PTC Therapeutics ให้การปรับปรุงด้านกฎระเบียบเกี่ยวกับ Translarna

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ชื่อทั่วไป: ataluren การรักษาสำหรับ: Duchenne Mกล้ามเนื้อ Dystrophy

PTC Therapeutics ให้การปรับปรุงกฎระเบียบเกี่ยวกับ Translarna

WARREN, N.J., 12 ก.พ. 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ประกาศในวันนี้ว่า บริษัทได้ถอนการส่งใบสมัครยาใหม่ (NDA) สำหรับ Translarna(TM) (ataluren) ใหม่สำหรับการรักษาการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) ตามความคิดเห็นของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) เกี่ยวกับการตรวจสอบใบสมัคร

"FDA เปิดเผยว่าจากการตรวจสอบจนถึงปัจจุบัน ข้อมูลในการยื่น NDA ไม่น่าจะเป็นไปตามเกณฑ์ของหน่วยงานในด้านหลักฐานสำคัญเกี่ยวกับประสิทธิผลเพื่อสนับสนุนการอนุมัติของ Translarna ดังนั้นเราจึงตัดสินใจถอนการยื่น NDA" Matthew B. Klein, M.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ PTC Therapeutics กล่าว "เราทำงานอย่างไม่รู้จักเหน็ดเหนื่อยมานานกว่าสองทศวรรษเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับเด็กชายและชายหนุ่มที่ได้รับผลกระทบจากการกลายพันธุ์ไร้สาระ DMD ในสหรัฐอเมริกา และรู้สึกผิดหวังที่ไม่สามารถได้รับการอนุมัติจาก FDA"

เกี่ยวกับ Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren) คือการบำบัดฟื้นฟูโปรตีนที่ออกแบบมาเพื่อสร้างการก่อตัวของโปรตีนที่ทำงานได้ในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ไร้สาระ การกลายพันธุ์ที่ไร้สาระคือการเปลี่ยนแปลงรหัสพันธุกรรมที่ทำให้การสังเคราะห์โปรตีนที่จำเป็นหยุดก่อนเวลาอันควร ความผิดปกติที่เกิดขึ้นนั้นพิจารณาจากโปรตีนที่ไม่สามารถแสดงออกได้ทั้งหมดและไม่สามารถทำงานได้อีกต่อไป เช่น ดิสโทรฟินใน Duchenne

เกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมของ Duchenne (Duchenne) Duchenne เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ชายเป็นหลัก ซึ่งส่งผลให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงมากขึ้นเรื่อยๆ ตั้งแต่วัยเด็ก และนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในช่วงกลางทศวรรษที่ 20 เนื่องจากหัวใจและระบบหายใจล้มเหลว เป็นโรคกล้ามเนื้อลุกลามซึ่งเกิดจากการขาดโปรตีนดิสโทรฟินที่ทำงานได้ ไดสโตรฟินมีความสำคัญอย่างยิ่งต่อความมั่นคงทางโครงสร้างของกล้ามเนื้อทุกส่วน รวมถึงกล้ามเนื้อโครงร่าง กะบังลม และกล้ามเนื้อหัวใจ ผู้ป่วยที่เป็นโรค Duchenne อาจสูญเสียความสามารถในการเดิน (สูญเสียการเดิน) ได้ตั้งแต่อายุ 10 ปี ตามมาด้วยการสูญเสียแขน ในเวลาต่อมา ผู้ป่วย Duchenne ประสบภาวะแทรกซ้อนในปอดที่คุกคามถึงชีวิต โดยจำเป็นต้องได้รับการช่วยหายใจ และภาวะแทรกซ้อนของหัวใจในช่วงวัยรุ่นตอนปลายและวัย 20 ปี

เกี่ยวกับ PTC Therapeutics, Inc.PTC เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่อุทิศตนให้กับการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายยาที่มีความแตกต่างทางคลินิกสำหรับเด็กและผู้ใหญ่ที่มีความผิดปกติที่หายาก PTC กำลังพัฒนาแนวทางการแพทย์เพื่อการเปลี่ยนแปลงที่แข็งแกร่งและหลากหลาย ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของภารกิจในการมอบการเข้าถึงการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง กลยุทธ์ของบริษัทคือการใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญทางวิทยาศาสตร์และโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ระดับโลกเพื่อเพิ่มมูลค่าสูงสุดให้กับผู้ป่วยและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียอื่นๆ หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ PTC กรุณาเยี่ยมชมที่ www.ptcbio.com และติดตามบน Facebook, X และ LinkedIn

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของ The Private Securities Litigation Reform Act of 1995 ข้อความทั้งหมดที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ นอกเหนือจากข้อความเกี่ยวกับข้อเท็จจริงในอดีต เป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงข้อความเกี่ยวกับ: ความคาดหวังในอนาคต แผนงาน และแนวโน้มของ PTC รวมถึงระยะเวลาที่คาดหวังของการทดลองทางคลินิกและการศึกษา ความพร้อมของข้อมูล การส่งและการตอบสนองตามกฎระเบียบ การค้าขาย และเรื่องอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์และผลิตภัณฑ์ ผู้สมัคร; กลยุทธ์ของ PTC การดำเนินงานในอนาคต ฐานะทางการเงินในอนาคต รายได้ในอนาคต ต้นทุนที่คาดการณ์ไว้ และวัตถุประสงค์ของการบริหารจัดการ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอื่นๆ อาจระบุได้จากคำว่า "แนวทาง" "แผน" "คาดการณ์" "เชื่อ" "ประมาณการ" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "กำหนดเป้าหมาย" "ศักยภาพ" "จะ" "จะ" "สามารถ" "ควร" "ดำเนินต่อไป" และสำนวนที่คล้ายกัน

ผลลัพธ์ ประสิทธิภาพ หรือความสำเร็จที่แท้จริงของ PTC อาจแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงออกมาหรือ โดยนัยในแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า แถลงการณ์ดังกล่าวเกิดขึ้นอันเป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่างๆ ซึ่งรวมถึงที่เกี่ยวข้องกับ: ผลลัพธ์ของการเจรจาราคา ความครอบคลุม และการคืนเงินกับผู้ชำระเงินที่เป็นบุคคลภายนอกสำหรับผลิตภัณฑ์ของ PTC หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่ PTC ดำเนินการเชิงพาณิชย์หรืออาจทำการค้าในอนาคต; ความสามารถของ PTC ในการรักษาอำนาจทางการตลาดของ Translarna สำหรับการรักษา nmDMD ในภูมิภาคที่ได้รับการอนุมัติ และผลกระทบของคณะกรรมาธิการยุโรปในการรับความคิดเห็นเชิงลบจากคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) เกี่ยวกับ Translarna และการถอนตัวของ Translarna NDA ของสหรัฐอเมริกาในหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ ผลกระทบทางธุรกิจที่สำคัญ รวมถึงผลกระทบของสภาวะอุตสาหกรรม ตลาด เศรษฐกิจ การเมือง หรือกฎระเบียบ การเปลี่ยนแปลงภาษีและกฎหมาย ข้อบังคับ อัตรา และนโยบายอื่นๆ ฐานผู้ป่วยที่มีสิทธิ์และศักยภาพทางการค้าของผลิตภัณฑ์และกลุ่มผลิตภัณฑ์ของ PTC แนวทางทางวิทยาศาสตร์ของ PTC และความก้าวหน้าในการพัฒนาทั่วไป และปัจจัยต่างๆ ที่กล่าวถึงในส่วน "ปัจจัยความเสี่ยง" ของรายงานประจำปีล่าสุดของ PTC ในแบบฟอร์ม 10-K รวมถึงการอัปเดตใดๆ เกี่ยวกับปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้ที่ยื่นเป็นครั้งคราวในเอกสารอื่นๆ ที่ PTC ยื่นต่อ SEC เราขอแนะนำให้คุณพิจารณาปัจจัยดังกล่าวทั้งหมดอย่างรอบคอบ

เช่นเดียวกับเภสัชภัณฑ์ใดๆ ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา มีความเสี่ยงที่สำคัญในการพัฒนา การอนุมัติตามกฎระเบียบ และการวางตลาดผลิตภัณฑ์ใหม่ ไม่มีการรับประกันว่าผลิตภัณฑ์ใดๆ จะได้รับหรือรักษาการอนุมัติตามกฎระเบียบในอาณาเขตใดๆ หรือพิสูจน์ได้ว่าประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ รวมถึง Translarna

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในที่นี้แสดงถึงมุมมองของ PTC ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้เท่านั้น และ PTC จะไม่ดำเนินการหรือวางแผนที่จะปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวเพื่อสะท้อนถึงผลลัพธ์ที่แท้จริงหรือการเปลี่ยนแปลงในแผนงาน แนวโน้ม สมมติฐาน การประมาณการหรือการประมาณการ หรือสถานการณ์อื่น ๆ ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ยกเว้น ตามที่กฎหมายกำหนด

แหล่งที่มา PTC Therapeutics, Inc.

แหล่งที่มา: HealthDay

บทความที่เกี่ยวข้อง

  • PTC Therapeutics ประกาศการยอมรับของ FDA ในการยื่นคำขอ NDA ของ Translarna ใหม่ - 30 ตุลาคม 2024
  • PTC Therapeutics ได้รับคำตัดสินคำขอระงับข้อพิพาทอย่างเป็นทางการจากสำนักงานยาใหม่ของ FDA - 20 กุมภาพันธ์ 2018
  • PTC Therapeutics ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์สำหรับ NDA ของ Ataluren - 25 ตุลาคม 2017
  • PTC Therapeutics ประกาศการรับทราบของ FDA เกี่ยวกับการยื่นคำขอรับยาแบบใหม่สำหรับ Translarna สำหรับการรักษาการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ Duchenne M Muscle Dystrophy - 6 มีนาคม 2017
  • PTC Therapeutics ให้การอัปเดตตามกฎระเบียบเกี่ยวกับ Translarna (ataluren) สำหรับการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ Duchenne M Muscle Dystrophy - 17 ตุลาคม 2016
  • PTC ได้รับการปฏิเสธการยื่นจดหมายจาก FDA สำหรับ Translarna (ataluren) - 23 กุมภาพันธ์ 2016
  • PTC Therapeutics Begins Rolling NDA Submission to FDA for Translarna to Treat Duchenne M Muscle Dystrophy - 23 ธันวาคม 2014

    • Translarna (ataluren) ประวัติการอนุมัติของ FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • MedNews รายวัน
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-02-18 13:38

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม