ตัวเอกและทาเคดาประกาศผลในเชิงบวกจากระยะที่ 3 ตรวจสอบการศึกษา rusfertide ในผู้ป่วยที่มี polycythemia vera

ติดตาม Drugslib ได้ที่

นวร์ก, แคลิฟอร์เนีย, โอซาก้า, ญี่ปุ่นและเคมบริดจ์, แมสซาชูเซตส์, 3 มีนาคม 2568-การรักษาตัวเอก, อิงค์ (“ ตัวเอก”) (NASDAQ: PTGX) และ Takeda (TSE: 4502/NYSE: TAK) (PV) ถูกสุ่มเพื่อรักษาด้วย rusfertide หรือ placebo ซึ่งเป็นส่วนเสริมในการรักษามาตรฐานการดูแล การศึกษาพบจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดที่สองที่สำคัญทั้งสี่ Rusfertide เป็น hepcidin hepcidin ที่มีการตรวจสอบการรักษาเปปไทด์ในระดับแรกซึ่งได้รับการกำหนดยาเด็กกำพร้าและการกำหนดเส้นทางที่รวดเร็วจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA)

การค้นพบที่สำคัญจากการตอบสนองที่สำคัญของการศึกษา (77%) เมื่อเทียบกับผู้ที่ได้รับยาหลอก (33%) ในช่วงสัปดาห์ที่ 20-32; P <0.0001 จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือสัดส่วนของผู้ป่วยที่ได้รับการตอบสนองซึ่งถูกกำหนดให้ไม่มีการมีคุณสมบัติของ phlebotomy

  • จุดสิ้นสุดที่สองที่สำคัญครั้งแรกซึ่งเป็นจุดสิ้นสุดของผู้ป่วยในสหภาพยุโรป (EU) ในช่วงสัปดาห์ที่ 0-32; P <0.0001.
  • อีกสามจุดปลายทางรองที่ระบุไว้ล่วงหน้าคือการควบคุม hematocrit 2 และผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงานโดยใช้ Promis Fatigue SF-8A3 และ MFSAF TSS-74 ได้รับการตรวจสอบอย่างดี การศึกษาทางคลินิก ไม่พบการค้นพบความปลอดภัยใหม่ในการศึกษา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่เป็นปฏิกิริยาของไซต์การฉีดเกรด 1-2 และเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงทั้งหมดที่รายงานว่าไม่เกี่ยวข้องกับยาเสพติด ไม่มีหลักฐานว่ามีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นของโรคมะเร็งในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Rusfertide เมื่อเทียบกับผู้ที่อยู่ในยาหลอก

    • “ ผลลัพธ์เชิงบวกของการศึกษาระยะที่ 3 ในการศึกษาในจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดที่สำคัญทั้งหมดให้หลักฐานที่น่าสนใจเกี่ยวกับศักยภาพของ rusfertide ในฐานะที่เป็นยาเม็ดเลือดแดงชั้นหนึ่งในระดับแรกเพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการรักษา “ เราวางแผนที่จะส่งรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลลัพธ์ที่มีแนวโน้มเหล่านี้สำหรับการนำเสนอในการประชุมทางการแพทย์ที่กำลังจะเกิดขึ้นในปี 2568 เรารู้สึกขอบคุณอย่างมากต่อผู้ป่วยพนักงานศึกษาและนักวิจัยหลักที่ทำการศึกษาตรวจสอบความเป็นไปได้”

    ผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงเพิ่มขึ้น ผู้ป่วยจำนวนมากที่มี PV ต้องการ phlebotomy เป็นประจำซึ่งเป็นกระบวนการกำจัดเลือดเพื่อจัดการระดับฮีมาโตคริตที่สูงขึ้นซึ่งเกิดจากเซลล์เม็ดเลือดแดงส่วนเกินรวมถึงการรักษาด้วยการรักษาด้วย cytoreductive โรค Phlebotomy อาจเป็นภาระและอาการรุนแรงขึ้นรวมถึงความเหนื่อยล้าอย่างรุนแรงการรบกวนทางสายตาและการขาดธาตุเหล็กซึ่งส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย การลดลงของฮีมาโตคริตต่ำกว่า 45% เป็นเป้าหมายหลักในการรักษาสำหรับผู้ป่วยที่มี PV ตามที่แนะนำโดยแนวทางการรักษาในปัจจุบัน

    “ เราได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์เหล่านี้และตื่นเต้นเกี่ยวกับศักยภาพของ Rusfertide เพื่อช่วยผู้ป่วยที่อาศัยอยู่กับ PV ผู้ป่วยเหล่านี้อาจมีภาระการรักษาสูงและอาการรุนแรงสามารถส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของพวกเขา” Andy Plump, M.D. , Ph.D. ประธาน R&D ที่ Takeda กล่าว “ เรามุ่งมั่นอย่างลึกซึ้งที่จะนำทางเลือกการรักษาเพิ่มเติมให้กับผู้ที่อาศัยอยู่กับโรคมะเร็งในเลือดรวมถึงมะเร็ง myeloid เช่น PV”

    “ จำนวนทั้งสิ้นของข้อมูลทางคลินิกที่น่าประทับใจจนถึงปัจจุบันแสดงให้เห็นว่า Rusfertide มีศักยภาพในการส่งผลกระทบเชิงบวกที่มีความหมายต่อชีวิตผู้ป่วยที่มี PV กล่าว “ เราหวังว่าจะได้ร่วมงานกับหุ้นส่วนของเรา Takeda เพื่อส่งข้อค้นพบของเราไปยังหน่วยงานกำกับดูแล ผลการศึกษาของวันนี้ยังเป็นจุดเริ่มต้นที่สำคัญในการเดินทางอันยาวนานของตัวละครเอกในโปรแกรม Hepcidin และตรวจสอบแพลตฟอร์มและความเชี่ยวชาญของเราในการคิดค้นยาที่มีความแตกต่างอย่างมากเพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่คาดคิด”

    ภายใต้ข้อตกลงใบอนุญาตและข้อตกลงการทำงานร่วมกันระหว่างตัวเอกและทาเคดาตัวเอกจะได้รับการชำระเงินครั้งสำคัญ 25 ล้านดอลลาร์หลังจากผลลัพธ์ที่เป็นบวกเหล่านี้ เหตุการณ์สำคัญจะต้องชำระหลังจากเสร็จสิ้นรายงานการศึกษาทางคลินิกตรวจสอบ

    ผลกระทบต่อผลประกอบการทางการเงินของ Takeda สำหรับปีงบประมาณสิ้นสุดวันที่ 31 มีนาคม 2025 (FY2024) หลังจากผลการศึกษาเป็นสิ่งสำคัญ

    ตัวเอกจะโฮสต์การประชุมทางโทรศัพท์และเว็บคาสต์ซึ่งรายละเอียดสามารถดูได้ด้านล่าง

    การทดลองระยะที่ 3 (NCT05210790) เป็นการทดลองอย่างต่อเนื่องสามส่วนทั่วโลกสุ่มและทดลองใช้ยาหลอกที่ประเมิน Rusfertide ในผู้ป่วย 293 คนที่มี polycythemia vera ในระยะเวลา 156 สัปดาห์ การทดลองคือการประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Rusfertide ที่ได้รับการดูแลตนเองในแต่ละสัปดาห์ จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือสัดส่วนของผู้ป่วยที่ได้รับการตอบสนองในช่วงสัปดาห์ที่ 20-32 ซึ่งถูกกำหนดให้ไม่มีการ“ มีสิทธิ์เหมือนกันเหมือนกัน” เพื่อให้มีคุณสมบัติเหมาะสม phlebotomy ผู้ป่วยในการศึกษาจะต้องมี: ยืนยัน hematocrit ≥45% ซึ่งสูงกว่าค่าฮีมาโตคริตพื้นฐานของพวกเขาหรือ rematocrit ≥48%

    ผู้ป่วยทุกคน ในส่วนเปิดฉลากของการทดลองใช้

    เกี่ยวกับตัวเอก เปปไทด์นวนิยายสองชิ้นที่ได้มาจากแพลตฟอร์มการค้นพบที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตัวเอกอยู่ในการพัฒนาทางคลินิกระยะที่ 3 ขั้นสูงโดยมีการส่งยาใหม่ไปยัง FDA ที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2568 ICOTROKINRA (เดิมคือ JNJ-2113) (“ JNJ”) เดิมชื่อ Janssen Biotech, Inc. หลังจากการค้นพบร่วมของ Icotrokinra โดยตัวเอกและนักวิทยาศาสตร์ JNJ ตามการทำงานร่วมกันของ บริษัท IL-23R ของ บริษัท ตัวเอกมีหน้าที่รับผิดชอบในการพัฒนา Icotrokinra ผ่านระยะที่ 1 Rusfertide การเลียนแบบของฮอร์โมน hepcidin ซึ่งอยู่ในการพัฒนาระยะที่ 3 สำหรับความผิดปกติของเลือดที่หายาก polycythemia vera (PV) Rusfertide กำลังได้รับการพัฒนาร่วมกันและจะได้ร่วมกับการค้ากับ Takeda Pharmaceuticals ตามข้อตกลงการทำงานร่วมกันและใบอนุญาตทั่วโลกที่เกิดขึ้นในปี 2567 ซึ่ง บริษัท ยังคงรับผิดชอบการพัฒนาเป็นหลักผ่านการยื่น NDA บริษัท ยังมีโปรแกรมการค้นพบยาในระยะก่อนคลินิกจำนวนมากที่กล่าวถึงเป้าหมายทางคลินิกและการตรวจสอบในเชิงพาณิชย์รวมถึง IL-17 Peptide Peptide antagonist PN-881, โปรแกรม hepcidin ในช่องปากและโปรแกรมโรคอ้วนในช่องปาก

    ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับตัวเอกผู้สมัครยาท่อและการศึกษาทางคลินิกสามารถพบได้ในเว็บไซต์ของ บริษัท ที่ www.protagonist-inc.com.

    เกี่ยวกับ takeda

    Takeda มุ่งเน้นไปที่การสร้างสุขภาพที่ดีขึ้นสำหรับผู้คนและอนาคตที่สดใสสำหรับโลก เราตั้งเป้าหมายที่จะค้นพบและส่งมอบการรักษาด้วยการเปลี่ยนแปลงชีวิตในพื้นที่การรักษาและธุรกิจหลักของเรารวมถึงระบบทางเดินอาหารและการอักเสบโรคที่หายากการรักษาด้วยพลาสมาที่ได้จากพลาสมามะเร็งวิทยาประสาทและวัคซีน เมื่อรวมกับพันธมิตรของเราเรามุ่งมั่นที่จะปรับปรุงประสบการณ์ผู้ป่วยและพัฒนาตัวเลือกการรักษาใหม่ผ่านท่อส่งพลังและความหลากหลายของเรา ในฐานะที่เป็นค่านิยมชั้นนำที่อิงกับ บริษัท ด้านชีวเวชภัณฑ์ชีวภาพที่ขับเคลื่อนด้วย R & D มีสำนักงานใหญ่ในญี่ปุ่นเราได้รับคำแนะนำจากความมุ่งมั่นของเราต่อผู้ป่วยคนของเราและโลก พนักงานของเราในประมาณ 80 ประเทศและภูมิภาคได้รับแรงผลักดันจากจุดประสงค์ของเราและมีพื้นฐานมาจากค่านิยมที่กำหนดเรามานานกว่าสองศตวรรษ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดเยี่ยมชม www.takeda.com.

    ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเพื่อจุดประสงค์ของบทบัญญัติที่ปลอดภัยของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์ภาคเอกชนปี 2538 ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงงบเกี่ยวกับผลประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นของ Rusfertide และระยะเวลาของข้อมูลการทดลองทางคลินิก Rusfertide และการส่งกฎระเบียบ ในบางกรณีคุณสามารถระบุข้อความเหล่านี้ได้ด้วยคำพูดที่คาดการณ์ล่วงหน้าเช่น "คาดการณ์" "เชื่อ" "อาจ" "จะ" "คาดหวัง" หรือเชิงลบหรือพหูพจน์ของคำเหล่านี้หรือการแสดงออกที่คล้ายกัน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่รับประกันประสิทธิภาพในอนาคตและอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์และเหตุการณ์ต่าง ๆ แตกต่างจากที่คาดการณ์ไว้รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความสามารถของเราในการพัฒนาและทำการค้าผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา ผู้สมัครความสามารถของเราในการดำเนินงานในอุตสาหกรรมที่มีการแข่งขันและแข่งขันกับคู่แข่งที่มีทรัพยากรมากกว่าที่เราทำและความสามารถของเราในการได้รับและปกป้องสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาอย่างเพียงพอสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้และปัจจัยเสี่ยงอื่น ๆ ที่มีผลต่อธุรกิจของเราสามารถพบได้ในการยื่นเอกสารเป็นระยะของเรากับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์รวมถึงภายใต้หัวข้อ "ปัจจัยเสี่ยง" ที่มีอยู่ในรายงานล่าสุดของเราในแบบฟอร์ม 10-K และแบบฟอร์ม 10-Q ที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ได้รับประกันประสิทธิภาพในอนาคตและผลการดำเนินงานที่แท้จริงของเราสภาพทางการเงินและสภาพคล่องและการพัฒนาอุตสาหกรรมที่เราดำเนินงานอาจแตกต่างอย่างมากจากแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่เราทำในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะพูดเฉพาะ ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ เราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของเราไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่เหตุการณ์ในอนาคตหรืออื่น ๆ หลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้

    Takeda สำคัญประกาศ

    เพื่อจุดประสงค์ของการแจ้งเตือนนี้“ ข่าวประชาสัมพันธ์” หมายถึงเอกสารนี้การนำเสนอด้วยวาจาใด ๆ คำถามและคำตอบใด ๆ และเนื้อหาที่เป็นลายลักษณ์อักษรหรือปากเปล่าใด ๆ ที่กล่าวถึงหรือแจกจ่ายโดย Takeda Pharmaceutical Company Limited (“ Takeda”) เกี่ยวกับการเปิดตัวนี้ ข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้ (รวมถึงการบรรยายสรุปด้วยวาจาและคำถามและคำตอบใด ๆ ที่เกี่ยวข้องกับมัน) ไม่ได้ตั้งใจและไม่ได้เป็นตัวแทนหรือเป็นส่วนหนึ่งของข้อเสนอการเชิญหรือการชักชวนข้อเสนอใด ๆ ที่จะซื้อมิฉะนั้นจะได้รับสมัครแลกเปลี่ยนขายหรือกำจัดหลักทรัพย์ใด ๆ ไม่มีการเสนอหุ้นหรือหลักทรัพย์อื่น ๆ ให้แก่สาธารณชนโดยใช้งานแถลงข่าวนี้ จะไม่มีการเสนอขายหลักทรัพย์ในสหรัฐอเมริกายกเว้นตามการลงทะเบียนภายใต้พระราชบัญญัติหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกาปี 1933 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติมหรือได้รับการยกเว้นจากนั้น ข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะได้รับ (พร้อมกับข้อมูลเพิ่มเติมใด ๆ ที่อาจมอบให้กับผู้รับ) โดยมีเงื่อนไขว่าผู้รับใช้เพื่อวัตถุประสงค์ในการให้ข้อมูลเท่านั้น (และไม่ใช่สำหรับการประเมินการลงทุนการซื้อกิจการการกำจัดหรือการทำธุรกรรมอื่น ๆ ) ความล้มเหลวใด ๆ ที่จะปฏิบัติตามข้อ จำกัด เหล่านี้อาจเป็นการละเมิดกฎหมายหลักทรัพย์ที่บังคับใช้

    บริษัท ที่ Takeda เป็นเจ้าของการลงทุนโดยตรงและโดยอ้อม ในการแถลงข่าวครั้งนี้บางครั้ง“ ทาเคดา” ใช้เพื่อความสะดวกที่มีการอ้างอิงถึงทาเคดาและ บริษัท ย่อยโดยทั่วไป ในทำนองเดียวกันคำว่า "เรา", "เรา" และ "ของเรา" ยังใช้เพื่ออ้างถึง บริษัท ย่อยโดยทั่วไปหรือสำหรับผู้ที่ทำงานให้พวกเขา การแสดงออกเหล่านี้ยังใช้ในกรณีที่ไม่มีการให้บริการที่เป็นประโยชน์โดยการระบุ บริษัท หรือ บริษัท เฉพาะ

  • ผู้ตอบกลับเป็นผู้ป่วยที่เสร็จสิ้นสัปดาห์ที่ 0-32 ของการศึกษาไม่ใช่ phlebotomy ที่มีสิทธิ์และไม่ได้รับ phlebotomy ในช่วงสัปดาห์ 20-32 เพื่อตอบสนองคุณสมบัติของ phlebotomy ผู้ป่วยในการศึกษาจะต้องมี: ยืนยันว่า hematocrit ≥45% ซึ่งสูงกว่าค่าฮีมาโตคริตพื้นฐาน≥3% หรือฮีมาโตคริต≥48% ดูส่วน“ เกี่ยวกับการตรวจสอบ”
  • สัดส่วนของผู้ป่วยที่มี hematocrit น้อยกว่า 45%
  • การเปลี่ยนแปลงเฉลี่ยจากพื้นฐานเป็นสัปดาห์ที่ 32 โดยใช้ Promis Fatigue SF-8A, แบบสอบถามที่วัดความเหนื่อยล้าของผู้ป่วย มาตรการการรายงานผู้ป่วยที่มีอาการสำคัญเจ็ดประการที่เกี่ยวข้องกับ myelofibrosis (ส่วนใหญ่เป็นเรื่องธรรมดาในหมู่ผู้ป่วย PV เช่นกัน)

    • แหล่งที่มา: ตัวเอกการบำบัด, INC.

    โพสต์แล้ว : 2025-03-04 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม