PTC Therapeutics công bố sự chấp nhận và đánh giá ưu tiên của FDA đối với Vatiquinone NDA để điều trị cho trẻ em và người lớn bị Ataxia Friedreich

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: ataxia của Friedreich

ptc Therapeutics công bố sự chấp nhận của FDA và đánh giá ưu tiên cho Vatiquinone NDA để điều trị cho trẻ em và người lớn bị ataxiaic của Friedreich

Warren, N.J., ngày 19 tháng 2 năm 2025/prnewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho Vatiquinone để điều trị trẻ em và người lớn sống với Ataxia (FA) của Friedreich. Ứng dụng đã được cấp đánh giá ưu tiên và được chỉ định Ngày hành động mục tiêu của Người dùng thuốc theo toa (PDUFA) vào ngày 19 tháng 8 năm 2025.

"Chúng tôi rất vui mừng được tiến một bước gần hơn để đưa một liệu pháp được phê duyệt cho tất cả các bệnh nhân bị Ataxia của Friedreich," Matthew B. Klein, M.D., Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics nói. "Nếu được phê duyệt, vatiquinone sẽ là liệu pháp đầu tiên cho bệnh nhân nhi mắc FA và cung cấp một phương pháp điều trị an toàn, dung nạp tốt và hiệu quả cho người lớn. Chúng tôi mong muốn được hợp tác với FDA trong quá trình xem xét. " Nghiên cứu Move-FA cũng như kết quả từ hai nghiên cứu dài hạn bao gồm bệnh nhân FA nhi và người lớn. Dữ liệu từ ba nghiên cứu này chứng minh bằng chứng đáng kể, bền và có ý nghĩa lâm sàng về việc làm chậm tiến triển bệnh về các khía cạnh chính của bệnh. Ngoài ra, các nghiên cứu này chứng minh rằng vatiquinone an toàn và được dung nạp tốt ở tất cả các nhóm tuổi được nghiên cứu.

Vatiquinone NDA là ứng dụng phê duyệt thứ tư được gửi cho FDA bởi PTC vào năm 2024. Cả bốn ứng dụng đã được chấp nhận để xem xét. Chất ức chế chọn lọc đầu tiên của lớp 15-lipoxygenase (15-LO), một loại enzyme là bộ điều chỉnh chính của năng lượng và Con đường căng thẳng oxy hóa bị gián đoạn trong Ataxia của Friedreich. Sự ức chế 15-LO giúp giảm bớt hậu quả của rối loạn chức năng ty thể và stress oxy hóa, cuối cùng làm giảm viêm tế bào và stress oxy hóa và thúc đẩy sự sống của tế bào thần kinh.2,2,3 Vatiquinone đã được đánh giá trong một số nghiên cứu lâm sàng và đã chứng minh một tác động đến nguy cơ tử vong, mệt mỏi và một số bệnh thần kinh và thần kinh cơ triệu chứng.

Giới thiệu về Move-Fa Move-FA là một thử nghiệm Vatiquinone theo hướng đăng ký toàn cầu đã đăng ký 146 bệnh nhân FA nhi, thanh thiếu niên và trưởng thành, phần lớn trong số họ dưới 18 tuổi. Mặc dù điểm cuối chính của sự thay đổi từ đường cơ sở trong điểm số MFARS tổng thể không đạt được ý nghĩa thống kê (p = 0,14), hiệu ứng có ý nghĩa thống kê (p = 0,021) đã được ghi lại trên MFARS Stility Suy phần tầng dưới cấp, là điểm cuối được chỉ định trước, và phần của các MFAR hiện được hiểu là nhạy cảm nhất và phù hợp nhất đối với dân số phân tích chính được ghi danh. Ngoài ra, ảnh hưởng đến sự ổn định thẳng đứng là phù hợp với hiệu ứng điều trị thuận lợi trong thử nghiệm khoảng cách đi bộ 1 phút và thành phần chức năng của thang đánh giá mỏi biến đổi. Nghiên cứu bao gồm giai đoạn kiểm soát giả dược 72 tuần và mở rộng nhãn mở dài hạn. Sau khi hoàn thành di chuyển-fa, các đối tượng đủ điều kiện đăng ký vào một nghiên cứu mở rộng dài hạn, nhãn mở đang diễn ra.

về Ataxia của Friedreich Một rối loạn tâm thần thần kinh hiếm gặp, suy nhược về thể chất, chủ yếu ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương và tim.4 . liên quan đến sự tích lũy sắt của ty thể và tăng căng thẳng oxy hóa, có thể dẫn đến chết tế bào thông qua Ferroptosis.6,7,8

Các triệu chứng bao gồm mất tiến triển của sự phối hợp và sức mạnh cơ bắp dẫn đến sự cân bằng và phối hợp kém, khó nói, nuốt và thở, cong của cột sống, bệnh tim nghiêm trọng, bệnh tiểu đường và suy giảm thính giác và suy giảm thị lực.9,10 Mức độ nghiêm trọng của Các triệu chứng và tốc độ tiến triển khác nhau giữa con người và một số triệu chứng có thể không rõ ràng trong tất cả. Ataxia của Friedreich thường được chẩn đoán ở trẻ em hoặc tuổi thiếu niên.5,11 Khoảng 25.000 người đã Ataxia của Friedreich trên toàn cầu. Phát triển và thương mại hóa các loại thuốc khác biệt lâm sàng cung cấp lợi ích cho trẻ em và người lớn bị rối loạn hiếm gặp. Khả năng đổi mới của PTC để xác định các liệu pháp mới và thương mại hóa toàn cầu hóa các sản phẩm là nền tảng thúc đẩy đầu tư vào một đường ống mạnh mẽ và đa dạng của các loại thuốc biến đổi. Để tìm hiểu thêm về PTC, vui lòng truy cập chúng tôi tại www.ptcbio.com và theo dõi chúng tôi trên Facebook, Instagram, LinkedIn và X.

Tuyên bố hướng về phía trước Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Tất cả các tuyên bố trong bản phát hành này, ngoài các tuyên bố về thực tế lịch sử, là Các tuyên bố hướng tới, bao gồm các tuyên bố liên quan đến: kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng trong tương lai cho PTC, bao gồm cả thời gian dự kiến ​​của các đệ trình và phản hồi theo quy định, thương mại hóa và các vấn đề khác liên quan đến sản phẩm và ứng cử viên sản phẩm của nó; Chiến lược của PTC, hoạt động trong tương lai, tình hình tài chính trong tương lai, doanh thu trong tương lai, chi phí dự kiến ​​và các mục tiêu của quản lý. Các tuyên bố hướng tới khác có thể được xác định bằng các từ, "Hướng dẫn", "Kế hoạch", "Dự đoán" , "" Will "," Will "," có thể, "" Nên "," Tiếp tục "và các biểu thức tương tự. Các tuyên bố hướng tới mà nó đưa ra do nhiều rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, bao gồm cả những điều liên quan đến: kết quả của giá cả, bảo hiểm và hoàn trả các cuộc đàm phán với người trả tiền của bên thứ ba cho các sản phẩm hoặc ứng cử viên sản phẩm của PTC thương mại hóa hoặc có thể thương mại hóa trong tương lai ; Kỳ vọng liên quan đến vatiquinone, bao gồm bất kỳ đệ trình pháp lý và phê duyệt tiềm năng, thương mại hóa, thành tựu tiềm năng của các mốc quan trọng và bán hàng và thanh toán dự phòng mà PTC có thể có nghĩa vụ phải thực hiện; Các tác động kinh doanh quan trọng, bao gồm các tác động của các điều kiện công nghiệp, thị trường, kinh tế, chính trị hoặc quy định; thay đổi về thuế và các luật, quy định, tỷ lệ và chính sách khác; cơ sở bệnh nhân đủ điều kiện và tiềm năng thương mại của các sản phẩm và ứng cử viên sản phẩm của PTC; Phương pháp khoa học của PTC và tiến bộ phát triển chung; và các yếu tố được thảo luận trong phần "các yếu tố rủi ro" trong báo cáo thường niên gần đây nhất của PTC về Mẫu 10-K, cũng như mọi cập nhật cho các yếu tố rủi ro này được nộp theo thời gian trong các hồ sơ khác của PTC với SEC. Bạn được khuyến khích xem xét cẩn thận tất cả các yếu tố như vậy.

Như với bất kỳ dược phẩm đang được phát triển, có những rủi ro đáng kể trong phát triển, phê duyệt quy định và thương mại hóa các sản phẩm mới. Không có gì đảm bảo rằng bất kỳ sản phẩm nào sẽ nhận hoặc duy trì sự chấp thuận theo quy định trong bất kỳ lãnh thổ nào, hoặc chứng minh là thành công về mặt thương mại, bao gồm Vatiquinone. Thông cáo báo chí này và PTC không cam kết hoặc có kế hoạch cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới nào như vậy để phản ánh kết quả thực tế hoặc thay đổi trong kế hoạch, triển vọng, giả định, ước tính hoặc Dự đoán hoặc các trường hợp khác xảy ra sau ngày thông cáo báo chí này trừ khi theo yêu cầu của pháp luật.

Tài liệu tham khảo:

  • Hinman A, et al. Plos một. 2018; 13: E0201369. Sàn dữ liệu tiền lâm sàng EPI-743.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693 Từ3698.
  • Lynch DR, Nông dân JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743 Từ747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771 Từ1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771 Từ1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19 Từ30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142 Từ146.
  • Bürk K. Tiểu não Ataxias 2017; Mạnh30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1 Hàng8.

    • Nguồn PTC Therapeutics, Inc.

    Đã đăng : 2025-02-20 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến