A Precision Biosciences az Egyesült Államok FDA FDA-jelölését kapja a PBGENE-HBV-hez, az első osztályú génszerkesztési terápiához, amelynek célja a krónikus hepatitis B kiváltó okának kiküszöbölése

Kövesse a Drugslib-et

Durham, N.C.-(Business Wire)-április. 15, 2025-Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), egy klinikai színpadi génszerkesztő társaság, amely új tulajdonosi Arcus® platformját használja fel in vivo génszerkesztési terápiák fejlesztésére, amelyek magas kielégítő szükségletekkel rendelkeznek, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügynökségének (FDA) a PBGENE-HBV-hez nyújtott gyors műtétet adta meg a PBGENE-HBV-hez, a társaság vezetői és a gyógyszerügynökség számára. A krónikus hepatitis B gyógyítására szolgáló szerkesztési program a CCCDNS, a hepatitis B vírus (HBV) replikációjának legfontosabb forrása révén, és az integrált HBV DNS inaktiválásának legfontosabb forrása a hepatocytákban. A krónikus hepatitis B -vel való élés ” - mondta Michael Amoroso, a Precision Biosciences elnöke és vezérigazgatója. „Ösztönözött minket az a kezdeti biztonsági és vírusellenes aktivitás, amelyet megfigyeltünk az Eltiminate-B vizsgálatban, és várjuk, hogy továbbra is szorosan együttműködjünk az FDA-valA

pontosság a PBGENE-HBV értékelése a folyamatban lévő globális 1. fázisú eltávolításban, az Egyesült Államokban, Moldovában, Hongkongban, Új-Zélandon és az Egyesült Királyságban klinikai vizsgálatokkal. A társaság arra számít, hogy megosztja a teljes alacsony dózisú kohorsz frissítéseit, ideértve a többszörös adag-adagolásokat, valamint a magasabb dózisszintekből származó adatokat 2025-ben. Egy olyan gyógyszer, amely a gyors nyomon követést kapott, jogosult lehet az FDA -val való gyakoribb találkozókra és kommunikációra, valamint a marketing jóváhagyási kérelmének feltérképezésére. A gyógyszerfogadó gyors nyomvonal -kijelölés is jogosult lehet prioritási felülvizsgálatra, ha a releváns kritériumok teljesülnek.

a pbgene-hbv-ről (vírusos eliminációs program):

pbgene-hbv a Precision teljes egészében in vivo génszerkesztési programja, amelyet egy globális első ember-klinikai vizsgálatban vizsgálnak, amelynek célja a krónikus hepatitis B fertőzés potenciális gyógyítására. Jelenleg a becslések szerint világszerte 300 millió embert szenvednek krónikus hepatitis B.. A PBGENE-HBV az első és egyetlen potenciálisan gyógyító génszerkesztési program, amelyben a klinikai vizsgálatba lépnek, amelyet kifejezetten a cccDNS kiküszöbölésére és az inaktivált HBV DNS-re terveztek. A PBGENE-HBV lipid nanorészecske-technológiáját az Acuitas Therapeutics Inc.

a hepatitis B -ről:

A hepatitis B az Egyesült Államok morbiditásának egyik fő oka és globálisan halál, a betegek számára jelenleg nem állnak rendelkezésre gyógyító lehetőségek. Annak ellenére, hogy rendelkezésre állnak a jóváhagyott antivirális kezelések, a becslések szerint világszerte becslések szerint 300 millió ember és 1-2 millió ember becslések szerint krónikus hepatitis B fertőzéssel rendelkezik. A HBV-fertőzésben szenvedő betegek becslések szerint 15–40% -a szövődményeket okozhat, például cirrhosis, májelégtelenség vagy májrák (hepatocellularis carcinoma), amelyek a HBV-vel kapcsolatos halálesetek többségét tartalmazzák.

A krónikus hepatitis B fertőzést elsősorban a HBV cccDNS fennmaradása és a HBV DNS integrációja az emberi genomba a májsejtekben, a hepatitis B felületi antigén (HBSAG) elsődleges forrása késői stádiumú betegségben. A HBV-fertőzésben szenvedő betegek jelenlegi kezelése olyan ágenseket tartalmaz, amelyek hosszú távú vírusszuppresszióhoz vezetnek, amint azt a keringő HBV DNS csökkentése jelzi, de ezek a terápiák nem szüntetik meg a HBV cccDNS-t, ritkán vezetnek funkcionális gyógymódhoz, és élethosszig tartó adagolást igényelnek.A

Precision Biosciences, Inc. egy klinikai színpadi génszerkesztő cég, amelynek célja az élet javításának (DTIL) a regényes és szabadalmaztatott ARCUS® genomszerkesztő platformja, amely különbözik a többi technológiától, ahogyan csökkenti, kisebb méretét és egyszerűbb szerkezetét. A kulcsfontosságú képességek és a megkülönböztető tulajdonságok lehetővé teszik az Arcus nukleázok számára a tervezett, meghatározott terápiás eredmények elérését. Az Arcus használatával a társaság csővezetéke in vivo génszerkesztő jelöltekből áll, amelyek célja a genetikai és fertőző betegségek legszélesebb körének tartós gyógymódja, ahol nem léteznek megfelelő kezelések. A Precision Biosciences -ről további információt a www.precisionbiosciences.com oldalon találhat. és kivágás (a hibás gén nagy részének eltávolítása azáltal, hogy két Arcus nukleázot szállít egyetlen AAV -ban).

előretekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény értelmében. A sajtóközleményben szereplő összes nyilatkozat, amely nem kapcsolódik a történeti tényekkel, és a PBBGNB-vel és a PBBG-vel kapcsolatos előnyökkel és az előnyökkel kapcsolatos előnyeivel kapcsolatos kérdésekkel és a PBBG-vel kapcsolatos előnyökkel kapcsolatban, és a PBBGNB előnyeivel és az előnyeivel kapcsolatos, a PBBGNB előnyeivel és az előnyeivel kapcsolatban, és a PBBGNB előnyeivel, valamint megközelítések, beleértve a hatékonyság szerkesztését és az Arcus nukleázok alkalmasságát a gén beillesztésére, a gén eliminációjára és a génkivágásra, valamint a többi génszerkesztési megközelítés megkülönböztetésére; a szabályozási folyamatok és a klinikai műveletek várható ütemezése, ideértve a PBGEN-HBV bejelentéseit, vizsgálatait, beiratkozását és klinikai adatait; A PBGENE-HBV kialakítása a cccDNS közvetlen kiküszöbölésére és az integrált HBV DNS nagy specifitással történő inaktiválására, potenciálisan funkcionális gyógymódokhoz vezet; az eliminát-B klinikai vizsgálatban megfigyelt kezdeti biztonsági és vírusellenes aktivitás ösztönzése; tervezi a PBGENE-HBV vizsgálat teljes alacsony dózisú kohorszának folyamatos frissítéseit, ideértve a többszörös adagok adagjait, valamint a magasabb dózisszintekből származó adatokat 2025-ben; és a klinikai adatok várható időzítése. Bizonyos esetekben azonosíthatja az előretekintő kijelentéseket olyan kifejezésekkel, mint például a „cél”, „előrejelzés”, „megjelenés”, „megközelítés”, „hisz”, „gondolkodni”, „tudna”, „tervezett”, „bátorított”, „becslés”, „várható”, „cél”, „szándék”, „nézni”, „misszió”, „„ lehetséges ”,„ lehetséges ”,„ potenciál ”,„ potenciál ”,„ Potice ”,„ Project ”,„ PROJEKT ”,„ PUNTUE ”,„ Kell ”,„ Mission ”,„ lehetséges ”,„ lehetséges ”,„ Potenciál ”,„ Potenciál ”,„ Project ”,„ PROJEKT ”,„ PUNTUE ”,„ MEGJEGYZÉS ”,„ Potenciál ”,„ Potenciál ”,„ PROJEKT ”,„ PUNTUE ” „Törölj”, „javasoljuk”, „cél”, „akarat”, „tenné”, vagy annak negatívja, valamint hasonló szavak és kifejezések.

A

előretekintő nyilatkozatok a menedzsment jelenlegi elvárásain, hiedelmein és feltételezésein, valamint a számunkra rendelkezésre álló információkon alapulnak. Ezek az állítások nem ígéretek, sem garantálják, és számos ismert és ismeretlen kockázatot, bizonytalanságot és feltételezéssel járnak, és a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban kifejezett vagy hallgatólagos tényezők által kifejezett vagy hallgatólagos tényezők miatt, ideértve, de nem korlátozódhatnak, nem korlátozódnak, hogy jövedelmezővé váljunk; képességünk, hogy elegendő finanszírozást szerezzünk programunk előmozdításához; A tőkekövetelményeinkkel, a várható készpénz kifutópályával, a jelenlegi adósságszervekkel kapcsolatos követelményekkel és az azt korlátozások hatásaival kapcsolatos kockázatok, ideértve a lehetőséget, hogy a piaci feltételek és/vagy a piaci kapitalizációja miatt kiegészítő tőkét gyűjtsünk; Működési költségeink és képességünk arra, hogy megjósoljuk, mi lesz ezek a költségek; Korlátozott működési előzményeink; Programjaink és termékjelöltjeink előrehaladása és sikere, amelyekben erőforrásainkat költjük; korlátozott képességünk vagy képtelenségünk felmérni termékjelöltjeink biztonságát és hatékonyságát; annak a kockázata, hogy más genom-szerkesztési technológiák jelentős előnyöket nyújthatnak az Arcus technológiánkhoz képest; Az Arcus technológiánktól való függőségünk; a kezdeményezés, a költségek, az időzítés, az előrehaladás, a mérföldkövek elérése, valamint a kutatási és fejlesztési tevékenységek eredményei, valamint a preklinikai és klinikai vizsgálatok, ideértve a klinikai vizsgálatokat és az új gyógyszer alkalmazásokat; közvélemény -észlelés a genomszerkesztő technológiáról és annak alkalmazásairól; Verseny a genomszerkesztés, a biofarmakon és a biotechnológiai területeken; vagy munkatársaink vagy más engedélyesek képessége a termékjelöltek azonosítására, fejlesztésére és forgalmazására; függőben lévő és potenciális termékfelelősségvállalási perek és büntetések és a technológiánkkal és a termékjelöltjeinkkel kapcsolatos egyéb engedélyesek vagy más engedélyesek ellen; az Egyesült Államok és a külföldi szabályozási táj alkalmazandó, és munkatársainkra, vagy más engedélyesek termékjelöltjeinek fejlesztésére; vagy munkatársaink vagy más engedélyeseink azon képessége, hogy a termékjelölteket a klinikai vizsgálatokba hozzák, és sikeresen megtervezzék, végrehajtják és befejezzék; Bármelyik termékjelölt fejlesztésével vagy forgalmazásával kapcsolatos potenciális gyártási problémák; késések vagy nehézségek az együttműködőinkben és más engedélyesek képessége a betegek beiratkozásában; Az ideiglenes „felső vonal” és a kezdeti adatok változásai, amelyeket bejelentünk vagy közzéteszünk; Ha termékjelöltjeink nem működnek a tervezettnek, vagy nem kívánatos mellékhatásokat okoznak; Az alkalmazandó egészségügyi ellátással, az adatvédelemmel, a magánélet és a biztonsági előírásokkal, valamint az ezzel való megfeleléssel kapcsolatos kockázatok; vagy engedélyeseink azon képessége, hogy árva kábítószer -jelölést szerezzenek, vagy gyorsítsák meg a termékjelöltjeink számára, vagy hogy megvalósítsuk e megnevezések várható előnyeit; vagy munkatársaink vagy más engedélyesek képessége, hogy megszerezzék és fenntartsák a termékjelöltjeink szabályozási jóváhagyását, valamint a jóváhagyott termékjelölt címkéjén szereplő bármilyen kapcsolódó korlátozásokat, korlátozásokat és/vagy figyelmeztetéseket; bármelyik termékjelöltünk piaci elfogadásának mértéke és mértéke; képességünk, hogy hatékonyan kezeljük műveleteink növekedését; képességünk a vezetők és a személyzet vonzására, megtartására és motiválására; A rendszerhibák és a biztonsági megsértések hatása; biztosítási költségek és a nem biztosított kötelezettségek kitettsége; Az adószabályok hatása; bármilyen járvány, járvány vagy fertőző betegség kitörésének hatása; a meglévő együttműködési és egyéb licencszerződések sikere, valamint az új együttműködési megállapodások megkötésének képessége; jelenlegi és jövőbeli kapcsolataink és a harmadik felek közötti kapcsolatok, beleértve a beszállítókat és a gyártókat is; képességünk, hogy technológiánk és bármely termékjelöltünk számára szellemi tulajdon védelmét szerezzük és fenntartsuk; a szellemi tulajdonjogok megsértésével vagy jogellenes felhasználásával kapcsolatos lehetséges peres eljárások; A természetes és az ember által okozott katasztrófák, a közegészségügyi vészhelyzetek és más természetes katasztrófás események hatása; A tartós infláció, az ellátási lánc zavarok és a fő központi bankpolitikai intézkedések hatása; piaci és gazdasági feltételek; A törzsrészvényünk tulajdonjogával kapcsolatos kockázatok, ideértve a részvényárfolyamunk ingadozásait is; képességünk, hogy megfeleljünk a NASDAQ -n vagy más nyilvános tőzsdén lévő törzsrészvényünk követelményeinek és fenntartásának; és az egyéb fontos tényezők, amelyeket a 2024. december 31-én véget ért év 10-K nyomtatványáról szóló éves jelentésünkben a „Kockázati tényezők” című felirat szerint tárgyalunk, mivel az ilyen tényezők időről időre frissíthetők a SEC-vel rendelkező egyéb bejelentésünkben, amelyek a SEC webhelyén elérhetőek, és a SEC CPECTIONS COPPECESS.

-on. A sajtóközlemény dátuma, és-az alkalmazandó törvények kivételével-nem köteles az itt szereplő előretekintő nyilatkozatok frissítésére vagy felülvizsgálatára, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények eredményeként vagy más módon.

Forrás: Precision Biosciences, Inc.

Elküldve : 2025-04-16 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak