Thuốc chính xác Praxis nhận chỉ định điều trị đột phá của FDA cho việc điều trị các cơn động kinh liên quan đến SCN2A và SCN8A phát triển và bệnh não động kinh

Theo dõi Drugslib trên

Boston, ngày 17 tháng 7 năm 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Dược phẩm, Inc. (NASDAQ: PRAX), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng chuyển hiểu biết về sự phát triển của hệ thống thần kinh trung ương (CNS) BTD cho Relutrigine, một bộ điều biến trạng thái chức năng kênh natri để sử dụng nhi khoa để điều trị bệnh nhân mắc SCN2A và SCN8A DEES.

Nghiên cứu. Chỉ định bệnh nhi ở SCN2A và SCN8A DEES, hỗ trợ thêm cho sự phát triển nhanh chóng của Relutrigine, ông nhận xét Marcio Souza, chủ tịch và giám đốc điều hành. Ngoài bản cập nhật thú vị này cho dân số SCN2A và SCN8A, chúng tôi đang mong chờ kết quả từ nghiên cứu Emerald gần đây đã được bắt đầu cho bệnh nhân DEE, bất kể nguyên nhân.

BTD cho phép phát triển nhanh và xem xét quy định cho các loại thuốc nhằm điều trị một tình trạng nghiêm trọng và bằng chứng lâm sàng sơ bộ chỉ ra rằng Relutrigine có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể trên điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng so với các liệu pháp hiện có. BTD cho Relutrigine được hỗ trợ bởi dữ liệu tích cực từ đoàn hệ 1 trong nghiên cứu giai đoạn 2, cũng như dữ liệu 11 tháng từ thời gian mở rộng nhãn mở (OLE) của thử nghiệm. Dữ liệu từ giai đoạn mù đôi (16 tuần điều trị) cho thấy giảm co giật vận động hàng tháng được điều chỉnh bằng giả dược là 46% trong giai đoạn mù đôi và tự do co giật ở hơn 30% bệnh nhân trong khi dùng relutrigine. Ngoài ra, các lợi ích có ý nghĩa đã được quan sát thấy trong sự tỉnh táo, giao tiếp và mức độ nghiêm trọng trong cơn động kinh như được ghi nhận bởi cả bác sĩ lâm sàng và người chăm sóc. Vào tháng 5 năm 2025, Praxis đã cung cấp một bản cập nhật dữ liệu từ phần OLE đang diễn ra của thử nghiệm trong một sự kiện nhà đầu tư ảo. Vào tháng 11, trung bình giảm khoảng 90% động kinh đã được quan sát thấy ở bệnh nhân, và sự cải thiện bền vững và liên tục trong các giai đoạn không có động kinh đã được quan sát, với trung bình 67 ngày không bị co giật so với 3 ngày trong giai đoạn cơ bản. Không có tín hiệu an toàn mới, các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc hoặc giảm liều cần thiết.

Praxis gần đây đã khởi xướng nghiên cứu Emerald đánh giá sự tương đương ở bệnh nhân trên tất cả các DEES. Emerald là một nghiên cứu đăng ký, 16 tuần, kiểm soát giả dược đánh giá giảm co giật ở những bệnh nhân được chẩn đoán mắc chứng động kinh phát triển. Dòng natri, được chứng minh là một động lực chính của các triệu chứng động kinh trong DEES nghiêm trọng. Cơ chế điều chế của Relutrigine, điều chế kênh natri chính xác (NAV) phù hợp với tính chọn lọc vượt trội đối với khả năng giảm khả năng giảm kênh của kênh NAV. Các nghiên cứu in vivo về relutrigine đã chứng minh sự ức chế phụ thuộc vào liều của các cơn động kinh lên để kiểm soát hoàn toàn hoạt động động kinh trong SCN2A, SCN8A và các mô hình chuột DEE khác. Relutrigine nói chung đã được dung nạp tốt trong ba nghiên cứu giai đoạn 1 và đã chứng minh những thay đổi của dấu ấn sinh học cho thấy điều chế kênh điều hướng. Dữ liệu từ đoàn hệ 1 của nghiên cứu giai đoạn 2 đã chứng minh một sự cải thiện ngắn hạn, mạnh mẽ, ngắn hạn và dài hạn trong việc co giật vận động trong một quần thể được điều trị trước rất nhiều cùng với tự do co giật được duy trì ở một số bệnh nhân mắc SCN2A- và SCN8A-dee. Relutrigine đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi (ODD) và chỉ định bệnh nhi hiếm gặp từ FDA để điều trị SCN2A-DEE, SCN8A-DEE và Dravet hội chứng, cũng như chỉ định trị liệu đột phá (BTD), và kỳ lạ từ cơ quan y học châu Âu để điều trị SCN2A-DEE. Để tìm hiểu thêm về các nghiên cứu Emerald và Introw, vui lòng truy cập Resiliencestudies.com.

Giới thiệu về Praxis Praxis Precision Thuốc là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng chuyển những hiểu biết sâu sắc từ các bệnh động kinh di truyền thành sự phát triển của các liệu pháp cho các rối loạn CNS được đặc trưng bởi sự mất cân bằng kích thích thần kinh. Praxis đang áp dụng những hiểu biết di truyền cho việc phát hiện và phát triển các liệu pháp cho các rối loạn thần kinh hiếm gặp và phổ biến hơn thông qua nền tảng phân tử nhỏ độc quyền của chúng tôi, Cerebrum ™ và oligonucleotide (ASO) của chúng tôi, Solidus ™, sử dụng sự hiểu biết của chúng tôi về các mục tiêu sinh học chia sẻ. Praxis đã thiết lập một danh mục CNS đa phương thức, đa dạng bao gồm nhiều chương trình trên chứng động kinh và rối loạn vận động, với bốn ứng cử viên sản phẩm giai đoạn lâm sàng. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.praxismedicines.com và theo dõi chúng tôi trên Facebook, LinkedIn và Twitter/x. Thời gian dự đoán của các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, sự phát triển của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi và thời gian dự kiến của các đệ trình và tương tác theo quy định, cũng như các tuyên bố khác có chứa các từ dự đoán Dự án của người Viking, người đang tìm kiếm, mục tiêu, mục tiêu, mục tiêu, thì, sẽ có một trong những tuyên bố về phía trước theo Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995.

Các tuyên bố chuyển tiếp rõ ràng hoặc ngụ ý có trong thông cáo báo chí này chỉ là dự đoán và phải chịu một số rủi ro, sự không chắc chắn và giả định, bao gồm, nhưng không giới hạn: sự không chắc chắn vốn có trong các thử nghiệm lâm sàng; thời gian dự kiến của các thử nghiệm lâm sàng, chỉ số dữ liệu và kết quả của chúng, và đệ trình để phê duyệt hoặc xem xét theo quy định của các cơ quan chính phủ; Phê duyệt quy định để tiến hành thử nghiệm; và các rủi ro khác liên quan đến các chương trình và hoạt động của Praxis, như được mô tả trong Báo cáo thường niên về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và các hồ sơ khác được thực hiện với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Mặc dù các tuyên bố hướng về phía trước của Praxis, phản ánh sự phán đoán đức tin tốt của quản lý của nó, những tuyên bố này chỉ dựa trên thông tin và các yếu tố hiện đang được Praxis biết. Kết quả là, bạn nên nên không dựa vào những tuyên bố hướng tới này. Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào được thực hiện trong thông cáo báo chí này chỉ nói lên đến ngày mà nó được thực hiện. Praxis không có nghĩa vụ cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, cho dù là kết quả của thông tin mới, sự phát triển trong tương lai hay cách khác.

Đã đăng : 2025-07-22 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến