PTC Therapeutics cung cấp cập nhật quy định về Translarna
Tên gốc: ataluren Điều trị: Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne
PTC Therapeutics cung cấp thông tin cập nhật về quy định đối với Translarna
WARREN, N.J., ngày 12 tháng 2 năm 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hôm nay thông báo rằng họ đã rút lại đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho Translarna™ (ataluren) để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne đột biến vô nghĩa (DMD) sau phản hồi của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về việc xem xét đơn đăng ký.
"FDA chia sẻ rằng dựa trên đánh giá của mình cho đến nay, dữ liệu trong bản đệ trình NDA khó có thể đáp ứng ngưỡng bằng chứng đáng kể về tính hiệu quả của Cơ quan để hỗ trợ phê duyệt Translarna. Do đó, chúng tôi đã đưa ra quyết định rút lại bản đệ trình NDA," Matthew B. Klein, M.D., Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics cho biết. "Chúng tôi đã làm việc không mệt mỏi trong hơn hai thập kỷ để phát triển một liệu pháp an toàn và hiệu quả cho các bé trai và nam thanh niên bị ảnh hưởng bởi đột biến vô nghĩa DMD ở Hoa Kỳ và rất thất vọng vì không thể đạt được sự chấp thuận của FDA."
Giới thiệu về Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), là một liệu pháp phục hồi protein được thiết kế để cho phép hình thành một loại protein hoạt động ở những bệnh nhân bị rối loạn di truyền do đột biến vô nghĩa gây ra. Đột biến vô nghĩa là sự thay đổi trong mã di truyền làm ngừng quá trình tổng hợp một loại protein thiết yếu sớm. Rối loạn dẫn đến được xác định bằng việc protein nào không thể biểu hiện toàn bộ và không còn chức năng, chẳng hạn như dystrophin ở Duchenne.
Giới thiệu về Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne)Chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, Duchenne là một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp và gây tử vong, dẫn đến tình trạng yếu cơ tiến triển từ khi còn nhỏ và dẫn đến tử vong sớm vào giữa độ tuổi 20 do suy tim và suy hô hấp. Đây là một chứng rối loạn cơ tiến triển do thiếu protein dystrophin chức năng. Dystrophin rất quan trọng đối với sự ổn định cấu trúc của tất cả các cơ, bao gồm cơ xương, cơ hoành và cơ tim. Bệnh nhân mắc bệnh Duchenne có thể mất khả năng đi lại (mất khả năng đi lại) ngay từ khi 10 tuổi, sau đó là mất khả năng sử dụng cánh tay. Bệnh nhân Duchenne sau đó gặp phải các biến chứng về phổi đe dọa tính mạng, cần hỗ trợ thông khí và các biến chứng về tim ở độ tuổi thanh thiếu niên và độ tuổi 20.
Giới thiệu về PTC Therapeutics, Inc.PTC là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu chuyên khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc khác biệt về mặt lâm sàng cho trẻ em và người lớn mắc các chứng rối loạn hiếm gặp. PTC đang thúc đẩy một hệ thống thuốc biến đổi mạnh mẽ và đa dạng như một phần trong sứ mệnh của mình nhằm cung cấp khả năng tiếp cận các phương pháp điều trị tốt nhất cho những bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Chiến lược của công ty là tận dụng chuyên môn khoa học và cơ sở hạ tầng thương mại toàn cầu để tối ưu hóa giá trị cho bệnh nhân và các bên liên quan khác. Để tìm hiểu thêm về PTC, vui lòng truy cập www.ptcbio.com và theo dõi trên Facebook, X và LinkedIn.
Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Tất cả các tuyên bố trong thông cáo này, ngoài các tuyên bố về sự kiện lịch sử, đều là các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm các tuyên bố liên quan đến: kỳ vọng trong tương lai, kế hoạch và triển vọng cho PTC, bao gồm cả thời gian dự kiến của các thử nghiệm và nghiên cứu lâm sàng, tính sẵn có của dữ liệu, đệ trình và phản hồi theo quy định, thương mại hóa và các vấn đề khác liên quan đến sản phẩm và các ứng cử viên sản phẩm của nó; Chiến lược của PTC, hoạt động trong tương lai, tình hình tài chính trong tương lai, doanh thu trong tương lai, chi phí dự kiến; và mục tiêu của quản lý. Các tuyên bố hướng tới tương lai khác có thể được xác định bằng các từ "hướng dẫn", "kế hoạch", "dự đoán", "tin tưởng", "ước tính", "kỳ vọng", "dự định", "có thể", "mục tiêu", "tiềm năng", "sẽ", "sẽ", "có thể", "nên", "tiếp tục" và các cách diễn đạt tương tự.
Kết quả, hiệu suất hoặc thành tích thực tế của PTC có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai mà nó đưa ra do nhiều rủi ro và những điều không chắc chắn, bao gồm những điều không chắc chắn liên quan đến: kết quả của các cuộc đàm phán về giá cả, phạm vi bảo hiểm và hoàn trả với bên thứ ba thanh toán cho các sản phẩm của PTC hoặc các ứng cử viên sản phẩm mà PTC thương mại hóa hoặc có thể thương mại hóa trong tương lai; Khả năng của PTC trong việc duy trì giấy phép tiếp thị Translarna để điều trị nmDMD tại các khu vực địa lý mà nó đã được phê duyệt và ảnh hưởng của việc Ủy ban Châu Âu thông qua quan điểm tiêu cực từ Ủy ban Sản phẩm Thuốc cho Con người (CHMP) đối với Translarna và việc rút lại Translarna NDA của Hoa Kỳ đối với các cơ quan quản lý khác; các tác động kinh doanh đáng kể, bao gồm các tác động của ngành, thị trường, điều kiện kinh tế, chính trị hoặc quy định; những thay đổi về thuế và các luật, quy định, tỷ lệ và chính sách khác; cơ sở bệnh nhân đủ điều kiện và tiềm năng thương mại của các sản phẩm của PTC và các ứng cử viên sản phẩm; Cách tiếp cận khoa học và tiến độ phát triển chung của PTC; và các yếu tố được thảo luận trong phần "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của PTC theo Mẫu 10-K, cũng như mọi cập nhật về các yếu tố rủi ro này đôi khi được nộp trong các hồ sơ khác của PTC gửi lên SEC. Bạn nên xem xét cẩn thận tất cả các yếu tố đó.
Giống như bất kỳ loại dược phẩm nào đang được phát triển, đều có những rủi ro đáng kể trong quá trình phát triển, phê duyệt theo quy định và thương mại hóa các sản phẩm mới. Không có gì đảm bảo rằng bất kỳ sản phẩm nào sẽ nhận được hoặc duy trì sự chấp thuận theo quy định ở bất kỳ lãnh thổ nào hoặc chứng tỏ là thành công về mặt thương mại, bao gồm cả Translarna.
Các tuyên bố hướng tới tương lai trong tài liệu này chỉ thể hiện quan điểm của PTC kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và PTC không thực hiện hoặc có kế hoạch cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy để phản ánh kết quả thực tế hoặc những thay đổi trong kế hoạch, triển vọng, giả định, ước tính hoặc dự báo hoặc các trường hợp khác xảy ra sau ngày phát hành thông cáo báo chí này ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật.
NGUỒN PTC Therapeutics, Inc.
Nguồn: HealthDay
Bài viết liên quan
Translarna (ataluren) Lịch sử phê duyệt của FDA
Các nguồn tin tức khác
Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi
Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.
Đã đăng : 2026-02-18 13:38
Đọc thêm
- Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới của Bristol Myers Squibb cho Iberdomide ở bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc khó chữa
- Thừa cân, béo phì vẫn phổ biến ở thanh niên Hoa Kỳ vào năm 2024
- Keytruda và Keytruda Qlex, Plus Paclitaxel ± Bevacizumab, được phê duyệt cho một số người lớn mắc ung thư biểu mô buồng trứng kháng bạch kim PD-L1+ (CPS ≥1)
- FDA chấp thuận Rybrevant Faspro (amivantamab và hyaluronidase-lpuj) là liệu pháp nhắm mục tiêu EGFR duy nhất có thể được sử dụng mỗi tháng một lần
- Thức ăn trẻ em bị thu hồi trên toàn quốc vì lo ngại độc tố nấm mốc
- Khuyến nghị được xây dựng để quản lý bệnh hen suyễn trong chăm sóc ban đầu ở cựu chiến binh, quân nhân
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions