A Praxis precíziós gyógyszerek FDA áttöréses terápiás megnevezést kapnak a relutrigin számára az SCN2A és SCN8A fejlődési és epilepsziás encephalopathiákkal kapcsolatos rohamok kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Boston, 2025. július 17-én (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), egy klinikai stádiumú biofarmakciós társaság, amely a genetikai betekintést fordítja a központi idegrendszer (CNS) rendellenességeivel (fda), amelyet az USA-nak és a gyógyszerügynökségnek jellemeznek), hogy az Egyesült Államok Étele (CNS) rendellenességeivel rendelkezzen, az Egyesült Államok FDA-t (FDA-t jellemezve). Az újjáépítéshez a nátrium -csatornás funkcionális állapotmodulátor gyermekgyógyászati felhasználásra SCN2A és SCN8A DEES -ben szenvedő betegek kezelésére. A nyitott kiterjesztés figyelemre méltó, mind a rohamok körülbelül 90% -os csökkenését mutatják, mind a rohamok között. Megnevezés az SCN2A és az SCN8A DEES -ben, tovább támogatja a Relutrigine gyorsított fejlesztését ” - kommentálta Marcio Souza, az elnök és a vezérigazgató. „Az SCN2A és az SCN8A populációjának ezen izgalmas frissítésén kívül várjuk a Smaragd tanulmány eredményeit, amelyet a közelmúltban kezdeményeztek a DEE -betegek számára, az etiológiától függetlenül.”

A BTD lehetővé teszi a súlyos állapot kezelésére szánt gyógyszerek gyorsított fejlesztését és szabályozási felülvizsgálatát, és az előzetes klinikai bizonyítékok azt mutatják, hogy a relutrigin a meglévő terápiákkal szemben a klinikailag szignifikáns végpont (ok) jelentős javulást mutathat. A relutrigin BTD-jét az 1. kohortból származó pozitív adatok támogatták a 2. fázisban felsorolt tanulmányban, valamint a kísérlet nyílt kiterjesztési (OLE) időszakának 11 hónapos adatait. A kettős vak periódus (16 hetes kezelés) adatai azt mutatták, hogy a kettős-vak periódusban 46% -kal csökkent a havi motoros rohamok 46% -os csökkenése, és a betegek több mint 30% -ánál a roham szabadságát relutrigin alatt. Ezenkívül értelmes nyereségeket figyeltünk meg az éberség, a kommunikáció és a rohamok súlyosságában, amint azt mind a klinikusok, mind a gondozók megjegyezték. 2025 májusában a Praxis adatfrissítést adott a tárgyalás folyamatban lévő OLE részéről egy virtuális befektetői esemény során. A 11. hónapban a betegeknél átlagosan körülbelül 90% -os rohamcsökkentést figyeltek meg, és a rohammentes periódusok tartós és folyamatos javulását figyelték meg, átlagosan 67 napos rohamok nélkül, szemben az alapvető időszak 3 napjával. Nincs szükség új biztonsági jelekkel, kábítószerrel kapcsolatos súlyos mellékhatásokra vagy dóziscsökkentésekre.

A Praxis nemrégiben kezdeményezte a smaragd vizsgálatot, amely a relutrigint az összes dees -ben a betegekben értékeli. A smaragd egy regisztrációs, 16 hetes, placebo-kontrollos vizsgálat, amely értékeli a rohamcsökkentést a fejlődési epilepsziákkal diagnosztizált betegeknél. A nátriumáram, amely kimutatták, hogy a roham tüneteinek kulcsfontosságú hajtóereje a súlyos deákban. A relutrigin precíziós nátrium-csatornájának (NAV) modulációjának mechanizmusa összhangban áll a betegségállapotú NAV-csatorna hiperexcitabilitásának kiváló szelektivitásával. A relutrigin in vivo vizsgálata kimutatta a rohamok dózisfüggő gátlását az SCN2A, SCN8A és más Dee egér modellek rohamok teljes ellenőrzéséhez. A relutrigint általában az 1. fázisú vizsgálatban általában jól tolerálják, és bebizonyította, hogy a NAV csatorna modulációját jelző biomarker-változások. A 2. fázisban felsorolt tanulmány 1. kohortából származó adatok jól tolerált, robusztus, rövid és hosszú távú javulást mutattak a motoros rohamokban egy erősen előre kezelt populációban, a fenntartott roham szabadság mellett néhány SCN2A- és SCN8A-DEE-ben szenvedő betegekben. A relutrigin az FDA-tól az SCN2A-Dee, az SCN8A-Dee és a Dravet-szindróma, valamint az áttöréses terápiás megnevezés (BTD), valamint az Európai Gyógyszerügynökségtől az Európai Gyógyszerügynökségtől az SCN2A-Dee és SCN8A-Dee kezelésére szolgáló ritka gyermekbetegség-megnevezést kapott az FDA-tól, valamint az Európai Gyógyszerügynökségtől. Ha többet szeretne megtudni a smaragdról és az emeletes tanulmányokról, kérjük, látogasson el a resiliencestudies.com webhelyre.

a praxisról A Praxis Precision gyógyszerek egy klinikai stádiumú biofarmakon társaság, amely a genetikai epilepsziák betekintését fordítja a központi idegrendszeri rendellenességek terápiáinak kialakulásába, amelyeket az idegrendszeri gerjesztés-gátlás egyensúlyhiány jellemez. A Praxis genetikai betekintést alkalmaz a ritka és elterjedtebb neurológiai rendellenességek terápiáinak felfedezésére és fejlesztésére a szabadalmaztatott kis molekulaplatformon, a Cerebrum ™ -ben és az antiszensz oligonukleotid (ASO) platformon, a Solidus ™ -ben, a megosztott biológiai célok és az agyban lévő körök megértésének megértésével. A Praxis diverzifikált, multimodális központi idegrendszeri portfóliót hozott létre, beleértve az epilepsziás és mozgási rendellenességek több programját, négy klinikai stádiumú termékjelölttel. További információkért kérjük, látogasson el a www.praxismedicines.com webhelyre, és kövesse minket a Facebookon, a LinkedIn és a Twitter/x. Klinikai vizsgálataink időzítése, termékjelöltjeink fejlesztése, valamint a szabályozási beadványok és interakciók várható időzítése, valamint a „várakozás”, „hisz”, „folytatás”, „lehet”, „potenciál”, „előrejelzés”, „várható”, „várható”, „várható”, „várható”, „várható”, „várható”, „várható”, „Potenciál”, „Potenciál”, „Potenciál”, „Potenciál”, „Potenciál”, „Potenciál”, „Potenciál”, „Potenciál”, „Potenciál”. „Kell”, „cél”, „akarat” vagy „tenné” és hasonló kifejezések, amelyek előretekintő nyilatkozatokat képeznek az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény alapján.

A sajtóközleményben szereplő kifejezett vagy hallgatólagos előretekintő állítások csak előrejelzések, és számos kockázatnak, bizonytalanságnak és feltételezésnek vannak kitéve, ideértve korlátozás nélkül: a klinikai vizsgálatokban rejlő bizonytalanságok; a klinikai vizsgálatok várható ütemezése, az adatolvasások és azok eredményei, valamint a kormányzati hatóságok általi szabályozási jóváhagyás vagy felülvizsgálat benyújtása; szabályozási jóváhagyások a vizsgálatok elvégzésére; és a Praxis programjaival és működésével kapcsolatos egyéb kockázatokkal, amint azt a 2024. december 31-én véget ért év 10-K nyomtatványáról szóló éves jelentése, valamint az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal kapcsolatos egyéb bejelentések. Noha a Praxis előretekintő kijelentései tükrözik a menedzsment jóhiszemű megítélését, ezek az állítások csak a Praxis által jelenleg ismert információkon és tényezőkön alapulnak. Ennek eredményeként figyelmezteti Önt, hogy ne támaszkodjon ezekre az előretekintő állításokra. Az ebben a sajtóközleményben tett előretekintő nyilatkozat csak a elkészült időpontjától szól. A Praxis nem vállal kötelezettséget az előretekintő nyilatkozat nyilvános frissítésére vagy felülvizsgálatára, akár új információk, jövőbeli fejlemények eredményeként vagy más módon.

Elküldve : 2025-07-22 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak