PTC Therapeutics thông báo FDA chấp nhận việc nộp lại NDA của Translarna

Theo dõi Drugslib trên

Tên gốc: ataluren Điều trị: Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne

PTC Therapeutics công bố chấp thuận của FDA về việc nộp lại NDA của Translarna

WARREN, N.J., ngày 30 tháng 10 năm 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét việc gửi lại báo cáo Ứng dụng thuốc mới (NDA) cho Translarna™ (ataluren) để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne đột biến vô nghĩa (nmDMD).

"Việc chấp nhận đánh giá của NDA là một cột mốc quan trọng giúp chúng tôi tiến một bước gần hơn đến việc cung cấp phương pháp điều trị quan trọng này cho các bé trai và nam thanh niên đang mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne đột biến vô nghĩa ở Hoa Kỳ," Matthew B. Klein, M.D., cho biết. Giám đốc điều hành PTC Therapeutics. "Tổng số bằng chứng rõ ràng ủng hộ hồ sơ an toàn thuận lợi cũng như các lợi ích ngắn hạn và dài hạn của Translarna đối với những người mắc bệnh nmDMD. Chúng tôi mong được hợp tác với FDA trong suốt quá trình xem xét."

"Chúng tôi cảm ơn FDA vì đã chấp nhận NDA của Translarna để xem xét," Pat Furlong, Người sáng lập và Giám đốc điều hành, Bệnh teo cơ của Dự án Phụ huynh, cho biết. "Translarna dành riêng cho những cá nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne thứ phát do đột biến vô nghĩa và có thể cung cấp một lựa chọn điều trị quan trọng cho cộng đồng của chúng ta. Các gia đình ở Hoa Kỳ đã chờ đợi một phương pháp điều trị nhắm vào nguyên nhân cơ bản của đột biến vô nghĩa Duchenne trong một thời gian dài."

Việc gửi lại NDA dựa trên những phát hiện về lợi ích đáng kể được chứng minh ở nhóm đối tượng ITT (N=359) của nghiên cứu thử nghiệm đối chứng giả dược toàn cầu 041. Sau 72 tuần điều trị bằng Translarna, đã có lợi ích đáng kể được chứng minh trên nghiên cứu các điểm cuối của khoảng cách đi bộ sáu phút (6MWD) (p=0,0248), Đánh giá xe cứu thương NorthStar (p=0,0283), đi bộ/chạy 10 mét (p=0,0422), leo 4 cầu thang (p=0,0293) và thời gian đến mức 6MWD trở nên tồi tệ hơn 10% (p=0,0078).

Ngoài ra, NDA còn bao gồm các phát hiện về lợi ích lâu dài đáng kể của việc điều trị Translarna như được ghi lại trong cơ quan đăng ký STRIDE. Việc điều trị bằng Translarna dẫn đến việc mất khả năng đi lại chậm 3,5 năm (p<0,0001) và trì hoãn 1,8 năm trong việc đạt được dung tích sống gắng sức được dự đoán là dưới 60% (p=0,0028), ngưỡng quan trọng của chức năng phổi.

"Chúng tôi rất vui mừng vì FDA đã chấp nhận NDA của Translarna để xem xét," Debra Miller, Người sáng lập và Giám đốc điều hành của CureDchenne cho biết. "Chúng tôi tin rằng tổng số dữ liệu chứng minh những lợi ích có ý nghĩa và mức độ an toàn cao của Translarna đối với những người mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa gây ra, chiếm khoảng 13% cộng đồng của chúng tôi. Nhiều chàng trai và thanh niên của chúng tôi đã tham gia vào chương trình này." Các thử nghiệm lâm sàng của Translarna trong nhiều năm và khoảng 150 trong số đó vẫn được điều trị thông qua các nghiên cứu mở rộng và tiếp tục trải nghiệm những lợi ích của Translarna, bao gồm cả việc duy trì tính độc lập."

Vì đây là lần gửi lại NDA sau một lá thư phản hồi đầy đủ đối với NDA đã được đệ trình để phản đối vào năm 2016, FDA không bắt buộc phải tuân theo các mốc thời gian xem xét PDUFA. Do đó, ngày hành động chưa được cung cấp.

Giới thiệu về Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), được phát hiện và phát triển bởi PTC Therapeutics, là một liệu pháp phục hồi protein được thiết kế để cho phép hình thành protein hoạt động ở những bệnh nhân bị rối loạn di truyền do một loại bệnh gây ra. đột biến vô nghĩa. Đột biến vô nghĩa là sự thay đổi trong mã di truyền làm ngừng quá trình tổng hợp một loại protein thiết yếu sớm. Rối loạn dẫn đến được xác định bằng việc protein nào không thể biểu hiện toàn bộ và không còn chức năng, chẳng hạn như dystrophin ở Duchenne. Translarna, tên thương mại của ataluren, được cấp phép ở nhiều quốc gia. Nghiên cứu 041 là một thử nghiệm toàn cầu có đối chứng giả dược thu nhận một lượng lớn bệnh nhân nmDMD. Nghiên cứu bao gồm quần thể phân tích chính của một nhóm nhỏ người đăng ký, không đạt được ý nghĩa thống kê về điểm cuối chính của 6MWD. Tuy nhiên, lợi ích đáng kể đã được ghi nhận trên 6MWD và các điểm cuối nghiên cứu quan trọng khác trong tổng thể dân số được ghi danh (ITT).

Giới thiệu về Cơ quan đăng ký STRIDEHệ thống đăng ký STRIDE là một cơ quan đăng ký quan sát, đa trung tâm, đang diễn ra nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả của Translarna trong chăm sóc định kỳ. Đây là kho lưu trữ dữ liệu bệnh nhân đầu tiên cung cấp trải nghiệm thực tế về việc sử dụng Translarna lâu dài trong thực hành lâm sàng thông thường.

STRIDE là sự hợp tác hợp tác giữa TREAT-NMD và PTC Therapeutics, do Ban chỉ đạo bao gồm các chuyên gia hàng đầu ở Duchenne, những người ủng hộ bệnh nhân từ khắp nơi trên thế giới và đại diện PTC đứng đầu.

Giới thiệu về Duchenne Chứng loạn dưỡng cơ (Duchenne)Chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, Duchenne là một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp và gây tử vong, dẫn đến tình trạng yếu cơ tiến triển từ thời thơ ấu và dẫn đến tử vong sớm vào giữa tuổi 20 do bệnh tim và suy hô hấp. Đây là một chứng rối loạn cơ tiến triển do thiếu protein dystrophin chức năng. Dystrophin rất quan trọng đối với sự ổn định cấu trúc của tất cả các cơ, bao gồm cơ xương, cơ hoành và cơ tim. Bệnh nhân mắc bệnh Duchenne có thể mất khả năng đi lại (mất khả năng đi lại) ngay từ khi 10 tuổi, sau đó là mất khả năng sử dụng cánh tay. Bệnh nhân Duchenne sau đó gặp phải các biến chứng về phổi đe dọa tính mạng, cần được hỗ trợ thông khí và các biến chứng về tim ở độ tuổi thanh thiếu niên và độ tuổi 20.

Giới thiệu về PTC Therapeutics, Inc.PTC là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc khác biệt về mặt lâm sàng nhằm mang lại lợi ích cho trẻ em và người lớn mắc các chứng rối loạn hiếm gặp. Khả năng đổi mới của PTC để xác định các liệu pháp mới và thương mại hóa sản phẩm trên toàn cầu là nền tảng thúc đẩy đầu tư vào hệ thống thuốc biến đổi mạnh mẽ và đa dạng. Sứ mệnh của PTC là cung cấp khả năng tiếp cận các phương pháp điều trị tốt nhất cho những bệnh nhân có ít hoặc không có lựa chọn điều trị. Chiến lược của PTC là tận dụng chuyên môn khoa học và lâm sàng vững chắc cũng như cơ sở hạ tầng thương mại toàn cầu để mang lại các liệu pháp điều trị cho bệnh nhân. PTC tin rằng điều này cho phép công ty tối đa hóa giá trị cho tất cả các bên liên quan. Để tìm hiểu thêm về PTC, vui lòng ghé thăm chúng tôi tại www.ptcbio.com và theo dõi chúng tôi trên Facebook, Instagram, LinkedIn và Twitter tại @PTCBio.

Tuyên bố hướng tới tương lai:Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Tất cả các tuyên bố trong này bản phát hành, ngoài các tuyên bố về sự thật lịch sử, là các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm các tuyên bố liên quan đến: kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng trong tương lai của PTC, bao gồm cả thời gian dự kiến ​​nộp và phản hồi quy định, thương mại hóa và các vấn đề khác liên quan đến nó. sản phẩm và ứng viên sản phẩm; Kế hoạch tương tác của PTC với Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA); tiện ích lâm sàng và lợi ích tiềm tàng của Translarna (ataluren); Chiến lược của PTC, hoạt động trong tương lai, tình hình tài chính trong tương lai, doanh thu trong tương lai, chi phí dự kiến; mức độ, thời gian và các khía cạnh tài chính của việc ưu tiên đường ống chiến lược của chúng tôi và cắt giảm lực lượng lao động; và mục tiêu của quản lý. Các tuyên bố hướng tới tương lai khác có thể được xác định bằng các từ "hướng dẫn", "kế hoạch", "dự đoán", "tin tưởng", "ước tính", "mong đợi", "dự định", "có thể", "mục tiêu", "tiềm năng". ," "sẽ", "sẽ", "có thể", "nên", "tiếp tục" và các cách diễn đạt tương tự.

Kết quả, hiệu suất hoặc thành tích thực tế của PTC có thể khác biệt đáng kể so với những kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai mà PTC đưa ra do có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm cả những rủi ro liên quan đến: kết quả của các cuộc đàm phán về giá cả, phạm vi bảo hiểm và hoàn trả với bên thứ ba thanh toán cho các sản phẩm của PTC hoặc các ứng cử viên sản phẩm mà PTC thương mại hóa hoặc có thể thương mại hóa trong tương lai; Khả năng của PTC trong việc duy trì giấy phép tiếp thị Translarna để điều trị nmDMD ở Brazil, Nga, Khu vực Kinh tế Châu Âu (EEA) và các khu vực khác hoặc khả năng của PTC trong việc xác định các cơ chế tiềm năng khác mà qua đó PTC có thể cung cấp Translarna cho bệnh nhân nmDMD ở EEA ; Khả năng của PTC trong việc sử dụng dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu đăng ký thuốc quốc tế và bằng chứng thực tế liên quan đến lợi ích của Translarna để hỗ trợ việc cấp phép tiếp thị liên tục cho Translarna để điều trị nmDMD ở EEA; liệu các nhà điều tra có đồng ý với cách giải thích của PTC về kết quả thử nghiệm lâm sàng và tổng thể dữ liệu lâm sàng từ các thử nghiệm của PTC ở Translarna hay không; các tác động kinh doanh đáng kể, bao gồm các tác động của ngành, thị trường, điều kiện kinh tế, chính trị hoặc quy định; những thay đổi về thuế và các luật, quy định, tỷ lệ và chính sách khác; cơ sở bệnh nhân đủ điều kiện và tiềm năng thương mại của các sản phẩm của PTC và các ứng cử viên sản phẩm; Cách tiếp cận khoa học và tiến độ phát triển chung của PTC; và các yếu tố được thảo luận trong phần "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của PTC theo Mẫu 10-K, cũng như mọi cập nhật về các yếu tố rủi ro này được đệ trình theo thời gian trong các hồ sơ khác của PTC gửi lên SEC. Bạn nên xem xét cẩn thận tất cả các yếu tố như vậy.

Giống như bất kỳ loại dược phẩm nào đang được phát triển, đều có những rủi ro đáng kể trong quá trình phát triển, phê duyệt theo quy định và thương mại hóa các sản phẩm mới. Không có gì đảm bảo rằng bất kỳ sản phẩm nào sẽ nhận được hoặc duy trì sự chấp thuận theo quy định ở bất kỳ lãnh thổ nào hoặc chứng tỏ là thành công về mặt thương mại, bao gồm cả Translarna.

Các tuyên bố hướng tới tương lai trong tài liệu này chỉ thể hiện quan điểm của PTC kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và PTC không cam kết hoặc có kế hoạch cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy để phản ánh kết quả thực tế hoặc những thay đổi trong kế hoạch, triển vọng, các giả định, ước tính hoặc dự báo hoặc các trường hợp khác xảy ra sau ngày đưa ra thông cáo báo chí này, trừ khi pháp luật yêu cầu.

NGUỒN PTC Therapeutics, Inc.

Đã đăng : 2024-10-31 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến