A PTC Therapeutics szabályozási frissítést biztosít a Translarnára vonatkozóan

Általános név: ataluren A következők kezelése: Duchenne Muscular Dystrophia

PTC Therapeutics szabályozási frissítést biztosít a Translarna

WARREN, Feb 2 N.J.6, Feb 0.2. /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) visszajelzését követően visszavonta a Translarna™ (ataluren) számára a nonszensz mutációjú Duchenne-izomdystrophia (DMD) kezelésére vonatkozó új gyógyszerbejelentést (NDA).

"Az FDA megosztotta, hogy az eddigi felülvizsgálata alapján az NDA-beadványban szereplő adatok valószínűleg nem érik el az Ügynökség által a Translarna jóváhagyásának alátámasztására vonatkozó lényeges bizonyítékok hatékonyságára vonatkozó küszöböt. Ezért úgy döntöttünk, hogy visszavonjuk az NDA beadványát" - mondta Matthew B. Klein, M.D., a PTC Therapeutics vezérigazgatója. "Több mint két évtizede fáradhatatlanul dolgozunk azon, hogy biztonságos és hatékony terápiát dolgozzunk ki az USA-ban nonszensz mutációban szenvedő DMD-ben szenvedő fiúk és fiatal férfiak számára, és csalódottak vagyunk amiatt, hogy az FDA jóváhagyása nem lehetséges."

A Translarna™-ról (ataluren)A Translarna (ataluren) egy olyan fehérje-helyreállítási terápia, amely egy gén-érzékelési rendellenesség által kiváltott fehérje-visszaállítási terápiát tesz lehetővé az Egyesült Államokban. mutáció. Az értelmetlen mutáció a genetikai kód olyan változása, amely idő előtt leállítja egy esszenciális fehérje szintézisét. Az így létrejövő rendellenességet az határozza meg, hogy melyik fehérje nem expresszálódik teljes egészében, és nem működik többé, mint például a Duchenne-i disztrofin.

A Duchenne-izomdisztrófia (Duchenne)A Duchenne egy ritka és végzetes genetikai rendellenesség, amely elsősorban a férfiakat érinti, amely korai gyermekkortól kezdve progresszív izomgyengeséggel jár, és a 20-as évek közepén szív- és légzési elégtelenség miatti korai halálhoz vezet. Ez egy progresszív izombetegség, amelyet a funkcionális disztrofin fehérje hiánya okoz. A disztrofin kritikus fontosságú az összes izom szerkezeti stabilitása szempontjából, beleértve a váz-, a rekeszizom- és a szívizmokat is. A Duchenne-ben szenvedő betegek már 10 éves korukban elveszíthetik a járásképességet (a járás elvesztését), majd a karok használatának elvesztését. A Duchenne-i betegek ezt követően életveszélyes tüdőszövődményeket tapasztalnak, amelyek lélegeztetési támogatást igényelnek, valamint szívszövődményeket késő tinédzser- és 20-as éveikben.

A PTC Therapeutics, Inc.-ről A PTC egy globális biofarmakon cég, amely a klinikailag differenciált gyermekek és felnőttek gyógymódjainak felfedezésével, fejlesztésével és kereskedelmi forgalomba hozatalával foglalkozik. A PTC a transzformatív gyógyszerek robusztus és diverzifikált kínálatát fejleszti ki azon küldetésének részeként, hogy hozzáférést biztosítson a kategóriájában legjobb kezelésekhez a kielégítetlen egészségügyi szükségletekkel küzdő betegek számára. A vállalat stratégiája az, hogy tudományos szakértelmét és globális kereskedelmi infrastruktúráját kihasználja a betegek és más érdekelt felek számára nyújtott érték optimalizálása érdekében. Ha többet szeretne megtudni a PTC-ről, látogasson el a www.ptcbio.com oldalra, és kövesse a Facebookon, az X-en és a LinkedIn-en.

Jövőre tekintő nyilatkozatEz a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében jövőbe mutató kijelentéseket tartalmaz. A jelen közleményben szereplő összes állítás, kivéve a történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseket, előretekintő kijelentések, beleértve a következőkre vonatkozó kijelentéseket: a jövőbeni elvárások, tervek és kilátások a klinikai tanulmányok elérhetőségére, a PTC várható adataival és tiszteletben tartásával kapcsolatban. a termékeivel és termékjelöltjeivel kapcsolatos hatósági beadványok és válaszok, kereskedelmi forgalomba hozatal és egyéb kérdések; A PTC stratégiája, jövőbeni működése, jövőbeli pénzügyi helyzete, jövőbeli bevételei, tervezett költségek; és a menedzsment céljait. Más előretekintő állítások azonosíthatók a következő szavakkal: „útmutatás”, „terv”, „előre”, „hiszem”, „becslés”, „vár”, „szándék”, „lehet”, „cél”, „lehetséges”, „lenne”, „lenne”, „lehetne”, „kell”, „folytatni” és hasonló kifejezések, amelyek a tényleges teljesítménytől eltérő eredményeket vagy eredményeket érhetnek el.

PTC-k előretekintő nyilatkozatai, amelyeket számos kockázat és bizonytalanság eredményeként tesz, beleértve azokat, amelyek a következőkhöz kapcsolódnak: a PTC által a PTC által forgalmazott vagy a jövőben kereskedelmi forgalomba hozható PTC-termékek vagy termékjelöltek árképzési, fedezeti és visszatérítési tárgyalásainak eredménye; a PTC azon képessége, hogy fenntartsa a Translarna forgalomba hozatali engedélyét az nmDMD kezelésére azokon a földrajzi területeken, ahol azt jóváhagyták, valamint az Európai Bizottság által az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának (CHMP) a Translarnára vonatkozó negatív véleményének, valamint az Egyesült Államok Translarna NDA visszavonásának hatásai a többi szabályozó testületre vonatkozóan; jelentős üzleti hatások, beleértve az ipari, piaci, gazdasági, politikai vagy szabályozási feltételek hatásait; az adó- és egyéb törvények, rendeletek, kulcsok és szabályzatok változásai; a PTC termékeinek és termékjelöltjeinek alkalmas betegbázisa és kereskedelmi potenciálja; a PTC tudományos megközelítése és általános fejlődési előrehaladása; és a PTC legfrissebb, 10-K formátumú éves jelentésének „Kockázati tényezők” szakaszában tárgyalt tényezők, valamint ezeknek a kockázati tényezőknek a frissítései, amelyeket a PTC egyéb, a SEC-hez benyújtott beadványaiban időről időre benyújtanak. Javasoljuk, hogy gondosan mérlegeljen minden ilyen tényezőt.

Mint minden fejlesztés alatt álló gyógyszer esetében, az új termékek fejlesztése, hatósági jóváhagyása és kereskedelmi forgalomba hozatala jelentős kockázatokat rejt magában. Nincs garancia arra, hogy bármely termék megkapja vagy fenntartja a hatósági jóváhagyást bármely területen, vagy kereskedelmileg sikeresnek bizonyul, beleértve a Translarnát is.

Az itt található előretekintő kijelentések a PTC álláspontját képviselik csak a jelen sajtóközlemény napján, és a PTC nem vállalja és nem tervezi az ilyen előretekintő nyilatkozatok frissítését vagy felülvizsgálatát, hogy tükrözze a tényleges eredményeket vagy becsléseket, terveket, terveket vagy terveket vagy egyéb terveket vagy változásokat. a jelen sajtóközlemény keltét követően történik, kivéve a törvény által előírt eseteket.

FORRÁS A PTC Therapeutics, Inc.

Forrás: HealthDay

Kapcsolódó cikkek

A PTC Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Translarna NDA újbóli benyújtását – 2024. október 30.

PTC Decision Resolution Therapeuticste. Az FDA Új Gyógyszerekkel Foglalkozó Hivatala – 2018. február 20.

A PTC Therapeutics teljes válaszlevelet kapott az Ataluren's NDA-ra – 2017. október 25.

A PTC Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elismeri az új gyógyszeres kezelés iránti kérelmet a Dular Nosennne iránt. Dystrophia – 2017. március 6.

A PTC Therapeutics szabályozási frissítést biztosít a Translarna (ataluren) esetében a nonsense mutáció Duchenne izomdisztrófiájára vonatkozóan – 2016. október 17.

A PTC elutasító levelet kapott az FDA-tól a Translarna számára,

február 26. A Therapeutics megkezdi az NDA benyújtását az FDA-hoz a Translarna Duchenne-izomdystrophia kezelésére – 2014. december 23.

Translarna (ataluren) FDA jóváhagyási előzményei

További hírforrások

FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések

Napi MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszer-jóváhagyások

Új gyógyszer-alkalmazások

Short DrugliCli> Vizsgálati eredmények

Általános gyógyszerengedélyek

Drugs.com Podcast

Iratkozzon fel hírlevelünkre

, hogy a legérdekesebb híreinkre feliratkozhasson.

A Drugs.com címet a postaládájában.

Elküldve : 2026-02-18 13:38

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.