Precision Biosciences ได้รับการกำหนดแทร็กที่รวดเร็วขององค์การอาหารและยาในสหรัฐอเมริกาสำหรับ PBGENE-HBV ซึ่งเป็นวิธีการแก้ไขการแก้ไขยีนชั้นหนึ่งที่ออกแบบมาเพื่อกำจัดสาเหตุของโรคไวรัสตับอักเสบบีเรื้อรัง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Durham, N.C.-(บิสิเนสไวร์)-เม.ย. 15, 2025-- Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL) บริษัท แก้ไขยีนบนเวทีทางคลินิกโดยใช้แพลตฟอร์มArcus®ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของนวนิยายเพื่อพัฒนาในการแก้ไขยีนในร่างกายที่มีความต้องการสูง โปรแกรมการแก้ไขที่ออกแบบมาเพื่อรักษาโรคตับอักเสบบีเรื้อรังโดยการกำจัด cccDNA, แหล่งสำคัญของการจำลองไวรัสตับอักเสบบี (HBV) และการปิดใช้งาน HBV DNA แบบบูรณาการในเซลล์ตับ โรคตับอักเสบบี” ไมเคิลอาโมโรโซ่ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Precision Biosciences กล่าว “ เราได้รับการสนับสนุนจากกิจกรรมด้านความปลอดภัยและไวรัสเบื้องต้นที่เราได้สังเกตในการทดลองกำจัด B และหวังว่าจะได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ในขณะที่เราดำเนินการ PBGENE-HBV ผ่านการพัฒนาทางคลินิก”

ความแม่นยำคือการประเมิน PBGENE-HBV ในการทดลองระยะที่ 1 ระดับโลกอย่างต่อเนื่องโดยมีการตรวจสอบทางคลินิกในสหรัฐอเมริกามอลโดวาฮ่องกงนิวซีแลนด์และสหราชอาณาจักร บริษัท คาดว่าจะมีการแชร์การอัปเดตเกี่ยวกับการศึกษาขนาดต่ำเต็มรูปแบบรวมถึงการบริหารปริมาณหลายครั้งและข้อมูลจากระดับปริมาณที่สูงขึ้นตลอดปี 2568

การกำหนดแทร็กที่รวดเร็วได้รับการออกแบบมาเพื่ออำนวยความสะดวกในการพัฒนาและเร่งการทบทวนยาเสพติด ยาที่ได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วอาจมีสิทธิ์ได้รับการประชุมและการสื่อสารบ่อยครั้งมากขึ้นกับ FDA และการตรวจสอบแอปพลิเคชันใด ๆ เพื่อขออนุมัติการตลาด ยาที่ได้รับการกำหนดอย่างรวดเร็วอาจมีสิทธิ์ได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญหากตรงตามเกณฑ์ที่เกี่ยวข้อง

เกี่ยวกับ PBGENE-HBV (โปรแกรมกำจัดไวรัส):

PBGENE-HBV เป็นเจ้าของที่ Precision ทั้งหมดในโปรแกรมการแก้ไขยีน vivo ภายใต้การสอบสวนในการทดลองทางคลินิกครั้งแรกในมนุษย์ระดับโลก ปัจจุบันมีการประเมินว่า 300 ล้านคนทั่วโลกได้รับผลกระทบจากโรคตับอักเสบเรื้อรัง B. PBGENE-HBV เป็นโปรแกรมแก้ไขยีนที่อาจเกิดขึ้นครั้งแรกและที่อาจเกิดขึ้นเพื่อเข้าสู่การตรวจสอบทางคลินิกที่ออกแบบมาโดยเฉพาะเพื่อกำจัด CCCDNA และยับยั้ง DNA HBV แบบบูรณาการ เทคโนโลยีอนุภาคนาโนไขมันสำหรับ PBGENE-HBV ได้รับการจัดทำโดย Acuitas Therapeutics Inc.

เกี่ยวกับไวรัสตับอักเสบบี:

ไวรัสตับอักเสบบีเป็นสาเหตุสำคัญของการเจ็บป่วยในสหรัฐอเมริกาและการเสียชีวิตทั่วโลกโดยไม่มีทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ป่วยในปัจจุบัน แม้จะมีการรักษาด้วยยาต้านไวรัสที่ได้รับอนุมัติ แต่ประมาณ 300 ล้านคนทั่วโลกและ 1-2 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาคาดว่าจะติดเชื้อไวรัสตับอักเสบบีเรื้อรัง ประมาณ 15% ถึง 40% ของผู้ป่วยที่ติดเชื้อไวรัสตับอักเสบบีอาจพัฒนาภาวะแทรกซ้อนเช่นโรคตับแข็งตับวายหรือมะเร็งตับ (มะเร็งตับ) ซึ่งเป็นสาเหตุของการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับไวรัสตับอักเสบบี

การติดเชื้อไวรัสตับอักเสบบีเรื้อรังส่วนใหญ่ได้รับแรงผลักดันจากการคงอยู่ของ HBV CCCDNA และการรวมกันของ HBV DNA เข้ากับจีโนมมนุษย์ในเซลล์ตับแหล่งที่มาหลักของแอนติเจนของไวรัสตับอักเสบบี (HBSAG) ในโรคระยะสุดท้าย การรักษาในปัจจุบันสำหรับผู้ป่วยที่ติดเชื้อไวรัสตับอักเสบบีรวมถึงตัวแทนที่ส่งผลให้เกิดการปราบปรามไวรัสระยะยาวตามที่ระบุโดยการลดการไหลเวียนของ HBV DNA แต่การรักษาเหล่านี้ไม่ได้กำจัด HBV cccDNA ไม่ค่อยนำไปสู่การรักษาที่ใช้งานได้

Precision Biosciences, Inc. เป็น บริษัท แก้ไขยีนบนเวทีคลินิกที่อุทิศตนเพื่อปรับปรุงชีวิต (DTIL) ด้วยแพลตฟอร์มการแก้ไขจีโนมARCUS®ที่เป็นกรรมสิทธิ์และเป็นกรรมสิทธิ์ซึ่งแตกต่างจากเทคโนโลยีอื่น ๆ ในการตัดขนาดที่เล็กลงและโครงสร้างที่ง่ายขึ้น ความสามารถที่สำคัญและลักษณะที่แตกต่างอาจทำให้นิวเคลียสของอาร์คัสสามารถขับเคลื่อนผลลัพธ์การรักษาที่กำหนดไว้ได้มากขึ้น การใช้ Arcus ท่อส่งของ บริษัท ประกอบด้วยผู้สมัครที่แก้ไขยีนในร่างกายที่ออกแบบมาเพื่อส่งมอบการรักษาที่ยั่งยืนสำหรับโรคทางพันธุกรรมและการติดเชื้อที่กว้างที่สุดซึ่งไม่มีการรักษาที่เพียงพอ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Biosciences ที่แม่นยำกรุณาเยี่ยมชม www.precisionbiosciences.com.

แพลตฟอร์มArcus®ถูกนำมาใช้เพื่อพัฒนาในการแก้ไขการแก้ไขยีนในร่างกายสำหรับการแก้ไขยีนที่ซับซ้อน DNA) และการตัดตอน (ลบยีนส่วนใหญ่ที่มีข้อบกพร่องโดยส่งนิวเคลียสอาร์คัสสองตัวใน AAV เดียว)

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ข้อความทั้งหมดที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ไม่เกี่ยวข้องกับความจริงทางประวัติศาสตร์ ประสิทธิภาพและความเหมาะสมของนิวเคลียสอาร์คัสสำหรับการแทรกยีนการกำจัดยีนและการตัดตอนของยีนและความแตกต่างจากวิธีการแก้ไขยีนอื่น ๆ ระยะเวลาที่คาดหวังของกระบวนการกำกับดูแลและการดำเนินงานทางคลินิกรวมถึงการยื่นการศึกษาการลงทะเบียนและข้อมูลทางคลินิกสำหรับ PBGENE-HBV; การออกแบบ PBGENE-HBV เพื่อกำจัด CCCDNA โดยตรงและยับยั้ง DNA HBV แบบบูรณาการที่มีความจำเพาะสูงซึ่งอาจนำไปสู่การรักษาที่ใช้งานได้ กิจกรรมความปลอดภัยเบื้องต้นและแอนติไวรัสเริ่มต้นที่พบในการทดลองทางคลินิกกำจัด B; วางแผนที่จะให้การอัปเดตอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับการศึกษาขนาดต่ำเต็มรูปแบบสำหรับการศึกษา PBGENE-HBV รวมถึงการบริหารปริมาณหลายครั้งและข้อมูลจากระดับปริมาณที่สูงขึ้นตลอดปี 2568 และเวลาที่คาดการณ์ไว้ของข้อมูลทางคลินิก ในบางกรณีคุณสามารถระบุคำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าได้เช่น“ เป้าหมาย”“ คาดการณ์”“ ปรากฏ”“ วิธีการ”“ เชื่อ”“ ไตร่ตรอง”“ ทำได้”“ ออกแบบ”“ สนับสนุน”,“ ประมาณ”“ คาดหวัง”“ เป้าหมาย” “ มุ่งมั่น”“ แนะนำ”“ เป้าหมาย”“ จะ”“ จะ” หรือคำพูดเชิงลบและคำและการแสดงออกที่คล้ายกัน

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าขึ้นอยู่กับความคาดหวังความเชื่อและสมมติฐานในปัจจุบันของผู้บริหารและข้อมูลที่มีอยู่ในปัจจุบันสำหรับเรา ข้อความเหล่านี้ไม่ได้เป็นสัญญาหรือการรับประกันและเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงที่รู้จักและไม่รู้จักจำนวนมากความไม่แน่นอนและสมมติฐานและผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในแถลงการณ์การคาดการณ์ล่วงหน้าเนื่องจากปัจจัยสำคัญต่าง ๆ รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความสามารถของเราที่จะทำกำไร ความสามารถของเราในการจัดหาเงินทุนที่เพียงพอเพื่อพัฒนาโปรแกรมของเรา ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความต้องการเงินทุนของเรารันเวย์เงินสดที่คาดการณ์ไว้ข้อกำหนดภายใต้ตราสารหนี้และผลกระทบของข้อ จำกัด ในปัจจุบันของเรารวมถึงความสามารถในการระดมทุนเพิ่มเติมเนื่องจากสภาพตลาดและ/หรือมูลค่าตลาดของเรา ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานของเราและความสามารถของเราในการทำนายว่าค่าใช้จ่ายเหล่านั้นจะเป็นอย่างไร ประวัติการดำเนินงานที่ จำกัด ของเรา ความก้าวหน้าและความสำเร็จของโปรแกรมและผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่เราใช้จ่ายทรัพยากรของเรา ความสามารถที่ จำกัด หรือไม่สามารถประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา ความเสี่ยงที่เทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมอื่น ๆ อาจให้ข้อได้เปรียบที่สำคัญมากกว่าเทคโนโลยี Arcus ของเรา การพึ่งพาเทคโนโลยี Arcus ของเรา การเริ่มต้นค่าใช้จ่ายเวลาความคืบหน้าความสำเร็จของเหตุการณ์สำคัญและผลการวิจัยและการพัฒนากิจกรรมและการศึกษาพรีคลินิกและการศึกษาทางคลินิกรวมถึงการทดลองทางคลินิกและการใช้ยาใหม่ การรับรู้สาธารณะเกี่ยวกับเทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมและแอปพลิเคชัน การแข่งขันในการแก้ไขจีโนม, ชีวเวชภัณฑ์และเทคโนโลยีชีวภาพ; ความสามารถของผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาตอื่น ๆ ของเราในการระบุพัฒนาและทำการค้าผู้สมัครผลิตภัณฑ์ รอดำเนินคดีและการลงโทษผลิตภัณฑ์ที่ค้างอยู่และมีศักยภาพต่อเราหรือผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาตอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับเทคโนโลยีของเราและผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา ภูมิทัศน์ด้านกฎระเบียบของสหรัฐอเมริกาและต่างประเทศที่ใช้บังคับกับการพัฒนาผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเราและผู้ทำงานร่วมกันของเราหรือผู้ได้รับใบอนุญาตอื่น ๆ ความสามารถของผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาตอื่น ๆ ของเราในการพัฒนาผู้สมัครผลิตภัณฑ์เข้าสู่และประสบความสำเร็จในการออกแบบดำเนินการและการทดลองทางคลินิกให้สำเร็จ ปัญหาการผลิตที่อาจเกิดขึ้นที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนาหรือการค้าของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ใด ๆ ของเรา ความล่าช้าหรือความยากลำบากในความสามารถของผู้ทำงานร่วมกันและผู้ได้รับใบอนุญาตอื่น ๆ ของเราในการลงทะเบียนผู้ป่วย การเปลี่ยนแปลงใน“ ข้อมูลเริ่มต้น” ระหว่างกาลและข้อมูลเริ่มต้นที่เราประกาศหรือเผยแพร่ หากผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเราไม่ทำงานตามที่ตั้งใจไว้หรือก่อให้เกิดผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการดูแลสุขภาพการปกป้องข้อมูลความเป็นส่วนตัวและกฎระเบียบความปลอดภัยและการปฏิบัติตามกฎระเบียบของเรา ความสามารถของผู้ได้รับใบอนุญาตของเราในการได้รับการแต่งตั้งยาเด็กกำพร้าหรือการกำหนดเส้นทางที่รวดเร็วสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเราหรือเพื่อรับรู้ถึงประโยชน์ที่คาดหวังของการกำหนดเหล่านี้ ความสามารถของผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาตอื่น ๆ ของเราในการรับและรักษาความเห็นชอบตามกฎระเบียบของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเราและข้อ จำกัด ข้อ จำกัด และ/หรือคำเตือนใด ๆ ที่เกี่ยวข้องในฉลากของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติ อัตราและระดับของการยอมรับตลาดของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ใด ๆ ของเรา ความสามารถของเราในการจัดการการเติบโตของการดำเนินงานของเราอย่างมีประสิทธิภาพ ความสามารถของเราในการดึงดูดรักษาและกระตุ้นผู้บริหารและบุคลากร ผลของความล้มเหลวของระบบและการละเมิดความปลอดภัย ค่าใช้จ่ายประกันและการเปิดเผยหนี้สินที่ไม่มีประกัน ผลกระทบของกฎภาษี ผลของโรคระบาดการแพร่ระบาดของโรคหรือการระบาดของโรคติดเชื้อ ความสำเร็จของการทำงานร่วมกันที่มีอยู่ของเราและข้อตกลงใบอนุญาตอื่น ๆ และความสามารถของเราในการเข้าสู่การจัดการความร่วมมือใหม่ ความสัมพันธ์ในปัจจุบันและอนาคตของเรากับและพึ่งพาบุคคลที่สามรวมถึงซัพพลายเออร์และผู้ผลิต ความสามารถของเราในการได้รับและดูแลรักษาทรัพย์สินทางปัญญาสำหรับเทคโนโลยีของเราและผู้สมัครผลิตภัณฑ์ใด ๆ ของเรา การดำเนินคดีที่อาจเกิดขึ้นเกี่ยวกับการละเมิดหรือการยักยอกสิทธิในทรัพย์สินทางปัญญา ผลกระทบของภัยพิบัติทางธรรมชาติและที่มนุษย์สร้างขึ้นเหตุฉุกเฉินสาธารณสุขและเหตุการณ์ภัยพิบัติทางธรรมชาติอื่น ๆ ผลกระทบของอัตราเงินเฟ้อที่ยั่งยืนการหยุดชะงักของห่วงโซ่อุปทานและการดำเนินการตามนโยบายของธนาคารกลางที่สำคัญ ตลาดและสภาพเศรษฐกิจ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการเป็นเจ้าของหุ้นสามัญของเรารวมถึงความผันผวนในราคาหุ้นของเรา ความสามารถของเราในการปฏิบัติตามข้อกำหนดของและรักษารายชื่อหุ้นสามัญของเราใน NASDAQ หรือตลาดหลักทรัพย์สาธารณะอื่น ๆ และปัจจัยสำคัญอื่น ๆ ที่กล่าวถึงภายใต้คำบรรยายใต้ภาพ“ ปัจจัยเสี่ยง” ในรายงานประจำปีของเราเกี่ยวกับแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 เนื่องจากปัจจัยใด ๆ ดังกล่าวอาจได้รับการปรับปรุงเป็นครั้งคราวในการยื่นเอกสารอื่น ๆ ของเรากับสำนักงาน ก.ล.ต. วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้และยกเว้นตามที่กฎหมายบังคับใช้เราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่มีอยู่ในที่นี้ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่เหตุการณ์ในอนาคตการเปลี่ยนแปลงสถานการณ์หรืออื่น ๆ

แหล่งที่มา: ความแม่นยำ Biosciences, INC.

โพสต์แล้ว : 2025-04-16 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม