A PTC Therapeutics bejelenti az FDA elfogadását és a Vatiquinone NDA prioritási felülvizsgálatát a Friedreich Ataxia -ban szenvedő gyermekek és felnőttek kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: Friedreich's Ataxia

A PTC Therapeutics bejelenti az FDA elfogadását és a Vatiquinone NDA prioritási felülvizsgálatát a Friedreich Ataxia-ban szenvedő gyermekek és felnőttek kezelésére.

Warren, N. J., 2025. február 19./PRNewswire/ - PTC A Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) elfogadta az új gyógyszerkérelem (NDA) benyújtását a Vatiquinone számára a Friedreich Ataxia (FA) -kal élő gyermekek és felnőttek kezelésére. A kérelem prioritási felülvizsgálatát kapta, és kiosztott egy vényköteles gyógyszerhasználati díjról szóló törvény (PDUFA) célkitűzés dátumát, 2025. augusztus 19 -én.

"Örülünk, hogy egy lépéssel közelebb állunk ahhoz, hogy jóváhagyott terápiát hozzunk minden Friedreich ataxia -ban szenvedő beteg számára" - mondta Matthew B. Klein, M. D., a PTC Therapeutics vezérigazgatója. "Ha jóváhagyják, akkor a Vatiquinone lenne az első terápia az FA-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek számára, és potenciális biztonságos, jól tolerált és hatékony kezelési alternatívát biztosít a felnőttek számára. Az FDA prioritási felülvizsgálatának megadása tükrözi az FA-ban szenvedő fiatalabb betegek jelentős kielégítetlen igényét. Bízunk benne, hogy a felülvizsgálati folyamat során együttműködhetünk az FDA-val. " tanulmány, valamint két hosszú távú vizsgálat eredményei, beleértve a gyermekgyógyászati ​​és felnőtt FA-betegeket. E három vizsgálat adatai azt mutatják, hogy a betegség kulcsfontosságú szempontjain jelentős, tartós és klinikailag értelmes bizonyítékokat mutatnak a betegség lassulásának progressziójára. Ezenkívül ezek a vizsgálatok azt mutatják, hogy a vatiquinone biztonságos és jól tolerálható minden vizsgált korcsoportban.

A Vatiquinone NDA volt a negyedik jóváhagyási kérelem, amelyet a PTC 2024 -ben nyújtott be az FDA -nak. Mind a négy kérelmet felülvizsgálat céljából elfogadták. A 15-lipoxigenáz (15-LO), egy enzim első osztályú szelektív inhibitora, amely az energikus és oxidatív stressz útvonalak, amelyeket Friedreich ataxia megszakad. A 15-LO gátlása segít enyhíteni a mitokondriális diszfunkció és az oxidatív stressz következményeit, végül csökkenti a sejtgyulladás és az oxidatív stressz, és elősegíti a neuronális túlélést.1,2,3 A Vatiquinont számos klinikai vizsgálatban értékelték, sok a pediatrikus betegekre összpontosítva. , és bebizonyította, hogy hatással van a halálozási kockázatra, a fáradtságra, valamint számos neurológiai és neuromuszkuláris betegségre Tünetek.

a mozgásról mozgás-FA a Vatiquinone globális regisztráció-irányított vizsgálata volt, amely 146 gyermek-, serdülőkori és felnőtt FA-beteget vett fel, akiknek többsége 18 év alatti volt. Míg a teljes MFAR-pont pontszámának elsődleges végpontja a kiindulási értékhez képest nem érte el a statisztikai szignifikanciát (p = 0,14), statisztikailag szignifikáns hatást (p = 0,021) rögzítettünk az MFARS függőleges stabilitási alskálán, amely egy előre meghatározott végpont volt, volt. és az MFAR -k azon része, amelyet most a legérzékenyebbek és relevánsabbak a beiratkozott elsődleges elemző populációban. Ezenkívül a függőleges stabilitásra gyakorolt ​​hatás megegyezett a kedvező kezelési hatással az 1 perces sétára és a módosított fáradtság-besorolási skála funkcionális alkotóelemére. A tanulmány tartalmazott egy 72 hetes placebo-kontrollos fázist és egy hosszú távú nyílt kiterjesztést. A mozgás-FA befejezése után az alanyok jogosultak voltak egy hosszú távú, nyílt kiterjesztési tanulmányba, amely folyamatban van. egy ritka, fizikailag gyengítő, életet rövidítő, neuromuscularis rendellenesség, amely elsősorban a központi idegrendszert és a szívet érinti.4 Ez a leggyakoribb örökletes ataxia (rendellenes, nem koordinálatlan mozgások), és általában egyetlen genetikai hiba okozza a frataxin (FXN) génben, amely csökkenti a frataxin, a mitokondriális fehérje termelését, amely fontos a sejtek anyagcseréjében és az energiatermelésben.4,5 Csökkent a frataxin szintek. a mitokondriális vas -felhalmozódáshoz és a megnövekedett oxidatív stresszhez kapcsolódik, ami a sejthalálhoz vezethet ferroptózis.6,7,8

A tünetek közé tartozik a koordináció és az izomerő fokozatos elvesztése, ami rossz egyensúlyhoz és koordinációhoz, a beszéd nehézségeihez, a nyeléshez és a légzéshez, a gerinc görbületéhez, a súlyos szívbetegségekhez, a cukorbetegséghez, valamint a hallás- és látáskárosodáshoz. A tünetek és a progresszió sebessége az emberek között változik, és egyes tünetek nem lehetnek nyilvánvalóak. Friedreich ataxiáját általában gyermekkorban vagy serdülőkorban diagnosztizálják.5,11 Körülbelül 25 000 embernek van Friedreich ataxia globálisan.

A PTC Therapeutics, Inc. A klinikailag differenciált gyógyszereket fejleszti és forgalmazza, amelyek előnyt nyújtanak a ritka rendellenességekkel rendelkező gyermekek és felnőttek számára. A PTC képessége az új terápiák azonosítására és a termékek globálisan forgalmazására szolgáló alapvető alapítvány, amely a transzformáló gyógyszerek robusztus és diverzifikált csővezetékébe történő beruházást vezet. Ha többet szeretne megtudni a PTC-ről, kérjük, látogasson el hozzánk a www.ptcbio.com , és kövessen minket a Facebookon, az Instagramon, a LinkedIn -en és az x.

előretekintő nyilatkozat Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1995. évi magánpapír-peres peres reformról szóló törvény értelmében. előretekintő nyilatkozatok, ideértve a PTC jövőbeli elvárásaival, terveivel és kilátásaival kapcsolatos nyilatkozatokkal kapcsolatos nyilatkozatokat, ideértve a szabályozási beadványok és válaszok várható időzítését, a kereskedelmet és a termékeivel kapcsolatos egyéb kérdéseket, és termékjelöltek; A PTC stratégiája, jövőbeli műveletei, jövőbeli pénzügyi helyzete, jövőbeli bevételei, előrejelzett költségei és a menedzsment célja. Egyéb előretekintő nyilatkozatokat az "útmutatás", a "terv", a "várakozás", a "hisz" szavakkal lehet azonosítani. , "" Will "," "Tenné", "" Kell, "Folytatni" és hasonló kifejezéseket. -horing Nyilatkozatok, amelyeket különféle kockázatok és bizonytalanságok eredményeként tesznek, ideértve a következőket: az árképzés, a lefedettség és a visszatérítési tárgyalások eredménye a harmadik fél fizetőinek a PTC termékeivel vagy termékjelöltjeivel kapcsolatban, amelyek a PTC a jövőben forgalomba hozhatják vagy forgalmazhatják; A Vatiquinone -ra vonatkozó elvárások, ideértve a szabályozási és esetleges jóváhagyásokat és a lehetséges jóváhagyásokat, a szabályozási és értékesítési mérföldkövek esetleges megvalósítását, valamint a PTC által kötelezettségvállalás esetleges eredményeit; jelentős üzleti hatások, ideértve az ipar, a piaci, a gazdasági, a politikai vagy a szabályozási feltételek hatásait; Az adó- és egyéb törvények, rendeletek, kamatlábak és politikák változásai; a PTC termékeinek és termékjelöltjeinek támogatható betegbázisának és kereskedelmi potenciáljának; A PTC tudományos megközelítése és az általános fejlesztés előrehaladása; és a PTC legfrissebb éves jelentése a 10-K formanyomtatványról szóló legfrissebb éves jelentés "kockázati tényezői" szakaszában tárgyalt tényezők, valamint ezeknek a kockázati tényezőknek a PTC egyéb bejelentéseiben a Sec. Arra kérünk, hogy gondosan mérlegelje az összes ilyen tényezőt.

Mint minden fejlesztés alatt álló gyógyszeripar esetében, az új termékek fejlesztésében, szabályozási jóváhagyásában és kereskedelmében jelentős kockázatok vannak. Nincs garancia arra, hogy bármely termék bármely területen megkapja vagy fenntartja a szabályozási jóváhagyást, vagy kereskedelemben sikeresnek bizonyul, beleértve a Vatiquinont is. Ez a sajtóközlemény és a PTC nem vállalja és nem tervezi az ilyen előretekintő nyilatkozatok frissítését vagy felülvizsgálatát, hogy tükrözze a tervek, kilátások, feltételezések, becslések tényleges eredményeit vagy változásait, vagy előrejelzések, vagy egyéb körülmények, amelyek a sajtóközlemény dátuma után következnek be, kivéve a törvény előírásait.

Hivatkozások:

  • Hinman A, et al. PLOS One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Preclinikai adatfedelem.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. BR Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4. –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Forrás PTC Therapeutics, Inc.

    Elküldve : 2025-02-20 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak