PTC Therapeutics ประกาศการยอมรับของ FDA สำหรับการยื่นคำร้อง NDA ของ Translarna อีกครั้ง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ชื่อทั่วไป: ataluren การรักษาสำหรับ: Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม

PTC Therapeutics ประกาศให้ FDA ยอมรับการส่ง Translarna NDA อีกครั้ง

วอร์เรน นิวเจอร์ซีย์, 30 ต.ค. 2024 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับให้ตรวจสอบการส่งใบรับรองใหม่อีกครั้ง การสมัครยาใหม่ (NDA) สำหรับ Translarna™ (ataluren) สำหรับการรักษาการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม (nmDMD)

"การยอมรับ NDA ให้พิจารณาทบทวนถือเป็นหลักชัยสำคัญที่ทำให้เราเข้าใกล้การมอบการรักษาที่สำคัญนี้ให้กับเด็กชายและชายหนุ่มที่มีการกลายพันธุ์ไร้สาระ Duchenne mกล้ามเนื้อเสื่อมในสหรัฐอเมริกาอีกก้าวหนึ่ง" นพ. แมทธิว บี. ไคลน์ กล่าว ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร พีทีซี เธราพีติกส์ "หลักฐานทั้งหมดสนับสนุนอย่างชัดเจนถึงโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่น่าพอใจและผลประโยชน์ระยะสั้นและระยะยาวของ Translarna สำหรับบุคคลที่มี nmDMD เราหวังว่าจะได้ร่วมงานกับ FDA ตลอดกระบวนการตรวจสอบ"

"เราขอขอบคุณ FDA ที่ยอมรับ Translarna NDA เพื่อตรวจสอบ" Pat Furlong ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของ Parent Project Mกล้ามเนื้อ Dystrophy กล่าว "Translarna จัดการกับบุคคลที่มีภาวะกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne โดยเฉพาะจากการกลายพันธุ์แบบไร้สาระ และอาจเป็นทางเลือกในการรักษาที่สำคัญสำหรับชุมชนของเรา ครอบครัวต่างๆ ในสหรัฐอเมริกาต่างรอคอยการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่สาเหตุที่แท้จริงของการกลายพันธุ์แบบไร้สาระมานานแล้ว" /พี>

การส่ง NDA อีกครั้งขึ้นอยู่กับการค้นพบคุณประโยชน์ที่สำคัญซึ่งแสดงให้เห็นในประชากร ITT (N=359) ของการศึกษาวิจัยที่มีการควบคุมด้วยยาหลอกทั่วโลก 041 หลังจากการรักษาด้วย Translarna เป็นเวลา 72 สัปดาห์ มีประโยชน์ที่สำคัญแสดงให้เห็น จุดสิ้นสุดการศึกษาระยะทางเดินหกนาที (6MWD) (p=0.0248) การประเมินผู้ป่วยนอก NorthStar (p=0.0283) การเดิน/วิ่ง 10 เมตร (p=0.0422) การปีน 4 บันได (p=0.0293) และเวลา ถึง 10% ที่แย่ลงที่ 6MWD (p=0.0078)

นอกจากนี้ NDA ยังรวมข้อค้นพบเกี่ยวกับคุณประโยชน์ในการรักษา Translarna ระยะยาวที่มีนัยสำคัญดังที่ระบุไว้ในทะเบียน STRIDE การรักษาด้วย Translarna ส่งผลให้เกิดความล่าช้า 3.5 ปีในการสูญเสียความสามารถในการเดิน (p<0.0001) และความล่าช้า 1.8 ปีในการเข้าถึงความสามารถที่สำคัญที่คาดการณ์ไว้ซึ่งน้อยกว่า 60% (p=0.0028) ซึ่งเป็นเกณฑ์วิกฤตของการทำงานของปอด

"เรารู้สึกตื่นเต้นที่ FDA ยอมรับ Translarna NDA เพื่อการตรวจสอบ" Debra Miller ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของ CureDuchenne กล่าว "เราเชื่อว่าข้อมูลทั้งหมดแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่มีความหมายและประวัติความปลอดภัยที่แข็งแกร่งของ Translarna สำหรับผู้ที่มีภาวะกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ ซึ่งคิดเป็นประมาณ 13% ของชุมชนของเรา เด็กผู้ชายและชายหนุ่มของเราหลายคนได้เข้าร่วมใน การทดลองทางคลินิกของ Translarna ตลอดหลายปีที่ผ่านมา และประมาณ 150 รายการยังคงอยู่ในการบำบัดผ่านการศึกษาต่อเนื่อง และยังคงได้รับประโยชน์จาก Translarna ต่อไป รวมถึงการรักษาความเป็นอิสระ"

เนื่องจากนี่คือ NDA การส่งจดหมายตอบกลับที่สมบูรณ์ต่อ NDA ซึ่งถูกยื่นเรื่องการประท้วงในปี 2016 นั้น FDA ไม่จำเป็นต้องปฏิบัติตามกรอบเวลาการทบทวนของ PDUFA ดังนั้นจึงไม่ได้ระบุวันที่ดำเนินการ

เกี่ยวกับ Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren) ซึ่งค้นพบและพัฒนาโดย PTC Therapeutics คือการบำบัดฟื้นฟูโปรตีนที่ออกแบบมาเพื่อสร้างโปรตีนที่ใช้งานได้ในผู้ป่วยความผิดปกติทางพันธุกรรมที่เกิดจาก การกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ การกลายพันธุ์ที่ไร้สาระคือการเปลี่ยนแปลงรหัสพันธุกรรมที่ทำให้การสังเคราะห์โปรตีนที่จำเป็นหยุดก่อนเวลาอันควร ความผิดปกติที่เกิดขึ้นจะถูกกำหนดโดยโปรตีนที่ไม่สามารถแสดงออกได้ทั้งหมดและใช้งานไม่ได้อีกต่อไป เช่น dystrophin ใน Duchenne Translarna ซึ่งเป็นชื่อทางการค้าของ ataluren ได้รับใบอนุญาตในหลายประเทศ การศึกษา 041 เป็นการทดลองที่มีการควบคุมด้วยยาหลอกระดับโลกที่ลงทะเบียนผู้ป่วย nmDMD ในวงกว้าง การศึกษานี้รวมประชากรที่มีการวิเคราะห์เบื้องต้นของกลุ่มย่อยของผู้ลงทะเบียน ซึ่งไม่มีนัยสำคัญทางสถิติที่จุดสิ้นสุดหลักที่ 6MWD อย่างไรก็ตาม ประโยชน์ที่สำคัญได้รับการบันทึกไว้ใน 6MWD และจุดสิ้นสุดการศึกษาที่สำคัญอื่นๆ ในประชากรที่ลงทะเบียนโดยรวม (ITT)

เกี่ยวกับ STRIDE RegistrySTRIDE Registry เป็นสำนักงานแบบสังเกตการณ์แบบหลายศูนย์ที่กำลังดำเนินอยู่ การศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิผลของ Translarna ในการดูแลตามปกติ เป็นที่เก็บข้อมูลผู้ป่วยแห่งแรกที่ให้ประสบการณ์จริงเกี่ยวกับการใช้ Translarna ในระยะยาวในการปฏิบัติงานทางคลินิกเป็นประจำ

STRIDE เป็นความร่วมมือระหว่าง TREAT-NMD และ PTC Therapeutics ซึ่งนำโดยคณะกรรมการกำกับดูแลซึ่งประกอบด้วยผู้เชี่ยวชาญชั้นนำใน Duchenne ผู้สนับสนุนผู้ป่วยจากทั่วโลก และตัวแทนของ PTC

เกี่ยวกับ Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม (Duchenne)โดยส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อผู้ชาย Duchenne เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและเป็นอันตรายถึงชีวิต ซึ่งส่งผลให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงมากขึ้นเรื่อยๆ ตั้งแต่วัยเด็ก และนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในช่วงกลางทศวรรษที่ 20 เนื่องจากหัวใจและระบบหายใจล้มเหลว เป็นโรคกล้ามเนื้อลุกลามซึ่งเกิดจากการขาดโปรตีนดิสโทรฟินที่ทำงานได้ ไดสโตรฟินมีความสำคัญอย่างยิ่งต่อความมั่นคงทางโครงสร้างของกล้ามเนื้อทุกส่วน รวมถึงกล้ามเนื้อโครงร่าง กะบังลม และกล้ามเนื้อหัวใจ ผู้ป่วยที่เป็นโรค Duchenne อาจสูญเสียความสามารถในการเดิน (สูญเสียการเดิน) ได้ตั้งแต่อายุ 10 ปี ตามมาด้วยการสูญเสียแขน ในเวลาต่อมา ผู้ป่วย Duchenne จะประสบภาวะแทรกซ้อนในปอดที่คุกคามถึงชีวิต โดยจำเป็นต้องได้รับการช่วยหายใจ และภาวะแทรกซ้อนของหัวใจในช่วงวัยรุ่นตอนปลายและช่วง 20 ปี

เกี่ยวกับ PTC Therapeutics, Inc.PTC เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่มุ่งเน้นในการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายยาที่มีความแตกต่างทางคลินิก ซึ่งให้ประโยชน์แก่เด็กและผู้ใหญ่ที่ป่วยด้วยโรคที่หายาก ความสามารถของ PTC ในการสร้างสรรค์นวัตกรรมเพื่อระบุวิธีการรักษาใหม่ๆ และจำหน่ายผลิตภัณฑ์ไปทั่วโลกเป็นรากฐานที่ขับเคลื่อนการลงทุนในโครงการยาเพื่อการเปลี่ยนแปลงที่แข็งแกร่งและหลากหลาย ภารกิจของ PTC คือการจัดให้มีการเข้าถึงการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับผู้ป่วยที่มีทางเลือกในการรักษาน้อยหรือไม่มีเลย กลยุทธ์ของ PTC คือการใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญทางวิทยาศาสตร์และคลินิกอันแข็งแกร่ง ตลอดจนโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ระดับโลก เพื่อนำวิธีการรักษามาสู่ผู้ป่วย PTC เชื่อว่าสิ่งนี้ช่วยเพิ่มมูลค่าสูงสุดให้กับผู้มีส่วนได้ส่วนเสียทั้งหมด หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ PTC โปรดเยี่ยมชมเราได้ที่ www.ptcbio.com และติดตามเราบน Facebook, Instagram, LinkedIn และ Twitter ที่ @PTCBio

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า:ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมาย Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ข้อความทั้งหมดที่มีอยู่ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้านี้ นอกเหนือจากแถลงการณ์ที่เป็นข้อเท็จจริงในอดีต ถือเป็นแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงแถลงการณ์เกี่ยวกับ: ความคาดหวังในอนาคต แผนการ และโอกาสสำหรับ PTC รวมถึงระยะเวลาที่คาดหวังในการยื่นและการตอบสนองตามกฎระเบียบ การดำเนินการเชิงพาณิชย์ และเรื่องอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับ ผลิตภัณฑ์และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ แผนของ PTC สำหรับการโต้ตอบกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ประโยชน์ทางคลินิกและข้อได้เปรียบที่เป็นไปได้ของ Translarna (ataluren); กลยุทธ์ของ PTC การดำเนินงานในอนาคต ฐานะทางการเงินในอนาคต รายได้ในอนาคต ต้นทุนที่คาดการณ์ไว้ ขอบเขต ระยะเวลา และแง่มุมทางการเงินของการจัดลำดับความสำคัญและการลดจำนวนพนักงานเชิงกลยุทธ์ของเรา และวัตถุประสงค์ของการบริหารจัดการ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอื่นๆ อาจระบุได้จากคำว่า "แนวทาง" "แผน" "คาดการณ์" "เชื่อ" "ประมาณการ" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "กำหนดเป้าหมาย" "ศักยภาพ ," "จะ" "จะ" "สามารถ" "ควร" "ดำเนินการต่อ" และสำนวนที่คล้ายกัน

ผลลัพธ์ ประสิทธิภาพ หรือความสำเร็จที่แท้จริงของ PTC อาจแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่เกิดขึ้นอันเป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนหลายประการ รวมถึงสิ่งที่เกี่ยวข้องกับ: ผลลัพธ์ของการกำหนดราคา ความครอบคลุม และการเจรจาการคืนเงิน กับผู้ชำระเงินที่เป็นบุคคลที่สามสำหรับผลิตภัณฑ์ของ PTC หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่ PTC ทำการค้าหรืออาจทำการค้าในอนาคต ความสามารถของ PTC ในการรักษาอำนาจทางการตลาดของ Translarna สำหรับการรักษา nmDMD ในบราซิล รัสเซีย เขตเศรษฐกิจยุโรป (EEA) และภูมิภาคอื่นๆ หรือความสามารถของ PTC ในการระบุกลไกที่เป็นไปได้อื่นๆ ซึ่งอาจจัดหา Translarna ให้กับผู้ป่วย nmDMD ใน EEA ; ความสามารถของ PTC ในการใช้ข้อมูลทางคลินิกจากการศึกษาทะเบียนยาระหว่างประเทศ และหลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริงเกี่ยวกับประโยชน์ของ Translarna เพื่อสนับสนุนการอนุญาตทางการตลาดอย่างต่อเนื่องสำหรับ Translarna ในการรักษา nmDMD ใน EEA ผู้วิจัยเห็นด้วยกับการตีความผลการทดลองทางคลินิกของ PTC และข้อมูลทางคลินิกทั้งหมดจากการทดลองของ PTC ใน Translarna หรือไม่ ผลกระทบทางธุรกิจที่สำคัญ รวมถึงผลกระทบของสภาวะอุตสาหกรรม ตลาด เศรษฐกิจ การเมือง หรือกฎระเบียบ การเปลี่ยนแปลงภาษีและกฎหมาย ข้อบังคับ อัตรา และนโยบายอื่นๆ ฐานผู้ป่วยที่มีสิทธิ์และศักยภาพทางการค้าของผลิตภัณฑ์และกลุ่มผลิตภัณฑ์ของ PTC แนวทางทางวิทยาศาสตร์ของ PTC และความก้าวหน้าในการพัฒนาทั่วไป และปัจจัยต่างๆ ที่กล่าวถึงในส่วน "ปัจจัยความเสี่ยง" ของรายงานประจำปีล่าสุดของ PTC ในแบบฟอร์ม 10-K รวมถึงการอัปเดตใดๆ เกี่ยวกับปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้ที่ยื่นเป็นครั้งคราวในเอกสารอื่นๆ ที่ PTC ยื่นต่อ SEC เราขอแนะนำให้คุณพิจารณาปัจจัยดังกล่าวทั้งหมดอย่างรอบคอบ

เช่นเดียวกับเภสัชภัณฑ์ใดๆ ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา มีความเสี่ยงที่สำคัญในการพัฒนา การอนุมัติตามกฎระเบียบ และการวางตลาดผลิตภัณฑ์ใหม่ ไม่มีการรับประกันว่าผลิตภัณฑ์ใดๆ จะได้รับหรือรักษาการอนุมัติตามกฎระเบียบในดินแดนใดๆ หรือพิสูจน์ได้ว่าประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ รวมถึง Translarna ด้วย

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในที่นี้เป็นมุมมองของ PTC ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์นี้เท่านั้น และ PTC ไม่ได้ดำเนินการหรือวางแผนที่จะปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวเพื่อสะท้อนถึงผลลัพธ์ที่แท้จริงหรือการเปลี่ยนแปลงในแผนงาน แนวโน้ม สมมติฐาน การประมาณการ หรือการคาดการณ์ หรือสถานการณ์อื่น ๆ ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

แหล่งข้อมูล PTC Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-10-31 18:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม