A PTC Therapeutics teljes válaszlevelet kap a Vatiquinone NDA -hoz

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: Friedreich's Ataxia

A PTC Therapeutics teljes válaszlevelet kap a Vatiquinone NDA

Warren, N.J., augusztus 19., 2025/Prnewswire/-PTC Therapeutics, Inc. (Nasdaq: Ptct) Az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) teljes válaszlevelet (CRL) adott ki az új kábítószer -alkalmazáshoz (NDA) a Vatiquinone számára a Friedreich Ataxia -ban élő gyermekek és felnőttek kezelésére.

"Természetesen csalódottak vagyunk az FDA azon döntése miatt, hogy nem hagyják jóvá a Vatiquinont" - mondta Matthew B. Klein, M. D., a PTC Therapeutics vezérigazgatója. "Úgy gondoljuk, hogy a mai napig összegyűjtött adatok azt mutatják, hogy a Vatiquinone biztonságos és hatékony terápiát nyújthat mind a Friedreich Ataxia-ban élő gyermekek és felnőttek számára. Tervezzük az FDA-val való találkozást, hogy megvitassák a CRL-ben felvetett kérdések kezelésére szolgáló lehetséges lépések megvitatására." szükséges az NDA újbóli benyújtásának támogatásához.

a vatiquinone-ról A vatiquinone egy kis molekula, a 15-lipoxigenáz (15-LO) első osztályú szelektív inhibitora, egy enzim, amely az energetikai és oxidatív stressz útvonalak kulcsfontosságú szabályozója, amely megzavarja a Friedreich ataxiájában. A 15-LO gátlása segít enyhíteni a mitokondriális diszfunkció és az oxidatív stressz következményeit, végül csökkenti a gyulladást és az oxidatív stresszet, és elősegíti a neuronális túlélést. Tünetek. (FXN) gén, amely csökkent a frataxin, a mitokondriális fehérje, amely fontos a sejtek metabolizmusában és az energiatermelésben, a Frataxin szintjével a mitokondriális vas felhalmozódásával és a megnövekedett oxidatív stresszhez vezethet, amely a ferroptózis révén.

A tünetek közé tartozik a koordináció és az izomerő fokozatos elvesztése, ami rossz egyensúlyhoz és koordinációhoz, a beszéd nehézségeihez, nyeléshez és légzéshez, a gerinc görbületéhez, a súlyos szívbetegségekhez, a cukorbetegséghez, valamint a hallás- és látáskárosodáshoz. Friedreich ataxiáját általában gyermekkorban vagy serdülőkorban diagnosztizálják.5,11 Körülbelül 25 000 embernek van Friedreich ataxia globálisan. A PTC előmozdítja a transzformáló gyógyszerek robusztus és diverzifikált csővezetékét annak küldetése részeként, hogy hozzáférést biztosítson az osztály legjobb kezeléseihez a kielégítetlen orvosi igényekkel rendelkező betegek számára. A vállalat stratégiája az, hogy kihasználja tudományos szakértelmét és globális kereskedelmi infrastruktúráját a betegek és más érdekelt felek értékének optimalizálása érdekében. Ha többet szeretne megtudni a PTC -ről, kérjük, látogasson el a www.ptcbio.com webhelyre, és kövesse a Facebookon, X -en és a LinkedIn -en.

előretekintő nyilatkozat: Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1995. évi magánpapír-peres peres reformról szóló törvény értelmében. A sajtóközleményben szereplő összes nyilatkozat, a történelmi tények nyilatkozatain kívül, az előretekintő nyilatkozatok, ideértve a jövőbeli elvárások, a PTC tervei és kilátásainak nyilatkozatait is; A PTC tervei az FDA -val folytatott további interakciókra; A PTC Vatiquinone tervei, ideértve a klinikai vizsgálatok és vizsgálatok várható ütemezését, az adatok rendelkezésre állását, a szabályozási beadványokat és a válaszokat, valamint az egyéb ügyeket; A PTC stratégiája, jövőbeli műveletei, jövőbeli pénzügyi helyzete, jövőbeli bevételei, előrejelzett költségei; és a menedzsment célja. Egyéb előretekintő kijelentéseket az "útmutatás", a "terv", a "várakozás", a "hisz" szavakkal lehet azonosítani, "becslés", "várható", "szándék", "lehet", "cél", "potenciál", "akarat", "", "meg kell folytatni", "és hasonló kifejezésekkel járhat", és kifejezetten kifejezetten kifejezetten. Nyilatkozatok, amelyeket különféle kockázatok és bizonytalanságok eredményeként tesznek, ideértve a következőket: az árképzés, a lefedettség és a visszatérítési tárgyalások eredménye a harmadik fél fizetőinek a PTC termékeivel vagy termékjelöltjeivel kapcsolatban, amelyek a PTC a jövőben forgalomba hozhatják vagy forgalmazhatják; A Vatiquinone -ra vonatkozó elvárások, ideértve a klinikai vizsgálatokat, a szabályozási beadványokat, a kereskedelmet, a szabályozási és értékesítési mérföldkövek esetleges elérését, valamint a PTC által kötelezettségvállalás esetleges elérését; jelentős üzleti hatások, ideértve az ipar, a piaci, a gazdasági, a politikai vagy a szabályozási feltételek hatásait; Az adó- és egyéb törvények, rendeletek, kamatlábak és politikák változásai; a PTC termékeinek és termékjelöltjeinek támogatható betegbázisának és kereskedelmi potenciáljának; A PTC tudományos megközelítése és az általános fejlesztés előrehaladása; és a PTC legutóbbi negyedéves jelentésének a 10-Q formanyomtatványról és a 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentés "kockázati tényezői" szakaszában tárgyalt tényezők, valamint ezeknek a kockázati tényezőknek a PTC egyéb bejelentéseiben a Sec. Arra kérünk, hogy gondosan mérlegelje az összes ilyen tényezőt.

Mint minden fejlesztés alatt álló gyógyszeripar esetében, az új termékek fejlesztésében, szabályozási jóváhagyásában és kereskedelmében jelentős kockázatok vannak. Nincs garancia arra, hogy bármely termék bármely területen megkapja vagy fenntartja a szabályozási jóváhagyást, vagy úgy bizonyul, hogy kereskedelemben sikeres, beleértve a Vatiquinont is. előrejelzések vagy egyéb körülmények, amelyek a sajtóközlemény dátuma után következnek be, kivéve a törvény előírásait.

Hivatkozások:

  • Hinman A, et al. PLOS One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Preclinikai adatfedelem.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. BR Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Forrás PTC Therapeutics, Inc.

    Elküldve : 2025-08-20 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak