Praxis Precision Medicines ได้รับการกำหนดวิธีการรักษาด้วย FDA สำหรับ relutrigine สำหรับการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนา SCN2A และ SCN8A และโรคไข้สมองอักเสบจากโรคลมชัก

ติดตาม Drugslib ได้ที่

บอสตัน, 17 กรกฎาคม 2568 (ลูกโลกนิวส์ไวร์)-แพรคซิสความแม่นยำ Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX) บริษัท ทางชีวเวทีเวทีทางคลินิกที่แปลความเข้าใจทางพันธุกรรมในการพัฒนาของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) Relutrigine ตัวปรับสถานะการทำงานของช่องโซเดียมช่องสำหรับการใช้เด็กสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี SCN2A และ SCN8A dees

“ BTD นี้แสดงถึงเหตุการณ์สำคัญที่สำคัญสำหรับโปรแกรมการศึกษาที่มีความล้มเหลว การขยายตัวแบบเปิดเป็นสิ่งที่น่าทึ่งแสดงให้เห็นถึงการลดลงประมาณ 90% ในการจับกุมและมากกว่าสองเดือนระหว่างอาการชัก การกำหนดใน SCN2A และ SCN8A Dees สนับสนุนการพัฒนา Relutrigine อย่างเร่งด่วนต่อไป” Marcio Souza ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าว “ นอกเหนือจากการอัปเดตที่น่าตื่นเต้นสำหรับประชากร SCN2A และ SCN8A เรายังรอคอยผลการศึกษาจากมรกตซึ่งเพิ่งเริ่มต้นสำหรับผู้ป่วย DEE โดยไม่คำนึงถึงสาเหตุ”

BTD ช่วยให้การพัฒนาอย่างเร่งด่วนและการตรวจสอบกฎระเบียบสำหรับยาเสพติดที่มีจุดประสงค์เพื่อรักษาสภาพที่ร้ายแรงและหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นบ่งชี้ว่า relutrigine อาจแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สำคัญในจุดสิ้นสุดที่สำคัญทางคลินิกมากกว่าการบำบัดที่มีอยู่ BTD สำหรับ relutrigine ได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลเชิงบวกจาก COHORT 1 ในการศึกษาระยะที่ 2 รวมถึงข้อมูล 11 เดือนจากระยะเวลาการขยายเปิดฉลาก (OLE) ของการทดลอง ข้อมูลจากระยะเวลา double-blind (16 สัปดาห์ของการรักษา) แสดงให้เห็นว่าการลดการจับกุมมอเตอร์รายเดือนที่ปรับยาหลอก 46% ในช่วงระยะเวลา double-blind และการยึดเสรีภาพในกว่า 30% ของผู้ป่วยในขณะที่ relutrigine นอกจากนี้ยังพบว่ามีการเพิ่มขึ้นอย่างมีความหมายในความตื่นตัวการสื่อสารและความรุนแรงในการจับกุมตามที่ระบุไว้โดยแพทย์และผู้ดูแล ในเดือนพฤษภาคม 2568 แพรคซิสได้จัดทำข้อมูลอัปเดตจากส่วน OLE อย่างต่อเนื่องของการทดลองในระหว่างเหตุการณ์นักลงทุนเสมือนจริง ในเดือนที่ 11 พบว่ามีการลดการจับกุมโดยเฉลี่ยประมาณ 90% ในผู้ป่วยและมีการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องและต่อเนื่องในช่วงเวลาที่ปราศจากการจับกุมโดยมีค่าเฉลี่ย 67 วันโดยไม่มีอาการชักเมื่อเทียบกับ 3 วันในระยะเวลาพื้นฐาน ไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับยาเสพติดหรือการลดขนาดยาที่จำเป็น

กลุ่มผู้ลงทะเบียน 2 กำลังดำเนินอยู่ในปัจจุบันและยังคงลงทะเบียนอย่างต่อเนื่องโดยคาดว่าจะมีผลการลงทะเบียนไม่เกินครึ่งแรกของปี 2026 ตามด้วยการยื่น NDA ที่อาจเกิดขึ้น

แพรคซิสเพิ่งเริ่มต้นการศึกษา Emerald ที่ประเมิน relutrigine ในผู้ป่วยในทุก Dees Emerald เป็นการลงทะเบียนการลงทะเบียน 16 สัปดาห์การศึกษาที่ควบคุมด้วยยาหลอกประเมินการลดอาการชักในผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคลมชักพัฒนา

เกี่ยวกับ relutrigine (prax-562) relutrigine กระแสโซเดียมถาวรแสดงให้เห็นว่าเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของอาการชักใน Dees ที่รุนแรง กลไกการมอดูเลตโซเดียมแชนเนล (NAV) ของ Relutrigine นั้นสอดคล้องกับการเลือกที่เหนือกว่าสำหรับช่องสัญญาณ NAV ที่เป็นโรค ในการศึกษาวิฟของ relutrigine ได้แสดงให้เห็นถึงการยับยั้งการเกิดอาการชักขึ้นอยู่กับการควบคุมกิจกรรมการจับกุมใน SCN2A, SCN8A และแบบจำลองเมาส์ Dee อื่น ๆ Relutrigine ได้รับการยอมรับอย่างดีในการศึกษาสามเฟส 1 และแสดงให้เห็นถึงการเปลี่ยนแปลงทางชีวภาพที่บ่งบอกถึงการปรับช่องทาง NAV ข้อมูลจากกลุ่ม 1 ของการศึกษาขั้นตอนที่ 2 แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่ดี, แข็งแกร่ง, ระยะสั้นและระยะยาวในอาการชักของมอเตอร์ในประชากรที่ได้รับการรักษาล่วงหน้าอย่างหนักควบคู่ไปกับอิสระในการจับกุมในผู้ป่วยบางรายที่มี SCN2A- และ SCN8A-DEE Relutrigine ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้า (แปลก) และการกำหนดโรคในเด็กที่หายากจาก FDA สำหรับการรักษา SCN2A-DEE, SCN8A-DEE และ Dravet Syndrome รวมถึงการกำหนดวิธีการรักษาด้วย SCN8A และ SCN8A หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ Emerald และ Embold Studies กรุณาเยี่ยมชม resiliencestudies.com.

เกี่ยวกับแพรคซิส ยา Praxis Precision Medicines เป็น บริษัท ชีวเวทีเวทีทางคลินิกที่แปลข้อมูลเชิงลึกจากโรคลมชักทางพันธุกรรมในการพัฒนาของการรักษาสำหรับโรคระบบประสาทส่วนกลางที่โดดเด่นด้วยความไม่สมดุลของการกระตุ้นการกระตุ้นของเซลล์ประสาท แพรคซิสกำลังใช้ข้อมูลเชิงลึกทางพันธุกรรมกับการค้นพบและการพัฒนาของการรักษาสำหรับความผิดปกติทางระบบประสาทที่หายากและแพร่หลายมากขึ้นผ่านแพลตฟอร์มโมเลกุลขนาดเล็กที่เป็นกรรมสิทธิ์ของเรา Cerebrum ™และแพลตฟอร์ม oligonucleotide (ASO) antisense (ASO), Solidus ™โดยใช้ความเข้าใจของเรา แพรคซิสได้สร้างพอร์ตโฟลิโอ CNS ที่หลากหลายและหลากหลายรวมถึงโปรแกรมหลายรายการในโรคลมชักและความผิดปกติของการเคลื่อนไหวโดยมีผู้สมัครผลิตภัณฑ์ทางคลินิกสี่คน สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมกรุณาเยี่ยมชม www.praxismedicines.com และติดตามเราบน Facebook, LinkedIn และ Twitter/x.

แถลงการณ์การคาดการณ์ล่วงหน้า แถลงข่าวนี้มีแถลงการณ์การคาดการณ์ล่วงหน้าภายในความหมายของการดำเนินคดีในอนาคต จากการทดลองทางคลินิกของเราการพัฒนาผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเราและระยะเวลาที่คาดการณ์ไว้ของการส่งและการโต้ตอบและการโต้ตอบรวมถึงข้อความอื่น ๆ ที่มีคำว่า "คาดหวัง" "เชื่อ" "ดำเนินการต่อ" "ทำได้" "พยายาม" คาดว่า "คาดว่า" “ เป้าหมาย”“ จะ” หรือ“ จะ” และการแสดงออกที่คล้ายกันซึ่งประกอบไปด้วยแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้พระราชบัญญัติปฏิรูปการดำเนินคดีภาคเอกชนในปี 2538

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าหรือโดยนัยที่รวมอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็นเพียงการคาดการณ์และขึ้นอยู่กับความเสี่ยงความไม่แน่นอนและสมมติฐานจำนวนมากรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียง: ความไม่แน่นอนที่เกิดขึ้นในการทดลองทางคลินิก ระยะเวลาที่คาดหวังของการทดลองทางคลินิกการอ่านข้อมูลและผลลัพธ์ของมันและการส่งการอนุมัติตามกฎระเบียบหรือการตรวจสอบโดยหน่วยงานของรัฐ การอนุมัติด้านกฎระเบียบเพื่อดำเนินการทดลอง และความเสี่ยงอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับโปรแกรมและการดำเนินงานของแพรคซิสตามที่อธิบายไว้ในรายงานประจำปีในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 และการยื่นเอกสารอื่น ๆ ที่ทำกับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ แม้ว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของแพรคซิสสะท้อนให้เห็นถึงการตัดสินที่ดีของการจัดการ แต่ข้อความเหล่านี้ขึ้นอยู่กับข้อมูลและปัจจัยที่เป็นที่รู้จักในปัจจุบันของแพรคซิส เป็นผลให้คุณได้รับการเตือนว่าจะไม่พึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ คำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่เกิดขึ้นในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะพูดได้เฉพาะวันที่ทำ แพรคซิสไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตต่อสาธารณะหรือแก้ไขคำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่การพัฒนาในอนาคตหรืออื่น ๆ

ที่มา: Praxis Precision Medicines, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-07-22 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม