A PTC Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Translarna NDA újbóli benyújtását

Kövesse a Drugslib-et

Általános név: ataluren A következők kezelése: Duchenne-izomdystrophia

A PTC Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Translarna NDA újbóli benyújtását

WARREN, N.J., 2024. október 30. /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta a Translarna™ (ataluren) új gyógyszer iránti kérelem (NDA) újbóli benyújtását a nonszensz mutáció Duchenne-izomdystrophia kezelésére. (nmDMD).

"Az NDA felülvizsgálatra történő elfogadása egy jelentős mérföldkő, amely egy lépéssel közelebb visz bennünket ehhez a fontos kezeléshez az Egyesült Államokban nonszensz mutációs Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő fiúk és fiatal férfiak számára" - mondta Matthew B. Klein, M.D. A PTC Therapeutics vezérigazgatója. "A bizonyítékok összessége egyértelműen alátámasztja a Translarna kedvező biztonsági profilját, valamint rövid és hosszú távú előnyeit az nmDMD-s betegek számára. Bízunk benne, hogy a felülvizsgálati folyamat során együtt dolgozhatunk az FDA-val."

"Köszönjük az FDA-t a Translarna NDA felülvizsgálatra történő elfogadásáért” – mondta Pat Furlong, a Parent Project Muscular Dystrophy alapítója és vezérigazgatója. "A Translarna egyedülállóan megcélozza a nonszensz mutáció miatt másodlagos Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő egyéneket, és fontos kezelési lehetőséget jelenthet közösségünk számára. Az Egyesült Államokban élő családok régóta várnak olyan kezelésre, amely a Duchenne nonszensz mutáció kiváltó okát célozza meg."

Az NDA újbóli benyújtása a 041. számú globális, placebo-kontrollos vizsgálat ITT-populációjában (N=359) kimutatott szignifikáns előnyökön alapul. A 72 hetes Translarna-kezelést követően jelentős előnyt mutattak ki a kulcson. tanulmányozza a hatperces sétatáv (6MWD) (p=0,0248), a NorthStar Ambulatory Assessment (p=0,0283), a 10 méteres séta/futás (p=0,0422), a 4 lépcsős mászás (p=0,0293) és az idő végpontjait a 6MWD 10%-os romlására (p=0,0078).

Emellett az NDA tartalmazza a Translarna-kezelés jelentős, hosszú távú előnyeit a STRIDE-nyilvántartásban szereplő megállapításokat. A Translarna-kezelés 3,5 éves késést eredményezett a járóképesség elvesztésében (p<0,0001), és 1,8 év késéssel a 60%-nál kisebb (p=0,0028) előre jelzett kényszeres vitális kapacitás elérésében, ami a tüdőfunkció kritikus küszöbe. p>

"Izgatottak vagyunk, hogy az FDA elfogadta a Translarna NDA-t felülvizsgálatra" - mondta Debra Miller, a CureDuchenne alapítója és vezérigazgatója. "Úgy gondoljuk, hogy az adatok összessége bizonyítja a Translarna jelentős előnyeit és erős biztonsági profilját egy nonszensz mutáció által okozott Duchenne-izomdisztrófiában szenvedők számára, akik közösségünk körülbelül 13%-át teszik ki. Sok fiúnk és fiatal férfiunk részt vett A Translarna klinikai vizsgálatai az évek során, és közülük körülbelül 150 továbbra is terápia alatt áll a kiterjesztett vizsgálatok révén, és továbbra is megtapasztalják a Translarna előnyeit, beleértve a függetlenség megőrzését."

Mivel ez az NDA újbóli benyújtása volt az NDA-nak 2016-ban benyújtott, tiltakozás miatt benyújtott teljes válaszlevelet követően, az FDA nem köteles követni a PDUFA felülvizsgálati határidőit. Így a cselekvés dátuma nincs megadva.

A Translarna™-ról (ataluren)A Translarna (ataluren), amelyet a PTC Therapeutics fedezett fel és fejlesztett ki, egy fehérje-helyreállító terápia, amelyet arra terveztek, hogy lehetővé tegye egy működőképes fehérje képződését olyan betegeknél, akiknek genetikai rendellenességei vannak nonszensz mutáció. Az értelmetlen mutáció a genetikai kód olyan változása, amely idő előtt leállítja egy esszenciális fehérje szintézisét. Az így létrejövő rendellenességet az határozza meg, hogy melyik fehérje nem expresszálható teljes egészében, és nem működik többé, mint például a Duchenne-i disztrofin. A Translarna, az ataluren kereskedelmi neve, több országban engedélyezett. A 041-es vizsgálat egy globális, placebo-kontrollos vizsgálat volt, amelybe nmDMD-s betegek széles populációját vonták be. A vizsgálat a beiratkozottak egy alcsoportjának elsődleges elemzési populációját foglalta magában, amely nem érte el a statisztikai szignifikanciát a 6MWD elsődleges végpontja tekintetében. Mindazonáltal jelentős előnyöket regisztráltak a 6MWD és más kulcsfontosságú vizsgálati végpontok tekintetében a teljes beiratkozott (ITT) populációban.

A STRIDE regiszterrőlA STRIDE regiszter egy folyamatos, többközpontú megfigyelési rendszer. a Translarna rutinkezelésben való biztonságosságának és hatékonyságának tanulmányozása. Ez az első olyan betegadatok tárháza, amely valós tapasztalatokat nyújt a Translarna rutin klinikai gyakorlatban történő hosszú távú használatával kapcsolatban.

A STRIDE egy együttműködési partnerség a TREAT-NMD és a PTC Therapeutics között, amelyet egy irányító bizottság vezet, amely Duchenne vezető szakértőiből, a világ minden tájáról érkező betegvédőkből és a PTC képviselőiből áll.

A Duchenne-ről. Izomdisztrófia (Duchenne)Az elsősorban a férfiakat érintő Duchenne egy ritka és végzetes genetikai rendellenesség, amely progresszív izomgyengeséget okoz. korai gyermekkortól kezdve, és a 20-as évek közepén szív- és légzési elégtelenség miatt korai halálhoz vezet. Ez egy progresszív izombetegség, amelyet a funkcionális disztrofin fehérje hiánya okoz. A disztrofin kritikus fontosságú az összes izom szerkezeti stabilitásához, beleértve a váz-, a rekeszizom- és a szívizmokat is. A Duchenne-ben szenvedő betegek már 10 éves korukban elveszíthetik a járásképességet (a járás elvesztését), majd a karok használatának elvesztését. A Duchenne-betegek ezt követően életveszélyes tüdőszövődményeket tapasztalnak, amelyek lélegeztetési támogatást igényelnek, valamint szívszövődményeket késő tinédzser- és 20-as éveikben.

A PTC Therapeutics, Inc.-rőlA PTC egy globális biogyógyszeripari vállalat, amely olyan klinikailag megkülönböztetett gyógyszerek felfedezésére, fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít, amelyek ritka betegségekben szenvedő gyermekek és felnőttek számára előnyösek. A PTC innovációs képessége az új terápiák azonosítása és a termékek globális kereskedelmi forgalomba hozatala érdekében az az alapot, amely a transzformatív gyógyszerek robusztus és diverzifikált kínálatába való befektetést ösztönzi. A PTC küldetése, hogy hozzáférést biztosítson a kategóriájában legjobb kezelésekhez azoknak a betegeknek, akiknek alig vagy egyáltalán nincs kezelési lehetősége. A PTC stratégiája az, hogy erős tudományos és klinikai szakértelmét és globális kereskedelmi infrastruktúráját kihasználja, hogy terápiákat biztosítson a betegeknek. A PTC úgy véli, hogy ez lehetővé teszi számára, hogy maximalizálja az értéket valamennyi érdekelt fél számára. Ha többet szeretne megtudni a PTC-ről, látogasson el a www.ptcbio.com címre, és kövessen minket a Facebookon, Instagramon, LinkedInen és Twitter a @PTCBio címen.

Jövőre tekintő nyilatkozat:Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz a Private Securities Litigation Reform Act értelmében 1995. A jelen közleményben szereplő összes állítás, a történelmi tények kijelentései kivételével, előretekintő állítások, beleértve a következőkre vonatkozó kijelentéseket: a PTC jövőbeli elvárásai, tervei és kilátásai, beleértve a szabályozási beadványok és válaszok várható időzítését, a kereskedelmi forgalomba hozatalt termékeivel és termékjelöltjeivel kapcsolatos egyéb ügyekben; a PTC tervei az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságával (FDA) való együttműködésre; a Translarna (ataluren) klinikai hasznossága és lehetséges előnyei; A PTC stratégiája, jövőbeni működése, jövőbeli pénzügyi helyzete, jövőbeli bevételei, tervezett költségek; a stratégiai prioritások meghatározásának és a munkaerő csökkentésének mértéke, ütemezése és pénzügyi vonatkozásai; és a menedzsment céljait. Más előretekintő állítások azonosíthatók a következő szavakkal: „útmutatás”, „terv”, „előre”, „hiszem”, „becslés”, „vár”, „szándék”, „lehet”, „cél”, „potenciális”. ”, „lesz”, „lenne”, „lehet”, „kell”, „folytatás” és hasonló kifejezések.

A PTC tényleges eredményei, teljesítménye vagy eredményei lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozataiban kifejezett vagy sugalmazottaktól, számos kockázat és bizonytalanság eredményeként, beleértve azokat, amelyek a következőkhöz kapcsolódnak: az árképzési, fedezeti és visszatérítési tárgyalások kimenetele. harmadik felekkel, akik fizetnek a PTC azon termékeiért vagy termékjelöltjeiért, amelyeket a PTC forgalmaz vagy a jövőben értékesíthet; A PTC azon képessége, hogy fenntartsa a Translarna forgalomba hozatali engedélyét az nmDMD kezelésére Brazíliában, Oroszországban, az Európai Gazdasági Térségben (EGT) és más régiókban, vagy a PTC azon képessége, hogy azonosítson más lehetséges mechanizmusokat, amelyek révén az EGT-n belüli nmDMD-betegek számára Translarnát biztosíthat. ; a PTC azon képessége, hogy felhasználja a nemzetközi gyógyszer-nyilvántartási tanulmányából származó klinikai adatokat és a Translarna előnyeire vonatkozó valós bizonyítékokat a Translarna nmDMD EGT-beli kezelésére vonatkozó folyamatos forgalomba hozatali engedélyének támogatására; egyetértenek-e a vizsgálók a PTC értelmezésével a klinikai vizsgálatok eredményeiről és a PTC transzlarnai vizsgálataiból származó összes klinikai adattal; jelentős üzleti hatások, beleértve az ipari, piaci, gazdasági, politikai vagy szabályozási feltételek hatásait; az adó- és egyéb törvények, rendeletek, kulcsok és szabályzatok változásai; a PTC termékeinek és termékjelöltjeinek alkalmas betegbázisa és kereskedelmi potenciálja; a PTC tudományos megközelítése és általános fejlődési előrehaladása; és a PTC legfrissebb, 10-K formátumú éves jelentésének „Kockázati tényezők” szakaszában tárgyalt tényezők, valamint ezeknek a kockázati tényezőknek a frissítései, amelyeket a PTC egyéb, a SEC-hez benyújtott beadványaiban időről időre benyújtanak. Javasoljuk, hogy gondosan mérlegeljen minden ilyen tényezőt.

Mint minden fejlesztés alatt álló gyógyszer esetében, az új termékek fejlesztése, hatósági jóváhagyása és kereskedelmi forgalomba hozatala jelentős kockázatokat rejt magában. Nincs garancia arra, hogy bármely termék megkapja vagy fenntartja a hatósági jóváhagyást bármely területen, vagy kereskedelmileg sikeresnek bizonyul, beleértve a Translarnát is.

Az itt található előretekintő nyilatkozatok csak a PTC nézeteit képviselik a sajtóközlemény napján, és a PTC nem vállalja és nem tervezi az ilyen előretekintő nyilatkozatok frissítését vagy felülvizsgálatát, hogy tükrözze a tényleges eredményeket vagy a tervekben, kilátásokban, feltételezések, becslések vagy előrejelzések, vagy egyéb körülmények, amelyek a jelen sajtóközlemény megjelenése után következnek be, kivéve a törvény által előírt eseteket.

FORRÁS PTC Therapeutics, Inc.

Elküldve : 2024-10-31 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak