Pilatus Biosciences Inc. được FDA chỉ định dùng thuốc mồ côi cho PLT012 trong điều trị ung thư gan và ống mật trong gan

Theo dõi Drugslib trên
Ngày 12 tháng 12 năm 2024 -- Pilatus Biosciences Inc. vui mừng thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi (ODD) cho phân tử hàng đầu của họ, PLT012, để điều trị ung thư gan và ống mật trong gan ( HCC/ICCA). Cột mốc quan trọng này đạt được vào tháng 11 năm 2024, báo hiệu một bước tiến đáng kể trong việc phát triển các liệu pháp đổi mới dành cho những bệnh nhân mắc phải những khối u ác tính đầy thách thức này. Pilatus Biosciences, một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn tiền lâm sàng được tách ra từ Viện Nghiên cứu Ung thư Ludwig (Lausanne), đang dẫn đầu việc phát triển các sản phẩm sinh học hạng nhất nhắm vào các điểm kiểm tra trao đổi chất. Được hỗ trợ bởi Viện Nghiên cứu Ung thư (New York), công ty áp dụng phương pháp tiên phong về chuyển hóa miễn dịch, lập trình lại môi trường vi mô miễn dịch để chống ung thư một cách hiệu quả. Tiến sĩ Raven Lin, Giám đốc điều hành và Đồng sáng lập của Pilatus Biosciences cho biết: “Chúng tôi rất vinh dự được nhận Danh hiệu Thuốc mồ côi cho PLT012, một cột mốc quan trọng phản ánh sự cống hiến của chúng tôi trong việc giải quyết nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp đổi mới trong bệnh ung thư gan và ống mật trong gan”. Giáo sư Ping-Chih Ho, Chủ tịch Hội đồng Cố vấn Khoa học và Đồng sáng lập Pilatus Biosciences, cho biết thêm: “PLT012 thúc đẩy việc nhắm mục tiêu điểm kiểm tra trao đổi chất để lập trình lại môi trường vi mô khối u (TME), đưa ra một phương pháp trị liệu độc đáo. Sự chỉ định này nêu bật những khám phá và kết quả khoa học đầy hứa hẹn mà chúng tôi đã đạt được trong việc giải quyết các lĩnh vực chưa được quan tâm. Nó càng thúc đẩy chúng tôi đẩy nhanh sự phát triển của PLT012 và hợp tác trên toàn cầu để mang lại phương pháp điều trị đầy hứa hẹn này cho những bệnh nhân có ít lựa chọn.” Hiện tại, Pilatus Biosciences đang thúc đẩy sự phát triển của PLT012, tích cực hợp tác với các cơ quan quản lý và các bên liên quan để đẩy nhanh quá trình cung cấp liệu pháp đầy hứa hẹn này. Giới thiệu về PLT012 PLT012, là kháng thể kháng CD36 được nhân bản hóa với cơ chế hoạt động kép độc đáo (MOA): nó đồng thời vô hiệu hóa các quần thể tế bào ức chế miễn dịch và khuếch đại chức năng của tế bào tác động. PLT012 đã cho thấy tiềm năng chống lại nhiều khối u có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Nó được thiết lập để tiến tới đệ trình IND đầu tiên tại Hoa Kỳ và dùng liều cho bệnh nhân đầu tiên vào năm 2025. Là một liệu pháp đơn trị liệu, PLT012 chứng tỏ hiệu quả chống khối u đáng chú ý ở cả mô hình khối u 'nóng' và 'lạnh' miễn dịch với sự gia tăng đáng kể về CD8+ biểu hiện GzmB Tế bào T và sự giảm ở cả Tregs trong khối u và đại thực bào tiền khối u. Ngoài ra, phương pháp điều trị PLT012 làm thay đổi đặc điểm cạn kiệt của tế bào T CD8+ gây độc tế bào bằng cách tăng quần thể tế bào T tiền thân- (Texprog) và tế bào T đã cạn kiệt ở giai đoạn cuối (Texterm), nêu bật khả năng miễn dịch chống khối u được tăng cường khi kết hợp với các liệu pháp phong tỏa điểm kiểm soát miễn dịch, chẳng hạn như PD -1 hoặc chất ức chế PD-L1. Giới thiệu về Chỉ định thuốc mồ côi Chương trình Chỉ định thuốc mồ côi (ODD) của FDA cung cấp trạng thái mồ côi cho các loại thuốc được xác định là những thuốc dùng để điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. ODD giúp nhà tài trợ thuốc đủ điều kiện nhận được một số ưu đãi phát triển nhất định, bao gồm tín dụng thuế cho thử nghiệm lâm sàng đủ tiêu chuẩn, miễn phí sử dụng thuốc theo toa và độc quyền tiếp thị 7 năm sau khi được FDA chấp thuận. Giới thiệu về gan và ung thư ống mật trong gan (HCC/ICCA) Ung thư gan nguyên phát lần đầu tiên xảy ra ở gan hoặc ống mật trong gan. Hai loại ung thư gan và ống mật trong gan phổ biến nhất là ung thư biểu mô tế bào gan (HCC, 80-90% trường hợp) và ung thư đường mật trong gan (ICCA, 10-15% trường hợp). Trong HCC và ICCA, việc tái lập trình trao đổi chất đóng một vai trò quan trọng trong việc thúc đẩy sự phát triển của khối u bằng cách sửa đổi TME để hỗ trợ sự phát triển của khối u và trốn tránh miễn dịch. Đối với HCC, các liệu pháp điều trị toàn thân phổ biến nhất bao gồm sự kết hợp giữa chất ức chế PD-L1 và chất ức chế VEGF hoặc sự kết hợp giữa chất ức chế PD-L1 và chất ức chế CTLA-4. Hầu hết bệnh nhân sẽ cần nhiều phương pháp điều trị, vì tỷ lệ tái phát HCC được báo cáo là cao tới 88%. Phương pháp điều trị HCC bậc hai chủ yếu là ức chế nhiều thụ thể tyrosine kinase, thậm chí tỷ lệ tái phát HCC thứ hai là 50% -70%. Các dòng điều trị bổ sung có thể được thực hiện nếu bệnh nhân có thể dung nạp liệu pháp bậc hai với MOA khác với các phương pháp điều trị trước đó. PLT012 nổi lên như một ứng cử viên đầy triển vọng, thể hiện MOA kép phối hợp với các phương pháp điều trị hiện có và mang lại tác dụng kích thích miễn dịch trong TME, có khả năng nâng cao kết quả điều trị. Giới thiệu về Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences đang đi tiên phong trong việc khám phá và phát triển các kháng thể hạng nhất cũng như protein nhị chức năng nhằm vào các điểm kiểm soát trao đổi chất, với mục tiêu thúc đẩy quá trình tái lập trình môi trường vi mô miễn dịch để chống lại bệnh ung thư. Với chuyên môn sâu về nghiên cứu chuyển hóa miễn dịch, Pilatus Biosciences hợp tác với các tổ chức nghiên cứu ung thư và bệnh viện hàng đầu trên toàn thế giới. Để tăng cường năng lực R&D của mình, công ty đã thành lập một phòng thí nghiệm ở Đài Loan vào tháng 7 năm 2024, tập trung vào việc hỗ trợ phát triển lâm sàng sớm và phát hiện dấu ấn sinh học. Pilatus Biosciences hoạt động trên toàn cầu, sử dụng nhóm chức năng xuyên biên giới và thúc đẩy hợp tác bên ngoài để duy trì nền tảng phát triển linh hoạt, tiết kiệm chi phí, thúc đẩy nỗ lực tạo ra các liệu pháp đột phá. Để biết thêm thông tin về Pilatus Biosciences và công việc của nó trong lĩnh vực ung thư, vui lòng truy cập https://www.pilatusbio.com/

Nguồn: Pilatus Biosciences Inc.

Đã đăng : 2024-12-13 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến