Nhân vật chính và Takeda thông báo kết quả Topline dương tính từ giai đoạn 3 Xác minh nghiên cứu về Rusfertide ở bệnh nhân mắc bệnh đa hồng cầu Vera

Theo dõi Drugslib trên

Newark, California, Osaka, Nhật Bản và Cambridge, Massachusetts, ngày 3 tháng 3 năm 2025-Nhân vật chính trị liệu, Inc. (PV) được chọn ngẫu nhiên để điều trị bằng rusfertide hoặc giả dược, như một phần bổ sung cho tiêu chuẩn điều trị chăm sóc. Nghiên cứu đã đáp ứng điểm cuối chính của nó và tất cả bốn điểm cuối thứ cấp chính. Rusfertide là một phương pháp điều trị bằng peptide bắt chước hepcidin đầu tiên trong lớp, đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi và chỉ định theo dõi nhanh từ Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). PV (77%) so với những người dùng giả dược (33%) trong các tuần 20-32; P <0,0001. Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ bệnh nhân đạt được đáp ứng, được định nghĩa là sự vắng mặt của điều kiện phẫu thuật cắt bỏ phlebotomy.

  • Điểm cuối thứ cấp đầu tiên cánh tay trong tuần 0-32; p <0,0001. Nghiên cứu lâm sàng Rusfertide. Không có kết quả an toàn mới đã được quan sát trong nghiên cứu. Phần lớn các tác dụng phụ là các phản ứng của vị trí tiêm 1-2 và tất cả các tác dụng phụ nghiêm trọng được báo cáo được coi là không liên quan đến thuốc. Không có bằng chứng về nguy cơ ung thư tăng lên ở những bệnh nhân được điều trị bằng rusfertide so với những người dùng giả dược.

    • Kết quả tích cực của giai đoạn 3 xác minh nghiên cứu trên toàn bộ điểm cuối chính và tất cả các điểm cuối thứ cấp chính cung cấp bằng chứng thuyết phục về tiềm năng của Rusfertide như một tác nhân đặc hiệu của bệnh hồng cầu đầu tiên trong các bệnh nhân không thể điều trị y tế. Chúng tôi có kế hoạch gửi thêm chi tiết về các kết quả đầy hứa hẹn này để trình bày tại các hội nghị y tế sắp tới vào năm 2025. Chúng tôi vô cùng biết ơn các bệnh nhân, nhân viên nghiên cứu và các nhà điều tra chính đã thực hiện nghiên cứu xác minh. Nhiều bệnh nhân mắc PV yêu cầu phẫu thuật cắt bỏ phlebotomy thường xuyên, một quá trình loại bỏ máu để kiểm soát nồng độ hematocrit tăng cao gây ra bởi sự dư thừa của các tế bào hồng cầu, cũng như điều trị bằng các liệu pháp tế bào học. Phlebotomy có thể là gánh nặng và làm trầm trọng thêm các triệu chứng, bao gồm mệt mỏi nghiêm trọng, rối loạn thị giác và thiếu sắt, ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Việc giảm hematocrit dưới 45% là mục tiêu điều trị chính cho bệnh nhân mắc PV theo hướng dẫn điều trị hiện tại.

    Hiện Chúng tôi được khuyến khích bởi những kết quả này và hào hứng với tiềm năng của Rusfertide để giúp bệnh nhân sống với PV. Những bệnh nhân này có thể gặp gánh nặng điều trị cao và các triệu chứng nghiêm trọng có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của họ, ông Andy Plump, M.D., Ph.D., chủ tịch của R & D tại Takeda cho biết. Chúng tôi cam kết sâu sắc trong việc mang lại các lựa chọn điều trị bổ sung cho những người mắc bệnh ung thư máu, bao gồm các bệnh ung thư myeloid như PV. Chúng tôi mong muốn được làm việc với đối tác của chúng tôi, Takeda, để gửi những phát hiện của chúng tôi cho các cơ quan quản lý. Kết quả nghiên cứu ngày nay cũng đánh dấu một điểm uốn quan trọng trong hành trình dài thập kỷ của nhân vật chính trong chương trình Hepcidin và xác nhận thêm nền tảng và chuyên môn của chúng tôi trong việc đổi mới các loại thuốc dựa trên peptide khác biệt để đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

    Theo giấy phép và thỏa thuận hợp tác giữa nhân vật chính và Takeda, nhân vật chính kiếm được một khoản thanh toán cột mốc 25 triệu đô la sau những kết quả tích cực này. Mốc quan trọng phải trả sau khi hoàn thành báo cáo nghiên cứu lâm sàng xác minh.

    Nhân vật chính sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast, trong đó chi tiết có thể được tìm thấy bên dưới.

    Pha 3 thử nghiệm xác minh (NCT05210790) là một thử nghiệm kiểm soát giả dược, ba phần, toàn cầu, ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược ở 293 bệnh nhân mắc bệnh đa hồng cầu trong thời gian 156 tuần. Thử nghiệm đang đánh giá hiệu quả và sự an toàn của Rusfertide tự điều trị một lần một lần, dưới da ở những bệnh nhân bị hematocrit không kiểm soát được phụ thuộc phlebotomy mặc dù điều trị chăm sóc tiêu chuẩn, có thể bao gồm hydroxyurea, interferon và/hoặc ruxolitinib. Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ bệnh nhân đạt được đáp ứng trong các tuần 20-32, được định nghĩa là sự vắng mặt của điều kiện phẫu thuật cắt bỏ phlebotomy. Để đáp ứng tính đủ điều kiện của phlebotomy, bệnh nhân trong nghiên cứu được yêu cầu phải có: hematocrit được xác nhận ≥45% cao hơn 3% so với giá trị hematocrit cơ bản của họ, hoặc hematocrit ≥48%. Trong các phần nhãn mở của thử nghiệm.

    Thông tin thêm về nhân vật chính, các ứng cử viên thuốc đường ống và nghiên cứu lâm sàng của nó có thể được tìm thấy trên trang web của công ty tại www.protagonist-inc.com. ! MT-8 "> Giới thiệu về Takeda

    Takeda tập trung vào việc tạo ra sức khỏe tốt hơn cho mọi người và một tương lai tươi sáng hơn cho thế giới. Chúng tôi mong muốn khám phá và cung cấp các phương pháp điều trị chuyển đổi cuộc sống trong các lĩnh vực trị liệu và kinh doanh cốt lõi của chúng tôi, bao gồm viêm đường tiêu hóa và viêm, các bệnh hiếm gặp, trị liệu có nguồn gốc huyết tương, ung thư, khoa học thần kinh và vắc-xin. Cùng với các đối tác của chúng tôi, chúng tôi mong muốn cải thiện trải nghiệm của bệnh nhân và thúc đẩy một biên giới mới của các lựa chọn điều trị thông qua đường ống năng động và đa dạng của chúng tôi. Là một công ty dược phẩm sinh học dựa trên giá trị, dựa trên R & D có trụ sở tại Nhật Bản, chúng tôi được hướng dẫn bởi cam kết của chúng tôi đối với bệnh nhân, người dân và hành tinh của chúng tôi. Nhân viên của chúng tôi ở khoảng 80 quốc gia và khu vực được thúc đẩy bởi mục đích của chúng tôi và dựa trên các giá trị đã xác định chúng tôi trong hơn hai thế kỷ. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.takeda.com.

    Takeda Thông báo quan trọng

    Đối với các mục đích của thông báo này, thông cáo báo chí của Hồi giáo có nghĩa là tài liệu này, bất kỳ bài thuyết trình bằng miệng, bất kỳ phiên câu hỏi và trả lời nào và bất kỳ tài liệu bằng văn bản hoặc bằng miệng nào được thảo luận hoặc phân phối bởi Công ty Dược phẩm Takeda (Takeda,) về bản phát hành này. Thông cáo báo chí này (bao gồm bất kỳ cuộc giao ban bằng miệng và bất kỳ câu hỏi nào liên quan đến nó) không nhằm mục đích, và không cấu thành, đại diện hoặc là một phần của bất kỳ đề nghị, lời mời hoặc chào mời nào của bất kỳ đề nghị nào để mua, nếu không hãy mua lại, đăng ký, bán, bán hoặc xử lý bất kỳ chứng khoán nào. Không có cổ phiếu hoặc chứng khoán khác đang được cung cấp cho công chúng bằng thông cáo báo chí này. Không có việc cung cấp chứng khoán sẽ được thực hiện tại Hoa Kỳ, ngoại trừ việc đăng ký theo Đạo luật Chứng khoán Hoa Kỳ năm 1933, như được sửa đổi, hoặc miễn trừ từ đó. Thông cáo báo chí này đang được cung cấp (cùng với bất kỳ thông tin nào có thể được cung cấp cho người nhận) với điều kiện được người nhận sử dụng cho mục đích thông tin chỉ (và không phải để đánh giá bất kỳ khoản đầu tư, mua lại, xử lý nào hoặc bất kỳ giao dịch nào khác). Bất kỳ sự thất bại nào trong việc tuân thủ các hạn chế này có thể cấu thành vi phạm luật chứng khoán hiện hành.

    Các công ty trong đó Takeda trực tiếp và gián tiếp sở hữu các khoản đầu tư là các thực thể riêng biệt. Trong thông cáo báo chí này, đôi khi Takeda, được sử dụng để thuận tiện trong đó các tài liệu tham khảo được thực hiện cho Takeda và các công ty con nói chung. Tương tự như vậy, các từ mà chúng tôi, chúng tôi, chúng tôi, chúng tôi cũng được sử dụng để chỉ các công ty con nói chung hoặc những người làm việc cho họ. Những biểu thức này cũng được sử dụng trong đó không có mục đích hữu ích nào được phục vụ bằng cách xác định công ty hoặc công ty cụ thể.

  • Tỷ lệ bệnh nhân bị hematocrit nhỏ hơn 45%. Bảng câu hỏi đo lường báo cáo của bệnh nhân về bảy triệu chứng chính liên quan đến bệnh tủy (nhiều trong số đó là phổ biến ở bệnh nhân PV).

    • Nguồn: Nhân vật chính trị liệu, Inc.

    Đã đăng : 2025-03-04 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến