Pilatus Biosciences Inc. ได้รับการรับรองยา Orphan Drug จาก FDA สำหรับ PLT012 ในการรักษามะเร็งตับและมะเร็งท่อน้ำดีในตับ

ติดตาม Drugslib ได้ที่
12 ธันวาคม 2567 -- Pilatus Biosciences Inc. มีความยินดีที่จะประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุญาตให้ Orphan Drug Designation (ODD) แก่โมเลกุลชั้นนำ PLT012 สำหรับการรักษามะเร็งตับและมะเร็งท่อน้ำดีในตับ ( ศูนย์ตรวจสุขภาพฯ/ICCA) ความสำเร็จครั้งสำคัญนี้ซึ่งบรรลุผลสำเร็จในเดือนพฤศจิกายน 2567 ถือเป็นก้าวสำคัญในการพัฒนาวิธีการรักษาที่เป็นนวัตกรรมสำหรับผู้ป่วยที่ป่วยด้วยโรคมะเร็งที่ท้าทายเหล่านี้ Pilatus Biosciences บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระยะพรีคลินิกที่แยกตัวจากสถาบันวิจัยมะเร็งลุดวิก (โลซาน) กำลังเป็นผู้นำการพัฒนาชีววัตถุระดับเฟิร์สคลาสที่มุ่งเป้าไปที่จุดตรวจเมตาบอลิซึม บริษัทได้รับการสนับสนุนจากสถาบันวิจัยมะเร็ง (นิวยอร์ก) ใช้แนวทางบุกเบิกในการสร้างภูมิคุ้มกันโดยการเปลี่ยนโปรแกรมสภาพแวดล้อมจุลภาคของระบบภูมิคุ้มกันเพื่อต่อสู้กับมะเร็งอย่างมีประสิทธิภาพ “เรารู้สึกเป็นเกียรติที่ได้รับ Orphan Drug Designation สำหรับ PLT012 ซึ่งเป็นเหตุการณ์สำคัญที่สะท้อนถึงความทุ่มเทของเราในการจัดการกับความจำเป็นเร่งด่วนด้านการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่ในการรักษามะเร็งตับและมะเร็งท่อน้ำดีในตับ” ดร. ราเวน ลิน ซีอีโอและผู้ร่วมก่อตั้ง Pilatus Biosciences กล่าว ศาสตราจารย์ Ping-Chih Ho ประธานคณะกรรมการที่ปรึกษาทางวิทยาศาสตร์และผู้ร่วมก่อตั้ง Pilatus Biosciences กล่าวเสริมว่า "PLT012 ใช้ประโยชน์จากจุดตรวจสอบการเผาผลาญอาหารเพื่อตั้งโปรแกรมใหม่ในสภาพแวดล้อมจุลภาคของเนื้องอก (TME) โดยนำเสนอแนวทางการรักษาที่ไม่เหมือนใคร การกำหนดนี้เน้นย้ำถึงการค้นพบทางวิทยาศาสตร์ที่มีแนวโน้มและผลลัพธ์ที่เราได้รับในการจัดการกับพื้นที่ที่ด้อยโอกาส นอกจากนี้ยังเป็นแรงบันดาลใจให้เราเร่งการพัฒนา PLT012 และร่วมมือกันทั่วโลกเพื่อนำการรักษาที่มีแนวโน้มนี้มาสู่ผู้ป่วยที่มีทางเลือกที่จำกัด” ปัจจุบัน Pilatus Biosciences กำลังพัฒนา PLT012 ให้ก้าวหน้า โดยมีส่วนร่วมอย่างแข็งขันกับหน่วยงานกำกับดูแลและผู้มีส่วนได้ส่วนเสีย เพื่อเร่งความพร้อมของการบำบัดที่มีศักยภาพนี้ เกี่ยวกับ PLT012 PLT012 เป็นแอนติบอดีต่อต้าน CD36 ที่ทำให้มีลักษณะของมนุษย์ซึ่งมีกลไกการออกฤทธิ์คู่ (MOA) อันเป็นเอกลักษณ์ โดยจะปลดอาวุธจำนวนเซลล์กดภูมิคุ้มกันและขยายการทำงานของเซลล์เอฟเฟกต์เตอร์ไปพร้อมๆ กัน PLT012 แสดงให้เห็นศักยภาพในการต่อต้านเนื้องอกหลายชนิดที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง มีกำหนดเดินหน้าไปสู่การยื่น IND ครั้งแรกในสหรัฐฯ และให้ยาแก่คนไข้คนแรกในปี 2568 โดยในฐานะยาเดี่ยว PLT012 แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพในการต่อต้านเนื้องอกที่น่าทึ่งในแบบจำลองเนื้องอกทั้ง 'ร้อน' และ 'เย็น' ทางภูมิคุ้มกัน พร้อมการเสริมอย่างมีนัยสำคัญใน GzmB-expressing CD8+ ทีเซลล์และการลดลงใน Tregs ในเนื้องอกและมาโครฟาจโปรเนื้องอก นอกจากนี้ การรักษาด้วย PLT012 ยังเปลี่ยนแปลงคุณสมบัติการอ่อนเพลียของเซลล์ CD8+ ทีเซลล์ที่เป็นพิษต่อเซลล์ โดยการเพิ่มจำนวนเซลล์ต้นกำเนิด (Texprog) และทีเซลล์ที่หมดสิ้นลงที่ปลาย (Texterm) โดยเน้นที่ภูมิคุ้มกันต่อต้านเนื้องอกที่เพิ่มขึ้นเมื่อรวมกับการบำบัดแบบปิดล้อมด่านตรวจภูมิคุ้มกัน เช่น PD สารยับยั้ง -1 หรือ PD-L1 เกี่ยวกับการกำหนดยาเด็กกำพร้า โปรแกรมการกำหนดยาเด็กกำพร้า (ODD) ของ FDA มอบสถานะเด็กกำพร้าให้กับยาที่กำหนดให้เป็นยาที่มีจุดมุ่งหมายสำหรับการรักษา การวินิจฉัย หรือการป้องกันโรคหายากที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา ODD มีคุณสมบัติเป็นผู้สนับสนุนยาสำหรับสิ่งจูงใจในการพัฒนาบางอย่าง ซึ่งรวมถึงเครดิตภาษีสำหรับการทดสอบทางคลินิกที่ผ่านการรับรอง การยกเว้นค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ และการผูกขาดทางการตลาด 7 ปีเมื่อได้รับการอนุมัติจาก FDA เกี่ยวกับมะเร็งตับและมะเร็งท่อน้ำดีในตับ (HCC/ICCA) มะเร็งตับระยะปฐมภูมิเกิดขึ้นครั้งแรกในตับหรือท่อน้ำดีในตับ มะเร็งตับและมะเร็งท่อน้ำดีในตับที่พบมากที่สุด 2 ชนิด ได้แก่ มะเร็งเซลล์ตับ (HCC คิดเป็น 80-90% ของผู้ป่วย) และมะเร็งท่อน้ำดีในตับ (ICCA 10-15% ของผู้ป่วย) ใน HCC และ ICCA การเขียนโปรแกรมเมตาบอลิซึมใหม่มีบทบาทสำคัญในการส่งเสริมการลุกลามของเนื้องอกโดยการปรับเปลี่ยน TME เพื่อรองรับการเติบโตของเนื้องอกและการหลีกเลี่ยงภูมิคุ้มกัน สำหรับ HCC การรักษาแบบเป็นระบบบรรทัดแรกที่พบบ่อยที่สุดประกอบด้วยการรวมกันของตัวยับยั้ง PD-L1 และตัวยับยั้ง VEGF หรือการรวมกันของตัวยับยั้ง PD-L1 และตัวยับยั้ง CTLA-4 ผู้ป่วยส่วนใหญ่จะต้องการการรักษาหลายแนวทาง เนื่องจากมีรายงานว่าอัตราการกลับเป็นซ้ำของ HCC สูงถึง 88% การรักษาทางเลือกที่สองสำหรับ HCC ส่วนใหญ่จะเป็นตัวยับยั้งไทโรซีนไคเนสรีเซพเตอร์หลายชนิด แม้ว่าอุบัติการณ์ของการเกิดซ้ำของ HCC ครั้งที่สองจะเป็น 50%-70% อาจให้แนวทางการรักษาเพิ่มเติมหากผู้ป่วยสามารถทนต่อการบำบัดทางเลือกที่สองด้วย MOA ที่แตกต่างจากที่เคยให้ยาก่อนหน้านี้ PLT012 กลายเป็นตัวเลือกที่น่าหวัง โดยแสดงให้เห็น MOA แบบคู่ที่ประสานกับการรักษาที่มีอยู่ และให้ผลในการกระตุ้นภูมิคุ้มกันใน TME ซึ่งอาจเพิ่มผลการรักษาได้ เกี่ยวกับ Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences เป็นผู้บุกเบิกในการค้นพบและพัฒนาแอนติบอดีและโปรตีนสองฟังก์ชันระดับเฟิร์สคลาสที่มุ่งเป้าไปที่จุดตรวจสอบการเผาผลาญ โดยมีเป้าหมายในการขับเคลื่อนโปรแกรมจำลองสภาพแวดล้อมภูมิคุ้มกันขนาดเล็กเพื่อต่อสู้กับมะเร็ง ด้วยความเชี่ยวชาญเชิงลึกในการวิจัยภูมิคุ้มกันเมแทบอลิซึม Pilatus Biosciences ร่วมมือกับสถาบันวิจัยมะเร็งและโรงพยาบาลชั้นนำทั่วโลก เพื่อเสริมสร้างขีดความสามารถด้านการวิจัยและพัฒนา บริษัทได้จัดตั้งห้องปฏิบัติการในไต้หวันเมื่อเดือนกรกฎาคม 2567 โดยมุ่งเน้นที่การสนับสนุนการพัฒนาทางคลินิกในระยะเริ่มต้นและการค้นพบตัวชี้วัดทางชีวภาพ Pilatus Biosciences ดำเนินงานทั่วโลก โดยใช้ทีมงานข้ามพรมแดน และส่งเสริมความร่วมมือภายนอก เพื่อรักษาแพลตฟอร์มการพัฒนาที่คล่องตัวและคุ้มค่า พร้อมทั้งขับเคลื่อนความพยายามในการสร้างวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Pilatus Biosciences และผลงานของบริษัทในด้านเนื้องอกวิทยา โปรดไปที่ https://www.pilatusbio.com/

ที่มา: Pilatus Biosciences Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-12-13 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม