Precision Biosciences otrzymuje amerykańskie FDA Fast Track dla PBGEN-HBV, pierwszej w swojej klasie terapii edycji genów zaprojektowanej w celu wyeliminowania pierwotnej przyczyny przewlekłego zapalenia wątroby typu B

Śledź Drugslib na

Durham, N.C.-(Business Wire)-Apr. 15, 2025-Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), firma edytująca gen genów klinicznych wykorzystującej swoją nowatorską platformę Arcus® do opracowywania terapii edycji genów in vivo dla PBGene-HB Program edycji genów zaprojektowany do leczenia przewlekłego zapalenia wątroby typu B poprzez eliminowanie CCCDNA, kluczowego źródła replikacji wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) i inaktywowania zintegrowanego DNA HBV w hepatocytach.

„Jesteśmy zadowoleni z szybkiego oznaczenia toru od FDA dla FDA dla PBGene-HBV i wierzą w tę klasyfikację. Zapalenie wątroby typu B ” - powiedział Michael Amoroso, prezes i dyrektor generalny Precision Biosciences. „Zachęca nas początkowe bezpieczeństwo i działanie przeciwwirusowe, które zaobserwowaliśmy w badaniu Eliminate-B i czekamy na kontynuację ściśle współpracy z FDA w miarę postępów PBGEN-HBV poprzez rozwój kliniczny.”

Precyzja ocenia PBGEN-HBV w trwającym globalnym badaniu fazy 1 eliminuj B, z badaniem klinicznym w Stanach Zjednoczonych, Mołdawii, Hongkongu, Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii. Firma przewiduje aktualizacje udostępniania pełnej grupy niskiej dawki, w tym wielu administracji dawek, oraz danych z wyższych poziomów dawek w 2025 r.

Fast Track oznaczenie ma na celu ułatwienie rozwoju i przyspieszonego przeglądu leków, które mają leczyć poważne lub zagrażające życiu warunki i zaspokoić niezminięte potrzeby lekarskie. Lek, który otrzymał szybkie oznaczenie, może kwalifikować się do częstszych spotkań i komunikacji z FDA i przeglądu dowolnego wniosku o zatwierdzenie marketingu. Lek otrzymujący szybkie oznaczenie toru może również kwalifikować się do przeglądu priorytetu, jeśli spełnione są odpowiednie kryteria.

O PBGEN-HBV (program eliminacji wirusowej):

PBGEN-HBV jest programem edycji genów w całkowitej in vivo w globalnym badaniu klinicznym pierwszego w ludziach, które zostało zaprojektowane w celu potencjalnego wyleczenia przewlekłego zakażenia zapalenia B wątroby. Obecnie szacuje się, że 300 milionów ludzi na całym świecie jest dotkniętych przewlekłym zapaleniem wątroby typu B. PBGEN-HBV jest pierwszym i jedynym potencjalnie leczonym programem edycji genów, który wprowadził badanie kliniczne, które zostało specjalnie zaprojektowane w celu wyeliminowania CCCDNA i inaktywnego zintegrowanego DNA HBV. Technologia nanocząstek lipidowych dla PBGEN-HBV została dostarczona przez Acuitas Therapeutics Inc.

O zapaleniu wątroby typu B:

Zapalenie wątroby typu B jest główną przyczyną zachorowalności w USA i śmierci na całym świecie, bez dostępnych obecnie opcji leczniczych dla pacjentów. Pomimo dostępności zatwierdzonych terapii przeciwwirusowych, szacuje się, że około 300 milionów osób i 1-2 miliony osób w USA ma przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B. Szacuje się, że od 15% do 40% pacjentów z zakażeniami HBV może rozwinąć powikłania, takie jak marskość wątroby, niewydolność wątroby lub rak wątroby (rak wątroby), które stanowią większość zgonów związanych z HBV.

Przewlekłe zakażenie zapalenia wątroby typu B jest przede wszystkim napędzane trwałością hbv cccDNA i integracja DNA HBV z ludzkim genomem w komórkach wątroby, główne źródło antygenu powierzchniowego zapalenia wątroby typu B (HBSAG) w późnej stadium choroby. Obecne leczenie pacjentów z zakażeniem HBV obejmują środki, które powodują długoterminowe supresję wirusa, na co wskazuje zmniejszenie krążącego DNA HBV, ale terapie te nie eliminują hBV cccDNA, rzadko prowadzą do funkcjonalnego wyleczenia i wymagają podawania życia.

o precyzyjnym bisciencji, INC.

Precision Biosciences, Inc. to firma edytująca gen genów klinicznych zajmującej się poprawą życia (DTIL) z nowatorską i zastrzeżoną platformą edycji genomu ARCUS®, która różni się od innych technologii w sposobie, w jaki przecina, jej mniejszy rozmiar i jej prostsza struktura. Kluczowe możliwości i charakterystyka różnicowania mogą umożliwić nukleazie Arcus napędzanie bardziej zamierzonych, zdefiniowanych wyników terapeutycznych. Korzystając z ARCUS, rurociąg firmy składa się z kandydatów do edycji genów in vivo zaprojektowanych do dostarczania trwałego leczenia dla najszerszego zakresu chorób genetycznych i zakaźnych, w których nie istnieją odpowiednie leczenie. Aby uzyskać więcej informacji na temat precyzyjnych biosciences, odwiedź www.preciisionbiosciences.com.

Platforma ARCUS® jest używana do opracowywania terapii edycji genów in vivo (usunięcie genom genów lub mutantyzowanego DNA, w tym wstawienia genu (wkładanie DNA do genu do genu w celu wywołania ekspresji/dodawania) (Usunięcie dużej części wadliwego genu poprzez dostarczanie dwóch nukleaz arcus w jednym AAV).

Oświadczenia o przyszłości

Niniejsza komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie sporów papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, które nie odnoszą się do kwestii faktów historycznych, należy uznać za przyszłościowe stwierdzenia, w tym, bez likwidacji, stwierdzeń dotyczących klinicznego i oczekiwanego bezpieczeństwa, skuteczności i korzyści z faktu historycznego i naszego genatu i naszego ogrodu i opóźnień. podejścia, w tym wydajność edycji oraz przydatność nukleaz Arcus do wstawienia genów, eliminacja genów oraz wycięcie genów i różnicowanie od innych podejść do edycji genów; oczekiwany czas procesów regulacyjnych i operacji klinicznych, w tym zgłoszenia, badania, rejestrację i dane kliniczne dla PBGEN-HBV; Projekt PBGEN-HBV w celu bezpośredniego wyeliminowania CCCDNA i inaktywnego zintegrowanego DNA HBV o wysokiej swoistości, potencjalnie prowadzącym do lekarstw funkcjonalnych; zachęcające początkowe bezpieczeństwo i aktywność przeciwwirusowa obserwowana w badaniu klinicznym Eliminate-B; Planuje dostarczenie bieżących aktualizacji pełnej grupy niskiej dawki dla badania PBGEN-HBV, w tym wielu administracji dawek oraz danych z wyższych poziomów dawki w 2025 r.; i przewidywany czas danych klinicznych. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” „Struj”, „sugeruj”, „cel”, „will”, „by” lub negatywne i podobne słowa i wyrażenia.

Oświadczenia o przyszłości oparte są na obecnych oczekiwaniach kierownictwa, przekonaniach i założeniach oraz na dostępnych nam aktualnych informacjach. Oświadczenia te nie są ani obietnic, ani gwarancjami, i obejmują szereg znanych i nieznanych ryzyka, niepewności i założeń, a rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od tych wyrażonych lub dorozumianych w stwierdzeniach przyszłościowych z powodu różnych ważnych czynników, w tym między innymi naszej zdolności do bycia opłacalnym; nasza zdolność do pozyskiwania wystarczających funduszy na rozwój naszych programów; ryzyko związane z naszymi wymogami kapitałowymi, przewidywanym pasem startowym gotówkowym, wymogami w ramach naszych obecnych instrumentów dłużnych i skutkami ograniczeń w tej sprawie, w tym naszą zdolność do pozyskiwania dodatkowego kapitału ze względu na warunki rynkowe i/lub naszą kapitalizację rynkową; Nasze wydatki operacyjne i nasza zdolność do przewidywania, jakie będą te wydatki; Nasza ograniczona historia operacyjna; postęp i sukces naszych programów i kandydatów na produkty, w których wydatamy nasze zasoby; nasza ograniczona zdolność lub niezdolność do oceny bezpieczeństwa i skuteczności naszych kandydatów na produkt; Ryzyko, jakie inne technologie edycji genomu mogą zapewnić znaczne korzyści w porównaniu z naszą technologią Arcus; Nasza zależność od naszej technologii Arcus; inicjacja, koszt, czas, postęp, osiągnięcie kamieni milowych oraz wyniki działań badawczych i rozwojowych oraz badań przedklinicznych i klinicznych, w tym badanie kliniczne i badania nowych leków; publiczne postrzeganie technologii edycji genomu i jej zastosowań; konkurencja w edycji genomu, biofarmaceutycznych i biotechnologii; Nasza lub nasi współpracownicy lub inni licencjobiorcy do identyfikacji, rozwijania i komercjalizacji kandydatów na produkty; Oczekiwanie i potencjalne pozwy dotyczące odpowiedzialności za produkt i kary przeciwko nam, naszych współpracowników lub innych licencjobiorcy związanych z naszą technologią i kandydatami na produkt; Krajobraz regulacyjny USA i zagraniczny mające zastosowanie do rozwoju kandydatów na produkty przez naszych i naszych współpracowników lub innych licencjobiorców; Nasze lub nasi współpracownicy lub inni licencjobiorcy do rozwijania kandydatów na produkty oraz z powodzeniem projektowania, wdrażania i wypełniania badań klinicznych; potencjalne problemy z produkcją związane z rozwojem lub komercjalizacją jednego z naszych kandydatów na produkty; opóźnienia lub trudności w zdolności naszych współpracowników i innych licencjobiorców do zapisywania pacjentów; zmiany w danych tymczasowych „najwyższej linii” i początkowych danych, które ogłaszamy lub publikujemy; Jeśli kandydaci z produktu nie działają zgodnie z przeznaczeniem lub powodują niepożądane skutki uboczne; ryzyko związane z obowiązującą opieką zdrowotną, ochroną danych, przepisami dotyczącymi prywatności i bezpieczeństwa oraz naszą zgodnością; Zdolność naszych lub naszych licencjobiorców do uzyskiwania sierot leków lub szybkiego oznaczenia ścieżki dla naszych kandydatów produktów lub realizacji oczekiwanych korzyści z tych oznaczeń; zdolność naszych współpracowników lub innych licencjobiorców do uzyskiwania i utrzymywania zgody regulacyjnych naszych kandydatów na produkty oraz wszelkich powiązanych ograniczeń, ograniczeń i/lub ostrzeżeń na etykiecie zatwierdzonego kandydata na produkt; stawka i stopień akceptacji rynku któregokolwiek z naszych kandydatów na produkty; nasza zdolność do skutecznego zarządzania wzrostem naszej działalności; nasza zdolność do przyciągania, utrzymywania i motywowania kadry kierowniczej i personelu; skutki awarii systemu i naruszeń bezpieczeństwa; wydatki ubezpieczeniowe i narażenie na nieubezpieczone zobowiązania; skutki przepisów podatkowych; działanie jakiejkolwiek pandemii, epidemii lub wybuchu choroby zakaźnej; sukces naszej istniejącej współpracy i innych umów licencyjnych oraz nasza zdolność do zawarcia nowych ustaleń dotyczących współpracy; Nasze obecne i przyszłe relacje z stronami trzecimi, w tym dostawcami i producentami; nasza zdolność do uzyskiwania i utrzymywania ochrony własności intelektualnej naszej technologii i żadnego z naszych kandydatów na produkty; potencjalne spory związane z naruszeniem lub sprzeniewierzeniem praw własności intelektualnej; skutki katastrof naturalnych i stworzonych przez człowieka, sytuacji kryzysowych zdrowia publicznego i innych naturalnych katastrofalnych wydarzeń; skutki trwałej inflacji, zakłóceń łańcucha dostaw i głównych działań w zakresie polityki banku centralnego; warunki rynkowe i ekonomiczne; ryzyko związane z własnością naszych akcji zwykłych, w tym wahania naszej ceny akcji; nasza zdolność do spełnienia wymagań i utrzymania notowania naszych akcji zwykłych na Nasdaq lub innych publicznych giełdach; oraz inne ważne czynniki omówione zgodnie z podpisem „Czynniki ryzyka” w naszym raporcie rocznym na formularzu 10-K w roku zakończonym 31 grudnia 2024 r., Ponieważ wszelkie takie czynniki mogą być aktualizowane od czasu do czasu w naszych innych zgłoszeniach z SEC, które są dostępne na stronie internetowej SEC na stronie www.sec.gov i na stronie inwestorów na stronie internetowej w SEC. daty niniejszej komunikatu prasowego i, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo, nie mamy obowiązku aktualizować ani zmienić żadnych stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym dokumencie, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych zdarzeń, zmienionych okoliczności lub innych.

Źródło: Precision Biosciences, Inc.

Wysłano : 2025-04-16 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe