Khoa học sinh học chính xác nhận chỉ định theo dõi nhanh của FDA cho PBGene-HBV, một liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên được thiết kế để loại bỏ nguyên nhân gốc của viêm gan B mãn tính

Theo dõi Drugslib trên

Durham, N.C .-- (Dây kinh doanh)-APR. 15, 2025-- Precision Bioscatics, Inc. (NASDAQ: DTIL), một công ty chỉnh sửa gen giai đoạn lâm sàng sử dụng nền tảng Arcus® độc quyền mới của mình Chương trình chỉnh sửa được thiết kế để chữa bệnh viêm gan B mãn tính bằng cách loại bỏ CCCDNA, nguồn chính của việc sao chép virus viêm gan B (HBV) và vô hiệu hóa DNA HBV tích hợp trong các ứng dụng của UNC.

Với viêm gan B mãn tính, Michael cho biết Michael Amoroso, chủ tịch và giám đốc điều hành tại Precision Bioscatics. Chúng tôi đã được khuyến khích bởi sự an toàn ban đầu và hoạt động chống vi-rút mà chúng tôi đã quan sát thấy trong thử nghiệm loại bỏ B và mong muốn tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA khi chúng tôi tiến hành PBGene-HBV thông qua phát triển lâm sàng.

Độ chính xác đang đánh giá PBGene-HBV trong thử nghiệm loại bỏ toàn cầu giai đoạn 1 đang diễn ra, với cuộc điều tra lâm sàng tại Hoa Kỳ, Moldova, Hồng Kông, New Zealand và Vương quốc Anh. Công ty dự đoán việc chia sẻ cập nhật về đoàn hệ liều thấp, bao gồm nhiều chính quyền liều và dữ liệu từ mức liều cao hơn trong suốt năm 2025. Một loại thuốc đã nhận được chỉ định theo dõi nhanh có thể đủ điều kiện cho các cuộc họp và liên lạc thường xuyên hơn với FDA và đánh giá của bất kỳ ứng dụng nào để phê duyệt tiếp thị. Một chỉ định theo dõi nhanh thuốc cũng có thể đủ điều kiện để xem xét ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chí liên quan.

Giới thiệu về PBGene-HBV (Chương trình loại bỏ virus):

pbgene-HBV là chính xác, được sở hữu hoàn toàn trong chương trình chỉnh sửa gen in vivo đang được điều tra trong một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên toàn cầu. Hiện tại, người ta ước tính rằng 300 triệu người trên toàn thế giới bị viêm gan B. PBGene-HBV mãn tính là chương trình chỉnh sửa gen đầu tiên và duy nhất có khả năng chữa bệnh để tham gia vào nghiên cứu lâm sàng được thiết kế đặc biệt để loại bỏ CCCDNA và bất hoạt DNA HBV tích hợp. Công nghệ hạt nano lipid cho PBGene-HBV đã được cung cấp bởi Acuitas Therapeutics Inc.

về viêm gan B:

Viêm gan B là nguyên nhân hàng đầu gây bệnh tật ở Mỹ và tử vong trên toàn cầu, không có lựa chọn chữa bệnh nào hiện có sẵn cho bệnh nhân. Mặc dù có sẵn các liệu pháp chống vi-rút được phê duyệt, ước tính khoảng 300 triệu người trên toàn cầu và 1-2 triệu người ở Mỹ được ước tính bị nhiễm viêm gan B mãn tính. Ước tính 15% đến 40% bệnh nhân bị nhiễm HBV có thể phát triển các biến chứng, chẳng hạn như xơ gan, suy gan hoặc ung thư gan (ung thư biểu mô tế bào gan), chiếm phần lớn các ca tử vong liên quan đến HBV.

Nhiễm viêm gan B mãn tính chủ yếu được điều khiển bởi sự tồn tại của HBV CCCDNA và tích hợp DNA HBV vào bộ gen người trong các tế bào gan, nguồn gốc của kháng nguyên bề mặt viêm gan B (HBSAG) chính trong bệnh giai đoạn cuối. Các phương pháp điều trị hiện tại cho bệnh nhân nhiễm HBV bao gồm các tác nhân dẫn đến ức chế virus lâu dài như được chỉ định bằng cách giảm DNA HBV lưu hành, nhưng các liệu pháp này không loại bỏ HBV CCCDNA, hiếm khi dẫn đến điều trị chức năng và sử dụng

Chính xác Bioscatics, Inc. là một công ty chỉnh sửa gen giai đoạn lâm sàng dành riêng để cải thiện cuộc sống (DTIL) với nền tảng chỉnh sửa bộ gen Arcus® mới và độc quyền khác với các công nghệ khác theo cách cắt, kích thước nhỏ hơn và cấu trúc đơn giản hơn. Khả năng chính và các đặc điểm khác biệt có thể cho phép các hạt nhân ARCUS thúc đẩy kết quả điều trị được xác định nhiều hơn. Sử dụng Arcus, đường ống của công ty bao gồm các ứng cử viên chỉnh sửa gen in vivo được thiết kế để cung cấp các phương pháp chữa bệnh lâu dài cho phạm vi rộng nhất của các bệnh di truyền và truyền nhiễm khi không có phương pháp điều trị đầy đủ. Để biết thêm thông tin về khoa học sinh học chính xác, vui lòng truy cập www.precisionbioscatics.com. (Loại bỏ một phần lớn gen bị lỗi bằng cách cung cấp hai hạt nhân cung trong một AAV).

Các tuyên bố hướng về phía trước

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. các phương pháp bao gồm hiệu quả chỉnh sửa, và sự phù hợp của các hạt nhân ARCUS để chèn gen, loại bỏ gen và cắt bỏ gen và sự khác biệt với các phương pháp chỉnh sửa gen khác; Thời gian dự kiến ​​của các quy trình quy định và hoạt động lâm sàng, bao gồm hồ sơ, nghiên cứu, tuyển sinh và dữ liệu lâm sàng cho PBGene-HBV; Thiết kế của pbgene-HBV để loại bỏ trực tiếp cccDNA và bất hoạt DNA HBV tích hợp với tính đặc hiệu cao, có khả năng dẫn đến các phương pháp chữa trị chức năng; sự an toàn ban đầu đáng khích lệ và hoạt động chống vi-rút quan sát thấy trong thử nghiệm lâm sàng loại bỏ B; kế hoạch cung cấp các bản cập nhật liên tục về đoàn hệ liều thấp đầy đủ cho nghiên cứu PBGene-HBV, bao gồm nhiều quản trị liều và dữ liệu từ mức liều cao hơn trong suốt năm 2025; và dự đoán thời gian của dữ liệu lâm sàng. Trong một số trường hợp, trong một số trường hợp, bạn có thể xác định các tuyên bố hướng tới về phía trước theo các thuật ngữ như mục tiêu của mục tiêu Càng phấn đấu, gợi ý, mục tiêu, mục tiêu

Các tuyên bố hướng tới dựa trên các kỳ vọng, niềm tin và giả định hiện tại của quản lý và các thông tin hiện có sẵn cho chúng tôi. Những tuyên bố này không phải là lời hứa cũng không đảm bảo, và liên quan đến một số rủi ro, sự không chắc chắn và giả định đã biết và chưa biết, và kết quả thực tế có thể khác với những điều được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới do các yếu tố quan trọng khác nhau, bao gồm, nhưng không giới hạn, khả năng của chúng tôi có lợi nhuận; Khả năng của chúng tôi để mua đủ tài trợ để thúc đẩy các chương trình của chúng tôi; Rủi ro liên quan đến các yêu cầu về vốn của chúng tôi, dự kiến ​​đường băng tiền mặt, các yêu cầu theo các công cụ nợ hiện tại của chúng tôi và ảnh hưởng của các hạn chế theo đó, bao gồm khả năng tăng vốn bổ sung do điều kiện thị trường và/hoặc vốn hóa thị trường của chúng tôi; Chi phí hoạt động của chúng tôi và khả năng dự đoán những chi phí đó sẽ là gì; Lịch sử hoạt động hạn chế của chúng tôi; sự tiến bộ và thành công của các chương trình và ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, trong đó chúng tôi chi tiêu các nguồn lực của mình; khả năng hạn chế của chúng tôi hoặc không có khả năng đánh giá sự an toàn và hiệu quả của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi; Rủi ro mà các công nghệ chỉnh sửa bộ gen khác có thể cung cấp những lợi thế đáng kể so với công nghệ Arcus của chúng tôi; sự phụ thuộc của chúng tôi vào công nghệ arcus của chúng tôi; sự khởi đầu, chi phí, thời gian, tiến bộ, thành tích các mốc quan trọng và kết quả của các hoạt động nghiên cứu và phát triển và các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng, bao gồm thử nghiệm lâm sàng và các ứng dụng thuốc mới điều tra; Nhận thức công khai về công nghệ chỉnh sửa bộ gen và các ứng dụng của nó; cạnh tranh trong các lĩnh vực chỉnh sửa bộ gen, dược phẩm sinh học và công nghệ sinh học; Cộng tác viên của chúng tôi hoặc chúng tôi, hoặc những người được cấp phép khác có khả năng xác định, phát triển và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm; Các vụ kiện và hình phạt trách nhiệm sản phẩm đang chờ xử lý và tiềm năng đối với chúng tôi hoặc cộng tác viên của chúng tôi hoặc những người được cấp phép khác liên quan đến công nghệ và ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi; Phong cảnh điều tiết của Hoa Kỳ và nước ngoài áp dụng cho các cộng tác viên của chúng tôi và các cộng tác viên của chúng tôi hoặc những người được cấp phép khác phát triển các ứng cử viên sản phẩm; Các cộng tác viên của chúng tôi hoặc các cộng tác viên của chúng tôi, hoặc những người được cấp phép khác có khả năng thúc đẩy các ứng cử viên sản phẩm vào và thiết kế thành công, thực hiện và hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng; Các vấn đề sản xuất tiềm năng liên quan đến sự phát triển hoặc thương mại hóa của bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi; Sự chậm trễ hoặc khó khăn trong các cộng tác viên của chúng tôi và các cộng tác viên của chúng tôi và những người được cấp phép khác về khả năng đăng ký bệnh nhân; những thay đổi trong các dữ liệu hàng đầu tạm thời và dữ liệu ban đầu mà chúng tôi thông báo hoặc xuất bản; Nếu các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi không hoạt động như dự định hoặc gây ra tác dụng phụ không mong muốn; Rủi ro liên quan đến các quy định về chăm sóc sức khỏe, bảo vệ dữ liệu, bảo mật và bảo mật hiện hành và sự tuân thủ của chúng tôi; Những người được cấp phép của chúng tôi hoặc chúng tôi có khả năng có được chỉ định thuốc mồ côi hoặc chỉ định theo dõi nhanh cho các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi hoặc nhận ra lợi ích dự kiến ​​của các chỉ định này; Cộng tác viên của chúng tôi hoặc của chúng tôi, hoặc những người được cấp phép khác có khả năng có được và duy trì sự chấp thuận theo quy định đối với các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, và mọi hạn chế, hạn chế và/hoặc cảnh báo liên quan trong nhãn của một ứng cử viên sản phẩm được phê duyệt; tỷ lệ và mức độ chấp nhận thị trường của bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi; Khả năng của chúng tôi để quản lý hiệu quả sự tăng trưởng của các hoạt động của chúng tôi; Khả năng thu hút, giữ chân và thúc đẩy các giám đốc điều hành và nhân sự của chúng tôi; ảnh hưởng của sự cố hệ thống và vi phạm bảo mật; chi phí bảo hiểm và tiếp xúc với các khoản nợ không có bảo hiểm; ảnh hưởng của các quy tắc thuế; ảnh hưởng của bất kỳ đại dịch, dịch bệnh hoặc bùng phát bệnh truyền nhiễm; Thành công của sự hợp tác hiện tại của chúng tôi và các thỏa thuận cấp phép khác và khả năng của chúng tôi để tham gia vào các thỏa thuận hợp tác mới; Mối quan hệ hiện tại và tương lai của chúng tôi với và phụ thuộc vào các bên thứ ba bao gồm các nhà cung cấp và nhà sản xuất; Khả năng của chúng tôi để có được và duy trì bảo vệ sở hữu trí tuệ cho công nghệ của chúng tôi và bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi; Các vụ kiện tiềm năng liên quan đến vi phạm hoặc chiếm đoạt quyền sở hữu trí tuệ; ảnh hưởng của thảm họa tự nhiên và nhân tạo, các trường hợp khẩn cấp về sức khỏe cộng đồng và các sự kiện thảm khốc tự nhiên khác; ảnh hưởng của lạm phát bền vững, gián đoạn chuỗi cung ứng và các hành động chính sách của ngân hàng trung ương lớn; điều kiện thị trường và kinh tế; Rủi ro liên quan đến quyền sở hữu cổ phiếu phổ thông của chúng tôi, bao gồm cả sự biến động trong giá cổ phiếu của chúng tôi; Khả năng của chúng tôi để đáp ứng các yêu cầu và duy trì danh sách cổ phiếu phổ thông của chúng tôi trên NASDAQ hoặc các sàn giao dịch chứng khoán công cộng khác; và các yếu tố quan trọng khác được thảo luận theo chú thích Các yếu tố rủi ro của Nhật Bản trong báo cáo thường niên của chúng tôi về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024, vì mọi yếu tố như vậy có thể được cập nhật theo thời gian trong các hồ sơ khác của chúng tôi với SEC, có thể truy cập vào trang web của SEC. Trong ngày của thông cáo báo chí này và, ngoại trừ theo yêu cầu của luật hiện hành, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới nào trong tài liệu này, cho dù là kết quả của bất kỳ thông tin mới nào, các sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh thay đổi hay không.

Nguồn: Bioscatics chính xác, inc.

Đã đăng : 2025-04-16 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến