PTC Therapeutics ได้รับจดหมายตอบรับที่สมบูรณ์สำหรับ Vatiquinone NDA

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: ataxia ของ Friedreich

การบำบัด PTC ได้รับจดหมายตอบรับที่สมบูรณ์สำหรับ vatiquinone nda

Warren, N.J. , 19, 19, 2025/prnewswire/ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบรับที่สมบูรณ์ (CRL) ที่เกี่ยวข้องกับการใช้ยาใหม่ (NDA) สำหรับ Vatiquinone สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่อาศัยอยู่กับ ataxia ของ Friedreich

"แน่นอนว่าเราผิดหวังกับการตัดสินใจของ FDA ที่จะไม่อนุมัติ Vatiquinone" Matthew B. Klein, M.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ PTC Therapeutics กล่าว "เราเชื่อว่าข้อมูลที่รวบรวมได้จนถึงปัจจุบันแสดงให้เห็นว่า vatiquinone สามารถให้การบำบัดที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับทั้งเด็กและผู้ใหญ่ที่อาศัยอยู่กับ ataxia ของ Friedreich เราวางแผนที่จะพบกับองค์การอาหารและยาเพื่อหารือเกี่ยวกับขั้นตอนที่อาจเกิดขึ้นเพื่อแก้ไขปัญหาที่เกิดขึ้นใน CRL จำเป็นต้องสนับสนุน NDA resubmission

เกี่ยวกับ vatiquinone vatiquinone เป็นโมเลกุลขนาดเล็กสารยับยั้งการเลือกชั้นหนึ่งของ 15-lipoxygenase (15-LO) ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่เป็นตัวควบคุมหลักของเส้นทางความเครียดที่มีพลังและออกซิเดชั่น การยับยั้ง 15-LO ช่วยบรรเทาผลที่ตามมาของความผิดปกติของไมโตคอนเดรียและความเครียดออกซิเดชันในที่สุดก็ลดการอักเสบและความเครียดออกซิเดชันและการส่งเสริมการอยู่รอดของเซลล์ประสาท 1,2,3 vatiquinone ได้รับการประเมินความเสี่ยงของโรคทางคลินิก

เกี่ยวกับ ataxia ของ Friedreich ataxia ของ Friedreich (FA) เป็นสิ่งที่หายากร่างกายที่ทำให้ร่างกายทรุดโทรม, การเปลี่ยนชีวิต, ความผิดปกติของประสาทและกล้ามเนื้อซึ่งส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลาง ลดการผลิต frataxin ซึ่งเป็นโปรตีนไมโตคอนเดรียซึ่งมีความสำคัญต่อการเผาผลาญของเซลล์และการผลิตพลังงาน 4,5 ระดับ frataxin ลดลงมีความสัมพันธ์กับการสะสมของเหล็กไมโตคอนเดรียและเพิ่มความเครียดออกซิเดชันซึ่งสามารถนำไปสู่การตายของเซลล์

อาการรวมถึงการสูญเสียการประสานงานและความแข็งแรงของกล้ามเนื้อซึ่งนำไปสู่ความสมดุลและการประสานงานที่ไม่ดีการพูดการกลืนและการหายใจความโค้งของกระดูกสันหลังสภาพหัวใจที่รุนแรงโรคเบาหวานและการได้ยิน Ataxia ของ Friedreich มักจะได้รับการวินิจฉัยในวัยเด็กหรือวัยรุ่น 5,11 ประมาณ 25,000 คนมี ataxia ของ Friedreich ทั่วโลก

เกี่ยวกับ PTC Therapeutics, Inc. PTC เป็น บริษัท ยาชีวภาพ PTC กำลังพัฒนาท่อส่งยาที่มีความแข็งแกร่งและหลากหลายซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของภารกิจในการให้การเข้าถึงการรักษาที่ดีที่สุดในชั้นเรียนสำหรับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ กลยุทธ์ของ บริษัท คือการใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญทางวิทยาศาสตร์และโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ระดับโลกเพื่อเพิ่มมูลค่าให้กับผู้ป่วยและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียอื่น ๆ หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ PTC กรุณาเยี่ยมชม www.ptcbio.com และติดตามบน Facebook, X และ LinkedIn.

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า: ข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้มีแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538 ข้อความทั้งหมดที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้นอกเหนือจากคำแถลงข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ แผนการของ PTC สำหรับการโต้ตอบกับ FDA เพิ่มเติม แผนการของ PTC สำหรับ vatiquinone รวมถึงเวลาที่คาดหวังจากการทดลองทางคลินิกและการศึกษาความพร้อมใช้งานของข้อมูลการส่งกฎระเบียบและการตอบสนองและเรื่องอื่น ๆ กลยุทธ์ของ PTC การดำเนินงานในอนาคตสถานะทางการเงินในอนาคตรายได้ในอนาคตค่าใช้จ่ายที่คาดการณ์ไว้ และวัตถุประสงค์ของการจัดการ คำพูดที่คาดการณ์ล่วงหน้าอื่น ๆ อาจถูกระบุด้วยคำว่า "คำแนะนำ", "แผน" "คาดการณ์" "เชื่อ" "ประมาณ" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "เป้าหมาย" "ศักยภาพ" "จะ" จะ "คาดว่าจะเกิดขึ้น ทำให้เป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่หลากหลายรวมถึงสิ่งที่เกี่ยวข้องกับ: ผลลัพธ์ของการกำหนดราคาความคุ้มครองและการเจรจาต่อรองการชำระเงินคืนกับผู้จ่ายเงินบุคคลที่สามสำหรับผลิตภัณฑ์หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ PTC ที่ PTC ทำการค้าหรืออาจทำการค้าในอนาคต ความคาดหวังเกี่ยวกับ vatiquinone รวมถึงการทดลองทางคลินิกการส่งกฎระเบียบการค้าการค้าความสำเร็จที่อาจเกิดขึ้นจากการกำกับดูแลและการชำระเงินและการชำระเงินที่อาจเกิดขึ้นซึ่ง PTC อาจมีหน้าที่ต้องทำ ผลกระทบทางธุรกิจที่สำคัญรวมถึงผลกระทบของอุตสาหกรรมตลาดเศรษฐกิจการเมืองหรือกฎระเบียบ การเปลี่ยนแปลงภาษีและกฎหมายกฎระเบียบอัตราและนโยบายอื่น ๆ ฐานผู้ป่วยที่มีสิทธิ์และศักยภาพเชิงพาณิชย์ของผลิตภัณฑ์และผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ PTC วิธีการทางวิทยาศาสตร์ของ PTC และความก้าวหน้าในการพัฒนาทั่วไป และปัจจัยที่กล่าวถึงในส่วน "ปัจจัยเสี่ยง" ของรายงานรายไตรมาสล่าสุดของ PTC เกี่ยวกับแบบฟอร์ม 10-Q และรายงานประจำปีในแบบฟอร์ม 10-K รวมถึงการปรับปรุงปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้ที่ยื่นเป็นครั้งคราวในการยื่นเอกสารอื่น ๆ ของ PTC กับ SEC คุณถูกกระตุ้นให้พิจารณาปัจจัยดังกล่าวทั้งหมดอย่างรอบคอบ

เช่นเดียวกับยาที่อยู่ภายใต้การพัฒนามีความเสี่ยงที่สำคัญในการพัฒนาการอนุมัติด้านกฎระเบียบและการค้าผลิตภัณฑ์ใหม่ ไม่มีการรับประกันว่าผลิตภัณฑ์ใด ๆ ที่จะได้รับหรือรักษาการอนุมัติด้านกฎระเบียบในดินแดนใด ๆ หรือพิสูจน์ว่าประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์รวมถึง vatiquinone

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในที่นี้แสดงถึงมุมมองของ PTC เฉพาะวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์และ PTC สถานการณ์ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

การอ้างอิง:

  • Hinman A, et al. plos หนึ่ง 2018; 13: E0201369.
  • การบำบัด PTC EPI-743 ดาดฟ้าข้อมูลก่อนคลินิก
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Bull 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Bull 2017; 124 (1): 19–30
  • Delatycki MB J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • แหล่งที่มา PTC Therapeutics, INC.

    โพสต์แล้ว : 2025-08-20 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม