezelésekkel, és immunstimuláló hatást biztosít a TME-ben, potenciálisan javítva a terápiás eredményeket. A Pilatus Biosciences Inc-ről A Pilatus Biosciences úttörő szerepet tölt be az anyagcsere ellenőrző pontjait célzó első osztályú antitestek és bifunkcionális fehérjék felfedezésében és fejlesztésében, azzal a céllal, hogy elősegítse az immun-mikrokörnyezet újraprogramozását a rák leküzdése érdekében. Az immunmetabolizmus kutatásában szerzett mély szakértelemmel a Pilatus Biosciences világszerte vezető rákkutató intézményekkel és kórházakkal működik együtt. K+F képességeinek megerősítése érdekében a vállalat 2024 júliusában laboratóriumot hozott létre Tajvanon, amely a korai klinikai fejlesztés és a biomarkerek felfedezésének támogatására összpontosított. A Pilatus Biosciences globálisan működik, határokon átnyúló funkcionális csapatot használ, és külső együttműködéseket szorgalmaz egy agilis, költséghatékony fejlesztési platform fenntartása érdekében, és az úttörő terápiák létrehozására törekszik. A Pilatus Biosciencesről és az onkológia területén végzett munkájáról a https://www.pilatusbio.com/ oldalon talál további információt.

Forrás: Pilatus Biosciences Inc.

Elküldve : 2024-12-13 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak