PTC Therapeutics ประกาศการยอมรับของ FDA และการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับ Vatiquinone NDA สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่มี ataxia ของ Friedreich

การรักษาสำหรับ: ataxia ของ Friedreich

PTC Therapeutics ประกาศการยอมรับของ FDA และการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับ Vatiquinone NDA สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่

Warren, N.J. , 19 ก.พ. , 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการยอมรับในการยื่นใบสมัครยาใหม่ (NDA) สำหรับ Vatiquinone สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่อาศัยอยู่กับ Ataxia (FA) ของ Friedreich (FA) แอปพลิเคชันได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญและกำหนดพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) วันที่ดำเนินการเป้าหมายวันที่ 19 สิงหาคม 2568

"เรารู้สึกตื่นเต้นที่ได้เข้าใกล้ขั้นตอนเดียวเพื่อนำการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติมาให้ผู้ป่วยทุกคนที่มีอาการปวดเมื่อยของ Friedreich" Matthew B. Klein, M.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ PTC Therapeutics กล่าว "หากได้รับการอนุมัติ Vatiquinone จะเป็นการรักษาครั้งแรกสำหรับผู้ป่วยเด็กที่มี FA และให้ทางเลือกการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ใหญ่ที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ใหญ่การให้ความสำคัญกับการทบทวนลำดับความสำคัญโดย FDA เราหวังว่าจะได้ทำงานร่วมกันกับ FDA ในระหว่างกระบวนการตรวจสอบ "

Vatiquinone NDA นั้นขึ้นอยู่กับข้อมูลจากยาหลอกที่ควบคุม การศึกษา Move-FA รวมถึงผลการศึกษาระยะยาวสองครั้งรวมถึงผู้ป่วย FA ในเด็กและผู้ใหญ่ ข้อมูลจากการศึกษาทั้งสามนี้แสดงให้เห็นถึงหลักฐานที่สำคัญทนทานและมีความหมายทางคลินิกของการชะลอการลุกลามของโรคในแง่มุมที่สำคัญของโรค นอกจากนี้การศึกษาเหล่านี้แสดงให้เห็นว่า vatiquinone นั้นปลอดภัยและได้รับการยอมรับอย่างดีในทุกกลุ่มอายุที่ศึกษา

vatiquinone NDA เป็นแอปพลิเคชันการอนุมัติครั้งที่สี่ที่ส่งไปยัง FDA โดย PTC ในปี 2024 แอปพลิเคชันทั้งสี่ได้รับการยอมรับสำหรับการตรวจสอบ

เกี่ยวกับ vatiquinone vatiquinone เป็นโมเลกุลขนาดเล็ก ตัวยับยั้งการเลือกชั้นหนึ่งของ 15-lipoxygenase (15-LO) ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่เป็นตัวควบคุมหลักของพลังและ เส้นทางความเครียดออกซิเดชั่นที่ถูกรบกวนใน ataxia ของ Friedreich การยับยั้ง 15-LO ช่วยบรรเทาผลที่ตามมาของความผิดปกติของไมโตคอนเดรียและความเครียดออกซิเดชันในที่สุดก็ลดการอักเสบของเซลล์และความเครียดออกซิเดชันและการส่งเสริมการอยู่รอดของเซลล์ประสาท 1,2,3 vatiquinone ได้รับการประเมินในการศึกษาทางคลินิกจำนวนมาก และได้แสดงให้เห็นถึงผลกระทบต่อความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตความเหนื่อยล้าและโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อและกล้ามเนื้อ อาการ.

เกี่ยวกับ Move-Fa Move-FA เป็นการทดลองใช้ Vatiquinone ที่ลงทะเบียนทั่วโลกซึ่งลงทะเบียนผู้ป่วย FA เด็กอายุต่ำกว่า 186 ปีซึ่งส่วนใหญ่มีอายุต่ำกว่า 18 ปี ในขณะที่จุดสิ้นสุดหลักของการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในคะแนน MFARs โดยรวมไม่ถึงนัยสำคัญทางสถิติ (p = 0.14) ผลกระทบที่มีนัยสำคัญทางสถิติ (p = 0.021) ถูกบันทึกไว้ใน MFARs เสถียรภาพระดับย่อยซึ่งเป็นจุดสิ้นสุดที่ระบุไว้ล่วงหน้า และส่วนของ MFARs ในขณะนี้เข้าใจว่าเป็นคนที่อ่อนไหวและเกี่ยวข้องมากที่สุดสำหรับประชากรการวิเคราะห์เบื้องต้นที่ลงทะเบียน นอกจากนี้ผลกระทบต่อความเสถียรตรงนั้นสอดคล้องกับผลการรักษาที่ดีในการทดสอบระยะทาง 1 นาทีและองค์ประกอบการทำงานของระดับการจัดอันดับความเหนื่อยล้าที่ปรับเปลี่ยน การศึกษารวมถึงเฟสที่ควบคุมด้วยยาหลอก 72 สัปดาห์และการต่อรองเปิดฉลากระยะยาว หลังจากเสร็จสิ้นการย้าย-FA อาสาสมัครมีสิทธิ์ลงทะเบียนในการศึกษาส่วนขยายระยะยาวที่เปิดฉลากซึ่งกำลังดำเนินอยู่

เกี่ยวกับ ataxia ของ Friedreich Ataxia (FA) ของ Friedreich ความผิดปกติของประสาทและกล้ามเนื้อซึ่งมีผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางและหัวใจที่หายาก (การเคลื่อนไหวที่ผิดปกติไม่พร้อมเพรียงกัน) และมักเกิดจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมเดียวในยีน frataxin (FXN) ที่นำไปสู่การลดการผลิตของ frataxin ซึ่งเป็นโปรตีนไมโตคอนเดรียที่สำคัญสำหรับการเผาผลาญของเซลล์และการผลิตพลังงาน เกี่ยวข้องกับการสะสมเหล็กไมโตคอนเดรียและเพิ่มความเครียดออกซิเดชั่นซึ่งสามารถนำไปสู่การตายของเซลล์ผ่าน Ferroptosis.6,7,8

อาการรวมถึงการสูญเสียการประสานงานและความแข็งแรงของกล้ามเนื้อซึ่งนำไปสู่ความสมดุลและการประสานงานที่ไม่ดีการพูดความยากลำบากการกลืนและการหายใจความโค้งของกระดูกสันหลังสภาพหัวใจที่รุนแรงโรคเบาหวานและการได้ยินและการมองเห็น อาการและความเร็วของความก้าวหน้าแตกต่างกันระหว่างผู้คนและอาการบางอย่างอาจไม่ปรากฏในทุกคน Ataxia ของ Friedreich มักจะได้รับการวินิจฉัยในวัยเด็กหรือวัยรุ่น 5,11 ประมาณ 25,000 คนมี ataxia ของ Friedreich ทั่วโลก

เกี่ยวกับ PTC Therapeutics, INC. PTC เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ทั่วโลกที่ค้นพบ พัฒนาและทำให้ยาที่แตกต่างทางคลินิกซึ่งให้ประโยชน์แก่เด็กและผู้ใหญ่ที่อาศัยอยู่กับความผิดปกติที่หายาก ความสามารถของ PTC ในการคิดค้นเพื่อระบุการรักษาใหม่และการค้าผลิตภัณฑ์ทั่วโลกเป็นรากฐานที่ขับเคลื่อนการลงทุนในท่อยาที่มีประสิทธิภาพและหลากหลาย หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ PTC โปรดเยี่ยมชมเราที่ www.ptcbio.com และติดตามเราบน Facebook, Instagram, LinkedIn และ x.

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า แถลงข่าวนี้มีแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538 ข้อความทั้งหมดที่มีอยู่ในรุ่นนี้นอกเหนือจากคำแถลงข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงงบเกี่ยวกับ: ความคาดหวังในอนาคตแผนและโอกาสสำหรับ PTC รวมถึงเกี่ยวกับเวลาที่คาดหวังของการส่งและการตอบสนองด้านกฎระเบียบการค้าและเรื่องอื่น ๆ เกี่ยวกับผลิตภัณฑ์และผู้สมัครผลิตภัณฑ์ กลยุทธ์การดำเนินงานในอนาคตของ PTC สถานะทางการเงินในอนาคตรายได้ในอนาคตค่าใช้จ่ายที่คาดการณ์ไว้และวัตถุประสงค์ของการจัดการ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอื่น ๆ อาจถูกระบุด้วยคำว่า "คำแนะนำ", "แผน" "คาดว่า" "เชื่อ" "ประมาณ" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "เป้าหมาย" "ศักยภาพ , "" Will, "" จะ "" ทำได้ "" ควร "" ดำเนินการต่อ "และการแสดงออกที่คล้ายกัน

ผลลัพธ์ที่แท้จริงของ PTC ประสิทธิภาพการทำงานหรือความสำเร็จอาจแตกต่างกันอย่างมากจากสิ่งที่แสดงหรือบอกเป็นนัย -ดูข้อความ ทำให้เป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่หลากหลายรวมถึงสิ่งที่เกี่ยวข้องกับ: ผลลัพธ์ของการกำหนดราคาความคุ้มครองและการเจรจาต่อรองการชำระเงินคืนกับผู้จ่ายเงินบุคคลที่สามสำหรับผลิตภัณฑ์หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ PTC ที่ PTC ทำการค้าหรืออาจทำการค้าในอนาคต ความคาดหวังเกี่ยวกับ Vatiquinone รวมถึงการส่งข้อบังคับและการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นการค้าการค้าความสำเร็จที่อาจเกิดขึ้นจากการกำกับดูแลและการขายและการชำระเงินที่อาจเกิดขึ้นซึ่ง PTC อาจมีหน้าที่ต้องทำ ผลกระทบทางธุรกิจที่สำคัญรวมถึงผลกระทบของอุตสาหกรรมตลาดเศรษฐกิจการเมืองหรือกฎระเบียบ การเปลี่ยนแปลงภาษีและกฎหมายกฎระเบียบอัตราและนโยบายอื่น ๆ ฐานผู้ป่วยที่มีสิทธิ์และศักยภาพเชิงพาณิชย์ของผลิตภัณฑ์และผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ PTC วิธีการทางวิทยาศาสตร์ของ PTC และความก้าวหน้าในการพัฒนาทั่วไป และปัจจัยที่กล่าวถึงในส่วน "ปัจจัยเสี่ยง" ของรายงานประจำปีล่าสุดของ PTC ในแบบฟอร์ม 10-K รวมถึงการปรับปรุงปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้ที่ยื่นเป็นครั้งคราวในการยื่นเอกสารอื่น ๆ ของ PTC กับ SEC คุณถูกกระตุ้นให้พิจารณาปัจจัยดังกล่าวทั้งหมดอย่างรอบคอบ

เช่นเดียวกับยาที่อยู่ภายใต้การพัฒนามีความเสี่ยงที่สำคัญในการพัฒนาการอนุมัติด้านกฎระเบียบและการค้าผลิตภัณฑ์ใหม่ ไม่มีการรับประกันว่าผลิตภัณฑ์ใด ๆ ที่จะได้รับหรือรักษาการอนุมัติด้านกฎระเบียบในดินแดนใด ๆ หรือพิสูจน์ว่าประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์รวมถึง Vatiquinone ข่าวประชาสัมพันธ์และ PTC นี้ไม่ได้ดำเนินการหรือวางแผนที่จะอัปเดตหรือแก้ไขงบการคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวเพื่อสะท้อนผลลัพธ์ที่แท้จริงหรือการเปลี่ยนแปลงแผนโอกาสสมมติฐานการประมาณการหรือการคาดการณ์หรืออื่น ๆ สถานการณ์ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

การอ้างอิง:

Hinman A, et al. plos หนึ่ง 2018; 13: E0201369.

การบำบัด PTC EPI-743 ดาดฟ้าข้อมูลก่อนคลินิก

Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett 2011; 21: 3693–3698.

Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.

Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.

Campuzano V, et al. Hum Mol Genet 1997; 6: 1771–1780.

Cook A, Giunti P. Br Bull 2017; 124: 19–30.

Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem 2013; 126: 142–146.

Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.

Cook A, Giunti P. Br Bull 2017; 124 (1): 19) –30.

Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

แหล่งที่มา PTC Therapeutics, INC.

โพสต์แล้ว : 2025-02-20 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ